德国柏林，2019年2月21日，3B Pharmaceuticals GmbH（3BP）宣布与Boehringer Ingelheim公司达成一项多年合作，共同开展肽类药物发现研究。3BP将利用其高多样性肽库和击中识别技术，针对Boehringer Ingelheim提名的一系列分子疾病靶点进行研究。双方将共同优化和表征所识别的击中化合物。3BP总经理Ulrich Reineke表示，很高兴与Boehringer Ingelheim的关系得到实质性拓展，并对其肽击中发现和药物化学能力能够为合作带来显著价值充满信心。合作的具体财务条款未公开。3B Pharmaceuticals是一家专注于开发针对肿瘤学高未满足医疗需求的靶向放射性药物和诊断的生物技术公司，在肽发现和优化领域处于领先地位。该公司由柏林、伯尔尼和巴塞尔的知名肽药物发现和核医学专家团队于2008年创立，由创始人和管理团队拥有。

OptiBiotix Health Plc.与Biolat签订协议，由Biolat在波罗的海地区分销其创新的乳酸杆菌植物乳酸菌LPLDL，以提升当地居民的心血管健康。这项为期三年的许可和供应协议通过OptiBiotix的子公司ProBiotix Health Ltd.执行，将LPLDL引入爱沙尼亚、拉脱维亚和立陶宛，这些地区心血管疾病发病率高，急需解决方案。Biolat获得非独家许可，包装和商业化带有创新益生菌菌株的胶囊食品。OptiBiotix首席执行官Stephen O'Hara表示，与Biolat合作扩大LPLDL在东欧益生菌市场的份额，正值科学食品补充品需求上升之际。Biolat自1993年以来一直分销和制造科学验证的自然产品，旨在用高质量生物活性天然替代品取代合成产品，采用环保的精益技术。

Geneos Therapeutics成功完成A轮融资，筹集1050万美元，用于开发下一代新抗原靶向癌症免疫疗法。该公司由Inovio Pharmaceuticals Inc.分拆而来，将利用从Inovio独家许可的免疫疗法平台，专注于个性化癌症治疗。Geneos平台能够针对每个患者的肿瘤突变开发高度个性化的疗法，具有驱动强大的T细胞免疫反应、针对单个配方中的前所未有的新抗原数量以及快速制造周转时间等优势。此次融资将使Geneos建立运营并完成IND启动活动，以启动首次人体临床试验。

Magnetic Insight公司获得美国国家卫生研究院的SBIR Phase II资助，用于开发临床规模的神经血管磁粒子成像系统，项目由公司首席技术官和斯坦福大学神经放射学主任领导，旨在通过磁粒子成像技术实现非辐射3D灌注血管造影，以解决现有神经血管成像的局限性，该技术有望在诊断和治疗如中风、动脉瘤等疾病方面发挥重要作用。

Morphic Therapeutic与Janssen Biotech达成研发合作，旨在发现和开发针对现有疗法无法充分治疗的疾病的新型整合素疗法。双方将共同研究多个未公开的整合素靶点，探索整合素功能的抑制剂和激活剂。Morphic利用其创始人Tim Springer博士的结构研究突破，已建立在小分子整合素抑制剂领域的领先地位，并计划将其平台应用于所有24种已知的人类整合素，包括αI整合素靶点，以扩大其药物发现能力。根据协议，两家公司将合作进行临床前开发，以确定和推进候选药物。若达到预定里程碑，Janssen将独家选择授权化合物，并负责全球临床开发和商业化。Morphic将从Janssen获得超过7.25亿美元的里程碑付款，并从全球净销售额中获得版税。

Anixa Biosciences与Wistar研究所及其领衔的骨髓来源抑制细胞（MDSC）研究专家Dmitry I. Gabrilovich，MD，PhD延长了合作研究协议。该项目专注于研究MDSC在癌症进展和治疗反应中的作用，旨在发现和验证新的标记物以识别MDSCs，并进一步理解MDSCs在肿瘤逃避免疫系统中的行为。Anixa Biosciences致力于利用人体免疫系统与癌症作斗争，开发早期诊断和治疗癌症的方法，包括Cchek™癌症检测技术和基于CAR-T的免疫疗法药物。Wistar研究所是国际生物医学研究领域的领导者，专注于癌症、免疫学、传染病研究和疫苗开发。

Adamis Pharmaceuticals Corporation宣布其研究成果“在合成阿片类药物时代需要更高剂量的纳洛酮”在同行评审期刊《药物滥用治疗、预防和政策》上发表。文章指出，由于非法使用阿片类药物芬太尼导致死亡人数急剧增加，并回顾了关于纳洛酮重复剂量治疗芬太尼过量、纳洛酮和芬太尼的药理学等方面的文献。作者认为，使用更高剂量的纳洛酮可能是降低新阿片类药物时代发病率和死亡率的一种简单且快速实施的对策。纳洛酮是一种用于治疗阿片类药物过量的阿片拮抗剂，能阻断或逆转阿片类药物的效果。根据美国疾病控制与预防中心的数据，药物过量导致美国约7.2万人死亡，药物过量已成为美国50岁以下人群死亡的主要原因。Adamis的纳洛酮产品候选使用与FDA批准的Symjepi产品类似的预填充注射器平台，该产品用于治疗急性过敏反应，包括过敏性休克。Adamis已于2018年12月31日向美国食品药品监督管理局提交了其高剂量纳洛酮产品候选的新药申请。

Cytokinetics公司宣布，在Amgen和Cytokinetics联合研发的卡托普林激活剂AMG 594的Phase 1临床试验中，首名受试者已接受给药。该试验旨在评估AMG 594在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。AMG 594是一种新型、选择性、口服的小分子心脏肌球蛋白激活剂，在临床前模型中，通过结合心脏肌球蛋白并改变其钙敏感性，增加心肌收缩力。该研究由Amgen进行，旨在评估AMG 594在健康受试者中口服单剂或多次剂量的安全性和耐受性，并描述其药代动力学和药效学效果。Cytokinetics公司正在开发一系列针对肌肉功能障碍和肌肉无力疾病的药物，包括与Amgen合作开发的omecamtiv mecarbil和AMG 594，以及与Astellas合作开发的reldesemtiv。

Ocular Therapeutix公司宣布，其用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的OTX-TKI（酪氨酸激酶抑制剂植入）在澳大利亚悉尼视网膜诊所完成了首例患者的给药。这是一项旨在评估OTX-TKI安全性的多中心、开放标签研究，同时还将评估其生物活性。OTX-TKI是一种生物可吸收的凝胶纤维植入物，含有酪氨酸激酶抑制剂，通过玻璃体注射给药。该研究旨在了解OTX-TKI是否可能成为新一代治疗湿性AMD和糖尿病黄斑水肿的方法。

Torque公司宣布，其首个Deep-Primed™ T细胞疗法TRQ-1501在Phase 1临床试验中已开始治疗首位患者，旨在评估其在复发或难治性实体瘤和淋巴瘤患者中的安全性和耐受性。TRQ-1501是首个进入临床试验的Deep-Primed T细胞产品候选者，由患者自身的T细胞制备，经过预处理以靶向多种肿瘤相关抗原，并加载了锚定在T细胞表面的Deep IL-15（IL-15细胞因子的多聚体）。该疗法旨在克服细胞免疫疗法的主要挑战，如靶向异质性肿瘤、克服肿瘤微环境中的免疫抑制以及作为门诊治疗。Torque的Phase 1临床试验是一项首次在人类中进行的、开放标签、多中心的剂量递增研究，旨在确定TRQ-1501在晚期复发或难治性实体瘤或淋巴瘤患者中的安全性和耐受性。研究包括剂量递增阶段和扩展阶段，预计将招募约80名患者。

Inovio Pharmaceuticals与Wistar研究所和宾夕法尼亚大学合作，宣布启动了首个针对其DNA编码单克隆抗体（dMAb™）技术的临床试验，旨在评估dMAb（INO-A002）预防或治疗寨卡病毒感染的能力。该试验由比尔及梅琳达·盖茨基金会全额资助。Inovio的dMAb技术能够将遗传编码直接输入人体细胞，使其成为生产治疗性抗体的工厂，这标志着抗体技术的重大进步。Inovio总裁兼首席执行官J. Joseph Kim博士表示，这一临床试验可能为DNA编码产品在体内制造复杂治疗蛋白提供重要信息，并可能推动针对传染病、癌症免疫疗法、炎症以及心血管疾病等领域的dMAb产品开发。Inovio最近还报告了针对PD-1免疫检查点分子的优化dMAb的成功开发，并展示了其在动物模型中的抗肿瘤效果。该临床试验由宾夕法尼亚大学医院医学教授Pablo Tebas领导，预计将招募多达24名健康志愿者，接受多达四次INO-A002剂量的治疗。

AzurRx BioPharma公司宣布，其Phase II OPTION研究已开始为囊性纤维化（CF）患者中的外分泌胰腺功能不全（EPI）使用MS1819-SD进行剂量。该研究旨在评估MS1819-SD与目前猪酶替代疗法标准的疗效和安全性。研究预计将包括约30名CF患者，结果预计在2019年中旬公布。此外，该研究在美国的五个临床试验中心进行，并已获得波兰卫生部的批准，可扩大到欧洲患者。

Sangamo Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其基因疗法候选药物ST-920的IND申请，用于治疗成人的罕见遗传代谢疾病法布瑞病。目前治疗该病的标准疗法是终身定期注射酶替代疗法（ERT）。ST-920是一种携带GLA基因构建的AAV载体，旨在使患者的肝脏产生持久的α-Gal A酶。Sangamo计划开展一项1/2期临床试验，以评估ST-920在法布瑞病患者中的安全性、耐受性和疗效。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ARCA生物制药公司针对Gencaro（一种用于治疗特定类型心力衰竭患者心房颤动的药物）进行的Precision-AF III期临床试验的设计方案，该方案旨在评估Gencaro的安全性和有效性。这一协议为Gencaro在特定基因型心力衰竭患者中的预防心房颤动提供了明确的监管途径。如果试验成功，Gencaro有望成为首个针对心房颤动的基因靶向治疗药物，并可能为美国、欧洲和日本主要市场的约250万中射血分数心力衰竭患者提供新的治疗标准。

Clearside Biomedical公司宣布，其针对黄斑水肿的新药XIPERE（曲安奈德眼药水）的新药申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审查批准。该药针对与葡萄膜炎相关的黄斑水肿，有望成为首个针对此病症的治疗药物。XIPERE基于PEACHTREE III期临床试验的数据，该试验显示XIPERE在改善患者视力方面具有显著效果。此外，该药在降低炎症方面也显示出积极效果。Clearside表示，如果XIPERE获得批准，将有助于治疗葡萄膜炎患者中常见的视力丧失问题。

Mallinckrodt公司宣布其赞助的III期临床试验中期分析结果，评估UVADEX（甲氧沙仑）溶液与THERAKOS CELLEX光疗系统联合治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）的疗效。结果显示，总体响应率超过预定目标，因此公司决定不再招募更多患者。UVADEX溶液在美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于与THERAKOS UVAR XTS或CELLEX光疗系统联合治疗对其他治疗无反应的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的皮肤表现。中期分析显示，总体响应率为74%，12周分析显示为48%。研究期间报告了11例严重不良事件，导致2名患者退出和2名死亡，但均未认为与UVADEX光疗有关。Mallinckrodt公司对能够与儿科移植社区合作表示满意，并相信研究的中期分析结果将对相关疾病的数据库做出重要贡献。

Xencor公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其CD123 x CD3双特异性抗体XmAb14045的1期临床试验实施了部分临床暂停。该药物用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和其他CD123表达的血液恶性肿瘤。暂停原因包括近期提交给FDA的两例死亡病例，至少可能与XmAb14045有关。Xencor将与FDA紧密合作，审查这些事件并解决部分临床暂停问题。Xencor总裁兼首席执行官Bassil Dahiyat表示，患者安全是Xencor的最高关切。Xencor的其他CD3双特异性抗体研究不受影响。