Eli Lilly公司和Incyte公司宣布，一项全球系统性红斑狼疮（SLE）Phase 2研究的成果已由《柳叶刀》杂志发表。这是首个完成的SLE JAK抑制剂Phase 2研究，结果显示，与安慰剂组相比，接受4毫克baricitinib治疗的病人在24周时（试验的主要终点）达到SLE相关关节炎或皮疹缓解的显著比例。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布，其Vyxeos®（柔红霉素和阿糖胞苷脂质体注射剂）在对比标准治疗方案（7+3）的3期关键研究中显示出显著疗效和安全性。该研究评估了Vyxeos在治疗60至75岁新诊断的t-AML或AML-MRC患者中的疗效和安全性，结果显示Vyxeos组的中位总生存期比7+3组延长了3.7个月，且缓解率更高。Vyxeos已获得美国FDA批准，成为首个针对新诊断t-AML或AML-MRC成人的专门治疗药物。

Ferring Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZOMACTON（somatropin）注射剂在四个额外的儿科适应症中使用，包括特发性矮小症、Turner综合征相关矮小、出生时体重不足且到2至4岁时无追赶生长的矮小，以及SHOX基因缺陷引起的矮小或生长障碍。ZOMACTON此前已被批准用于治疗因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致的儿童生长失败和成人GH缺乏的替代治疗。Ferring同时宣布，计划于9月推出ZOMA-Jet 10无针给药系统。ZOMACTON将提供5毫克和10毫克两种规格，并通过处方在美国销售。Ferring已在全球47个国家推广ZOMACTON。ZOMACTON将配合ZOMA-Jet 10无针给药系统使用，为儿童提供完全无针的给药选择。

PureTech Health与罗氏公司达成多年合作，旨在推进其牛奶来源的囊泡平台技术，用于口服罗氏的RNA干扰寡核苷酸平台。PureTech Health将获得高达3600万美元的预付款、研究支持以及早期临床里程碑奖金。此外，还有望获得超过10亿美元的研发里程碑付款以及未公开产品的额外销售里程碑和版税。PureTech Health的牛奶囊泡技术旨在促进复杂载荷如核酸、肽和化合物的口服给药，有望通过淋巴循环靶向免疫细胞。公司内部研究项目聚焦于脑-免疫-肠轴，特别是淋巴和免疫细胞运输，以调节特定组织的免疫反应。

Kalytera Therapeutics与以色列Talent Biotechs的前股东达成协议，修改了支付义务。Kalytera通过收购Talent获得了预防和治疗移植物抗宿主病（GVHD）的项目。根据协议，Kalytera在达到包括美国专利和商标局（USPTO）颁发专利在内的里程碑时，需向前股东支付一定款项。2018年，Kalytera获得了两项关于使用CBD治疗GVHD的专利，需支付总计400万美元的里程碑款项。新协议允许Kalytera在公开募股后支付150万美元，若募股净收益超过100万美元，则支付剩余250万美元。此外，Kalytera将向前股东发行价值1000万美元的股份和认股权证作为延期支付的补偿。前股东可选择以现金或股份形式接收额外支付。

美国公共卫生实验室协会（APHL）获得美国卫生与公众服务部卫生资源与服务业遗传服务分支提供的最高750万美元的五年期合作协议，以维护和管理新生儿筛查技术援助与评估计划（NewSTEPs）。该计划是APHL新生儿筛查与遗传计划的一部分，旨在通过质量改进项目、数据存储库、技术援助和资源，加强州级新生儿筛查系统和利益相关者的能力。APHL新生儿筛查与遗传计划负责人Jelili Ojodu表示，这笔资金将使APHL能够继续为各州提供强大而全面的工具，以提升他们为新生儿提供服务的效率。新生儿筛查被誉为20世纪十大公共卫生成就之一，每年可拯救或改善超过12,000名美国婴儿的生命。对于检测出遗传、代谢、心脏或听力问题的婴儿，新生儿筛查可以预防严重健康问题甚至死亡。NewSTEPs通过数据驱动的质量改进，帮助推动新生儿筛查计划，提升新生儿筛查系统的质量。该项目100%由美国卫生与公众服务部卫生资源与服务业（HRSA）资助，总资助额为150万美元。

LI-COR Biosciences与专注于癌症治疗的生物技术公司Vergent Bioscience达成合作协议，许可其IRDye QC-1淬灭剂技术并提供符合cGMP标准的定制制造服务。Vergent正在开发一种肿瘤靶向荧光探针，帮助外科医生在手术中快速识别并移除癌细胞。LI-COR拥有超过25年的近红外成像技术经验和创新，提供包括探针开发、图像引导手术和光动力治疗应用在内的产品和服务。Vergent的探针旨在帮助外科医生在手术中清晰识别并完全移除肿瘤组织，目前正开发用于多种癌症的治疗。

Poseida Therapeutics公司获得加州再生医学研究所（CIRM）399万美元的CLIN 1资助，以支持其P-PSMA-101产品候选人的后期临床前开发。P-PSMA-101是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法，旨在增强患者自身的T细胞，安全有效地消除携带前列腺特异性膜抗原（PSMA）的肿瘤细胞。该疗法采用PSMA特异性CAR分子，并利用piggyBac DNA修饰系统进行基因递送，该系统比传统病毒基CAR-T细胞修饰系统能携带更多载荷。P-PSMA-101在临床前研究中表现出强大的抗肿瘤活性、持久和持久的反应、显著的T干细胞记忆、高浓度的P-PSMA-101修饰T细胞以及无T细胞耗竭。Poseida预计将在2019年向美国FDA提交P-PSMA-101的IND申请，并开始临床试验。此外，CIRM在2017年曾授予Poseida 1980万美元的资助，以支持P-BCMA-101的临床开发，该疗法目前正在进行多发性骨髓瘤的1期临床试验。

Alpine Immune Sciences与Laurel Venture Capital完成全球S-Nitrosoglutathione Reductase（GSNOR）资产转让，涉及小分子GSNOR抑制剂cavosonstat，用于治疗严重哮喘和COPD。Alpine将获得前期付款和潜在审批里程碑及版税支付。GSNOR在控制组织内一氧化氮可用性中起关键作用，其失调与疾病有关。交易完成后，Laurel Venture Capital将在中国成立新实体，扩大cavosonstat的全球多中心临床试验，并探索新的适应症。Alpine专注于开发基于vlgD技术的蛋白质免疫疗法，而Laurel Venture Capital专注于全球生命科学和疗法公司的投资。

Sobi与Novimmune达成独家许可协议，共同开发及商业化emapalumab，一种针对原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的晚期孤儿药。emapalumab具有巨大的商业潜力，预计2019年开始销售，峰值销售额可达25-30亿瑞典克朗。美国FDA已受理emapalumab的申请，预计2018年底做出决定，并获得突破性指定。EMA已授予emapalumabPRIME资格。此外，Sobi与Novimmune签署非约束性意向书，探讨收购emapalumab相关资产的可能性。交易涉及4500万瑞典克朗的现金 upfront支付，以及未来8年内的额外支付，总额达3.6亿瑞典克朗。Sobi将负责emapalumab的未来研发和商业化成本。

Koutif Therapeutics宣布其主导化合物KT-1002达到临床候选状态，用于治疗炎症性肠病，包括溃疡性结肠炎和克罗恩病。该化合物是一种小分子口服Fbxo3抑制剂，显示出治疗多种炎症性疾病的潜力。CEO Baiju R. Shah表示，公司计划年底前提交IND申请。KT-1002由匹兹堡大学和退伍军人事务部独家授权，其研发者Rama K. Mallampalli和Beibei Chen均为Koutif Therapeutics的股东和顾问。该知识产权来源于多部门资助的研究，包括2014年授予Mallampalli的NIH CADET奖金。BioMotiv作为加速器，与Harrington Project合作，致力于将研究成果转化为患者受益的药物。匹兹堡大学作为领先的科研机构，致力于通过商业化授权推动研究成果的社会影响。

瑞典生物技术公司Alligator Bioscience宣布已向相关监管机构提交临床试验授权申请，以启动其完全拥有的双特异性药物候选ATOR-1015的I期临床试验。该试验是一项针对晚期实体瘤患者的首次人体剂量递增研究，将在瑞典和丹麦的五个地点进行，最多招募50名患者。研究的主要目标是评估ATOR-1015的安全性和耐受性，并为后续II期研究确定推荐剂量。ATOR-1015旨在成为首个CTLA-4和OX40结合的双特异性抗体，具有强大的抗肿瘤效果，可作为单药治疗或与PD-1和PD-L1阻断剂等现有免疫疗法联合使用。Alligator Bioscience的CEO Per Norlén表示，公司对CTA提交感到非常高兴，并期待在监管批准后尽快开始患者招募。该公司已任命全球合同研究组织Theradex Oncology负责进行I期研究。

Asana BioSciences宣布启动ASN002 Phase 2b研究，该研究是一项针对中重度特应性皮炎患者的口服JAK/SYK抑制剂研究。ASN002在Phase 1b研究中表现出良好的耐受性和临床疗效，显著降低了患者的瘙痒感。ASN002 Phase 2b RADIANT研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估ASN002在12周内每日一次给药的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。该研究预计将招募约220名患者，主要在美国、加拿大和德国进行。ASN002作为首个报告在特应性皮炎皮肤病变中平行改善临床、组织学和分子参数的JAK抑制剂，有望成为治疗中重度特应性皮炎的重要治疗选择。Asana BioSciences还在开发其他针对炎症/免疫学和肿瘤学的创新药物。

CARMELINA试验结果显示，Tradjenta在心血管安全性方面与安慰剂相似，达到了主要终点，即首次心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风（3点MACE）的时间。这项试验由Boehringer Ingelheim和Eli Lilly and Company共同宣布，旨在评估Tradjenta治疗对心血管安全性的影响，并与标准治疗进行比较。

Mersana Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对XMT-1522的Phase 1研究实施了部分临床暂停，原因是该研究剂量水平7中发生了一例严重不良事件（患者死亡），可能由药物引起。尽管如此，现有患者将继续按照试验方案接受药物并参与试验。Mersana表示，患者安全是其首要关切，并计划与FDA和现场研究人员合作，审查这一事件并寻求解决临床暂停。此外，该部分临床暂停不影响XMT-1536的持续临床开发，XMT-1536目前正在Phase 1临床试验中，针对NaPi2b表达的癌症。Mersana Therapeutics是一家专注于发现和开发抗体药物偶联物（ADCs）的临床阶段生物制药公司，其产品候选XMT-1522和XMT-1536均处于临床试验阶段。

Ocular Therapeutix公司宣布，其针对眼部疾病和条件的新药DEXTENZA（地塞米松插入剂）的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理。DEXTENZA是该公司的主要产品候选药物，用于治疗眼科手术后眼部疼痛。该NDA的重新提交是对FDA2017年7月发出的完整回复信的回应，FDA已设定了2018年12月28日作为审查DEXTENZA NDA的目标日期。DEXTENZA是一种皮质类固醇眼内插入剂，通过眼睑的自然开口——睑裂，放入泪小管，设计用于将地塞米松递送到眼表，长达30天，无需防腐剂。治疗结束后，DEXTENZA旨在通过鼻泪管系统自行吸收并排出，无需取出。DEXTENZA已完成3期临床试验，用于治疗眼科手术后眼部疼痛和炎症。一旦获得疼痛治疗批准，公司计划提交补充NDA，用于治疗眼部手术后炎症。此外，DEXTENZA还在进行3期临床试验，用于治疗过敏性结膜炎。Ocular Therapeutix公司专注于利用其专有的生物可吸收水凝胶基配方技术开发创新疗法，用于治疗眼部疾病和条件。

上海绿谷制药有限公司宣布，其针对轻度至中度阿尔茨海默病的GV-971胶囊三期临床试验达到主要终点。这项在中国进行的随机、双盲、安慰剂对照临床试验旨在评估GV-971，一种多靶点寡糖药物，对患有轻度至中度阿尔茨海默病（MMSE评分在11至26之间）的受试者的安全性和有效性。治疗组的受试者每天口服450mg GV-971两次，持续36周。主要终点显示，与安慰剂对照组相比，36周GV-971治疗后阿尔茨海默病评估量表-认知（ADAS-cog）评分有所改善。数据显示，GV-971显著改善了认知障碍。关于不良事件的发生率，GV-971与安慰剂对照组相似，未观察到与淀粉样蛋白相关的影像学异常（ARIA）。阿尔茨海默病是一种慢性神经退行性疾病，以认知功能逐渐丧失为特征。据阿尔茨海默病国际组织统计，全球约有4800万阿尔茨海默病患者，预计到2050年这一数字将达到1.3亿，这是由于老龄化人口的快速增长所致。绿谷计划在今年晚些时候向中国国家药品监督管理局提交GV-971治疗轻度至中度阿尔茨海默病的上市许可申请。