Ovid Therapeutics公司宣布启动了针对脆性X综合征的Phase 2 ROCKET临床试验，评估其新药OV101在青少年和年轻男性患者中的疗效。OV101是一种新型的δ-选择性GABA A受体激动剂，旨在治疗脆性X综合征等神经发育障碍。该药物是首个针对脑中中枢生理过程——稳态抑制的破坏——的药物，被认为是脆性X综合征的潜在原因。该研究旨在确认OV101的安全性，并观察在12周治疗期间对行为终点的影响。Ovid Therapeutics正在开发OV101治疗安格尔曼综合征，预计第三季度将公布相关临床试验的顶线数据。脆性X综合征是最常见的遗传性智力障碍和自闭症，目前没有批准的治疗方法。OV101已被授予孤儿药和快速通道资格，用于治疗安格尔曼综合征和脆性X综合征。

Dicerna Pharmaceuticals宣布，其RNA干扰疗法产品DCR-PHXC获得EMA孤儿药产品指定，用于治疗欧盟的PH（原发性高草酸尿症）。该产品利用公司的GalXC™技术，旨在抑制LDHA基因，减少草酸的产生。FDA也授予了DCR-PHXC孤儿药指定。PH是一种罕见遗传性肝脏疾病，会导致肾衰竭。公司已开始PHYOX Phase 1临床试验，预计2018年下半年将获得临床概念验证数据。EMA的COMP委员会认为，DCR-PHXC治疗PH的目的是合理的，因为其在非临床模型中降低了尿液草酸浓度和肾脏草酸晶体沉积。孤儿药产品指定为开发治疗罕见病的药物提供了监管和财务激励。

Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布，其药物TEGSEDI（inotersen）获得欧洲委员会的营销授权批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成年患者的1期或2期多发性神经病。这是基于欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）提供的积极意见。TEGSEDI是全球首个也是唯一一个针对hATTR淀粉样变性的RNA靶向治疗药物，其皮下注射给药方式为患者提供了便利，同时带来了NEURO-TTR研究中显示的显著益处。这一批准标志着Akcea Therapeutics的里程碑，也是对欧洲及全球hATTR患者社区的重要贡献。TEGSEDI的批准基于NEURO-TTR三期临床试验的结果，该试验显示，接受TEGSEDI治疗的患者在神经功能和生活质量方面均显著优于接受安慰剂的患者。

Asterias Biotherapeutics宣布，其AST-VAC2细胞免疫疗法在非小细胞肺癌（NSCLC）的临床试验中，安全审查委员会（SRC）在审查了首名受试者的安全性数据后，建议继续进行试验，并按计划将第二和第三名受试者纳入高级癌症队列（Arm A）。该试验由英国癌症研究基金会赞助、管理和资助，旨在评估AST-VAC2在NSCLC中的安全性和耐受性。AST-VAC2是一种创新的免疫疗法，含有从多能干细胞衍生的成熟树突状细胞，旨在通过增强免疫反应来靶向肿瘤细胞。该试验旨在评估AST-VAC2在NSCLC中的免疫原性，并有望为肺癌患者提供新的治疗选择。

Reata Pharmaceuticals宣布，欧洲委员会已授予omaveloxolone孤儿药资格，用于治疗弗里德赖希共济失调（FA），这一决定基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会的积极意见。FA是一种遗传性、致残性和退行性神经肌肉疾病，通常在青少年时期诊断，最终可能导致早逝。目前，美国约有6000名儿童和成人患有FA，全球约有22000人。Reata去年报告了MOXIe试验第一阶段的结果，该试验是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，旨在研究omaveloxolone在FA患者中的安全性和有效性。omaveloxolone治疗FA患者显示出剂量和时间依赖性的mFARS评分改善，这是衡量FA患者神经功能的一个指标。Reata目前正在招募约100名FA患者参加MOXIe试验的第二阶段，预计将在2019年下半年获得结果。欧洲的孤儿药资格授予给旨在治疗危及生命或慢性致残性疾病，且在欧洲联盟中每10,000人中不超过5人受影响的疗法，或者对于没有满意治疗方法的情况，或者新疗法对受疾病影响的人有潜在的重大益处。孤儿药资格提供特定的财务和监管激励措施，包括降低费用、协议协助、进入集中授权程序，以及

SCYNEXIS公司宣布，其新型抗真菌药物SCY-078在治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）的Phase 2b剂量研究中表现出良好的安全性和有效性，确定了600mg的口服剂量方案。该剂量方案在疗效和耐受性方面优于氟康唑，预计将在第四季度启动VVC的Phase 3注册程序。SCY-078是一种新型口服和静脉注射三萜类抗真菌药物，目前正用于治疗多种严重真菌感染，包括VVC、侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉菌病和难治性侵袭性真菌感染。SCYNEXIS计划与FDA进行End-of-Phase 2会议，并启动VVC的Phase 3注册程序，预计SCY-078将在该程序中与安慰剂进行比较。SCYNEXIS还获得了FDA授予的QIDP和快速通道指定，以治疗VVC和预防复发性VVC。

EditForce与日本创新疗法公司JIT达成合作，共同致力于治疗年龄相关性黄斑变性的药物发现。双方将利用EditForce的“基于五螺旋肽重复序列（PPR）的日本起源RNA编辑技术”和JIT的知识，寻求新的治疗途径。EditForce将负责设计、工程化和评估PPR，而JIT则负责在动物模型中进行探索。此次合作旨在推动EditForce在医疗领域（药物发现和药物发现支持）的业务扩张，并寻求产品管线拓展。

Moderna Therapeutics在2018年上半年公布了其mRNA疗法和疫苗的开发进展，包括21个mRNA开发候选药物，其中10个处于临床开发阶段。公司重点推进了临床前和临床项目，引入了新的罕见病和预防性疫苗候选药物，投资于mRNA平台技术和递送科学，并完成了新制造工厂的建设。重要进展包括MRK-V171疫苗的1期临床试验成功，NCI-4650个性化癌症疫苗项目的启动，mRNA-1944鸡痘抗体项目的IND毒性研究完成，mRNA-3283和mRNA-3630新候选药物的开发，以及将近200名员工搬迁至新临床开发cGMP工厂。此外，Moderna与默克合作开发mRNA癌症疫苗，并完成了重要融资轮，以进一步投资于研究和平台，加速药物研发进程。

Osiris Therapeutics公司宣布启动一项多中心、前瞻性、随机、开放标签研究，旨在评估GrafixPL PRIME在治疗慢性静脉溃疡（VLUs）中的安全性和有效性。该研究预计将在约30个临床中心招募200名患者，患者将被随机分配接受GrafixPL PRIME加标准压缩治疗（SOC）或仅SOC治疗。研究目的是评估每周应用GrafixPL PRIME加SOC与仅SOC治疗慢性VLUs（面积在1 cm2至25 cm2之间）的安全性和有效性。对于SOC单独组中溃疡未闭合的患者，将在最多12次治疗的交叉扩展治疗阶段提供GrafixPL PRIME作为SOC的辅助治疗。Osiris Therapeutics与CPC Clinical Research合作，负责临床监测、数据管理和生物统计服务。研究遵循FDA关于治疗烧伤和皮肤溃疡产品的行业临床试验指南。主要疗效终点是第12周溃疡完全闭合。主要终点将由CPC Clinical Research的Wound Core Lab的盲法评估者进行确认。慢性VLUs的治疗对提高患者的生活质量有重大影响，并导致每年超过180亿美元的护理成本。

Sato Pharmaceutical和Eisai公司将联合在日本推出新型口服抗真菌药物NAILIN胶囊100mg，该药于2018年7月27日上市，用于治疗甲癣。这是近20年来治疗该疾病的首个新药。NAILIN胶囊100mg含有由Eisai发现的活性成分fosravuconazole L-lysine ethanolate，其生物利用度优于ravuconazole。甲癣是一种由皮肤入侵的癣菌引起的真菌感染，症状包括指甲变厚、变暗和周围皮肤过度角化。在日本，每10人中就有1人患有甲癣，约有1100万人受到影响，且发病率随年龄增长而上升。Sato Pharmaceutical在日本进行的一项III期临床试验证实，NAILIN胶囊100mg的疗效优于安慰剂。Sato Pharmaceutical将负责该药的市场推广，而Sato Pharmaceutical和Eisai将共同提供药物的正确使用信息，旨在为甲癣患者提供更多治疗选择。

加拿大Aurora大麻公司和CannaRoyalty公司签署了一份协议，Aurora将以7000万加元的价值购买CannaRoyalty对Wagner Dimas开发的卷烟技术的独家加拿大许可权。这笔交易预计将在签署后15个营业日内完成，但需满足包括监管批准在内的条件。Aurora表示，此举是为了扩大其产品组合，并引入高质量、高效率的卷烟技术。CannaRoyalty则认为，此举与其在加州市场建立分销和品牌网络的策略相符，同时也为公司的早期投资提供了流动性。

OrigiMed与Illumina在上海签署合作协议，共同开发推广基于Illumina下一代测序（NGS）技术的先进临床分子肿瘤应用。此举标志着Illumina与中国企业的进一步合作，预示着基因组技术在癌症精准诊断市场将发挥越来越重要的作用。NGS作为精准医学的关键技术，在中国市场具有巨大潜力，每年有超过400万新发癌症患者。合作中，Illumina将提供NGS仪器和相关试剂，OrigiMed则专注于肿瘤分子诊断的临床应用，并提供自主研发的生物信息学解决方案。未来，OrigiMed计划开发临床应用的完整测序解决方案。

南加州大学拉霍亚分校的副研究员Janelle Ayres获得来自W. M. Keck基金会的100万美元资助，用于研究治疗致命感染的新方法，包括败血症和流感，这些疾病需要超越抗生素和抗病毒药物的全新疗法。作为Salk研究所NOMIS免疫生物学与微生物致病中心的一员，Ayres在免疫学、代谢和微生物学交叉领域工作，研究人体如何在感染期间保持健康。她采用基于数学和进化预测的创新方法来理解细菌如何进化出促进人体健康的方式，并利用这些发现开发新的治疗方法。她的研究揭示了微生物在维持宿主健康中的有益作用，可能带来细菌无法产生抗性的新型疗法。Ayres的研究成果有望为治疗感染性疾病和非感染性疾病，如与癌症和衰老相关的疾病提供有效治疗。此外，她还获得了2018年Blavatnik国家青年科学家奖、DARPA青年学者奖和Ray Thomas Edwards基金会奖等多项荣誉。W. M. Keck基金会成立于1954年，主要资助医学研究、科学工程和本科教育领域的先锋性工作。Salk研究所致力于探索生命的基础，寻求在神经科学、遗传学、免疫学、植物生物学等领域的新理解。

Bioasis Technologies Inc.与BioAgilytix宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发和支持xB3-001项目，即治疗HER2+脑癌的领先候选药物，以推进其至IND提交和临床试验阶段。双方将合作开发与验证生物分析方法，确保高质量数据支持IND的监管批准和临床药代动力学数据，以确定该项目的临床剂量，确保患者获得最大治疗效益。BioAgilytix将提供其在大分子生物分析方面的专业知识和经验，以支持xB3-001项目的进展。

Applied Therapeutics Inc.宣布将在Galactosemia基金会会议上展示其新型研究性醛糖还原酶抑制剂AT-007的数据，该药物在预防半乳糖血症并发症方面显示出积极效果。该研究是公司与埃默里大学医学院合作进行的，结果显示AT-007在新生大鼠模型中有效预防了半乳糖血症的并发症，显著降低了血浆、大脑和肝脏中的半乳糖醇水平，而不会增加半乳糖或其他半乳糖代谢物的水平。半乳糖血症是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无治疗方法，早期诊断和饮食控制是预防疾病严重后果的关键。AT-007有望为半乳糖血症患者带来新的治疗希望。

Perlara公司与Mission: Cure非营利组织达成合作，旨在通过PerlQuest项目治愈慢性胰腺炎。该项目将利用酵母模型进行药物筛选，寻找针对CFTR基因突变的治疗方法。Perlara将创建酵母患者模型，并直接在胰腺芯片模型上测试筛选出的药物。Mission: Cure旨在通过基于患者结果的创新融资模式寻找慢性胰腺炎的治愈方法，并与Perlara合作发现影响胰腺疾病的遗传途径，以开发有效的个性化治疗方案。Perlara是一家专注于罕见病药物发现的生物技术公司，而Mission: Cure则致力于通过基于成果的融资和影响投资发现并推广生命改变疗法。

BMG Pharma S.r.l.与意大利公司Sigea S.r.l.共同创立了新公司BMG Pharma S.p.A.，专注于功能性成分的研发，目前主要针对改性多糖在美容皮肤科、骨关节炎和口腔护理等治疗领域的应用。Sigea成立于1996年，拥有合成、分析、生物化学和化妆品及医疗器械领域功能性成分开发的关键技能。新公司将为BMG快速完成多项专利保护产品的开发，并全球推广。BMG Pharma S.p.A.总部位于意大利米兰，致力于开发满足患者未满足需求的产品，目前正专注于与全球营销伙伴合作其产品组合。