IMRA公司在其针对镰状细胞性贫血（SCD）患者的IMR-687 Phase 2a临床试验中取得了积极成果。数据显示，IMR-687单药治疗显著降低了VOCs/SCPCs的发生率，并改善了与溶血相关的生物标志物。此外，IMR-687在降低炎症和心脏压力方面显示出潜力，其安全性也得到了证实。IMRA计划在2021年第一季度报告Phase 2a开放标签扩展试验的结果，并在下半年报告Ardent和Forte Phase 2b临床试验的中间数据。IMR-687是一种针对PDE9的小分子抑制剂，旨在通过提高cGMP水平来改善SCD和地中海贫血患者的症状。

RedHill Biopharma公司宣布，其研发的RHB-204药物获得美国FDA授予的快速通道审批资格，用于治疗鸟胞内分枝杆菌复合群（MAC）引起的肺非结核分枝杆菌（NTM）疾病。这是针对这种罕见疾病的首个一线、独立、口服治疗药物。RHB-204还获得了孤儿药资格，市场独占期延长至12年。RedHill公司启动了3期研究，评估RHB-204的安全性和有效性，旨在改善NTM病患者的治疗选择。

AIM ImmunoTech Inc.宣布其AMP-511扩大访问计划（EAP）已为首位COVID-19“长期患者”使用药物Ampligen（rintatolimod）进行给药，这是该公司在开发针对COVID-19感染后慢性疲劳样症状的有效治疗药物方面的重要里程碑。公司还计划于1月12日举办投资者电话会议，讨论AMP-511试验，这是首个治疗由COVID-19引起的慢性疲劳样症状的临床试验。Ampligen EAP计划允许同时招募多达100名活动性慢性疲劳综合症（CFS）试验参与者，其中20名可能为长期患者。该计划由查尔斯·拉普博士和丹尼尔·彼得森博士主持。AIM首席执行官托马斯·K·埃奎尔斯表示，公司致力于帮助那些正在应对COVID-19感染长期影响的人们，并认为早期和积极的治疗对于改善症状和结果至关重要。该EAP计划预计最早在5月报告重要观察结果。

欧洲数字健康辅导领域的领军企业Liva Healthcare成功获得由Verlinvest领投的2450万欧元新一轮融资，旨在加强其在慢性病预防和管理的数字健康与生活方式辅导领域的领导地位。Liva Healthcare总部位于哥本哈根和伦敦，致力于通过推动积极的行为改变，改善患有或处于慢性病风险人群的生活。公司由NetDoctor.com团队创立，自2015年起运营。新冠疫情导致欧洲消费者对远程医疗的接受度显著提高，Liva Healthcare因此受到公共卫生提供者和生命科学公司的极大关注。Liva Healthcare与全球多家知名企业如Novo Nordisk、AXA Health、Amgen等合作，并在英国、澳大利亚、爱尔兰、荷兰、比利时、丹麦、瑞典和芬兰等地运营，德国和瑞士的运营工作也在进行中。CEO安德烈·索德表示，这笔新融资将加速公司在核心欧洲市场的扩张，而Verlinvest的加入则标志着其对数字健康领域的重大投资。

Stealth BioTherapeutics公司计划与FDA的心脏病学和肾脏病学部门会面，讨论其即将提交的elamipretide新药申请（NDA），用于治疗巴特综合症的心肌病。此前，公司已与神经病学产品部门和罕见病与医学遗传学部门进行过交流，并获得了生成更多临床数据的建议。公司计划在NDA审查期间进行短期撤药方案，并完成更大规模的IIIb/IV期撤药研究。首席执行官Reenie McCarthy表示，公司对FDA接受其Pre-NDA会议请求感到鼓舞，并认为这次会议是向其目标迈进的重要一步，即让elamipretide惠及患有这种罕见疾病的患者。

REGENXBIO公司宣布其RGX-314项目进展，该药物用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD），其关键性临床试验已启动。此外，公司还宣布了一项新项目RGX-202，这是一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的创新一次性基因疗法。2020年，REGENXBIO在研发方面取得显著成果，2021年将继续推进临床试验和制造能力。公司预计到2024年提交基于临床试验的BLA申请。RGX-314是一种潜在的一级基因疗法，用于治疗湿性AMD，有望减少患者对长期治疗的依赖。RGX-202基于微肌营养不良蛋白构建，旨在改善肌肉功能和强度。REGENXBIO表示，其财务状况良好，预计到2022年底将有足够的资金支持其运营和研发。

Inventiva公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主要药物候选物lanifibranor的III期临床试验设计已确定，旨在支持美国新药申请（NDA）和欧盟市场授权。该试验将评估两种剂量（800mg和1200mg）的lanifibranor与安慰剂相比的效果，基于约900名患者的72周组织学分析。主要终点是结合NASH缓解和纤维化改善的复合终点。试验预计在2021年上半年启动，目的是寻求美国加速批准和欧盟条件批准。该试验的设计和临床策略已与监管机构讨论，并得到了确认。

Servier集团与X-Chem公司宣布在神经疾病药物发现领域达成合作，利用X-Chem的DNA编码库平台寻找针对中枢神经系统（CNS）的新小分子药物。Servier将负责候选药物的临床前和临床开发，并保留所有产品的商业化权利，而X-Chem将获得研究付款，并在达成特定成功里程碑时获得额外付款。双方将共同推进这一合作，以开发新的治疗神经疾病的药物。

AIkido Pharma Inc.宣布与一家公司签订了专利许可协议，该协议涵盖了使用迷幻蘑菇成分psilocybin治疗癌症的技术。这项技术已在美国专利商标局提交了四项专利申请。psilocybin是一种天然存在的迷幻化合物，研究表明它可能有助于治疗一系列精神疾病和行为障碍，特别是与癌症相关的抑郁和焦虑。AIkido Pharma Inc.的CEO Anthony Hayes表示，公司对探索这一癌症治疗领域感到兴奋，并相信这将是治疗领域的一个增长点。AIkido Pharma Inc.是一家生物技术公司，拥有多种小分子抗癌治疗药物，并与包括德克萨斯大学奥斯汀分校和Wake Forest大学在内的世界知名教育机构建立了强大的合作关系。

香港Winhealth Pharma集团和台湾TWi Biotechnology公司宣布建立战略许可伙伴关系，授予Winhealth Pharma在中国大陆、香港和澳门开发及商业化罕见病资产AC-203的独家权利，用于治疗遗传性大疱性表皮松解症（EB）、天疱疮和其他皮肤疾病。AC-203在临床试验中显示出缓解EB症状、减少水疱形成和加速伤口愈合的效果，并具有良好的安全性。此次合作旨在加速AC-203在中国大陆的开发和商业化，为患者提供更有效的治疗方案，提高其生活质量。

Mindset Pharma公司宣布，其第三系列专利申请中的新型迷幻药物化合物在体外实验中表现出积极的特性。这些化合物在半衰期上优于传统迷幻药物，且在5HT2A受体上的效力没有显著降低。公司CEO James Lanthier表示，这些化合物可能适用于需要长期、微剂量治疗的情况，如ADHD或疼痛。Mindset Pharma将继续推进其新型迷幻药物化合物的研发，目标是为IND-enabling研究和随后的临床试验选择候选药物。公司提醒，关于新型迷幻药物化合物的声明基于初步测试数据，其临床成功具有推测性质。

Targovax公司宣布，鉴于COVID-19疫情导致的审批提交和处理延迟，已将IOVaxis Therapeutics在中国大陆和新加坡的TG突变RAS疫苗TG01和TG02的独家许可期权延长3个月。原定于2020年1月8日到期的12个月独家期权协议因此得到延长，但其他条款保持不变。Targovax表示，由于不可预见的情况，对IOVaxis的许可期权期限进行了调整，以适应由此产生的延迟。

Catalyst Pharmaceuticals宣布将扩大研发重点，包括早期阶段项目和验证过的技术平台，以促进产品线增长。2020年Firdapse净收入估计约为1.18亿美元，同比增长16%。公司结束2020年时拥有约1.4亿美元的现金和投资，较2019年增加约4600万美元。Catalyst计划投资更多于研发，包括收购早期机会和验证过的创新技术。公司还宣布了其产品开发计划，包括Firdapse LA（长效制剂）的开发、Hereditary Neuropathy with Liability to Pressure Palsies（HNPP）的初步研究、MuSK-Myasthenia Gravis的进一步分析以及Spinal Muscular Atrophy（SMA）和Kennedy’s disease的研究进展。此外，公司还更新了其与FDA的诉讼和专利诉讼的进展。

BrickBio与一家大型制药公司达成合作，共同开发抗体药物偶联物（ADC）。BrickBio专注于肿瘤学、神经学和代谢性疾病领域，其专有的位点特异性修饰工艺可扩展至其他疾病状态。公司一年内与多家顶级制药公司和国际合作伙伴建立了合作关系。BrickBio的平台技术不仅可提升现有分子的关键治疗特性，还能创造新的分子类别，增加患者治疗选择。BrickBio的UAA生物偶联平台具有灵活性，可在蛋白质骨架的任何位置插入手柄，并生产均一偶联产品。公司的新技术旨在生产具有最佳效力和最低毒性的ADC和蛋白质治疗药物。这些新能力将加强BrickBio与制药合作伙伴的关系，对患者的生命产生深远影响。

Vaxcyte公司宣布，其新型A组链球菌（GAS）结合疫苗候选产品VAX-A1的预临床数据已发表在《感染微生物与疾病》杂志上。GAS是全球细菌感染的主要原因之一，包括链球菌咽喉炎和某些严重的侵袭性感染，如败血症、坏死性筋膜炎和中毒性休克综合征。该研究显示，通过给小鼠接种疫苗，可以保护它们免受全身和局部皮肤感染。Vaxcyte公司的研究人员与加州大学旧金山分校儿科系和UC圣地亚哥Skaggs药学院的研究人员合作进行了这项研究。Vaxcyte公司还获得了CARB-X的资助，以支持其疫苗的开发。

Dewpoint Therapeutics与辉瑞公司合作开发治疗肌强直性营养不良1型（DM1）的潜在疗法，DM1是一种罕见的遗传性疾病。双方签订协议，Dewpoint将获得前期付款，并有望获得研究、开发和销售里程碑付款，总额最高可达2.39亿美元。DM1与DMPK基因相关，患者会出现肌肉萎缩、呼吸困难、白内障、心脏病、智力障碍和早逝等症状。Dewpoint将利用其生物分子凝聚体平台，与辉瑞共同推进新疗法的研发，以解决DM1这一目前尚无有效治疗手段的疾病。

2021年1月6日，生物制药公司Aileron Therapeutics宣布公司已与基本医疗投资者达成最终协议，根据纳斯达克规则以每股1.10美元的价格进行注册直接发行，购买和出售其32,630,983股普通股。预计发行将于2021年1月8日或前后完成，但需满足惯例的成交条件。JonesTrading Institutional Services, LLC是此次发行的配售代理。在扣除配售代理费和其他应由Aileron支付的发行费用之前，Aileron从此次发行中获得的总收益预计为3590万美元。Aileron打算将公开募股的净收益，连同其现有的现金、现金等价物和短期投资，用于资助ALRN-6924作为化学保护剂的临床开发，以及用于营运资金和其他一般企业用途。