NantKwest公司与ImmunityBio公司宣布，在正在进行的针对局部晚期或转移性胰腺癌的二期临床试验中，新增第三个试验组。该试验组允许所有标准治疗方案均失败的胰腺癌患者参与。这项随机、开放标签的研究正在评估由NantKwest的PD-L1 t-haNK、ImmunityBio的IL-15超级激动剂Anktiva（N-803）和aldoxorubicin以及标准治疗方案组成的联合免疫疗法的安全性和有效性。试验结果将与一线和二线治疗的标准化疗进行比较；第三线组为单臂，没有比较对象。每个试验组将独立研究，以提供更精确的每个疾病阶段的比较数据。该研究旨在通过激活人体免疫系统来靶向、杀伤和“记住”癌细胞，以寻找胰腺癌细胞并引发针对它们的强大免疫反应。

AbFero Pharmaceuticals公司宣布完成其铁螯合剂SP-420的12名健康志愿者药代动力学（PK）试验分析。试验数据证实，SP-420的剂量将为即将进行的1-2期临床试验提供足够的药物暴露，以实现预期的治疗效果。该试验旨在评估SP-420在因骨髓增生异常综合征（MDS）或骨髓纤维化（MFS）导致的输血性铁超载（TIO）患者中的安全性和有效性。AbFero预计将在2021年提供关键数据。公司CEO Thomas X. Neenan表示，这是SP-420的一个重要里程碑，使AbFero的领先铁螯合剂更接近最需要它的患者。此外，AbFero计划在MDS、MFS、β-地中海贫血和镰状细胞病等患者中进行3期关键试验，以FDA可接受终点为通过MRI测量的肝脏铁含量（LIC）。AbFero认为SP-420可用于治疗其他铁超载状况，包括其他需要输血的罕见贫血、非输血依赖性地中海贫血和遗传性血色素沉着症（对于那些不愿进行放血治疗的患者），并可能在这些领域开展临床研究。

Elorac生物制药公司宣布对其正在进行的临床试验进行了修改，该试验评估了外用纳洛酮氯化物乳膏0.5%在治疗患有皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的真菌性皮炎或Sezary综合征患者中度或重度瘙痒的安全性和有效性。原定的双盲、交叉、多中心3期研究已修改，以便在研究完成后，所有受试者可额外使用纳洛酮乳膏六个月。Elorac公司还获得了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格，以及FDA的快速通道指定，以加速该药物的审批。纳洛酮乳膏是一种针对CTCL相关瘙痒的实验性新药，目前在美国尚未获得市场批准。

美国圣路易斯华盛顿大学的一项临床试验结果显示，抗抑郁药氟伏沙明在治疗轻症新冠病毒感染患者时，如果早期使用，可以显著降低住院风险。这项由COVID-19早期治疗基金（CETF）资助的研究，为重新利用现有药物提供了一种快速且成本较低的方法来结束疫情。该基金由洛克菲勒慈善顾问管理，旨在确保现有药物的临床试验快速成功完成，以治疗新冠病毒。研究结果表明，氟伏沙明可能减轻住院和死亡的风险，并证实了之前法国的一项观察性研究，该研究显示使用SSRI抗抑郁药与减少新冠病毒的插管和死亡有关。CETF正在迅速进行更大规模的远程门诊临床试验，以验证这些发现，并计划在年底前完成。

Exact Sciences和Pfizer宣布延长并修改了他们推广Cologuard的协议，旨在支持Cologuard的普及直至2022年。该协议下，Pfizer将继续为Cologuard提供市场推广和相关支持，并与Exact Sciences合作，教育患者、医生和医疗系统关于Cologuard的使用。Cologuard是一种非侵入性的粪便DNA筛查测试，用于结直肠癌，其推广对于提高结直肠癌的筛查率具有重要意义，尤其是在COVID-19大流行期间。自合作开始以来，已有超过300万人接受了Cologuard筛查，超过9万名医疗保健提供者首次订购了Cologuard。根据修改后的协议，Pfizer将提供至2022年底的销售和市场营销支持，以及至2021年底的医疗系统支持。

OliX Pharmaceuticals与欧洲眼科制药巨头Théa宣布扩大在年龄相关性黄斑变性（AMD）治疗方面的现有合作。OliX授予Théa在全球范围内（除亚太地区外）对OLX301A和OLX301D的独家权利，分别针对干性/湿性AMD和湿性AMD/黄斑下纤维化。Théa将投资8800万欧元，用于两个AMD项目的前期付款以及两个额外眼科项目的期权费用。这是继2019年双方早期许可协议的延续，当时Théa获得了OLX301A项目在欧洲、中东和非洲的权利。OliX的OLX301A和OLX301D均为同类首创药物，分别针对湿性AMD和干性AMD以及湿性AMD和黄斑下纤维化。Théa的加入将利用其眼科领域的互补能力，共同推进RNAi疗法在眼科疾病治疗中的应用。

Orsini Specialty Pharmacy被PTC Therapeutics选为EMFLAZA（deflazacort）的有限分销合作伙伴，EMFLAZA是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的皮质类固醇，适用于2岁及以上的患者。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，导致从儿童早期开始的肌肉逐渐无力，并在二十多岁时因心脏和呼吸衰竭而死亡。Orsini是唯一一家能够提供所有DMD疗法的专业药房。Orsini首席执行官Mike Fieri表示，他们对与PTC Therapeutics的合作感到兴奋，并期待将EMFLAZA纳入为DMD患者提供的治疗方案中。Orsini自1987年以来一直为患者提供全面和周到的护理，是一家专注于罕见疾病和基因疗法的独立专业药房。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化为罕见疾病患者提供益处的差异化药物。

Polyneuron Pharmaceuticals AG宣布任命Aled Williams为首席商业官，他拥有超过25年的制药行业领导经验，专注于罕见病疗法的开发和商业化。Williams曾在VectivBio和Therachon担任首席商业官，并在Shire Pharmaceuticals担任全球领导角色。他在全球领导职位上还曾服务于Bristol-Myers Squibb、Novartis和Roche。Polyneuron是一家专注于抗体介导的免疫疾病治疗的公司，其技术平台能够选择性地消除病理抗体，同时保持免疫系统完整。公司创始人Ruben Herrendorff表示，Williams的丰富经验将有助于领导公司的战略和业务发展。

科学家们在Diomics公司和Active Motif公司正在研发一种新型人源抗体鼻喷剂Dioguard™，该喷剂有望预防新冠病毒感染并阻止无症状携带者无意中将病毒传播给他人。这种喷剂含有两种特定抗体，能有效中和病毒，防止其复制，且无副作用。研究表明，这种鼻喷剂可能已保护白宫工作人员免受感染，并显著降低了媒体和其他与会人员感染的风险。Diomics公司首席科学官Eric J. Mathur表示，这种喷剂通过鼻腔直接攻击病毒，可能成为强大的防御手段。Active Motif公司创始人Joseph Fernández认为，这种喷剂有望成为预防COVID-19和避免无意中传播病毒的新方法。Diomics公司CEO Anthony Zolezzi表示，Dioguard™有潜力为美国领导者和抗疫一线人员提供最高级别的保护。

Denali Therapeutics与Biogen签署了关于神经退行性疾病的最终LRRK2合作与许可协议以及优先谈判、期权和许可协议，并完成了相关普通股购买协议的签订。Denali将获得5.6亿美元的前期付款，并在2020年9月22日通过私募交易获得Biogen4.65亿美元的股权投资。双方将共同开发Denali的小分子LRRK2抑制剂用于帕金森病，并在美国和中国共同商业化。Denali的LRRK2抑制剂DNL151已进入晚期临床研究。此外，Biogen拥有两个神经退行性疾病项目的独家谈判权，并有权优先谈判两个未命名的TV平台项目。

Kamada Ltd. 预计将从2021年向Takeda出售GLASSIA®产品中获得约2500万美元的收入，这是根据现有供应协议Takeda对2021年的最低承诺。Kamada预计从2022年到2040年每年从Takeda获得1000万至2000万美元的版税。Kamada重申，其2020年全年的总营收预计在1.32亿至1.37亿美元之间。Kamada表示，GLASSIA®生产的过渡计划正在按预期推进，Takeda预计其2021年的GLASSIA需求不会超过供应协议下的最低承诺。Kamada将继续探索业务发展机会，以减轻GLASSIA®生产过渡到Takeda的影响，并预计这些机会将有助于其未来的增长。

欧洲生命科学风险投资公司Forbion宣布，其投资组合公司Enterprise Therapeutics Ltd的TMEM16A激动剂产品组合已被罗氏公司全资收购，并将由罗氏集团成员Genentech进行开发。该产品组合包括ETD002，最近已进入1期临床试验。Enterprise的股东获得了7500万英镑的预付款，并有权根据预定的里程碑事件获得额外款项。该产品组合旨在治疗所有患有囊性纤维化（CF）的人，并可能惠及其他患有严重呼吸道疾病的人，这些疾病的特点是过度粘液堵塞。Enterprise Therapeutics的CEO John Ford表示，罗氏和Genentech在将新药带给患有呼吸道疾病的人方面有着良好的记录，并认可了其TMEM16A激动剂产品组合带来的机会。Forbion的Managing Partner和联合创始人Geert-Jan Mulder表示，自2018年以来，Forbion一直是Enterprise Therapeutics的投资者，并认可了John及其团队在呼吸道疾病方面工作的关键重要性。CF估计影响全球75,000人，其主要的呼吸困难和感染风险增加的原因是肺部粘液堵塞。ETD00

Enterprise Therapeutics Ltd的TMEM16A增强剂产品组合被罗氏集团旗下的基因泰克公司全面收购，用于开发治疗呼吸系统疾病的新疗法。该产品组合包括即将进入1期临床试验的ETD002。罗氏集团表示，将利用其在呼吸系统疾病领域的深厚实力，加快研发进程，以帮助囊性纤维化患者和其他粘液阻塞疾病患者。Enterprise Therapeutics Ltd的股东获得了7500万英镑的预付款，并可能根据预定的里程碑获得额外款项。ETD002旨在治疗囊性纤维化等疾病，通过增强TMEM16A通道活性，改善患者生活质量。

Achieve Life Sciences启动了Phase 3 ORCA-2临床试验，旨在评估3毫克每日三次剂量的cytisinicline在750名美国成年吸烟者中的有效性和安全性，与安慰剂进行比较。该试验由麻省总医院医学教授Nancy Rigotti领导，旨在为吸烟者提供新的治疗选择。试验参与者将被随机分配到三个研究组，接受6或12周的cytisinicline治疗或安慰剂，并接受标准行为支持。主要结果指标是治疗最后四周的生物化学验证的持续戒断率。Achieve Life Sciences首席执行官John Bencich表示，他们乐观地认为ORCA-2试验将证明cytisinicline作为戒烟的有效和耐受性良好的治疗药物。

Pfizer和Sangamo Therapeutics宣布，在针对血友病A患者的基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525）的3期临床试验AFFINE中，首位受试者已开始接受治疗。该研究旨在评估giroctocogene fitelparvovec在治疗中度至重度血友病A患者中的有效性和安全性。该疗法有望通过一次性的基因治疗来维持凝血因子水平并减少年出血率，从而可能改变全球符合条件患者的标准治疗方案。Sangamo Therapeutics已经获得3000万美元的里程碑付款，而Pfizer负责该疗法的研发、生产和商业化活动。

VYNE Therapeutics Inc.宣布其新型ZILXI™（米诺环素）局部泡沫产品，1.5%，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人玫瑰痤疮的炎症性皮损。该产品已在全国药店上市。Express Scripts，美国领先的药房福利管理公司，自2020年10月2日起将其纳入其国家首选、灵活和基本商业处方清单，为数百万人提供覆盖。ZILXI的年标价为每30克罐装485美元。ZILXI通过其专有的Molecule Stabilizing Technology（MST™）平台，将米诺环素有效递送至泡沫载体中，含有如椰子和大豆油等天然保湿成分，不含表面活性剂和干燥剂。ZILXI仅限处方使用，不用于治疗感染，对儿童的安全性及有效性尚不明确。ZILXI的常见副作用为腹泻。

Kindred Biosciences宣布与Vaxart扩大了生产协议，涉及COVID-19及其他疫苗候选品的口服疫苗生产。该协议将由KindredBio的全资子公司Centaur Biopharmaceutical Services执行，该公司提供全面的服务合同开发和生产服务。KindredBio的CEO Richard Chin表示，很高兴与Vaxart扩大合作，支持其新型COVID-19疫苗候选品的临床试验。根据扩大协议，加州工厂将负责将COVID-19临床试验材料扩大到中型生物反应器，而堪萨斯工厂将负责在单用生物反应器中制造2000升规模的疫苗。Vaxart的CEO Andrei Floroiu表示，很高兴与KindredBio建立商业规模的大规模制造，这是推进其口服片剂COVID-19疫苗候选品的必要步骤，这有望加速全球大规模疫苗接种活动。