Y-mAbs Therapeutics公司宣布，其针对神经母细胞瘤的领先双特异性抗体项目nivatrotamab获得美国FDA的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。nivatrotamab是一种人源化双特异性抗GD2抗体，目前正与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作，在复发/难治性神经母细胞瘤、高等级骨肉瘤以及其他GD2阳性实体瘤患者中进行1期临床试验。FDA的批准可能为nivatrotamab提供市场独占权，并使公司有资格获得优先审评券。Y-mAbs计划将nivatrotamab的临床研究扩展到神经母细胞瘤和骨肉瘤的2期临床试验，以及小细胞肺癌的多中心2期临床试验。

BioMarin制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准增加Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射剂的最大允许剂量至60毫克，用于治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者。此前，最大剂量为40毫克。Phase 3 PRISM研究表明，19%的研究参与者需要60毫克剂量才能对Palynziq产生足够的反应。标签扩展包括添加长期疗效数据，显示苯丙氨酸（Phe）降低持续至三年，以及超过六年的数据进一步支持了Palynziq的良好安全性特征。标签更新允许个性化维持剂量以实现血液Phe控制（血液Phe浓度小于或等于600 μmol/L），考虑患者对Palynziq的耐受性和膳食蛋白质摄入。Palynziq是一种PEG化重组苯丙氨酸氨肽酶酶，是第一种也是唯一一种被批准针对PKU潜在原因的酶替代疗法，通过帮助身体分解Phe来治疗PKU。BioMarin还宣布，该公司已为全球Phearless Phase 1/2研究的第一位参与者进行了BMN 307的剂量，这是一种针对PKU患者的实验性基因疗法，可能成为BioMarin的第三种批准的治疗方法。BMN 307在美国获得了快速通道指定，在美国和欧盟获得了孤儿

ARCA生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AB201（rNAPc2）作为潜在治疗COVID-19住院患者的药物。公司预计将在2020年第四季度启动ASPEN-COVID-19临床试验，招募约100名COVID-19住院患者，随后进行2b期和3期临床试验。该试验的主要终点是评估AB201对D-二聚体水平的影响，D-二聚体是评估凝血激活的标志物。如果2b期试验结果显示AB201对D-二聚体水平有积极影响，公司将启动3期临床试验。AB201是一种强效的组织因子抑制剂，具有抗凝血、抗炎和抗病毒特性。

嘉和生物药业于2020年10月7日在香港联交所主板挂牌交易，标志着其正式进入国际资本市场。公司专注于肿瘤及自身免疫药物研发，拥有15个在研产品，其中一项新药上市申请正在接受国家药监局优先评审。公司拥有高度一体化的研发团队，管理团队在行业拥有丰富经验，并在全球设立多个办事处和产业基地，致力于为全球患者提供创新疗法。

VYNE Therapeutics宣布其新型ZILXI™（米诺环素）局部泡沫，1.5%的覆盖范围更新。ZILXI是首个获得FDA批准用于治疗成人玫瑰痤疮炎症性皮损的米诺环素产品，最近在全国药店上市。Express Scripts，美国领先的药房福利管理者之一，自2020年10月2日起在其国家首选、灵活和基本商业处方中覆盖ZILXI，代表数百万额外受覆盖的美国人。ZILXI的年标价为每30克罐装485美元。VYNE利用其专有的Molecule Stabilizing Technology（MST™）平台，将米诺环素有效递送至含有天然保湿成分的泡沫载体中，如椰子和大豆油，不含表面活性剂和干燥剂。ZILXI仅限处方使用，不用于治疗感染，不适用于儿童，仅限皮肤外用。ZILXI的主要副作用是腹泻。VYNE Therapeutics致力于开发创新的皮肤科疗法，并已获得FDA批准的AMZEEQ®和ZILXI™两种产品。

Evofem Biosciences宣布，其产品Phexxi™和EVO100的新临床试验数据将在本月的主要医学会议上进行口头和海报展示。这些数据包括对Phexxi用户的人口统计学特征、影响沙眼衣原体和淋病再感染率的因素，以及AMPOWER和AMPREVENCE试验中Phexxi和EVO100对女性性生活影响的研究结果。9篇摘要将在秋季妇女和生殖健康医学会议上讨论。9月份，Evofem的AMPREVENCE 2b期临床试验的关键结果在2020年STD预防虚拟会议上以海报形式展示，该试验旨在评估EVO100阴道凝胶预防沙眼衣原体和淋病的效果。AMPOWER试验是一项单臂、开放标签的3期研究，旨在评估Phexxi™在预防怀孕方面的有效性和安全性。Phexxi™是一种处方阴道凝胶，用于女性选择即时避孕方法时预防怀孕。

Teva制药公司公布了关于AJOVY（fremanezumab-vfrm）注射剂用于预防成人偏头痛治疗的长期开放标签扩展研究的后设分析结果。该分析比较了在长达15个月的治疗期间，AJOVY季度或月度给药方案开始和结束时的偏头痛天数。分析纳入了1043名慢性偏头痛（CM）和阵发性偏头痛（EM）患者，他们在关键的HALO CM和EM研究中最初被随机分配到接受AJOVY治疗，然后继续参与为期12个月的长期、多中心、随机、平行组3期研究。结果显示，在所有分析的时间间隔内，给药期间的开始和结束时偏头痛天数频率相同。AJOVY是美国和欧盟批准的首个和唯一的长效抗CGRP皮下注射剂，用于预防成人偏头痛，提供季度和月度给药选项。

CytRx公司宣布，其授权药物aldoxorubicin被ImmunityBio和NantKwest公司用于治疗前参议院多数党领袖Harry Reid的晚期胰腺癌。该组合免疫疗法使Reid在2020年6月报告已进入“完全缓解”。CytRx还强调了ImmunityBio和NantKwest启动的针对胰腺癌的二期临床试验，该试验已获得FDA授权，计划招募268名受试者。CytRx将aldoxorubicin的全球开发和商业化权利授权给了ImmunityBio，并有望从潜在里程碑付款和销售分成中获得高达3.43亿美元的收入。CytRx是一家专注于癌症和神经退行性疾病研究的生物制药公司，其产品管线还包括其他药物候选物。

OncoNano Medicine公司宣布其创新成像剂ONM-100在实体瘤术中切除的应用中取得积极成果。该研究在2020年世界分子成像大会（WMIC）上展示，ONM-100能够成功成像各种实体瘤。公司总裁Ravi Srinivasan表示，ONM-100有望成为肿瘤切除手术的有用工具。目前，ONM-100正在进行2a期临床试验，以进一步评估其安全性和药代动力学/药效学（PK/PD）特征。研究基于16名癌症患者，结果显示ONM-100能够可视化各种实体瘤类型。ONM-100是一种pH敏感的胶束平台，利用肿瘤微环境的酸性作为通用生物标志物，在手术中成像肿瘤。该产品目前处于2期临床试验阶段，部分由德克萨斯州癌症预防和研究研究所（CPRIT）资助。

OWP Pharmaceuticals宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，其首个喹硫平富马酸盐液体口服悬浮剂（OS）的IND申请。该药物用于治疗精神分裂症和双相情感障碍，是该公司计划在未来几年内通过505(b)(2)申请商业化的多个口服悬浮剂之一。喹硫平富马酸盐是一种非典型抗精神病药，广泛用于治疗青少年和成人患者，包括治疗精神分裂症、双相情感障碍的急性躁狂发作、抑郁发作以及维持治疗。OWP创始人兼首席执行官Scott Boyer表示，这一批准是公司第三个液体口服悬浮剂的IND，如果获得批准，将是喹硫平富马酸盐的首个液体剂型，可能对吞咽困难的患者或青少年和成人患者有潜在优势。OWP致力于开发神经科学领域的创新药物，并计划将利润的一部分捐赠给ROW基金会，以支持全球资源匮乏地区癫痫和相关精神疾病患者的资源提供。

Urovant Sciences与Sunovion Pharmaceuticals达成五年合作协议，共同推广vibegron药物，针对过度活跃膀胱症（OAB）患者。该药物已获得美国FDA接受新药申请，并设定了审批目标日期。Sunovion将利用其多学科销售团队推广vibegron至初级保健医生，并从2023年4月1日起根据vibegron净销售额获得一定比例的回扣。此合作扩大了Urovant的商业版图，同时利用Sunovion的销售专长和基础设施，拓宽了Urovant在美国初级保健市场的覆盖范围。

Turning Point Therapeutics公司宣布，其两种药物候选人的摘要被选用于在由欧洲癌症研究治疗组织（EORTC）、美国国家癌症研究所（NCI）和美国癌症研究协会（AACR）主办的虚拟研讨会进行展示。这些摘要包括一项由德克萨斯大学MD安德森癌症中心David Hong博士提交的口头报告，报告了Turning Point的MET/SRC/CSF1R抑制剂TPX-0022的早期临床试验数据；以及两项关于主要药物候选药物repotrectinib的预临床数据展示，展示了其在神经母细胞瘤细胞系和儿童患者来源的异种移植模型中的抗肿瘤活性。Turning Point Therapeutics是一家临床阶段的精准肿瘤学公司，其药物候选药物包括repotrectinib、TPX-0022、TPX-0046和TPX-0131，这些药物旨在解决现有癌症疗法的局限性。

Kura Oncology公司宣布，其口服、强效且选择性的menin抑制剂KO-539的初步数据将在第62届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。该报告标题为“关于Menin-KMT2A（MLL）抑制剂KO-539在复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者中的人体I/IIa期研究的初步数据”，将在2020年12月5日举行的会议上进行展示。KOMET-001是一项I/IIa期研究，旨在确定KO-539在难治或复发性AML患者中的安全性、耐受性和推荐II期剂量。此外，KO-539还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）针对AML的孤儿药指定。Kura Oncology是一家专注于癌症精准药物开发的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括tipifarnib和KO-539两个小分子药物候选者。

Stoke Therapeutics宣布将继续进行STK-001在儿童和青少年中的剂量研究，该药物用于治疗Dravet综合症。公司已与FDA沟通，获得批准在单剂量递增部分增加更高剂量水平，并计划提交修订后的研究方案。同时，公司准备在多剂量递增部分进行评估，基于非人灵长类动物重复剂量毒性数据，该数据表明STK-001可以安全地实现更高的暴露水平。STK-001是一种针对Dravet综合症的实验性新药，旨在通过上调NaV1.1蛋白表达来减少癫痫发作和非癫痫并发症。MONARCH研究旨在评估STK-001的安全性和耐受性，并作为辅助抗癫痫治疗评估其疗效。

Epizyme公司宣布，其研发的Tazverik（tazemetostat）在治疗上皮样肉瘤和复发/难治性滤泡性淋巴瘤的Phase 2临床试验中表现出显著疗效，相关研究结果已发表在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上。这些数据支持了美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年1月和6月分别加速批准Tazverik用于治疗上皮样肉瘤和复发/难治性滤泡性淋巴瘤。Epizyme公司表示，Tazverik在临床试验中表现出持久的临床反应，且安全性良好，这些发表的文章为Tazverik的疗效提供了重要支持。公司总裁兼首席执行官Robert Bazemore表示，Tazverik具有广泛的临床应用潜力，公司期待继续探索其在其他肿瘤类型和组合治疗中的潜力。

卫材株式会社宣布，其英国子公司提交的抗癫痫药物Fycompa的儿科适应症许可证扩展申请获得欧洲药品管理局肯定意见，批准将Fycompa的使用范围扩展至4岁及以上儿童，用于部分性癫痫发作的辅助治疗。这一决定基于全球范围内进行的III期和II期临床研究结果，包括评估Fycompa在4岁至12岁以下儿童的安全性、耐受性和疗效。Fycompa是一种新型抗癫痫药物，通过减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋来发挥作用。该药已在多个国家和地区获得批准，用于治疗癫痫患者。卫材致力于满足癫痫患者需求，并推动全球范围内更多患者实现“零发作”的目标。

TLC公司宣布，其针对COVID-19的新型纳米药物TLC19氢氯喹脂质吸入悬浮液的临床试验获得澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会的伦理和科学批准。该试验旨在评估吸入TLC19的安全性、耐受性和药代动力学。此外，TLC公司已向台湾食品药物管理局提交了新药申请，并得到批准。TLC19是一种吸入式氢氯喹脂质悬浮液，旨在通过直接作用于呼吸道和肺部，避免口服氢氯喹的全身毒性。TLC公司致力于快速提供有效的抗病毒策略，以应对COVID-19的传播。该临床试验的批准是TLC公司临床试验通知申请过程中的重要一步。