Benitec公司与Axovant Sciences签订全球许可协议，将BB-301（现更名为AXO-AAV-OPMD）的独家全球权利授权给Axovant，用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。Benitec将获得1000万美元的预付款和完成四个特定近期里程碑后的1750万美元现金支付。Axovant将承担所有未来的开发成本。Benitec与Axovant合作开发五款额外的基因治疗产品，以治疗神经系统疾病，Axovant将全额资助这些研究项目。Benitec将保留AXO-AAV-OPMD全球销售的30%净利润。Benitec的执行董事长Jerel Banks表示，这项交易对Benitec来说是具有里程碑意义的，它将增强公司在多个临床医学领域的研发资源，并推动公司成为一家多元化的生物制药公司。OPMD是一种罕见的、进展性的、通常致命的肌肉萎缩疾病，由PABPN1基因突变引起。AXO-AAV-OPMD是一种单向量基因治疗系统，使用独特的“沉默和替换”方法，通过DNA指导的RNA干扰（ddRNAi）来沉默与OPMD相关的突变基因的表达，同时表达同一基因的正常、健康版本以恢复该基因的功能。Axovant计划在2019

Axovant Sciences与Benitec Biopharma达成协议，获得AXO-AAV-OPMD基因治疗项目的全球独家权利，并计划在2019年启动针对眼咽肌营养不良症（OPMD）患者的安慰剂对照研究。该技术旨在通过单一载体结构递送DNA导向的RNA干扰（沉默）和基因功能性拷贝（替换），用于治疗包括由核苷酸重复扩张引起的常染色体显性遗传病。此外，Axovant还获得了五项神经疾病基因治疗产品的研发权。新协议展示了Axovant在神经疾病治疗领域的承诺。

Kolon TissueGene公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对其临床试验的临床暂停，并批准其继续进行针对膝骨关节炎（OA）患者的临床试验。该公司的主要产品Invossa™是一种针对膝骨关节炎的细胞和基因疗法，预计将在美国50多个临床试验点招募近1020名患者。Invossa™旨在实现疾病修饰性骨关节炎药物（DMOAD）的认定，这种药物有望为OA患者提供疼痛缓解和更好的活动能力，无需立即手术，填补治疗空白。Kolon TissueGene公司正在准备在美国进行III期临床试验，并寻求FDA授予DMOAD认定，使Invossa™成为首个获得此类认定的疗法。

奥利安公司于2018年7月6日启动了针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床试验，招募了首批患者。该试验旨在评估口服左西孟旦（ODM-109）对改善ALS症状的效果，通过增强呼吸肌功能来维持呼吸能力，从而提高患者的生活质量。该药物并非治愈ALS，但有望延长患者呼吸能力，减少对呼吸支持的需求。试验将在全球约100个临床中心进行，预计将有450名患者参与，为期约一年。奥利安公司计划在未来三年内投资约6000万欧元。此前，II期临床试验显示口服左西孟旦在改善呼吸功能方面优于安慰剂。奥利安是一家全球运营的芬兰制药公司，专注于中枢神经系统、肿瘤和呼吸系统疾病的研究与开发。

无法提供该新闻发布稿的全文。

塩野義製薬は、米国でのオピオイド誘発性便秘症治療薬Symproic®の全権利を戦略的パートナーのPurdue Pharmaから再取得し、共同販売活動を終了した。Purdue Pharmaが米国内ビジネスモデルの変革と多様化を図るための決定に基づくもので、塩野義製薬にはPurdue Pharmaに対する金銭的またはその他の義務は発生しない。既にSymproic®の販売と流通を開始し、新たなパートナー企業の選定を進めている。オピオイド誘発性便秘症（OIC）患者が数百万人に達する米国市場で、Symproic®は重要な治療選択肢と位置付けられている。塩野義製薬は中期経営計画で疼痛領域に注力し、革新的新薬の創製に取り組んでおり、患者のQOL向上に貢献することを目指している。

Herantis Pharma Plc启动了非侵入性CDNF开发计划，旨在扩大CDNF在帕金森病和其他神经退行性疾病中的应用。公司与赫尔辛基大学签订了许可协议，获得了基于自然CDNF修改的非侵入性疗法在全球范围内的独家权利。Herantis正在评估自然CDNF在欧洲三所大学医院的1-2期临床试验。CDNF通过适用于帕金森病患者的递送系统直接注入大脑。Herantis CEO Pekka Simula表示，非侵入性CDNF是对现有专利资产的扩展，增强了CDNF项目的形象和价值。CDNF是一种强大的神经保护因子，能促进神经元存活。在临床前研究中，CDNF在帕金森病中显示出缓解运动和非运动症状、阻止疾病进展的益处。Herantis的非侵入性CDNF开发计划目前处于发现阶段，未来可能的治疗目标尚未公开。

荷兰生物制药公司Cleara宣布与乌得勒支大学医学中心、格罗宁根大学医学中心和格拉茨医科大学的三位专家建立公共-私人合作关系，共同发现和开发新的治疗药物。Cleara旨在通过消除衰老细胞来治疗与年龄相关的疾病和癌症。该公司由生命科学风险投资公司Apollo Ventures领投，并得到了世界顶尖衰老细胞研究者的支持。这些合作将加速Cleara领先项目的临床开发，并有望通过消除患者体内的衰老细胞来治疗多种疾病。

Glenmark Pharmaceuticals Ltd. 与澳大利亚生物技术公司CSL Ltd.的子公司Seqirus达成独家许可协议，共同推广Ryaltris产品在澳大利亚和新西兰的商业化。Ryaltris是一种针对12岁以上患者治疗季节性过敏性鼻炎症状的创新性固定剂量组合鼻喷剂。根据协议，Glenmark负责产品供应，Seqirus负责在澳新两国的监管申报和商业化。Glenmark将从Seqirus获得前期付款以及监管和商业化里程碑付款。澳大利亚过敏性鼻炎发病率高，约20%的人口受此病困扰。Glenmark计划在全球多个关键市场推广Ryaltris，并在无直接业务的市场探索商业合作伙伴关系。

加拿大核能公司Bruce Power与德国专业放射性药物集团ITM宣布，双方签署协议，共同探索在Bruce Power基地生产无载体添加的177Lu（EndolucinBeta）医疗同位素。177Lu用于治疗神经内分泌肿瘤和前列腺癌等癌症，其高纯度确保了更有效的治疗和废物管理。该合作旨在满足医疗界对靶向核素治疗的同位素需求，177Lu将在Bruce Power的CANDU反应堆中生产，而研发、加工和全球分销将由ITM负责。

MabVax Therapeutics宣布，其免疫PET成像剂MVT-2163获得美国国立卫生研究院R01研究项目资助，由纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）进行胰腺癌患者的临床试验。该研究旨在评估MVT-2163在胰腺癌术前分期中的效果，并支持公司基于HuMab-5B1抗体的放射性免疫疗法MVT-1075的剂量和剂量分布研究。MabVax Therapeutics与MSK合作，利用从MSK接受疫苗治疗的胰腺癌患者中发现的HuMab-5B1抗体，建立了使用该抗体进行胰腺癌可视化的临床前概念。MabVax Therapeutics在MSK进行了MVT-2163的初步1期临床试验，并在2017年的核医学和分子影像学会年会上报告了积极结果。

Clovis Oncology宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了Rubraca（rucaparib）的II型变更申请，以包括对铂类化疗有完全或部分反应的复发性上皮性卵巢、输卵管或原发性腹膜癌成年患者的维持治疗。这一验证确认了提交的完整性，并开始了EMA的集中审查流程。Rubraca的申请基于3期ARIEL3研究的积极结果，该研究评估了rucaparib在卵巢癌维持治疗环境中对三种人群的效果：1）BRCA突变（BRCAmut+）、2）HRD阳性（包括BRCAmut+）和3）ARIEL3中接受治疗的全部患者。ARIEL3成功实现了其主要终点，无论BRCA状态如何，与安慰剂相比，所有接受治疗的患者的无进展生存期（PFS）均得到延长。Rubraca已于2018年5月在欧洲获得营销授权，用于治疗对铂敏感、复发或进展的BRCA突变（体细胞和/或生殖细胞）、高级别上皮性卵巢、输卵管或原发性腹膜癌的成年患者，他们已接受过两或更多线铂类化疗，且无法耐受进一步的铂类化疗。

Zynerba Pharmaceuticals宣布了一项针对其专利保护的前药ZYN001的1期临床试验的初步结果。ZYN001是一种通过透皮贴片递送的四氢大麻酚（THC）的前药。该试验在健康志愿者中评估了ZYN001单剂量和多剂量下的安全性和药代动力学。结果显示，未达到目标血液中的THC浓度（5至15 ng/ml），但ZYN001耐受性良好，皮肤发红轻微，没有严重不良事件或因接受ZYN001而停药的情况。基于这些数据，公司决定将开发重点和投资转向ZYN002项目，包括脆性X综合征、发育性和癫痫性脑病（DEE）以及成人难治性癫痫项目。公司预计这一转变将使其现金储备延长至2019年下半年。此外，公司相信截至2018年3月31日的5210万美元现金及现金等价物足以支持其运营和资本需求至2019年下半年。

欧洲委员会批准了Bristol-Myers Squibb公司Sprycel（达沙替尼）的新适应症，包括治疗1至18岁的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）慢性期（CP）儿童和青少年，并增加了口服悬浮剂型。这一批准是基于欧洲药品管理局人类用药药品委员会2018年4月26日发布的积极意见，使Sprycel成为首个获得批准的用于儿童和无法吞咽药片的患者的粉末制剂酪氨酸激酶抑制剂。Sprycel的安全性和有效性数据来自CA180-226（NCT00777036）试验，这是迄今为止评估Sprycel在CP-CML新诊断儿童患者和既往对伊马替尼耐药或不耐受的患者中的安全性和有效性的最大前瞻性试验。Sprycel在儿童CP-CML患者中的安全性特征与成人CP-CML患者相似。

Alnylam制药公司宣布，其关键性研究APOLLO 3期临床试验结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。该研究显示，patisiran在治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）患者中，改善了多发性神经病变、生活质量、日常生活活动、行走、营养状况和自主神经症状等指标。patisiran治疗还改善了心脏结构和功能相关探索性终点。不良事件（AEs）的频率和严重程度在patisiran组和安慰剂组相似，但外周水肿和输液相关事件在patisiran组更高，通常为轻度至中度。该研究强调了patisiran的潜在临床益处和良好的安全性，并证实了其在治疗hATTR淀粉样变性患者中的治疗潜力。

Exelixis公司宣布，《新英格兰医学杂志》发表了关于cabozantinib在先前接受过治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者中的CELESTIAL III期关键试验结果。该数据显示，与安慰剂相比，cabozantinib在总生存期（OS）方面提供了统计学上和临床上显著的意义。该药物有望成为治疗晚期肝细胞癌的重要补充，有助于减缓疾病进展并提高患者的生存率。Exelixis公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），并获得了欧洲药品管理局（EMA）的验证，以包括新适应症，即治疗先前接受过治疗的晚期HCC患者。

Med-Aesthetic Solutions宣布与Aesthetic Management Partners合作，独家代表其SaltFacial皮肤更新系统在全球选定市场销售。该合作将在拉斯维加斯的Aesthetic Show上启动，Aesthetic Management Partners将为Med-Aesthetic Solutions及其客户提供临床支持、品牌建设、市场营销和销售服务。SaltFacial系统是一种非热激光般的皮肤更新设备，结合了纯天然海盐去角质、超声波和强效LED光疗，无需使用合成成分或化学物质，且一次治疗后即可见效。Aesthetic Management Partners由行业资深人士Erik Dowell和Adrian Bishop创立，他们在Syneron Candela、InMode、Solta Medical和Lumenis等知名公司担任过领导职务。Med-Aesthetic Solutions首席执行官Allan Danto表示，Aesthetic Management Partners团队具备丰富的经验和成功记录，有助于实现SaltFacial皮肤更新系统的愿景。