Nimble Therapeutics与Incyte达成战略合作伙伴关系，共同探索新型多肽疗法，覆盖多个疾病领域。Nimble Therapeutics的CEO Jigar Patel表示，与Incyte的合作将利用Nimble的专有技术平台，实现快速发现和优化有潜力的化合物。根据协议，Nimble将获得前期付款、研究项目成本补偿，并可能获得后续里程碑付款和版税。Incyte拥有在合作中发现的多肽的开发和商业化独家权利，以及扩展合作范围至更多目标的选择权。Nimble Therapeutics致力于利用其技术平台，与领先制药公司合作，推动药物发现。

Amgen公司宣布，在Migraine Trust虚拟研讨会上展示了Aimovig（erenumab-aooe）在偏头痛患者中长期安全性和有效性的研究结果。五年的开放标签治疗期研究显示，Aimovig有助于患者实现每月偏头痛天数（MMD）和急性偏头痛特异性药物（AMSM）使用量的持续减少。安全性特征与研究中双盲治疗阶段观察到的特征一致，五年暴露期间没有不良反应发生率增加。研究强调了Aimovig的持续疗效、安全性和耐受性特征，为患者和医生提供了关键信息。该研究进一步证明了Aimovig帮助可能适合预防治疗的数百万患者的前景。

创新制药公司（Innovation Pharmaceuticals）向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其防御素类似物药物Brilacidin治疗COVID-19的IND会议申请，并获得了FDA的确认。Brilacidin是一款针对COVID-19的候选药物，目前正在进行临床试验。公司计划进行一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，以评估Brilacidin在住院COVID-19患者中的疗效和安全性。此外，公司还计划推进Brilacidin口腔冲洗剂在头颈癌患者预防严重口腔黏膜炎的III期临床试验。同时，公司还开发了一种名为Kevetrin的新型抗癌药物，已在卵巢癌的II期临床试验中取得成功。

PharmaCyte Biotech公司宣布，其提交给美国食品药品监督管理局（FDA）的药物研发申请（IND）被暂停，具体原因尚未明确。FDA将在30天内发出正式暂停函，详细说明暂停原因。PharmaCyte将根据暂停函提出回应，FDA将再给予30天审查。PharmaCyte CEO表示，尽管对FDA的决定感到失望，但公司将继续努力解决FDA的关切，并寻求解除暂停。PharmaCyte致力于开发基于其专利的“Cell-in-a-Box®”技术的癌症和糖尿病细胞疗法，包括针对胰腺癌和糖尿病的治疗方案。

Natera公司宣布其Signatera分子残留疾病（MRD）测试将在DARE研究中使用，该研究是一项多中心临床试验，旨在评估Palbociclib（IBRANCE®）在HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌治疗中的效果。DARE研究是一项随机、II期临床试验，旨在评估ctDNA引导的辅助治疗对II-III期、HR阳性、HER2阴性乳腺癌的疗效。研究将在美国通过Criterium，Inc.（即学术乳腺癌联盟（ABRCC）网络）进行，计划招募约100名MRD阳性患者。这些患者将被随机分配继续接受当前的辅助内分泌治疗或开始接受Palbociclib加fulvestrant治疗两年。Signatera将用于患者招募资格和随机化后的持续治疗有效性监测。该研究旨在测试在疾病负担极低时，早期干预是否可以推迟或避免临床复发。Natera的Senior Medical Director for Oncology，Alexey Aleshin，表示，这是第二个使用Signatera评估CDK4/6抑制剂疗效的临床试验，标志着个性化MRD检测在乳腺癌患者早期复发检测中的重要作用。

BioMarin制药公司宣布，其针对苯丙酮尿症（PKU）的基因疗法BMN 307获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，旨在加速其研发和审批过程。该疗法旨在通过将正确的PAH基因插入肝脏细胞来恢复PKU患者的自然苯丙氨酸（Phe）代谢。此外，BioMarin还宣布了Phearless Phase 1/2临床试验的首个受试者已接受BMN 307治疗，并计划进行剂量递增和队列扩展阶段的研究。BioMarin对PKU的研究已超过15年，致力于改善PKU患者的治疗标准。

Tenax Therapeutics宣布，其关于levosimendan在PH-HFpEF（肺高血压伴射血分数保留的心力衰竭）治疗中的Phase 2 HELP研究详细结果将在即将于9月30日至10月6日举行的美国心力衰竭学会（HFSA）虚拟年度科学会议上展示。该研究是一项多中心、双盲、安慰剂对照的Phase 2临床试验，旨在评估levosimendan在36名PH-HFpEF患者中的疗效。研究结果显示，levosimendan显著降低了右心房和肺毛细血管楔压，并改善了6分钟步行距离。Tenax CEO Anthony DiTonno表示，他们非常期待在HFSA年度会议上展示这些结果，并相信这些结果可能代表了PH-HFpEF患者治疗的一个潜在进展。

欧洲委员会批准了Kyowa Kirin公司生产的CRYSVITA（burosumab）用于治疗X连锁低磷血症（XLH）的成年人和青少年，此前该药物已获准用于治疗有骨骼疾病影像学证据的XLH儿童和青少年。XLH是一种影响骨骼、肌肉和关节的罕见遗传疾病，可能导致下肢畸形、生长受限、骨骼和关节疼痛等症状，成年后还可能引发牙齿脓肿、骨关节炎、肌腱病和听力丧失等问题。CRYSVITA通过抑制FGF23激素的活性，提高磷酸盐的吸收和维生素D的产生，从而改善XLH患者的症状。该批准基于两项III期临床试验的数据，显示CRYSVITA能提高血清磷酸盐水平、促进假性骨折和骨折的愈合，并改善骨软化症。

Akero Therapeutics公司宣布，其研发的针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的创新药物efruxifermin（EFX）在Phase 2a BALANCED临床试验中显示出显著减少肝脏脂肪和ALT水平，改善肝脏组织学效果的积极数据。该研究摘要已被美国肝病研究协会（AASLD）的《肝脏会议数字体验™ 2020》会议接受，将于11月13日至16日进行展示。efruxifermin是一种长效Fc-FGF21融合蛋白，有望改善NASH患者的代谢平衡和整体健康。Akero Therapeutics计划在2021年上半年启动一项创新的适应性Phase 2b/3关键性研究，以评估efruxifermin在活检确认的NASH患者中的疗效。

美国生物制药公司CASI Pharmaceuticals， Inc.宣布，其研发的针对CD38的抗体CID-103在纽约血液中心的研究成果将在美国血液银行协会（AABB）虚拟年度会议上展示。该研究显示CID-103能够降低红细胞在输血前的结合，减少对输血测试方法的干扰。CID-103是一种全人源IgG1抗CD38单克隆抗体，具有针对多种癌症的广谱活性，预计在2021年初开始一期临床试验。CASI Pharmaceuticals致力于在中国、美国及全球开发创新药物，通过其中国子公司CASI Pharmaceuticals (China) Co., Ltd.在北京开展业务，并拥有超过70名血液和肿瘤销售及市场专家。

Bristol Myers Squibb公司将于2020年10月12日早上8点（美国东部时间）举办一场虚拟投资者活动，讨论Zeposia（ozanimod）在治疗中重度溃疡性结肠炎患者中的3期True North临床试验结果，该结果将在2020年欧洲胃肠病学周（UEG）上展示。公司高管将概述研究结果并回答投资者和分析师的问题。投资者和公众可通过网络直播或电话收听活动，相关材料将在活动前在官网提供，活动结束后将提供存档版。Bristol Myers Squibb是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和交付创新药物，帮助患者战胜严重疾病。

Metacrine公司宣布，将在美国肝病研究协会的虚拟会议上展示其领先候选药物MET409的新数据，该药物是一种用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Farnesoid X受体（FXR）激动剂。新数据显示，MET409在NASH患者的1b期概念验证临床试验中表现出强劲且持久的FXR激活，并具有有利的药理和耐受性特征。此外，与杜克大学医学中心Mustafa R. Bashir博士合作的研究表明，MET409治疗4周后相对肝脏脂肪含量（LFC）的减少可以预测12周时的LFC减少。这些发现支持了Metacrine公司FXR项目的持续发展，包括MET409和第二候选药物MET642。

RVL Pharmaceuticals公司宣布，其旗下产品Upneeq（氧甲唑啉氯化物眼药水）在治疗成人获得性眼睑下垂（ptosis）的III期临床试验中表现出积极效果，且耐受性良好。该药是首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗眼睑下垂的药物。在304名患者的两项III期研究中，Upneeq在给药后第1天和第14天均显示出积极效果，且患者耐受性良好。Upneeq是一种不含防腐剂的每日一次眼药水，用于治疗眼睑下垂。研究结果表明，Upneeq能够显著改善因眼睑下垂引起的视野缺陷和上眼睑下垂位置，这些改善从第1天开始，并在14天的治疗期间持续存在。

PAO Group, Inc.宣布聘请Saul Kaye对RespRx治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的研究进行独立评估，并协助准备与合同研究组织（CRO）合作，推进向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的IND申请。RespRx是一种基于专利提取方法的COPD治疗用大麻制剂。PAOG已聘请多位专家评估RespRx的配方、工艺和测试结果，并与公开的大麻治疗研究相结合。研究表明，特定的大麻素可以有益地影响特定的免疫反应，支持RespRx的研究成果。此外，PAOG还收购了Puration, Inc.的 hemp 种植业务，以开发支持其大麻药物治疗的专属品种。PAOG和PURA正合作开发PURA的Farmersville Brands倡议，旨在将PURA从CBD运动饮料制造商转型为生活方式品牌，拥有广泛的CBD消费产品触及和领先的工业大麻倡议。

CurePSP向四项研究项目授予30万美元的资助，以支持神经退行性疾病的研究。这些研究将探讨遗传影响、tau蛋白特定菌株的作用以及大脑细胞层面的变化。受资助的研究包括探究与PSP相关的基因调控区域变异对tau蛋白的影响，研究PSP和CBD中tau蛋白的特定菌株，利用新技术研究受PSP和阿尔茨海默病影响的脑部单细胞分子特征，以及研究一个罕见遗传型PSP大家族的基因组。这些研究旨在为PSP和其他神经退行性疾病的治疗提供新的思路和潜在的治疗靶点。

OnLume公司获得美国国立卫生研究院国家癌症研究所的200万美元资助，用于推进其荧光引导手术（FGS）设备的研发。该设备可实时照亮手术中的关键解剖结构，优化手术精度，提高患者预后。该设备易于集成到手术室临床流程中，具有小体积、易用界面和与手术室环境光兼容等特点。OnLume的FGS成像系统有望降低乳腺癌相关并发症的风险，如淋巴水肿和组织坏死，从而改善乳腺癌幸存者的健康和生活质量。

OptiBiotix Health plc的合作伙伴Seed Health获得美国FDA对DS-01™新药申请的IND授权，DS-01™是一种包含OptiBiotix的Lactobacillus plantarum LPLDL®的广谱多物种、多菌株益生菌。该授权使DS-01™能够进入II期随机、三盲、安慰剂对照临床试验，以研究肠道微生物组在肠易激综合征（IBS）患者中的作用以及DS-01™对肠道微生物群落的影响。OptiBiotix已与Seed达成非独家协议，在美国生产和商业化含有LPLDL®的产品，并已推出Seeds Daily Synbiotic™。OptiBiotix的LPLDL®获得FDA GRAS和药品GMP制造验证，为LPLDL®作为药物产品的商业化创造了潜力。OptiBiotix正在与多个合作伙伴合作，将心血管、一般健康和IBS应用推向全球补充和药品市场。