Ozempic®（semaglutide）0.5 mg或1.0 mg在2型糖尿病患者中，与dulaglutide 0.75 mg或1.5 mg相比，提供了更大的体重减轻效果，无论基线体重指数（BMI）如何，最大减轻发生在基线BMI>25 kg/m²的成年人中。在SUSTAIN 7试验中，尽管主要终点是HbA1c的变化，但这项事后探索性分析考察了基于BMI变化的体重变化作为次要终点。结果显示，在所有BMI亚组（10%的体重减轻。Ozempic®是一种每周一次的人GLP-1类似物，作为饮食和运动的辅助手段，用于改善2型糖尿病成人的

Xultophy® 100/3.6在DUAL IX研究中显示出在SGLT-2i治疗基础上，与胰岛素甘精乌-100相比，能更有效地降低A1C水平（1.94% vs 1.68%，p

ViaCyte公司宣布了其正在进行中的STEP ONE临床试验中Cohort 1的两年数据。该试验评估了其基于干细胞技术的胰腺前体细胞（PEC-01）产品候选物VC-01™（PEC-Encap™）在1型糖尿病治疗中的安全性、耐受性和有效性。结果显示，在亚治疗剂量下，该产品候选物至今已被证明是安全且耐受性良好的。Encaptra®细胞输送系统似乎能够保护植入的细胞免受同种和自身免疫排斥，并保护患者免受致敏。尽管在本研究中，一致且稳健的植入有限，但结果显示，当植入发生时，形成了可存活的成熟胰岛素表达内分泌胰岛细胞。在某些情况下，胰岛素表达细胞在植入后持续了长达两年，这是研究中调查的最长时间点。ViaCyte公司表示，PEC-Encap有望成为所有1型糖尿病患者的功能性治愈方法。该研究还表明，Encaptra细胞输送系统可以保护细胞免受患者免疫系统的排斥。该试验是首个此类试验，为优化干细胞来源的胰岛替代疗法提供了重要信息。ViaCyte公司正在与W. L. Gore & Associates合作，改进Encaptra细胞输送系统，并计划在2019年恢复STEP ONE试验的招募。

Lilly公司的Trulicity（dulaglutide）在治疗2型糖尿病方面表现出显著效果，其4.5mg和3.0mg的实验剂量以及已批准的1.5mg剂量与安慰剂相比，在血糖控制和体重减轻方面均有显著优势。这项2期研究的数据首次在佛罗里达奥兰多的美国糖尿病协会第78届科学会议上口头报告。Trulicity是一种每周一次的GLP-1受体激动剂，已被批准用于改善2型糖尿病成人的血糖水平。研究显示，实验剂量和已批准的剂量均能显著降低2型糖尿病患者的A1C水平，并导致显著的体重减轻。最常见的不良反应为胃肠道相关反应，与GLP-1受体激动剂类药物一致。目前正在进行一项大型3期临床试验AWARD-11，以进一步研究dulaglutide实验剂量的安全性和有效性。

Servier公司和Taiho制药公司宣布，TASCO-1临床试验显示，LONSURF®（trifluridine/tipiracil）与贝伐珠单抗联合治疗未经治疗的转移性结直肠癌（mCRC）患者具有良好效果，中位无进展生存期（PFS）为9.2个月。另一项非比较性试验臂评估了接受当前标准治疗（卡培他滨联合贝伐珠单抗）的患者结果，其中位PFS为7.8个月。这些结果提示，trifluridine/tipiracil联合贝伐珠单抗可改善晚期疾病的无进展生存期，为转移性结直肠癌患者提供新的治疗选择。Servier公司还宣布了PRECONNECT研究的初步结果，该研究评估了trifluridine/tipiracil在462名mCRC患者中的疗效，这些患者之前已接受标准治疗。研究显示中位无进展生存期为2.8个月，与2016年欧洲委员会批准trifluridine/tipiracil的III期RECOURSE试验结果一致。Ali Zeaiter表示，对于不适合进行高强度治疗或已接受过化疗和靶向治疗的转移性疾病患者，LONSURF®有望为患者提供实质性益处。

Adamas Pharmaceuticals宣布，其药物GOCOVRI（阿马替林）在治疗帕金森病患者的运动障碍方面表现出显著效果，通过减少运动障碍和“关”状态，延长了患者无障碍运动的时间。该分析将在泛美帕金森病和运动障碍大会上展示。GOCOVRI是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗接受左旋多巴治疗的帕金森病患者的运动障碍的药物，也是首个同时改善运动障碍并减少“关”状态的药物。研究显示，GOCOVRI治疗的患者在12周时，运动障碍和“关”状态的减少导致无障碍运动时间更长，平均增加了3.2小时的无障碍运动时间，并且减少了日间日记状态之间的转换次数。GOCOVRI的安全性与关键试验的整体人群数据一致，最常见的不良反应包括幻觉、眩晕、口干、周围水肿、便秘、跌倒和直立性低血压。

Prometic Life Sciences Inc.在2018年6月22日至26日在佛罗里达州奥兰多举行的美国糖尿病协会第78届科学会议上展示了四张海报，内容涉及其候选药物PBI-4547在治疗肝脏纤维化、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、肥胖和糖尿病方面的潜力。PBI-4547在临床前模型中表现出对肝脏的显著改善，尤其是在伴随糖尿病、高胆固醇和高甘油三酯的情况下。公司计划在2018年下半年将PBI-4547推进到临床试验阶段。PBI-4050在三个2期临床试验中显示出改善代谢调节和糖尿病肾病的效果，这为PBI-4547的临床推进提供了更多可能性。海报展示的数据表明PBI-4547在改善葡萄糖代谢、胰岛素抵抗、减少肝脏损伤以及预防糖尿病前期状态进展为1型糖尿病等方面具有潜力。PBI-4547是一种口服活性药物候选物，类似于PBI-4050，它们都是GPR40的激动剂和GPR84的拮抗剂。Prometic Life Sciences Inc.是一家专注于未满足医疗需求的生物制药公司，拥有两个药物发现平台，一个专注于小分子治疗药物，另一个专注于血浆衍生的治疗药物。

Mezzion Pharma与国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）宣布完成FUEL试验的入组，这是一项关键性的3期疗效和安全性试验，旨在评估udenafil治疗先天性单心室心脏病青少年的安全性和有效性。该试验在6月14日达到400名参与者的入组目标，包括24个儿科心脏网络（PHN）和辅助站点。所有FUEL试验参与者及初诊Fontan患者均有资格参加开放标签扩展研究（OLE）。Mezzion Pharma对参与者和家庭的巨大无私承诺表示感谢，并期待2019年完成FUEL试验并提交给FDA。如果获得批准，udenafil将成为FDA批准的第一个治疗先天性单心室心脏病青少年的药物。该试验旨在评估6个月每日治疗后最大摄氧量（VO2）的变化，以衡量运动能力改善情况。Fontan手术是单心室先天性心脏病儿童的一系列姑息手术中的最后一项，Fontan患者因心室功能恶化及继发性病理等因素，寿命显著缩短。

Optinose公司宣布，其研发的XHANCE鼻喷剂在两项关键临床试验中显示出显著疗效。在NAVIGATE II试验中，XHANCE在治疗鼻息肉方面优于安慰剂，显著改善了鼻塞/阻塞症状和总息肉分级。在EXHANCE-12试验中，XHANCE在治疗慢性鼻窦炎方面表现出良好的耐受性和疗效，大部分副作用为局部反应。基于这些数据，美国FDA已批准XHANCE用于治疗18岁以上成人的鼻息肉。Optinose公司计划继续进行XHANCE的临床研究，包括评估其治疗慢性鼻窦炎的新适应症。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）关于Opdivo（nivolumab）联合低剂量Yervoy（ipilimumab）用于治疗肿瘤突变负荷（TMB）≥10突变每兆碱基（mut/Mb）的一线晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的补充生物制品许可申请（sBLA）。该申请基于CheckMate -227研究第一阶段的结果，这是首个也是唯一一个评估I-O/I-O方案与化疗在TMB≥10 mut/Mb的一线NSCLC患者群体中疗效的全球性3期研究。百时美施贵宝期待与FDA合作，将这一重要治疗选择带给患者。

Revance Therapeutics公司宣布启动了其ASPEN Phase 3临床试验，用于评估其新型神经调节剂DaxibotulinumtoxinA（RT002）注射剂治疗颈肌痉挛（CD）的效果。该药物在Phase 2试验中显示出至少24周的显著疗效，有望减少患者治疗频率，提供更长的症状改善。RT002获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，并计划在多种肌肉运动障碍中发挥疗效。Phase 3临床试验包括随机双盲对照试验和开放标签长期安全性试验，预计将招募约300名患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ferring Pharmaceuticals公司销售的NOCDURNA®，这是一种针对夜间多尿症患者的首次下舌片剂。该药物适用于每晚至少两次醒来排尿的成年人，通过作用于肾脏受体，减少夜间尿量。NOCDURNA在临床试验中显示出降低夜间排尿次数的效果，但存在引起低钠血症的风险，需在医生指导下使用。该药物预计将在2018年下半年在美国上市。

Pharnext公司宣布其针对CMT1A疾病的新药PXT3003的Phase 3临床试验即将完成，并预计于2018年10月公布关键性结果。PXT3003是一种基于大数据基因组学和人工智能开发的创新药物组合，已在Phase 2试验中显示出初步疗效。该药在CMT1A患者中表现出安全性和耐受性，并在Phase 2试验中显示出改善疾病稳定性的证据。目前，CMT1A患者缺乏有效的治疗选择，大多数治疗仅具有姑息性质。Pharnext公司致力于开发针对罕见和常见神经退行性疾病的创新疗法，其研发平台PLEOTHERAPY™利用大数据和人工智能技术，识别和开发具有协同作用的药物组合。

Cerveau Technologies Inc.与日本神户市立医院组织达成协议，支持未来数年的多个研究项目，这些项目旨在研究早期成像剂（MK-6240）在正电子发射断层扫描（PET）中用于评估大脑神经纤维缠结（NFTs）的状态和进展。NFTs是多种神经退行性疾病的标志，包括阿尔茨海默病。根据协议，Cerveau将承包神户市立医院组织制造和供应[18F]MK-6240，以支持关西地区的项目。神户市立医院组织（KCHO）的分子影像部负责人表示，Tau-PET成像是评估受阿尔茨海默病、tauopathies或其他大脑疾病影响的活体人脑神经纤维缠结的绝佳工具，对那些疾病的药物临床试验也具有重要价值。Cerveau Technologies总裁兼首席执行官Rick Hiatt表示，公司欢迎与KCHO合作，该组织在新型PET示踪剂生产方面拥有显著的专业知识，并期待与KCHO建立长期合作关系。此次合作将有助于了解MK-6240的应用及其对脑部疾病患者的潜在益处。Cerveau Technologies致力于开发对神经退行性疾病患者有积极影响的诊断和科技，并期待在全球范围内支持各种药物试验。

印度APAC生物技术和美国Diakonos研究公司签署了一项具有里程碑意义的技术转让和许可协议，旨在将新型免疫疗法技术引入印度，以推进实体瘤的免疫肿瘤治疗。这项创新技术能有效靶向并激活肿瘤抗原特异性CTL反应，在生成持久免疫记忆方面优于同类技术。基于贝勒医学院威廉·德克尔博士及其研究团队提供的临床前动物数据，APAC生物技术计划在印度启动针对晚期脑癌和胰腺癌的II期临床试验，这些癌症的治疗选择有限。APAC生物技术首席执行官阿伦·梅赫拉表示，公司致力于加快新型免疫肿瘤治疗药物在印度及全球范围内的可用性，预计这种新型长期记忆增强技术将成为一流的癌症免疫疗法，有望进一步提高治疗效果。APAC管理层正在与大型投资者洽谈，以扩大目前批准产品的生产和未来临床试验的开发。APAC生物技术是一家在印度领先的生物技术公司，专注于基于树突状细胞的免疫疗法研究，其产品APCEDEN®已获得印度FDA批准。Diakonos研究公司是一家成立于2015年的免疫肿瘤开发合作伙伴，致力于将德克萨斯医疗中心的基本研究发现商业化。

新研究显示，可能通过冷冻癌细胞来阻止其扩散。奥勒冈健康与科学大学（OHSU）的雷蒙德·伯格安博士及其团队发现了一种名为KBU2046的化合物，能够抑制癌细胞在四种不同的人类实体癌细胞模型中的运动，包括乳腺癌、前列腺癌、结直肠癌和肺癌。该药物通过结合细胞内的“清洁工”蛋白质——热休克蛋白，来阻止细胞运动，同时没有其他副作用。研究团队正在筹集资金，以进行人体试验，并已成立公司Third Coast Therapeutics，旨在将这种治疗方法带给患者。

Cellenkos公司与德克萨斯大学健康科学中心休斯顿分校宣布合作开展神经炎症研究，旨在应用脐带血来源的调节性T细胞（CK0801）作为治疗神经炎症性疾病的细胞疗法。首先研究的疾病是吉兰-巴雷综合征（GBS），这是一种罕见的自身免疫性疾病，患者的免疫系统攻击周围神经系统的一部分。CK0801疗法将用于评估对标准疗法无反应的GBS患者。CK0801旨在替换和补充受损的调节性T细胞，阻断由不受控制的炎症信号引起的神经系统的持续损害，从而可能使患者恢复。CK0801是一种新型细胞疗法，由Cellenkos公司开发，有望为患者提供非药物性治疗选择。