Dermira公司启动了一项概念验证研究，旨在评估QBREXZA治疗对原发性掌跖多汗症（手部多汗症）患者出汗严重程度的影响。该研究将评估QBREXZA（甘吡咯溴铵）布剂在治疗原发性掌跖多汗症中的有效性和安全性。QBREXZA是一种每日一次的处方抗胆碱能药物，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗9岁及以上的成人和儿童原发性腋窝多汗症（俗称腋下多汗症）。该研究预计将在2019年下半年得出结果，并将为QBREXZA在治疗原发性掌跖多汗症的开发计划提供信息。

Alder BioPharmaceuticals向美国食品药品监督管理局提交了eptinezumab的生物制品许可申请，eptinezumab是一种针对CGRP的实验性单克隆抗体，用于预防偏头痛。该申请基于PROMISE 1和PROMISE 2三期临床试验的积极数据，以及开放标签安全性研究、药代动力学比较研究和化学、制造和控制系统数据。如果获得批准，eptinezumab将成为首个针对快速、有效和持续抑制偏头痛的季度性输注疗法。Alder表示，完成eptinezumab的BLA提交是一个重要里程碑，强调了公司为患有偏头痛的数百万人提供新治疗方案的持续使命。

Principia Biopharma公司宣布了其针对天疱疮治疗的PRN1008药物在Phase 2临床试验中的积极数据。该研究显示，在低剂量皮质类固醇治疗下，54%的患者在四周内达到了疾病活动控制的主要疗效指标。经过12周治疗后，抗DSG抗体的中位数降低了65%，25%的患者在12周时达到完全缓解。这些结果表明PRN1008在治疗天疱疮患者方面具有有利的风险效益特征，公司计划在正在进行的Phase 3 PEGASUS研究中进一步验证这些结果。

欧洲委员会批准PharmaEssentia公司研发的Besremi（罗泼恩他帕）作为单一疗法，用于治疗无症状性脾肿大的成人真性红细胞增多症。这是首个基于III期临床试验数据，独立于既往羟基脲暴露的PV治疗方法。Besremi以预填充笔形式提供，活性成分罗泼恩他帕由PharmaEssentia在台湾台中科学园区生产，该厂已获得EMA的cGMP认证。PharmaEssentia已将ropeginterferon alfa-2b在欧洲、独联体和中东市场开发及商业化的独家权利许可给AOP Orphan。Ropeginterferon alfa-2b是一种新型长效干扰素，每周一次或长期维持治疗时每四周一次给药。真性红细胞增多症是一种起源于骨髓疾病起始干细胞的癌症，导致红细胞、白细胞和血小板慢性增加，可能引起心血管并发症。PharmaEssentia致力于为患有这些疾病的患者提供有效、安全且经济的治疗产品。

Opiant Pharmaceuticals宣布其针对贪食症治疗的OPNT001临床试验未达到主要终点，因此将停止该产品的开发，并将资源集中于OPNT003等治疗药物过量的产品。公司CEO Roger Crystal表示，公司将专注于推进OPNT003的III期临床试验，同时准备进行OPNT002和OPNT004的研究。OPNT001在临床试验中表现安全，患者耐受性良好。Opiant致力于开发针对药物过量和成瘾的治疗药物，其产品NARCAN® Nasal Spray已在美国和加拿大获得批准。

AIVITA Biomedical公司宣布，其首个患者已完成多中心2期ROOT OF CANCER卵巢癌临床试验的治疗。该患者接受了研究的第八和最后剂量治疗，由Gynecologic Oncology Associates的Dr. Lisa Abaid指导。AIVITA的试验要求约99名患者以2:1的比例随机接受公司的患者特异性癌症干细胞靶向治疗或自体单核细胞组成的对照剂。目前有11名受试者参与研究，分布在五个临床中心，另外三个中心即将开放。AIVITA正在开展三项临床试验，研究其平台ROOT OF CANCER疗法在卵巢癌、胶质母细胞瘤和黑色素瘤患者中的应用。AIVITA使用其ROOT of SKIN护肤线销售所得的全部收入来支持卵巢癌女性的治疗。卵巢癌是女性癌症死亡第五大原因，2018年估计有22,240例新诊断病例和14,070人死亡。AIVITA的治疗是一种适用于大多数实体瘤的平台技术，由自体树突状细胞加载自体肿瘤抗原组成，这些抗原来自纯化的自体自我更新的肿瘤起始细胞。

巴伐利亚北欧公司与强生疫苗预防公司合作，推进首个商业项目进入临床试验阶段。该研究评估基于强生AdVac技术和巴伐利亚北欧MVA-BN技术的prime-boost疫苗方案，针对患有高危型人乳头瘤病毒（HPV）慢性感染的女性。这是首个进入人体临床试验阶段的研究，旨在开发针对持续感染HPV16或18型女性的治疗性疫苗，以早期拦截疾病。HPV是宫颈癌和某些头颈癌以及多种罕见癌症的主要原因。尽管已有疫苗预防高风险HPV亚型导致的癌症，但治疗慢性感染以防止癌前细胞变化的疗法仍有未满足的需求。该随机、双盲、安慰剂对照的1/2a期研究将在66名患有持续HPV16或18型宫颈感染的健康女性中评估单价HPV16和HPV18 Ad26载体疫苗成分以及MVA载体HPV16/18疫苗成分（MVA-BN HPV）的安全性、反应性和免疫原性。巴伐利亚北欧公司将获得里程碑式付款，总额最高可达1.62亿美元。

AbbVie公司与Voyager Therapeutics公司宣布了一项全球性的独家战略合作和选择权协议，旨在开发和商业化针对α-突触核蛋白病理种类的定向抗体，用于治疗帕金森病和其他α-突触核蛋白病。该合作利用Voyager的定向抗体平台，通过一次性的静脉注射，将编码治疗性抗体的基因输送到大脑中，从而克服现有生物疗法在神经退行性疾病治疗中跨越血脑屏障的难题。合作将推动针对α-突触核蛋白的抗体药物的研发，以治疗帕金森病等疾病。Voyager将获得6500万美元的预付款，以及高达2.45亿美元的预临床和1期临床试验选择权付款。此外，还有高达7.28亿美元的潜在开发、监管里程碑付款。AbbVie将负责后续的临床开发和全球商业化。

Voyager Therapeutics与AbbVie宣布了一项全球独家战略合作和选择权协议，旨在开发和商业化针对α-突触蛋白病理种类的定向抗体，用于治疗帕金森病和其他α-突触蛋白异常积累的疾病。Voyager将获得6500万美元的前期付款，以及最高达2.45亿美元的预临床和1期选择权付款，以及潜在的开发、监管和商业里程碑付款和版税。Voyager的定向抗体平台旨在通过一次性的静脉注射，利用其血脑屏障渗透性腺相关病毒（AAV）衣壳递送编码治疗性抗体的基因，从而绕过目前生物疗法的主要限制。AbbVie表示，对Voyager的定向抗体平台超越血脑屏障并更有效地递送生物疗法的潜力表示乐观。Voyager Therapeutics总裁兼首席执行官Andre Turenne表示，公司对扩大针对α-突触蛋白病理种类的努力感到兴奋，AbbVie是推进这一新目标和治疗方法的理想合作伙伴。

Imbrium Therapeutics L.P.与Mundipharma EDO GmbH合作，宣布其新型拓扑异构酶II抑制剂etoposide toniribate获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗复发难治性胆管癌。胆管癌是一种罕见的癌症，每年约有8000名美国人被诊断出患有此病。etoposide toniribate在II期临床试验中显示出令人鼓舞的数据，预计将在2020年启动针对难治性胆管癌患者的III期临床试验。FDA的孤儿药指定旨在促进罕见病的药物开发，并为药物开发者提供市场独占权和税收抵免等激励措施。

2018年，Momenta Pharmaceuticals公司专注于发现和开发治疗罕见免疫介导疾病的创新生物疗法，取得了重要进展。公司启动了M281（抗FcRn抗体）在重症肌无力（MG）和胎儿及新生儿溶血病（HDFN）的二期临床试验，并在免疫性血小板减少症（ITP）的I/II期临床试验中为首位健康志愿者进行了剂量。此外，公司继续从Glatopa产品线中获得收入，并与Mylan合作推进M710（EYLEA的生物类似物）的III期临床试验。2018年第四季度，公司总收入为4280万美元，较2017年同期下降34.5%，主要由于Glatopa产品收入下降。公司现金余额为4.49亿美元，较2018年9月30日的2.82亿美元有所增加。

IDRI与南非生物技术初创公司Afrigen Biologics及其生产合作伙伴Biovac Institute合作，共同研发针对结核病的疫苗。该疫苗名为ID93 + GLA-SE，由重组融合蛋白抗原ID93和IDRI专有的佐剂GLA-SE组成。2018年，IDRI在南非进行的一项2a期临床试验显示，该疫苗耐受性良好，安全性可接受，并能引发特定的免疫反应，支持进一步的开发和临床试验。目前，该疫苗候选品正在与Wellcome Trust、欧盟和印度生物技术部合作，进行治疗应用的开发。全球有17亿人已感染结核病，因此，一种能阻止结核病从潜伏感染阶段发展到活动性疾病的疫苗至关重要。每年，超过1000万人患上结核病，170万人死于结核病。在非洲当地生产疫苗具有许多潜在优势，如提高当地对疫苗接种的信任度、增强对疾病爆发的应对能力、降低生产成本和加快当地监管审查。Afrigen Biologics是非洲首个佐剂配方实验室，已获得ID93在非洲的制造和分销权。Biovac获得了南非监管机构的制造许可，正在向生产疫苗迈出一步。IDRI已将生产ID93 + GLA-SE的技术转让给Afrigen Biologics和Biova

Nexus Pharmaceuticals宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，推出10mg/2mL装Prochlorperazine Edisylate Injection。该药物主要用于控制严重恶心和呕吐，以及治疗精神分裂症。Nexus表示，此批准扩展了其注射剂产品线，并体现了其对满足市场对通用注射剂需求的承诺。产品已上市，每盒包含10支装有10mg Prochlorperazine Edisylate的注射剂。此外，Nexus强调其产品的高质量及对未满足医疗需求的关注，并确保药物在关键时刻提供可靠的治疗选择。同时，Nexus提醒，Prochlorperazine Edisylate Injection不适用于治疗与痴呆相关的精神错乱患者，并警告老年痴呆症患者使用抗精神病药物可能增加死亡风险。

Amgen、Cytokinetics和Servier宣布，新型心脏肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil的第二项三期临床试验METEORIC-HF已开放招募。该试验旨在评估omecamtiv mecarbil治疗对患有射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者的运动能力的影响。Cytokinetics与Amgen合作进行该试验，并得到Servier的资金和战略支持。试验设计为随机、安慰剂对照、双盲、多中心临床试验，主要终点是20周治疗后患者峰值摄氧量（pVO2）的变化。Omecamtiv mecarbil是一种选择性心脏肌球蛋白激活剂，旨在治疗HFrEF。Amgen正在与Cytokinetics合作开发omecamtiv mecarbil，Servier提供资金和战略支持。

Magenta Therapeutics公司在TCT年会上展示了其MGTA-145产品候选人的新临床前研究，该产品旨在通过单日动员大量造血干细胞，为骨髓移植提供一线治疗方案。MGTA-145与另一种干细胞动员产品plerixafor协同作用，可快速动员大量干细胞。研究显示，MGTA-145与plerixafor的联合注射在非人灵长类动物中，比标准治疗药物G-CSF五天的疗程动员的干细胞数量多两到三倍，并允许同日动员和收集。此外，MGTA-145联合pleixafor动员的高剂量干细胞在非人灵长类动物自体移植后迅速植入。公司计划在2019年2月23日进一步展示MGTA-145联合pleixafor动员的免疫抑制性单核细胞的研究结果，这些单核细胞在临床前模型中已被证明可以抑制移植物抗宿主病（GvHD）。基于这些积极结果，Magenta Therapeutics正在完成MGTA-145的IND启动工作，并计划在今年上半年将该项目推进到临床试验阶段。

Complexa公司宣布其主打候选药物CXA-10的Phase 2临床试验PRIMEx开始进行，旨在评估该药物对肺动脉高压（PAH）的安全性和有效性。PAH是一种罕见且进展性的疾病，会导致心脏右心室到肺部的血管血压升高，可能损害心脏的正常功能。该疾病在美国影响约3万人，每年有近1000个新病例。CXA-10是首个研发用于治疗PAH的新型口服化合物nitrated fatty acids（NFAs）。该临床试验将招募约115名18至80岁的PAH患者，随机分为三组，分别接受安慰剂或CXA-10的75mg或150mg剂量，每日一次。主要疗效指标包括右心室射血分数（RVEF）、肺血管阻力（PVR）和6分钟步行距离（6MWD）的变化。PRIMEx试验预计将在美国和欧洲的约45个临床试验中心进行。CXA-10在五项Phase 1临床试验中显示出针对特定剂量靶点的药物作用，并在超过100名受试者中显示出可耐受和安全性。Complexa公司专注于开发治疗纤维化疾病和炎症疾病的创新药物，其研发的NFAs类分子在多种疾病中具有广泛的潜在疗效。

Zosano Pharma宣布完成Qtrypta长效安全性研究的第二阶段，结果显示Qtrypta在一年内治疗偏头痛患者表现出良好的耐受性和疗效。Qtrypta是一种使用专利技术通过皮肤递送zolmitriptan的药物，其创新微针贴片技术可快速缓解疼痛。公司预计将在2019年第四季度向FDA提交Qtrypta的新药申请，并期待Qtrypta成为治疗未有效管理偏头痛疾病患者的重要选择。