默克公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA与多种药物联合治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的初步数据显示，在三个研究队列中均显示出抗肿瘤活性，且安全性良好。这些结果在2019年泌尿生殖系统癌症研讨会上公布。基于这些发现，默克公司正在启动三项新的关键性3期临床试验，以进一步评估KEYTRUDA联合治疗方案。这些研究包括KEYTRUDA与LYNPARZA、多西他赛和泼尼松以及恩杂鲁胺的联合使用。

Boehringer Ingelheim和Eli Lilly公司宣布，CAROLINA研究达到了其主要终点，即Tradjenta（linagliptin）与glimepiride相比在心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风（3P-MACE）首次发生时间上非劣效。CAROLINA是唯一一个针对二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂的活性对照心血管结局试验。该试验评估了Tradjenta（每日5毫克）在标准治疗基础上与磺酰脲类glimepiride相比的心血管安全性，涉及6033名患有2型糖尿病且心血管风险增加或已患有心血管疾病的成年人。该研究评估了Tradjenta在DPP-4抑制剂心血管结局试验中研究的最长时间内的安全性，中位随访时间超过6年。CAROLINA中Tradjenta的整体安全性特征与先前数据一致，未观察到新的安全性信号。这些数据为Tradjenta在治疗2型糖尿病成人中的安全性提供了进一步的信心。

RDD Pharma公司宣布，其研发的针对脊髓损伤患者治疗大便失禁的药物RDD-0315获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道审批。该药物是一种局部凝胶，含有α-受体激动剂，可收缩肛门括约肌平滑肌。RDD-0315在治疗脊髓损伤患者大便失禁的II期临床试验中显示出积极的安全性和有效性结果，显著减少了患者排便失禁的次数。RDD Pharma公司致力于开发针对肛门直肠疾病和下消化道疾病的治疗药物，目前RDD-0315正在美国进行临床试验，并计划今年晚些时候启动IIb期研究。此外，RDD Pharma公司还在探索其他针对肛门直肠和下消化道疾病的治疗方案。

Addex Therapeutics与Indivior PLC宣布加速优化和进一步开发针对治疗成瘾的GABAB正性调节剂（PAM）化合物。Indivior决定停止对主要候选药物ADX71441的进一步评估，并将未来研究转向协议中开发的替代PAM化合物。Addex将与其合作伙伴评估ADX71441的未来发展。根据2018年1月与Indivior签订的协议，Addex获得了500万美元的预付款和至少400万美元的研究资金，以发现新的GABAB PAM化合物。该公司可能获得高达3.3亿美元的开发、监管和商业化里程碑以及双位数的分级版税。Addex保留从研究合作中选择化合物用于某些非成瘾适应症的权利，包括Charcot-Marie-Tooth 1a神经病（CMT1A）。GABAB激活与PAM激活的GABAB受体，一种C类G蛋白偶联受体家族，在临床和商业上得到验证。Addex的GABAB PAM项目获得了美国国家药物滥用研究所（NIDA）的530万美元拨款，以支持人体研究。

燃石医学于2019年2月14日宣布获得8.5亿人民币的C轮融资，由GIC等机构领投，用于肿瘤早筛早检产品研发和规模扩张。公司专注于肿瘤精准医疗，提供NGS产品和服务，拥有多种肿瘤检测产品及实验室。燃石医学市场策略包括覆盖多家医院、与制药公司合作，并构建基因组大数据生态圈。创始人汉雨生强调早筛早检对改善肿瘤患者生存质量的重要性，并指出肿瘤基因检测市场潜力巨大。公司团队在学术期刊发表多篇SCI文章，并与医院合作多个科研项目。

细胞治疗研发企业北恒生物已完成1亿元A轮融资，由德诚资本独家投资，用于完善人才结构、GMP设施建设及推进通用型肿瘤免疫产品开发。北恒生物成立于2017年，总部位于南京，专注于细胞免疫疗法研发及转化，拥有多项肿瘤细胞免疫疗法相关专利，包括自主研发的UCAR-T（通用型CAR-T）。公司已建设1000平米GMP级别临床研发转化中心，主营业务涵盖免疫疗法、基因疗法研发及CRO服务。北恒生物利用基因编辑技术制备通用型CAR-T，降低治疗费用，提高药物可及性。此外，公司还在研发新型免疫治疗技术，如改善肿瘤微环境的抑制作用。基因治疗方面，北恒生物与合作团队开发了一种人工设计的具有Rnase抗性的闭锁截短的pre-tRNA样crRNA，可利用Lachnospiraceae细菌种属的Cpf1进行精确高效的基因编辑。创始人贺小宏博士专注于miRNA在肿瘤发生发展中功能机制研究，拥有3项肿瘤研究相关发明专利。德诚资本创始人崔相民表示看好免疫细胞治疗方向及通用型细胞免疫疗法的前景。

苏州，2019年2月13日/美通社/ ——全球领先的生物制药公司Innovent Biologics（以下简称“Innovent”）今日宣布，其重组人源抗肿瘤坏死因子受体超家族成员4（anti-OX40）单克隆抗体IBI101的I期临床试验已开始给药，首名患者已接受治疗。该试验旨在评估IBI101作为单药或与Tyvyt®（sintilimab注射剂）联合使用的耐受性、安全性和主要疗效。Innovent致力于开发针对癌症、自身免疫等重大疾病的创新药物，此次临床试验的启动再次展现了公司的努力和承诺。IBI101的IND申请已于2018年12月5日获得美国FDA批准，其作用机制与抗PD-1抗体不同，通过激活OX40通路来增强抗肿瘤免疫反应。

Caladrius Biosciences宣布了其T-Rex研究的初步结果，这是一项针对青少年近期发病1型糖尿病的CLBS03治疗的IIa期临床试验。结果显示，CLBS03在测试剂量下耐受性良好，但在一年后与安慰剂相比，没有观察到C肽水平保持的改善。公司表示，将需要几个月的时间来分析所有数据，并认为这些数据将为T调节细胞在自身免疫疾病中的作用提供宝贵信息。Caladrius Biosciences的总裁兼首席执行官David J. Mazzo表示，他们期待与合作伙伴Sanford Research以及该领域的专家一起深入研究和理解这些数据。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司生产的Egaten（三氯苯达唑）用于治疗肝吸虫病，这是目前唯一获得FDA批准的用于治疗该病的药物。Egaten是世界卫生组织（WHO）推荐的唯一用于治疗肝吸虫病的药物，全球约有2400万人感染此病。诺华自2005年以来一直向WHO捐赠Egaten，帮助治疗超过30个国家的约200万患者。此次FDA的批准将有助于扩大Egaten在全球范围内的可及性，推动疾病消除工作。肝吸虫病是一种被忽视的热带病，由两种寄生虫吸虫引起，主要通过摄入受污染的水或食物中的幼虫感染人类。未经治疗，肝吸虫病可能导致严重的疼痛和不适，影响生活质量和工作效率。

瑞士日内瓦，2019年2月14日——领先的基于别构调节的药物发现和开发公司Addex Therapeutics（SIX: ADXN）和Indivior PLC（LON: INDV）宣布，根据他们签订的全球开发和商业化协议，将加速优化和进一步开发额外的GABAB正性别构调节剂（PAM）化合物，用于治疗成瘾。在内部评估后，Indivior决定停止对主要候选药物ADX71441的进一步评估，并将未来研究重点转向协议内开发的针对GABAB的替代PAM化合物。Addex将与合作伙伴一起评估ADX71441的未来发展。Addex CEO Tim Dyer表示，他们坚信GABAB PAM方法，并在发现新型GABAB PAM化合物的研究项目中取得了显著进展。Addex在2018年1月与Indivior签订的协议中，获得了500万美元的预付款和至少400万美元的研究资金，用于发现新型GABAB PAM化合物。公司可能获得高达3.3亿美元的开发、监管和商业化里程碑以及双位数梯度的版税。Addex保留从研究合作中选择化合物用于某些非成瘾适应症的权利，包括Charcot-Marie-Tooth 1a神经病（CMT1A）。GABAB激

Codexis公司宣布，其新型口服酶CDX-6114获得全球开发和商业化许可，用于治疗苯丙酮尿症（PKU），这是一种罕见代谢性疾病。Nestlé Health Science行使了2017年与Codexis签订的开发、选择和许可协议中的选择权，承担了CDX-6114未来的临床试验和商业化责任，并触发300万美元的里程碑付款。CDX-6114是Codexis首个内部开发的生物治疗产品候选，有望为PKU患者提供口服和方便的治疗选择。PKU是一种由于缺乏将苯丙氨酸转化为酪氨酸的酶而导致的代谢性疾病，如果不治疗，可能导致智力障碍、癫痫和认知及行为障碍。Nestlé Health Science致力于通过营养科学改善人们的健康，提供从预防到治疗的全方面健康解决方案。

Arvelle Therapeutics与SK Biopharmaceuticals达成独家许可协议，Arvelle将开发并商业化cenobamate在欧洲市场。SK Biopharmaceuticals将获得1亿美元的前期付款，并在达到特定监管和商业里程碑后，最多可再获得4.3亿美元。Arvelle Therapeutics是一家专注于中枢神经系统（CNS）的新公司，获得了包括NovaQuest、LSP、BRV Capital Management、Andera Partners和H.I.G. BioHealth Partners在内的全球投资者的大额初始融资承诺。Mark Altmeyer被任命为Arvelle的总裁兼首席执行官，他拥有超过30年的全球生物制药经验。Arvelle计划基于SK Biopharmaceuticals全球临床试验项目产生的数据，为成人部分性发作癫痫患者提交cenobamate的上市许可申请。

IntelGenx宣布，蒙特利尔的Douglas Mental Health University Institute将参与其Montelukast VersaFilm Phase 2a临床试验，该试验针对患有轻度至中度阿尔茨海默病的患者。世界著名的神经学家和临床研究员Serge Gauthier博士将担任该试验的首席研究员。Gauthier博士是麦吉尔大学神经病学、神经外科、精神病学和医学系的教授，同时也是Douglas医院老年病学中心阿尔茨海默病和相关疾病研究单元的主任。IntelGenx的Montelukast VersaFilm是一种口服薄膜制剂，旨在治疗神经退行性疾病。该Phase 2a临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的“概念验证”研究，预计将招募约70名受试者，评估Montelukast VersaFilm在26周每日给药后的安全性、可行性、耐受性和疗效。

Leiters与Mobius Therapeutics达成全国销售和营销协议，共同推广Mitosol®，这是唯一获得FDA批准的含有眼部适应症的mitomycin-c制剂。Leiters作为一家信誉良好的FDA注册503B外包服务提供商，长期为顾客提供高质眼的药品和医院服务，但由于无法复配批准产品的副本，为了减少供应中断并继续为顾客提供优质服务，Leiters与Mobius Therapeutics合作供应Mitosol®。Mitosol®（0.2mg/支的mitomycin溶液）作为眼科使用套装的一部分提供，套装包含0.2mg的mitomycin-c药瓶以及便于安全、方便、合规获取、储存和处理mitomycin-c的配件。Leiters首席执行官Robin Smith Hoke表示，与Mobius Therapeutics合作确保眼科客户能够获得他们需要的优质药品。Mobius Therapeutics首席执行官Ed Timm表示，Leiters的决定为患者和提供者创造了双重胜利，并希望此类合作能成为常态。

Forbius公司与Icahn School of Medicine at Mount Sinai和Myeloproliferative Neoplasm Research Consortium（MPN-RC）达成合作，开展一项评估AVID200（一种强效且选择性的TGF-β抑制剂）作为骨髓纤维化（MF）潜在治疗方法的临床试验。该试验由MPN-RC赞助，并得到NIH资助，预计2019年第一季度开始。AVID200是一种针对TGF-β1和3的抑制剂，这两种TGF-β亚型是纤维化疾病（包括MF）发病机制和进展中的关键调节因子。Forbius正在评估AVID200在1期临床试验中的免疫肿瘤和抗纤维化效果，并支持通过提供药物、科学支持和转化研究合作来扩大AVID200的临床开发计划。MPN-RC是一个专注于开发MF和其他骨髓增殖性肿瘤（MPN）新型治疗策略的独立、多中心、国际科学家和临床医生联盟。

美国基因技术公司（AGT）与国家过敏和传染病研究所（NIAID）签署了研究合作协议，共同研究AGT的针对HIV/AIDS的细胞和基因疗法。AGT利用其专有的基因改造自体细胞产品（AGT103-T）来重建对HIV的免疫反应，目标是减少持续病毒库并实现感染者在没有抗逆转录病毒治疗的情况下实现病毒学缓解。在合作协议下，NIAID研究人员将研究AGT103-T的作用机制，以确定其对HIV疾病可能产生的影响。AGT将提供在细胞产品开发过程中创造的基因改造T细胞，这些细胞产品富含针对HIV的CD4 T细胞，并通过AGT的专有慢病毒载体进行修改，以保护细胞免受HIV介导的耗竭。这些合作研究将有助于表征这些富集的细胞产品并确定它们对抗病毒免疫的影响。AGT先前的研究表明，其AGT103-T自体细胞产品中HIV特异性CD4 T细胞的富集可以提供增加的辅助和效应活性，能够减少HIV负担并改善治疗。新协议将允许AGT和NIAID科学家共同工作，进行实验研究，以研究AGT103-T的作用机制及其对HIV疾病可能产生的影响。

Minomic International Ltd与Cirrus Dx达成协议，允许美国临床医生和患者提前使用其新型前列腺癌检测产品MiCheck。该协议使Cirrus Dx能够在完成内部验证后，在位于美国马里兰州洛克维尔的实验室作为实验室开发测试（LDT）执行MiCheck。此举标志着MiCheck在全球最大医疗市场商业化的关键一步。Minomic首席执行官Brad Walsh表示，通过与Cirrus Dx的合作，MiCheck作为LDT提供，将为公司带来三个重要成果：收集“真实世界数据”、验证MiCheck及其临床效用，以及获得版税收入。Cirrus Dx总裁William M. Nelson强调MiCheck在改善前列腺癌诊断、特别是减少不必要的活检方面的突破性作用，并期待与Minomic合作将这一重要改进引入美国市场。预计内部验证研究将在2019年第一季度末完成，美国泌尿科医生及其患者将很快获得MiCheck测试。已确定合适的报销代码，两家公司相信将可获得适当的报销。协议的商业细节将保持保密。Minomic International Ltd是一家专注于实体肿瘤（包括前列腺、膀胱和胰腺）诊断开发的澳大