Sutro Biopharma与默克公司达成合作与许可协议，共同开发针对癌症和自身免疫疾病的创新免疫调节疗法。合作将利用Sutro的专有细胞外蛋白合成和位点特异性偶联平台，加速发现和开发针对肿瘤和自身免疫症状的顶级免疫调节细胞因子衍生物。Sutro将主要负责临床前研究，而默克将获得合作产生的治疗候选药物的全球独家权利。Sutro将获得6000万美元的预付款，并有权获得高达16亿美元的里程碑付款，以及产品销售中的分级版税。Sutro致力于通过其XpressCF平台加速开发下一代蛋白质疗法，并与多家制药和生物技术公司合作，开发新型疗法。

研究评估了口服NSI-189对已建立的5xFAD阿尔茨海默病小鼠模型的影响。结果显示，NSI-189治疗恢复了阿尔茨海默病小鼠的记忆保持和学习能力，并降低了对照组和阿尔茨海默病小鼠的焦虑水平。该研究由加州大学圣地亚哥分校Corinne Jolivalt博士的实验室进行，涉及对携带家族性阿尔茨海默病症状基因变化的小鼠进行NSI-189的口服给药。研究发现，NSI-189显著改善了学习能力和短期记忆测试表现，并降低了焦虑水平。这些数据表明NSI-189可能有助于减轻或逆转阿尔茨海默病的认知影响。

全球领先制药公司Allergan宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型抗抑郁药物AGN-241751快速通道资格。AGN-241751是一种口服、快速起效的抗抑郁药，目前正处于2期临床试验阶段。Allergan首席研发官David Nicholson表示，这一决定证实了公司在开发针对抑郁症的新治疗方法方面的努力，而这一领域存在巨大的未满足需求。AGN-241751的开发紧随Rapastinel之后，后者于2014年获得FDA快速通道资格，并于2016年获得突破性疗法认定。Rapastinel是一种通过独特的新型结合位点调节NMDA受体的药物，目前正进行两项3期临床试验。此外，Allergan正在对MDD患者进行Rapastinel的2期临床试验，以评估其在有自杀风险患者中的疗效。MDD是一种常见疾病，约有1600万美国人患有该病，而治疗MDD的需求尚未得到充分满足。

Rhythm Pharmaceuticals宣布其针对肥胖的MC4R激动剂setmelanotide获得EMA的PRIME指定，以治疗肥胖和控制与MC4R通路缺陷相关的饥饿感。这一指定旨在加速药物的开发和审批，为患者提供及时的治疗。Rhythm正在进行两项关键阶段的3期临床试验，并计划在2018年底启动针对BBS和Alström综合征的3期试验。setmelanotide旨在为MC4R上游基因缺陷的患者提供替代疗法，目前美国FDA已授予其突破性疗法指定。

Allena Pharmaceuticals宣布在Study 206研究中开始治疗首例患有原发性高草酸尿症或肠源性高草酸尿症并伴有晚期慢性肾病和血浆草酸酯升高的成年人和青少年患者。ALLN-177是一种首创的非吸收性口服酶，旨在在胃肠道内降解草酸酯以治疗严重高草酸尿症。严重高草酸尿症可能导致系统性草酸尿症，这是一种可能致命的疾病，会导致草酸酯晶体在全身形成。Study 206是一项多中心、开放标签的单臂研究，将招募15至20名12岁及以上的美国和欧洲患者，接受ALLN-177治疗12周。研究的主要终点是24小时尿草酸排泄量和血浆草酸酯水平的变化。Allena还正在评估ALLN-177在URIROX-1™中，这是一项针对肠源性高草酸尿症患者进行的正在进行中的3期临床试验，这些患者具有正常肾功能或轻度至中度CKD。ALLN-177已被美国食品和药物管理局授予针对原发性高草酸尿症和儿科高草酸尿症的治疗孤儿药指定。此外，欧洲委员会已授予ALLN-177针对原发性高草酸尿症的治疗孤儿药指定。

Sangamo Therapeutics宣布在EMPOWERS研究中为第一位MPS I（Hurler综合征）患者治疗SB-318，这是一种在体基因组编辑疗法。该研究是一项开放标签、剂量递增的临床试验，旨在评估SB-318在最多九位成人MPS I患者中的安全性、耐受性和初步疗效。SB-318和SB-913利用Sangamo的锌指核酸酶（ZFN）基因组编辑技术，旨在将校正基因插入肝脏细胞的DNA中，以使患者肝脏能够产生终身稳定的酶。SB-318已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药品指定。Sangamo计划在英国启动临床试验点。

Alzheon公司宣布将在2018年7月25日在芝加哥举行的阿尔茨海默病协会国际会议上展示其针对阿尔茨海默病（AD）的新药研究数据。研究聚焦于APOE4/4纯合子轻度AD患者，这是在北美3期临床试验中显示最大临床疗效信号的遗传定义人群。其药物候选药物ALZ-801中的活性成分 tramiprosate在轻度AD患者中显示出对认知和功能的显著临床益处。研究显示，与安慰剂组相比，接受高剂量tramiprosate治疗的患者在78周的治疗期间认知稳定率显著提高，功能下降率显著降低。这些数据支持了Alzheon针对ALZ-801的精准医疗方法，并增强了对其在APOE4/4纯合子轻度或早期阿尔茨海默病人群中的精准医疗方法的信心。

Acceleron Pharma Inc.宣布，其在Charcot-Marie-Tooth（CMT）疾病患者中进行的ACE-083 Phase 2临床试验的初步结果积极。该试验显示，ACE-083在增加肌肉体积、减少脂肪分数和安全性方面表现出良好的效果。公司计划在2018年第三季度启动该药物的Phase 2试验的第二部分。该药物旨在治疗CMT疾病，这是一种常见的遗传性神经疾病，与显著的局部肌肉无力相关。初步结果显示，接受ACE-083治疗的患者的肌肉体积和脂肪分数有所改善，常见的不良反应为注射部位反应、肌肉痉挛和肌痛，程度为轻度或中度。

Aerie Pharmaceuticals公司宣布，其针对青光眼、视网膜疾病等眼科疾病的新药Roclatan™（netarsudil/latanoprost ophthalmic solution）0.02%/0.005%的新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“Day 74”通知，FDA已完成对其初步60天审查，并决定该申请足够完整，可以进行实质性审查。Roclatan™是一种每日一次的眼药水，旨在降低青光眼或眼压增高的患者的眼内压。该药是Aerie的Rhopressa®（netarsudil ophthalmic solution）0.02%与广泛使用的PGA（前列腺素类似物）latanoprost的固定剂量组合。Roclatan™在两个III期注册试验Mercury 1和Mercury 2中成功达到了主要疗效终点，并在Mercury 1中实现了12个月的安全性和疗效结果。Aerie于2018年5月向FDA提交了Roclatan™的新药申请，FDA于2018年7月设定了Roclatan™ NDA审查完成的PDUFA（处方药用户费用法案）目标日期为2019年3月14日。Aerie将继续专

Chi-Med启动了 sulfatinib 在美国进行的Ib/II期概念验证研究，针对胰腺神经内分泌肿瘤（NET）患者和胆管癌（BTC）患者。Sulfatinib是一种口服的小分子血管-免疫激酶抑制剂，可同时阻断肿瘤血管生成和免疫逃逸。该研究在中国已进行多项试验，包括胰腺和非胰腺NET的II期和III期研究，以及BTC患者的II期研究。美国的研究已完成剂量递增部分。这是一项多中心、单臂、开放标签研究，旨在评估sulfatinib作为单一疗法在晚期BTC患者和晚期胰腺NET患者中的疗效和安全性。主要和次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）、响应时间、总生存期（OS）、安全性和耐受性。Sulfatinib是一种新型口服血管-免疫激酶抑制剂，选择性抑制与血管内皮生长因子受体（VEGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和集落刺激因子-1受体（CSF-1R）相关的酪氨酸激酶活性，这三个酪氨酸激酶受体与肿瘤血管生成和免疫逃逸有关。Chi-Med正在中国进行Sulfatinib的开发，包括NET、甲状腺癌和BTC患者。

Immunicum AB宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其计划进行的Ib/II期临床试验方案，该试验旨在评估肿瘤内注射的ilixadencel与检查点抑制剂（CPI）联合使用的安全性和有效性。该批准允许公司开始患者招募过程。试验名为ILIAD，是一项由Immunicum发起的随机、开放标签、多中心研究，旨在评估ilixadencel与CPIs在头颈癌、非小细胞肺癌和胃及食管交界腺癌三种癌症中的安全性和有效性。试验分为两个阶段：Ib期和II期。Ib期旨在评估安全性并确定ilixadencel与pembrolizumab（Keytruda®）标准剂量联合使用的最佳剂量和给药方案。II期将包括最多150名患者，随机分配到ilixadencel联合CPI组与单独CPI组。Immunicum期望在2018年下半年开始招募第一位患者。

百济神州宣布获得美国FDA授予其在研BTK抑制剂zanubrutinib快速通道资格用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM），计划于2019年上半年提交新药上市申请。zanubrutinib的全球临床1期试验已入组76名WM患者，并在全球开展针对WM患者的临床3期试验。此外，zanubrutinib还在进行针对CLL和滤泡性淋巴瘤的临床试验。百济神州在中国已完成zanubrutinib的3项关键性临床2期试验，并计划递交针对MCL的新药上市申请。百济神州正准备启动针对CLL/SLL患者的临床3期试验。

Biocept公司与加州大学圣地亚哥分校Moores癌症中心合作，开展两项针对多种实体瘤患者的临床研究，旨在评估液体活检在预测疾病复发和评估治疗效果方面的可行性。研究将使用Biocept的Target Selector™液体活检检测循环肿瘤细胞（CTCs）和循环肿瘤DNA（ctDNA），并与CT或PET扫描结果进行比较。第一项研究旨在确定液体活检在预测II期或III期癌症患者复发风险方面的可行性，第二项研究则评估液体活检在预测转移性实体瘤患者对治疗反应的可行性。研究将评估Biocept的CTC和ctDNA检测在多种癌症类型中的应用，重点关注乳腺癌、肺癌和结直肠癌患者的CTC生物标志物。

德国美因茨大学医学院和马普聚合物研究所的科学家正在开发一种名为“纳米潜艇”的药物纳米载体，以增强头痛和肿瘤的靶向治疗，同时避免损害健康组织。这种新型纳米载体通过将抗体与药物胶囊结合，使纳米载体能够与免疫细胞对接，进而攻击肿瘤。这种方法由美因茨约翰内斯古腾堡大学医学院皮肤科Volker Mailänder教授及其团队首创。与传统的化学方法相比，这种结合抗体和纳米胶囊的新方法在酸性溶液中几乎提高了两倍效率，并显著提高了药物的靶向输送。该研究发表在《自然纳米技术》杂志上，由德国研究基金会（DFG）合作研究中心“纳米尺度聚合物肿瘤治疗”和约翰内斯古腾堡大学免疫治疗研究中心（FZI）资助。

Hyundai Hope On Wheels庆祝成立20周年，向耶鲁癌症中心Smilow癌症医院颁发10万美元的Hyundai Impact Award以支持儿童癌症研究。该组织今年将向全国21个儿童医院中的儿科肿瘤科颁发此奖项。2018年，Hyundai Hope On Wheels将拨款超过1500万美元用于儿童癌症研究和项目，自1998年加入对抗儿童癌症的战斗以来，该组织已捐赠总额达1.45亿美元。耶鲁医学院已从Hyundai Hope On Wheels获得超过100万美元的资助。在颁奖仪式上，正在耶鲁癌症中心接受治疗的癌症儿童将参与特色手印仪式，他们的手印将代表他们的个人和集体旅程、希望和梦想。Hyundai Hope On Wheels致力于寻找儿童癌症的治愈方法，自成立以来，已向全国各地的合格机构提供资助，以追求挽救生命的癌症研究和创新治疗方法。

Bioventus与私人股权投资公司Viscogliosi Brothers, LLC达成协议，将下一代骨形态发生蛋白（BMP）开发项目出售给后者新成立的公司。该项目原由Bioventus从辉瑞公司获得独家全球许可，包括下一代BMP和针对软组织应用的BMP项目。交易预计在第三季度末完成，条件是Viscogliosi Brothers, LLC筹集到完成交易所需的资金。交易完成后，Bioventus将获得新公司的股权，并保留一个观察董事会席位以跟踪项目进展。Bioventus首席执行官Tony Bihl表示，此举将允许公司在其他领域增加研发投资，同时保持对BMP开发的权益。Viscogliosi Brothers LLC的Anthony G. Viscogliosi表示，此次收购是为了实现通过BMP技术促进更安全、更快、更好的脊柱融合愈合的临床研究。

Immunomedics与AstraZeneca及其全球生物制品研发部门MedImmune达成临床合作，旨在评估PD-L1抗体Imfinzi（durvalumab）与Immunomedics的领先抗体药物偶联物（ADC）产品候选物sacituzumab govitecan联合使用在治疗三阴性乳腺癌（TNBC）和尿路上皮癌（UC）中的安全性和有效性。双方将共同资助一项两阶段I/II期临床试验，Immunomedics将提供研究药物，AstraZeneca将利用其现有的临床试验基础设施加速sacituzumab govitecan和durvalumab联合治疗的招募。该试验设计允许在第一阶段研究显示有希望的数据且双方同意基于疗效和安全性结果继续进行时，迅速过渡到随机II期研究。Immunomedics的sacituzumab govitecan是一种新型、首创的ADC，目前正由美国食品药品监督管理局（FDA）审查，作为治疗至少接受过两次转移性疾病治疗的转移性三阴性乳腺癌患者的加速批准药物。如果获得批准，sacituzumab govitecan将成为首个也是唯一一个获批准用于治疗转移性三阴性乳腺癌的ADC。Dur