日本大阪，2018年6月6日/美通社/——日本制药公司Shionogi与Hsiri Therapeutics，Inc.达成一项许可和研究合作协议，共同开发治疗非结核分枝杆菌病（NTM）和结核病（TB）的新型疗法。Shionogi将利用其在抗菌领域的小分子药物研发优势，支持Hsiri的创新药物开发。根据协议，Shionogi将获得全球范围内开发、生产和商业化这些化合物的独家权利，而Hsiri将获得前期许可费、潜在的开发里程碑奖金和基于Shionogi销售收入的版税。近年来，NTM疾病患者数量在发达国家呈上升趋势，开发新型抗NTM药物的需求迫切。结核病是全球三大传染病之一，每年新发病例约1040万。多重耐药结核病（MDR-TB）和广泛耐药结核病（XDR-TB）已成为公共卫生重大关切，新型药物的研发备受期待。Shionogi将感染性疾病作为其研发重点领域之一，致力于通过合作开发创新药物，保护患者健康。

Microbiotica与Genentech达成一项多年度战略合作伙伴关系，旨在发现、开发和商业化针对炎症性肠病（IBD）的生物标志物、靶点和药物。Microbiotica将利用其精密宏基因组学微生物组平台分析Genentech IBD临床试验中的患者样本，以识别药物反应的微生物组生物标志物特征、新的IBD药物靶点和活细菌治疗产品。Microbiotica将获得一笔未公开的预付款，并有望获得高达5.34亿美元的研发和商业化里程碑付款。此外，Microbiotica还有权获得某些产品销售的版税。Genentech还拥有许可Microbiotica研究成果的选项。Microbiotica由剑桥创新资本和IP集团资助成立，致力于将Sanger研究所的突破性微生物组科学商业化。其平台包括全球领先的微生物组培养库和关联参考基因组数据库，可在临床试验规模上实现前所未有的肠道细菌鉴定精度。

Johnson & Johnson Innovation与波士顿大学达成五年合作协议，旨在加速实现无肺癌世界的愿景。双方将共同建立约翰逊与约翰逊创新肺癌中心，促进波士顿大学研究人员与约翰逊与约翰逊肺癌倡议成员的紧密合作，共同开发预防、拦截和治愈肺癌的解决方案。该合作旨在解决肺癌的高发病率、低生存率以及巨大的医疗负担和成本问题，通过跨学科合作，推动肺癌的早期诊断和治疗方法的研发。

Alkermes公司从Biogen公司获得5000万美元付款，以表彰其审查了BIIB098（二甲基富马酸）临床开发计划中初步的胃肠道耐受性数据。BIIB098是一种新型口服富马酸，正在3期临床试验中用于治疗多发性硬化症。Alkermes计划在2018年第四季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交BIIB098的新药申请（NDA）。根据许可和合作协议，Biogen拥有BIIB098在全球范围内的独家商业化权利，并将向Alkermes支付全球净销售额的十几比例的特许权使用费。此外，如果BIIB098的NDA在2021年12月31日或之前获得FDA批准，Alkermes还可能从Biogen获得1.5亿美元的里程碑付款。

BlackThorn Therapeutics宣布其第二款分子BTRX-335140进入临床试验阶段，该分子是一种针对脑部调节压力负面影响的κ型阿片受体（KOR）拮抗剂。该研究旨在评估BTRX-335140在健康志愿者中的剂量-暴露关系、安全性和耐受性。BTRX-335140在前期研究中表现出强大的、选择性的和可逆的特性，有望用于治疗焦虑、偏头痛、精神分裂症症状和抑郁症等神经行为障碍。BlackThorn Therapeutics致力于开发针对神经行为障碍的创新疗法，并利用数据科学和新技术进行药物发现和开发。

Biological Industries USA（BI-USA）与Primorigen Biosciences宣布建立战略合作伙伴关系，全球范围内非独家分销Primorigen的专有Vitronectin XF蛋白基质用于干细胞培养。Vitronectin XF是一种广泛使用的定义明确的重组人蛋白，用于人类多能干细胞（hPSC）的附着、生长和分化。此次合作将Vitronectin XF纳入BI-USA的干细胞培养解决方案产品组合，并将在Primorigen品牌下分销。BI-USA对Vitronectin XF与NutriStem hPSC培养基的结合进行了广泛评估，实现了在化学定义、无异种成分的环境中稳定长期培养多能细胞。该合作将有助于科学界进一步利用Vitronectin XF的多项优势。

FSD Pharma Inc.的全资子公司FV Pharma与SciCann Therapeutics Inc.达成战略联盟，签署了投资协议，FV Pharma将投资至300万美元以获得SciCann 15%的股权。FV Pharma将获得SciCann在加拿大生产及分销一系列专利待批、针对特定症状的专利权产品独家许可。此外，FV Pharma将获得SciCann在以色列开发的专利权科学研究平台的高级访问权限，包括顶尖研究人员、学术机构和医疗中心网络，以高效完成临床研究。FSD Pharma总裁兼CEO Thomas Fairfull表示，与SciCann的合作将为FV Pharma提供进入以色列蓬勃发展的科学研发生态系统的机会，并有助于其成为全球领先的基于临床验证的植物大麻疗法开发商和分销商。SciCann Therapeutics的联合创始人兼CEO Dr. Zohar Koren表示，很高兴与FV Pharma合作，将SciCann的专利产品引入加拿大市场。

Regeneron与Zoetis宣布合作研究抗体疗法在动物健康领域的应用，为期五年。Regeneron授予Zoetis其VelocImmune抗体技术的许可，用于开发针对宠物和家畜的物种特异性单克隆抗体。Zoetis将探索治疗过敏、免疫相关疾病、疼痛、炎症性疾病和癌症等动物疾病。Regeneron将获得许可费、审批和销售里程碑付款以及潜在兽医治疗产品的版税。Regeneron还将从其产品线中选择抗体供Zoetis评估，用于治疗狗和猫的某些自然发生的疾病，如骨关节炎。Zoetis在兽医单克隆抗体领域也积累了专业知识，包括在美国和国际市场获得批准的第一种用于控制犬特应性皮炎临床体征的抗体。

Axovant Sciences宣布获得Oxford BioMedica独家全球许可权，以开发和商业化针对帕金森病的基因疗法AXO-Lenti-PD，并从Roivant Sciences获得2500万美元的股权融资以支持其临床开发。Fraser Wright博士将加入Axovant担任首席技术官，负责基因疗法项目。Axovant计划在2018年底前开始AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。该疗法旨在通过单次给药提供长期患者受益。

Moleculin Biotech公司与The University of Iowa Pharmaceuticals达成协议，共同开发WP1732的制剂。WP1732是一款基于MD Anderson癌症中心的研究成果，被认为在临床前测试中具有突破性发现。公司CEO Walter Klemp表示，WP1732有望成为高度溶解的STAT3抑制剂，适合静脉注射。此次合作标志着Moleculin Biotech开始为WP1732提交给FDA的IND申请做准备。Moleculin Biotech专注于肿瘤药物研发，目前处于临床阶段的药物包括Annamycin和WP1066。

国际眼科公司Nicox与商业生物技术公司Ironwood达成研究合作，旨在结合Ironwood在可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）领域的专长和Nicox的专有硝酸甘油（NO）捐赠研究平台，共同开发新型化合物，以寻找治疗某些眼科疾病的潜在新疗法。根据合作协议，双方各自承担合作活动相关的费用。根据研究合作的结果，Nicox和Ironwood可能进一步讨论Nicox对任何确定的产品候选人的进一步开发。Nicox首席科学官Michael Bergamini表示，结合双方在sGC和NO捐赠化合物方面的专长，有望为眼科疾病创造新的治疗选择。Nicox是一家专注于眼科健康，开发创新解决方案的国际公司，拥有两个已授权的商业阶段产品，并正在开发针对多种眼科疾病的新药候选产品，包括青光眼。

Eli Lilly公司宣布mirikizumab在治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的II期临床试验中显示出良好的安全性和有效性数据。结果显示，接受mirikizumab治疗的患者在12周时达到临床缓解的比例显著高于安慰剂组。这些数据将在华盛顿特区的消化疾病周（DDW）会议上公布。mirikizumab是一种针对IL-23p19的单克隆抗体，正在研究用于治疗包括银屑病、溃疡性结肠炎和克罗恩病在内的免疫性疾病。该试验评估了mirikizumab与安慰剂相比在既往接受过传统或生物治疗失败的中度至重度UC患者中的安全性和有效性。研究结果显示，接受mirikizumab治疗的患者在12周时达到临床缓解、临床反应、内镜愈合、内镜缓解和症状缓解的比例均高于安慰剂组。此外，接受mirikizumab治疗的患者中，达到内镜缓解和症状缓解的比例也高于安慰剂组。严重不良事件和治疗相关不良事件的发病率在各治疗组之间相似。Eli Lilly公司表示，他们期待推进mirikizumab在UC的III期临床试验，以及继续进行mirikizumab在中度至重度斑块状银屑病中的III期临床试验。

Celltrion Healthcare在Digestive Disease Week 2018会议上公布了一项新研究，显示CT-P13皮下注射（SC）制剂在治疗活动性克罗恩病（CD）患者中，其疗效和安全性在30周内与CT-P13静脉注射（IV）制剂相当。该研究旨在确定CT-P13 SC的最佳剂量，并评估其在活动性CD患者中的疗效和安全性。研究结果显示，CT-P13 SC与CT-P13 IV在临床缓解率和CDAI、CDAI-70和CDAI-100评分的变化方面具有可比性，且安全性也相当。此外，CT-P13 SC有望为使用英夫利昔单抗的患者提供更多治疗选择，并可能降低医疗保健系统的负担。

Sensei Biotherapeutics公司宣布，其研发的免疫肿瘤疗法SNS-301（原名PAN-301）在多中心1期临床试验中表现出良好的安全性和免疫原性。该试验评估了SNS-301在生化复发性前列腺癌患者中的安全性及免疫原性。SNS-301是一种利用噬菌体病毒载体靶向新型胚胎抗原人天冬氨酸β-羟基化酶（ASPH）的免疫疗法候选药物。在1期临床试验中，SNS-301通过皮内注射，每21天给药一次，共给药至少三次，结果显示SNS-301具有良好的耐受性和安全性，且所有患者均产生了剂量依赖性的ASPH特异性体液和细胞免疫反应。该公司计划在2018年下半年公布最终结果，并预计年底开始进行2期疗效试验。

Ritter Pharmaceuticals在Digestive Disease Week上展示了其新型治疗乳糖不耐症药物RP-G28的Phase 2b临床试验数据，包括RP-G28在改善乳糖不耐症症状方面的疗效和安全性。其中，一项海报突出了RP-G28在安全有效地减少或消除乳糖不耐症关键症状方面的治疗益处，另一项海报则介绍了用于测量乳糖不耐症症状变化的新工具，并展示了该工具的可靠性和响应性。这些数据为RP-G28即将进行的Phase 3临床试验提供了支持。

Tricida公司宣布其关键性3期临床试验TRCA-301的结果，该试验针对217名患有代谢性酸中毒的慢性肾脏病（CKD）患者。TRC101是一种首创的代谢性酸中毒治疗候选药物，结果显示该药物在提高血碳酸水平、改善患者生活质量及肌肉功能方面均表现出显著效果。试验中，TRC101组患者的血碳酸水平显著提高，且安全性良好，未发现与TRC101相关的严重不良事件。此外，试验结果将作为提交美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批计划的依据。

Audentes Therapeutics公司宣布，其针对X连锁型肌管肌病（XLMTM）的基因疗法产品AT132获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。这一资格旨在加快AT132的研发和审批进程，以便尽快为患者提供治疗。AT132是一种针对XLMTM的基因疗法，该病是一种罕见的单基因疾病，以极度肌肉无力、呼吸衰竭和早期死亡为特征。EMA的PRIME计划旨在帮助和加速具有重大治疗优势或为无治疗选择的患者提供益处的试验性药物的研发进程。Audentes Therapeutics正在开展AT132的Phase 1/2临床试验，以评估其在12名5岁以下XLMTM患者中的安全性和初步疗效。