Denali Therapeutics Inc.宣布了其产品候选人的进展和2021年的预期里程碑。公司重点推进了ETV:IDS（DNL310）在亨特综合症（MPS II）的研究，并计划在2022年第一季度启动II/III期研究。同时，公司扩展了其TV（运输车辆）产品组合，包括五个新的ETV（酶TV）项目，旨在治疗溶酶体储存疾病。LRRK2抑制剂DNL151（BIIB122）的Ib期研究已完成，预计将在2021年底开始晚期临床开发。此外，公司还计划在2021年上半年开始DNL343的Ib期研究，该药物是针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的EIF2B激活剂。Denali还与Sanofi合作开发RIPK1抑制剂，用于治疗神经退行性疾病和周围炎症性疾病。此外，公司还推进了其他TV-Enabled药物的开发，包括PTV:PGRN（DNL593）和ATV:TREM2（DNL919）。

Avidity Biosciences宣布2021年管线更新和研究合作。公司计划在2021年下半年启动AOC 1001的1/2期临床试验，用于治疗肌强直性营养不良1型（DM1）。此外，Avidity将加快FSHD的临床试验启动，并在2022年提交监管文件以支持临床试验。Avidity还计划推进针对杜氏肌营养不良症（DMD）的三个项目，并评估AOCs在肌肉萎缩（MA）治疗中的应用。Avidity与MyoKardia合作，探索AOCs在心脏组织中的潜在效用，以拓展AOC平台的应用范围。

REMD Biotherapeutics及其子公司北京科思瑞美德生物技术有限公司宣布完成了一项针对1型糖尿病患者的volagidemab（REMD-477）的2期临床试验的入组和初步结果。该研究在美国11个临床中心招募了约150名患者，是一项随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估volagidemab在35mg和70mg剂量下对正在接受胰岛素治疗的1型糖尿病患者的安全性、有效性和药代动力学。研究分为两个部分，A部分为未揭盲的连续血糖监测（CGM）和住院治疗，B部分为揭盲的CGM和无住院治疗。结果显示，与安慰剂相比，volagidemab治疗在12周后显著改善了1型糖尿病患者的血糖控制，具体表现为血红蛋白A1C和CGM参数的改善。REMD Bio计划利用这些研究结果推进volagidemab作为胰岛素治疗的辅助疗法，以满足1型糖尿病患者未满足的医疗需求。

Ultragenyx基因治疗开发部门首席医疗官Eric Crombez博士表示，在DTX401和DTX301项目中，患者表现出持久的临床意义反应。GSDIa患者接受DTX401治疗后，血糖代谢持续改善，减少或消除玉米淀粉依赖。OTC患者接受DTX301治疗后，在减少或停用替代途径药物和蛋白质限制饮食后，表现出良好的代谢控制。Ultragenyx正在推进其广泛的基因治疗项目组合，包括即将进入III期临床试验的DTX401和DTX301，以及UX701项目。DTX401项目显示，所有9名患者均表现出持续的血糖控制改善，减少或消除玉米淀粉治疗。DTX301项目显示，所有6名先前响应者表现出持久的代谢控制。Ultragenyx还更新了UX701项目，用于治疗威尔逊病，并计划在2021年上半年开始一项无缝的单方案I/II/III期研究。此外，Ultragenyx正在推进其专有的HeLa生产细胞系（PCL）平台，并破土动工建设新的基因治疗制造工厂。

Cellares宣布PACT Pharma加入其早期接入合作伙伴计划，PACT Pharma将提供自体NeoTCR制造工作流程的见解，以帮助确定产品市场契合度并获得该技术的早期访问权。PACT Pharma是继Fred Hutchinson癌症研究中心之后加入该计划的第二个合作伙伴和第一个行业组织。Cellares的联合创始人兼首席执行官Fabian Gerlinghaus表示，PACT Pharma对Cellares团队和技术的信任令人自豪，双方期待合作确保制造平台满足行业和PACT Pharma的具体需求。作为Cellares EAPP的一部分，PACT Pharma将为Cellares提供自体NeoTCR制造工作流程的见解，并参与用户研究。PACT Pharma还将提供对Cell Shuttle硬件和软件的反馈，以了解用户需求并贡献于产品需求和系统规格。Cellares的下一代细胞疗法平台旨在实现封闭、自动化和可扩展的细胞疗法制造，如PACT Pharma的自体NeoTCR-T细胞疗法。

COMPASS Pathways与Sheppard Pratt合作建立卓越中心，旨在加速心理健康研究并提升患者体验。该中心将作为研究设施和创新实验室，开展包括概念验证研究在内的临床试验，并原型化数字解决方案以改善患者体验。首波研究将聚焦于COMPASS的实验性COMP360裸盖菇素疗法，该疗法包括由特别培训的疗法师提供的心理支持。Sheppard Pratt是美国领先的心理健康研究机构之一，也是顶尖的精神病院。卓越中心将由Sheppard Pratt临床研究主任Scott Aaronson领导，并将包括至少四个先进的裸盖菇素疗法室以及研究和培训设施。

意大利研发型制药公司NTC与香港眼科制药公司Zhaoke达成协议，授予Zhaoke在亚洲独家许可和分销权，以推广NTC014——一种针对细菌性结膜炎的创新药物。该药物结合了喹诺酮类抗生素和非甾体抗炎药，旨在为医生提供一种合理治疗中重度细菌性结膜炎的方案。Zhaoke将在中国大陆、香港、澳门、台湾、东盟国家和韩国市场推广NTC014。NTC014旨在提供比现有治疗方案更快速的症状缓解，同时减少抗生素的使用，以对抗抗生素耐药性。NTC首席执行官Riccardo Carbucicchio表示，NTC014将为数百万患者提供更高级别的治疗。Zhaoke眼科制药有限公司首席执行官Benjamin Li博士表示，他们期待与NTC合作，为亚洲患者提供创新疗法。Zhaoke是一家专注于眼科药物研发、生产和营销的公司，拥有先进的生产设施和丰富的产品线。

Pfizer和BioNTech宣布，由Pfizer和德克萨斯大学医学分支（UTMB）进行的一项体外研究表明，接种Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗的人的抗体可以有效中和含有关键突变（N501Y）的SARS-CoV-2病毒，这种突变也存在于两种高度传染的病毒株中。研究结果表明，该疫苗对含有N501Y突变的病毒株具有中和作用，与之前报道的15种携带其他突变（在循环的SARS-CoV-2株中发现）的假病毒的中和作用一致。这表明，N501Y突变不会对Pfizer-BioNTech疫苗诱导的免疫反应产生抗性。Pfizer、BioNTech和UTMB对这一初步的体外研究结果感到鼓舞，但需要进一步的数据来监测Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗对新病毒变种引起的COVID-19的预防效果。如果病毒发生突变，需要更新疫苗以继续提供对COVID-19的保护，那么BioNTech专有的mRNA疫苗平台具有灵活性，可以调整疫苗。Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准或许可，但已获得紧急使用授权（EUA）。

OncoSec公司宣布，其OMS-104临床试验中，首名患者接受了TAVO™（tavokinogene telseplasmid）联合OPDIVO®（nivolumab）作为术前新辅助治疗。该试验旨在评估TAVO在nivolumab单药治疗基础上，是否能改善临床疗效。TAVO是一种基于DNA的IL-12疗法，通过基因电转移平台给药。研究设计包括新辅助治疗、手术和辅助治疗三个阶段，主要终点为病理完全缓解。OncoSec公司表示，TAVO有望作为潜在的新辅助疗法，在多种实体瘤治疗中发挥作用。

RhoVac AB宣布，在英国成功招募了首位患者参与其名为RhoVac-002（BRaVac）的IIb期临床试验，旨在评估药物候选RV001在治愈性治疗后预防或限制晚期前列腺癌发展的效果。这是一项随机、安慰剂对照的双盲研究，将在六个欧洲国家（丹麦、芬兰、瑞典、比利时、德国和英国）以及美国招募超过175名患者。尽管面临疫情挑战，RhoVac CEO Anders Månsson表示，所有参与国家的研究都已启动。

德国生物制药公司GEMoaB宣布，其针对难治性癌症的下一代免疫疗法UniCAR-T-CD123在复发/难治性急性髓系白血病（rrAML）的I期临床试验数据被2021年欧洲血液学和骨髓移植学会（EHA-EBMT）第三届欧洲CAR-T细胞会议接受，该会议将于2月4日至6日举行。UniCAR-T-CD123针对CD123抗原，该抗原不仅表达在恶性细胞上，也表达在造血祖细胞上，这可能导致长期的无血细胞症，需要后续的异基因造血干细胞移植。GEMoaB的UniCAR平台具有快速开关机制，能够在4小时内迅速关闭/重新激活，有望为rrAML患者提供更好的治疗选择。该公司的临床数据支持UniCAR在血液恶性肿瘤和实体瘤中的进一步开发。

Dynavax Technologies Corporation宣布了正在进行的临床试验HEPLISAV-B疫苗在血液透析患者中的免疫原性和安全性数据。试验结果显示，在119名接受血液透析的终末期肾病（ESRD）成人中，HEPLISAV-B四剂方案显示出89.3%的血清保护率，并产生高水平的抗-HBs抗体，这对于血液透析患者维持保护至关重要。中期安全性数据显示HEPLISAV-B耐受性良好，未观察到安全担忧。研究旨在评估HEPLISAV-B在血液透析患者中的免疫原性和安全性，目前正在进行中。HEPLISAV-B是一种成人乙型肝炎疫苗，结合了乙型肝炎表面抗原和Dynavax专有的Toll样受体（TLR）9激动剂佐剂CpG 1018，以增强免疫反应。

PharmaEssentia公司宣布启动SURPASS ET三期临床试验，测试其新型单聚乙二醇化脯氨酸干扰素ropeginterferon alfa-2b（P1101）在治疗特发性血小板增多症（ET）中的效果。ET是一种骨髓增殖性肿瘤，主要症状包括疲劳、贫血和脾肿大。该研究旨在比较P1101与常用口服血小板减少疗法anagrelide的疗效、安全性和耐受性。研究预计将招募约160名患者，并计划在2021年底公布初步数据。PharmaEssentia公司还提交了Ropeginterferon alfa-2b的生物制品许可申请，寻求在美国批准其用于治疗真性红细胞增多症（PV）。

Inversago Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先化合物INV-101罕见儿科疾病（RPD）指定，用于治疗普拉德-威利综合征（PWS）。目前正在进行一项针对INV-101的I期研究，以评估其安全性、耐受性和药代动力学特征。普拉德-威利综合征是一种遗传性疾病，患者有过度活跃的内源性大麻素系统，导致过度体重增加、食欲过盛和神经发育症状。INV-101是一种首次研发的小分子CB1反向激动剂/拮抗剂，旨在与位于胃肠道、肝脏、胰腺、脂肪组织、肌肉、肺和其他器官的周围CB1受体相互作用，从而实现安全有效的治疗途径。Inversago Pharma是一家专注于开发基于新型CB1反向激动剂的CB1阻断新疗法的临床阶段生物技术公司，致力于为普拉德-威利综合征、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、1型糖尿病（T1D）和糖尿病肾病等代谢性疾病患者提供新的治疗选择。

ADC Therapeutics公司宣布在美国启动针对复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的Loncastuximab tesirine（Lonca，原名ADCT-402）的扩大访问计划（EAP），为无法通过现有药物、细胞疗法或临床试验治疗的病人提供治疗。Lonca是一种针对CD19的抗体药物偶联物（ADC），目前正处于治疗复发或难治性DLBCL的生物制品许可申请（BLA）审批中，并已获得FDA的优先审评状态。ADC Therapeutics致力于开发针对血液肿瘤和实体瘤的高度有效和靶向的ADC疗法，Lonca是其主要候选产品之一，已在临床试验中显示出良好的疗效。

Apollomics公司宣布，其抗癌新药APL-106（uproleselan）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心授予的突破性治疗药物认定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）。这一认定标志着APL-106在中国临床试验的重要里程碑。APL-106由GlycoMimetics公司研发，是一种针对E-选择素的靶向抑制剂，旨在阻断E-选择素与骨髓中的白血病细胞结合，从而破坏白血病细胞在骨髓微环境中的抵抗机制。此前，美国食品药品监督管理局已授予uproleselan治疗复发性或难治性AML的突破性治疗药物认定。Apollomics公司于2020年1月从GlycoMimetics公司获得APL-106在中国大陆、香港、澳门和台湾的开发和商业化权利。AML是一种侵袭性癌症，在中国，每年新发病例约21,600例，复发性或难治性AML的预后极差。

Aldeyra Therapeutics宣布，其Phase 3 TRANQUILITY临床试验中，针对干眼症的run-in队列显示出积极的症状、红肿和Schirmer测试结果。该试验中，23名患者被随机分配接受0.25% reproxalap眼药水或安慰剂眼药水。结果显示，reproxalap在视觉模拟量表（VAS）眼干评分和眼不适评分方面优于安慰剂，且在眼红方面也显示出显著改善。reproxalap在给药后数分钟内即可改善眼部症状和红肿。此外，reproxalap在安全性评估中表现出良好的耐受性。Aldeyra Therapeutics计划在2021年2月开始主要队列的招募，并预计在2021年下半年公布TRANQUILITY的结果。