Aptose Biosciences宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对APTO-253的临床暂停，该药是用于治疗血液癌的实验性药物，具有直接抑制MYC癌基因表达的能力。APTO-253是唯一处于临床阶段的分子，有望直接抑制MYC癌基因，该基因与多种恶性肿瘤有关，包括急性髓系白血病（AML）。预计将有15个临床中心参与APTO-253的1b期临床试验，并将尽快为复发性或难治性AML或高风险骨髓增生异常综合征（MDS）的患者进行筛选和给药。APTO-253的1b期临床试验因临床中心的输液程序事件而暂停，最终调查确定该事件是由化学和制造问题引起的，这些问题已纳入新药申请（IND）的化学、制造和控制（CMC）修订中。Aptose首席执行官威廉·G·赖斯表示，公司渴望将APTO-253重新带回临床，并对将MYC基因表达抑制剂带给患有严重血液恶性肿瘤的患者感到兴奋。APTO-253是一种小分子靶向治疗药物，可抑制MYC癌基因的表达，导致人类来源的实体瘤和血液癌细胞周期停滞和程序性细胞死亡（凋亡）。

Sensorion公司在第15届国际耳蜗植入及其他植入式听觉技术会议上展示了其临床阶段产品候选物SENS-401在两种听力损失预临床模型中的保护作用。研究显示SENS-401能够保护内耳功能并增强感觉毛细胞的存活，这一发现支持了SENS-401作为治疗剂，可能有助于保护接受耳蜗植入手术患者的残余听力。Sensorion与全球最大的耳蜗植入技术开发商Cochlear Ltd合作，正在探索这一应用。SENS-401已完成健康志愿者的1期测试，显示出良好的安全性和耐受性以及有利的药代动力学（PK）特征。在预临床研究中，SENS-401显著减少了动物暴露于声创伤或顺铂输注后的听力损失，并增强了外毛细胞的存活。这些数据与SENS-401的积极1期安全性和PK特征相结合，支持了其作为听力损失治疗剂的潜力。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准Cablivi（caplacizumab）在欧洲用于治疗成人急性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），这是一种罕见的血液凝固疾病。Cablivi由Ablynx公司开发，是Ablynx首个基于Nanobody的药物，获得CHMP积极意见。如果获得批准，Cablivi将成为首个专门用于治疗aTTP的疗法。aTTP是一种威胁生命的自身免疫性血液凝固疾病，其特征是全身小血管中广泛形成血栓，导致血小板减少、缺血和广泛器官损伤，特别是大脑和心脏。目前尚无批准用于治疗aTTP的产品。在220名aTTP患者参与的II期TITAN和III期HERCULES研究中，Cablivi的潜力已被证明。如果获得批准，Cablivi将通过Sanofi Genzyme，Sanofi的专业护理业务，提供给患者，并成为2019年推出的新罕见血液疾病产品系列的一部分。

Ziopharm Oncology公司宣布开始其Phase 1临床试验，旨在评估Ad-RTS-hIL-12联合veledimex与OPDIVO（nivolumab）免疫检查点抑制剂在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）成年患者中的疗效。该研究旨在评估组合疗法的安全性、耐受性，并确定veledimex和nivolumab的最佳剂量，同时测量患者的总生存期。Ad-RTS-hIL-12是一种新型基因疗法，旨在通过口服激活配体veledimex控制人类白细胞介素12（hIL-12）的表达，以激活和招募杀伤T细胞到肿瘤部位。该研究旨在为脑癌患者提供新的治疗选择。

Trevena公司宣布其研发的TRV250，一种针对急性偏头痛的delta受体激动剂，在首次人体试验中表现出良好的安全性、耐受性和药代动力学特性，支持其进入2期临床试验。该研究显示，TRV250在皮下注射后能快速吸收，并在治疗急性偏头痛的剂量范围内达到有效浓度，同时未观察到与先前中枢神经系统活性delta受体激动剂相关的癫痫风险。TRV250作为一种新型选择性delta受体调节剂，有望成为治疗偏头痛的首个非阿片类药物，满足对现有治疗手段无效的急性偏头痛患者的需求。

丹麦哥本哈根，2018年6月29日——Genmab A/S宣布，鉴于HuMax-AXL-ADC开发项目取得进展，将向Seattle Genetics, Inc.支付700万美元的里程碑付款。此次付款是由于正在进行的一期/二期临床试验中固体肿瘤扩展队列的启动触发的。Genmab于2014年9月首次从Seattle Genetics获得ADC技术许可，旨在将其与Genmab的专有HuMax-AXL抗体结合，以针对多种肿瘤类型。Genmab首席执行官Jan van de Winkel表示，这一里程碑付款标志着HuMax-AXL-ADC开发项目的快速进展，并期待未来看到该项目的数据。Genmab利用Seattle Genetics的ADC技术与HuMax-AXL抗体结合，旨在开发真正差异化的癌症治疗药物，同时保留对治疗产品的最大所有权。Genmab拥有HuMax-AXL-ADC的完全所有权，而用于HuMax-AXL-ADC的ADC技术是从Seattle Genetics许可的。

Cannabics Pharmaceuticals与一家专注于眼科疾病治疗的临床阶段生物制药公司达成谅解备忘录，双方将共同成立一家新的以色列实体，旨在利用大麻素减轻眼科疾病和感染的影响，同时减少对类固醇产品的依赖。该新实体将探索大麻素在眼科疾病治疗中的潜力，并进入美国眼科药物市场，该市场目前主要由类固醇及其衍生物主导。全球干眼症治疗市场预计到2022年将达到49亿美元。Cannabics Pharmaceuticals的CEO Eyal Barad表示，他们非常高兴达成这一协议，这将进一步利用他们的技术和平台来探索大麻素抗炎特性的潜力，并进入美国眼科疾病药物市场。

APEIRON公司与奥地利科学院分子生物技术研究所（IMBA）和维也纳医科大学（MedUni Wien）签署协议，获得针对Cbl-b的新兴免疫疗法技术的独家全球许可。Cbl-b是一种限制免疫反应的细胞内检查点，抑制Cbl-b可激活免疫细胞并解除其他相关检查点，被视为癌症免疫治疗中的“主检查点”。APEIRON正在开发基于Cbl-b敲除的细胞免疫疗法项目（APN401），并与IMBA合作开发新的Cbl-b靶向肽技术。该协议将推动APEIRON在免疫肿瘤领域的地位，并展示学术与工业合作的典范。

Kalytera Therapeutics宣布任命Victoria Rudman为临时首席财务官、财务总监和秘书，她拥有超过20年的金融服务和生命科学领域的财务领导经验。同时，公司决定向Salzman Group发行978,099股普通股以支付最近的服务协议发票，金额为112,798美元。此外，公司还与Salzman Group及其关联方签订了新的协议，提供临床研究管理、一般和行政支持等服务，并通过发行901,9346股普通股解决了之前的服务债务。Kalytera Therapeutics致力于开发新一代的 cannabinoid 药物，重点治疗移植物抗宿主病（GVHD）。

BioTime公司获得NIH SBIR项目743,345美元资助，用于推进其下一代视网膜修复项目，该项目旨在治疗和预防导致失明的多种疾病和伤害。公司成功培养出完整的人体三维视网膜组织，并在动物模型中展示出功能整合的证据。该项目由BioTime首席研究员Igor O. Nasonkin博士领导，与密歇根州立大学和加州大学欧文分校的专家合作。BioTime致力于开发细胞疗法产品，其临床项目基于细胞替换和细胞/药物递送平台技术。

诺华宣布计划将其眼科护理部门Alcon分拆为一家独立上市公司，以实现各自的增长战略。此举预计将在2019年完成，需满足市场条件、税务裁决、董事会批准和股东同意。诺华还将进行高达50亿美元的股票回购，主要资金来源于向葛兰素史克出售消费者健康合资企业股份的收益。诺华董事长表示，分拆将使股东从更专注的诺华和独立的Alcon的潜在成功中受益。Alcon将继续专注于手术和视力护理，并保持全球眼科护理设备领域的领先地位。诺华CEO表示，分拆将使Alcon能够更灵活地追求其作为全球眼科护理设备公司领导者的增长战略。此外，诺华还计划在2018年下半年进行员工和代表的信息和咨询，并在2019年上半年完成分拆。

西北医学中心获得美国心脏协会资助，领导一项关于心房颤动和卒中的研究。该研究旨在深入了解心房颤动的发展机制及其引发卒中的原因，以期找到更有效的治疗和预防方法。该研究项目获得370万美元的资助，是全美六个被选中的研究中心之一。西北医学中心的心脏电生理学家Rod Passman博士将担任项目负责人，并与来自其他知名机构的顶尖研究人员合作。美国心脏协会期望通过这项研究网络发现的新知识，为治疗和预防心房颤动提供科学依据。心房颤动是美国最常见的房性心律失常，也是导致严重长期残疾的主要原因之一。

Vanderbilt大学与Nashville的初创公司Appello Pharmaceuticals达成许可协议，以推进由Vanderbilt神经科学药物发现中心（VCNDD）研究人员开发的针对帕金森病的创新药物。这些药物分子通过结合大脑中与帕金森病高度相关的mGluR4受体，调节神经递质谷氨酸的活动。这些分子由Michael J. Fox基金会和Nashville的Atticus Trust资助开发。Appello将有权开发并商业化这些产品，而Vanderbilt大学将获得Appello的股权。这些药物有望通过调节谷氨酸而非多巴胺系统来治疗帕金森病，从而改善患者的症状。

Broad研究所与拜耳公司共同启动了精准心脏病学实验室（PCL），旨在通过新的工具和方法深入研究心力衰竭的成因，并开发新的治疗方案。美国每年有超过90万人被诊断出患有心力衰竭，这是成人住院的最常见原因之一。该实验室将结合Broad在基础科学发现方面的创新方法和拜耳在药物开发方面的丰富经验，由Broad的附属成员、马萨诸塞州总医院的Cardiac Arrhythmia Service主任和哈佛医学院的医学教授Patrick Ellinor领导。PCL的初步目标是开发人类和动物模型的心血管组织的高分辨率单细胞图谱，利用健康个体和心血管疾病患者的组织样本，加速对心力衰竭的洞察。自2013年起，Broad与拜耳的合作始于肿瘤学项目，2015年又启动了针对心血管疾病的基因组学合作，现在PCL将采用非基因组学方法来推动心力衰竭新疗法的开发。拜耳将在未来五年内向该合作额外投资2200万美元。

Biologics公司被选为Array BioPharma公司组合疗法BRAFTOVI和MEKTOVI的有限分销网络合作伙伴，用于治疗具有BRAFV600E或BRAFV600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。该疗法于2018年6月27日获得FDA批准，基于COLUMBUS临床试验的数据。Biologics公司致力于为患者提供全面的癌症护理，其专业药房以提供高质量的客户服务和创新的个性化患者关怀模式而闻名，包括拥有深入肿瘤学药物知识的药师、经验丰富的肿瘤学护士和熟悉各种财务援助计划的财务顾问。该公司通过优化癌症护理管理，关注患者的最佳利益，旨在提高癌症治疗的临床、财务和情感结果。

Jazz Pharmaceuticals与TerSera Therapeutics LLC达成协议，以8000万美元现金出售其Prialt（ziconotide）鞘内注射剂的权利。交易预计于2018年第三季度完成，并需满足常规交割条件。TerSera将向大部分致力于Prialt的Jazz员工提供职位。Prialt是唯一获得FDA批准的非阿片类用于成人严重慢性疼痛管理的药物。Jazz在2017年Prialt的净销售额为2700万美元。Jazz首席执行官表示，这笔交易将使公司能够专注于睡眠医学和血液/肿瘤等核心治疗领域。TerSera首席执行官表示，他们很高兴收购Prialt，并欢迎一支经验丰富的专业团队加入，以支持该产品的未来发展。Jazz的财务顾问为MTS Health Partners，L.P.。TerSera专注于收购、开发和营销具有针对性的药物产品，致力于为患者提供真正有差别的产品。

Rafael Pharmaceuticals公司宣布，其领先药物CPI-613获得美国FDA孤儿药指定，用于治疗Burkitt淋巴瘤。Burkitt淋巴瘤是一种高度侵袭性的血液恶性肿瘤，目前缺乏明确的二线治疗方案。CPI-613是一种新型脂酰辅酶A类似物，具有抗癌活性，能够抑制三羧酸循环中的多个酶靶点。在一项针对晚期血液恶性肿瘤患者的I期临床试验中，一名19岁女性在接受了CPI-613单药治疗后，病情得到控制。Rafael Pharmaceuticals公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示，CPI-613是唯一获得孤儿药指定的用于治疗这种罕见疾病的实验性药物。该公司计划开展一项II期研究，评估CPI-613在治疗复发或难治性Burkitt淋巴瘤/白血病和高级别B细胞淋巴瘤患者中的疗效。