Zynerba Pharmaceuticals宣布在虚拟的儿童神经病学学会与国际儿童神经病学学会联合会议（CNS-ICNA）上，有两篇关于ZYN002大麻二酚透皮凝胶治疗儿童和青少年罕见神经精神疾病的海报被接受并展示。海报主题涉及认知/行为障碍（包括自闭症），包括评估甲基化状态作为疾病严重程度的相关因素和预后生物标志物，以及ZYN002在自闭症谱系障碍儿童和青少年中的耐受性和疗效。Zynerba致力于改善患有严重慢性健康问题的患者及其家庭的生活，包括脆性X综合征、自闭症谱系障碍、22q11.2缺失综合征和发育性及癫痫性脑病等罕见和超罕见癫痫。

Horizon Therapeutics公司宣布，将在2020年11月5日至9日的ACR Convergence会议上展示其REduCing Immunogenicity to PegloticasE（RECIPE）研究的数据，以及关于KRYSTEXXA（pegloticasE注射剂）与免疫调节剂联合使用的额外研究。这些研究旨在优化对传统疗法无效的慢性痛风患者的治疗。公司执行副总裁Jeffrey D. Kent表示，这些研究反映了治疗未控制痛风的方法的重大变化。此外，Horizon还将举办一场关于KRYSTEXXA和免疫调节的在线讨论，并介绍了KRYSTEXXA的安全性和有效性信息。

Xenon Pharmaceuticals Inc.宣布其专有的儿科神经学项目XEN496即将进入关键性3期临床试验。XEN496是一种针对KCNQ2发育性和癫痫性脑病（KCNQ2-DEE）的Kv7钾通道调节剂，是活性成分ezogabine的儿科配方。美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对临床试验方案的审查，Xenon计划在年底前开始XEN496的3期临床试验。此外，欧洲药品管理局（EMA）下属的孤儿药品产品委员会（COMP）对XEN496授予了孤儿药品产品指定，用于治疗KCNQ2-DEE。Xenon首席执行官Simon Pimstone表示，这是Xenon的一个重要里程碑，公司首个专有产品候选药物即将进入关键性3期临床试验。XEN496的3期临床试验名为“EPIK”，是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，旨在评估XEN496作为辅助治疗在40名患有KCNQ2-DEE的儿科患者中的疗效、安全性和耐受性。

VBI Vaccines公司宣布，其3抗原乙型肝炎（HBV）疫苗Sci-B-Vac®的III期临床试验数据摘要被美国肝病研究协会（AASLD）会议接受，将于2020年11月13日进行电子海报展示。Sci-B-Vac®是一种第三代乙型肝炎疫苗，由S、pre-S1和pre-S2表面抗原组成，在以色列获得批准并商业化。VBI正在进行全球III期临床试验，包括PROTECT和CONSTANT两项研究，旨在提交美国、欧洲和加拿大的监管申请。VBI致力于开发新一代疫苗，以解决传染病和免疫肿瘤学的未满足需求。

Greenwich LifeSciences公司宣布，其针对预防乳腺癌复发的免疫疗法GP2的两个摘要已被接受在即将举行的圣安东尼奥乳腺癌会议上展示，包括相应的海报。会议将于2020年12月8日至11日以虚拟形式举行。公司CEO Snehal Patel表示，他们很高兴能够展示GP2 Phase IIb临床试验的最终5年分析，包括Kaplan-Meier无病生存曲线和患者人口统计学数据。CMO Dr. F. Joseph Daugherty表示，他们期待与乳腺癌领域的意见领袖分享这些数据，并招募临床医生和临床机构参与计划中的III期临床试验。第一份摘要和海报将展示来自完成的前瞻性、随机、安慰剂对照、单盲、多中心的IIb期临床试验的所有患者群体的最终5年随访疗效和人口统计学数据。第二份摘要和海报将展示计划中的III期临床试验的设计。

Impel NeuroPharma公司宣布，在Migraine Trust Virtual Symposium上展示了其关键性3期开放标签研究“STOP 301”的数据，该研究评估了INP104（二氢麦角胺甲磺酸盐）或DHE，使用公司专有的POD技术治疗急性偏头痛的效果。研究显示，在24周的治疗期间，使用INP104的患者中有38%在服用第一剂后两小时内报告无偏头痛疼痛，52%无最令人烦恼的偏头痛症状，66.3%体验到疼痛缓解。大多数患者报告INP104易于使用，并更喜欢它而不是他们目前的治疗方法。INP104通过鼻内给药，旨在将DHE递送到富含血管的上鼻空间，以优化其疗效并减少副作用。

Daiichi Sankyo Europe宣布，其药物NILEMDO®（贝美他酸）在治疗最常见的遗传性高胆固醇患者中显示出显著的胆固醇降低效果。该数据来自对超过3000名患者进行的两项3期临床试验的汇总分析，并在欧洲动脉粥样硬化学会（EAS 2020）第88届年会上公布。贝美他酸与安慰剂相比，在服用最大耐受剂量他汀类药物（无论是否与其他降脂疗法联合使用）的异型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中，将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低了22.3%。贝美他酸耐受性良好，未出现新的安全信号。HeFH是一种影响全球超过3000万人的常见疾病，患者患心血管事件（如心脏病发作）的风险增加。在EAS 2020上展示的数据表明，贝美他酸在HeFH患者中提供临床上有意义的LDL-C降低，并具有良好的安全性特征，当与背景LDL-C降低药物联合使用时。贝美他酸在欧洲获得批准，用于降低患有原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常的成年人的LDL-C。Daiichi Sankyo Europe表示，贝美他酸提供了一种新的降低LDL-C的机制，与他汀类药物和其他降脂疗法互补，可以作为现有治疗的辅助药物，进一步降低LDL-C水平。

Nordic Nanovector公司宣布，其关于Betalutin®（177Lu-lilotomab satetraxetan）在非霍奇金淋巴瘤（NHL）疾病模型中逆转利妥昔单抗耐药性的临床前研究已发表在2020年10月的《核医学杂志》上。NHL是最常见的血液癌症，死亡率高。利妥昔单抗作为一种针对CD20的靶向单克隆抗体免疫疗法，自20多年前被批准用于NHL治疗以来一直是标准治疗方法。然而，许多患者最终对利妥昔单抗产生耐药性，这通常与NHL细胞上CD20抗原表达的变化（减少）有关。研究发现，Betalutin®可能为对利妥昔单抗产生耐药性的大量NHL患者提供新的治疗选择。在1b期临床试验中，接受Betalutin®治疗后再接受利妥昔单抗治疗的第一组患者的完全缓解率达到了100%。Dr Jostein Dahle表示，组合治疗是癌症治疗的未来，通过探索与放疗免疫疗法和其他药物相结合的策略，核医学可能在淋巴瘤治疗中发挥重要作用。

Philogen公司宣布其研究成果在《科学转化医学》发表，该研究展示了其专利抗体-细胞因子融合体（免疫细胞因子）在胶质母细胞瘤治疗中的潜力。研究显示，免疫细胞因子在免疫健全的胶质母细胞瘤预临床模型中表现出显著的抗癌活性，并诱导部分治疗动物长期肿瘤消除。此外，该治疗在所有患者中引发了选择性肿瘤坏死，并提供了疾病长期稳定化的案例。Philogen的L19TNF作为单药治疗在PH-L19TNFGLIO-02/18 Phase I/II临床试验中显示出初步结果，治疗被证明是安全和耐受性良好的。该临床试验旨在研究L19TNF作为单药治疗首次复发/复发的胶质瘤，这是一个预后极差的病患群体。Philogen致力于通过抗体和其他配体将生物活性剂递送至疾病部位，其技术已产生一系列处于临床阶段的产品和预临床化合物。

Ipsen公司在2020年10月7日至11日举办的第11届世界神经康复大会（WCNR）上，展示了12项关于痉挛和肌张力障碍治疗的摘要。这些摘要涉及了使用肉毒杆菌毒素A治疗痉挛和肌张力障碍的疗效、安全性、患者体验、经济分析以及治疗优化等方面。Ipsen致力于以患者为中心，通过提供定制化的治疗方案，帮助患者恢复更多的生活控制能力。会议期间，Ipsen展示了包括国际多中心观察性研究、长期目标达成研究、真实世界数据、伦理学研究、教育项目、调查结果以及经济分析等在内的研究成果。此外，Ipsen还介绍了其产品Dysport®（肉毒杆菌毒素A）在治疗痉挛和肌张力障碍方面的应用。

Translate Bio公司宣布在34届北美囊性纤维化大会上将展示其mRNA疗法在治疗囊性纤维化（CF）方面的进展。公司重点介绍了其领先候选药物MRT5005，这是唯一处于临床阶段的用于治疗CF的mRNA疗法。此外，公司还展示了下一代CFTR mRNA疗法的研究，该疗法利用了mRNA科学、LNP化学和CFTR生物学的最新进展。公司首席科学官Richard Wooster表示，mRNA疗法有潜力为所有CF患者带来益处，无论其基因突变类型。Translate Bio的mRNA疗法平台（MRT）在推进下一代CFTR疗法方面取得了多项创新，包括优化mRNA序列、提高单位mRNA产生的蛋白质量、深入评估理性设计的CFTR蛋白以及采用新型专有脂质进行吸入式递送。

Oblique Therapeutics与Sahlgrenska大学医院和Karolinska研究所的合作伙伴获得Vinnova的500万瑞典克朗资助，用于开发针对SARS-CoV-2的中和抗体，并将AbiprotTM平台发展成为未来大流行的第一道防线。该项目利用专有的AbiprotTM抗体发现平台，从单个患者鼻腔拭子样本中快速识别潜在的抗体结合位点。Vinnova是瑞典政府的创新机构，资助该项目以进一步发现结合位点和开发中和抗体。Oblique Therapeutics是一家瑞典生物技术公司，专注于开发针对严重疾病的新药，利用AbiprotTM平台生成针对人类全蛋白组的抗体。

Caladrius Biosciences公司宣布启动了一项针对COVID-19引起的肺部损伤的CLBS119（外周血来源的CD34+细胞）临床试验，旨在评估其安全性和疗效。该研究针对因SARS-CoV-2感染而出现缺氧并需要补充氧气治疗的患者。研究将探讨CLBS119能否恢复患者的正常氧气水平，以修复COVID-19引起的血管损伤。该临床试验在纽约大学朗格尼健康中心进行，共有12名患者参与，是一项开放标签的临床试验。Caladrius公司致力于开发旨在逆转而非管理疾病的细胞疗法，其产品候选包括用于治疗COVID-19患者肺部损伤的CLBS119，以及针对缺血性疾病的三种开发治疗。

Moderna公司从默克公司手中重新获得了RSV疫苗（mRNA-1172）的所有权利，包括针对成年人群的RSV疫苗开发权。mRNA-1172疫苗于2019年进入1期临床试验。根据协议，默克将完成1期临床试验，并将项目移交给Moderna。Moderna现在拥有其核心预防疫苗领域的所有开发候选人的全球商业权利。Moderna还宣布了其自有RSV疫苗候选物（mRNA-1345）1期临床试验的剂量给药开始。Moderna将有权在成人中推进RSV疫苗，单独或与其他呼吸道病毒疫苗联合使用。Moderna的mRNA-1345疫苗使用公司专有的脂质纳米颗粒递送技术，也用于公司的COVID-19疫苗（mRNA-1273）和CMV疫苗（mRNA-1647）。Moderna和默克将继续在癌症疫苗方面进行合作。Moderna已将11种传染病疫苗带入人体临床试验。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布，其研究用药物Xywav（钙、镁、钾和钠氧酸盐口服溶液）在治疗成人特发性嗜睡症患者的3期临床试验中取得积极结果。该试验是一项双盲、多中心、安慰剂对照、随机撤药研究，结果显示Xywav在改善患者白天嗜睡症状方面具有显著疗效，且安全性良好。Xywav目前在美国已获批准用于治疗7岁以上儿童和成人的猫眼症或过度日间嗜睡。Jazz计划在2021年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），以寻求Xywav治疗特发性嗜睡症的批准。

IsoPlexis公司与耶鲁大学合作，利用其单细胞免疫景观和高plex自动化免疫检测技术，旨在通过血液免疫分析识别COVID-19的快速循环标记物。耶鲁大学的Dr. Rong Fan和Dr. Stephanie Halene将领导这一研究，旨在发现COVID-19免疫反应的关键成分，以加速疫苗和疗法的开发。该合作旨在通过识别新型快速循环标记物，帮助加速关键治疗药物和疫苗的研发。

Bruin Biometrics, LLC（BBI）与市场领先的医疗设备和解决方案供应商Arjo达成协议，Arjo将投资Bruin Biometrics并成为其压力溃疡评估设备SEM Scanner的全球独家分销商。BBI致力于利用生物传感器技术现代化医疗保健，与临床医生合作早期检测和监测慢性、可预防的疾病。根据NHSI1报告，英国每月有1700-2000名患者发生压力损伤/溃疡，治疗压力溃疡的费用超过3800万英镑。在美国，每年有250万名患者发生压力损伤/溃疡，造成美国医疗系统2680亿美元的开支。Arjo总裁兼首席执行官Joacim Lindoff表示，BBI的技术与Arjo的战略相吻合，将有助于加强其基于结果的解决方案。Bruin Biometrics首席执行官Martin Burns表示，预防可预防的压力损伤将使数百万患者受益，并节省数十亿美元的经济开支。Provizio® SEM Scanner是一种手持式无线扫描仪，具有内置智能，用于快速轻松地进行压力损伤/溃疡风险评估，是唯一作为骶骨和脚跟常规临床皮肤评估辅助的SEM Scanner。自2014年以来，新版的Provizio SEM Scann