欧洲药品管理局人用药品委员会对瑞典孤儿生物制药公司（Sobi™）的Orfadin®（nitisinone）治疗成人黑酸病患者（AKU）的积极意见。AKU是一种罕见的遗传性疾病，可导致骨骼、软骨和组织的严重损伤，最终导致关节疾病。目前尚无药物治疗，主要治疗为姑息性镇痛和关节置换。该意见基于DevelopAKUre临床开发计划的研究结果，该计划由AKU协会和临床专家发起，旨在治疗这种超罕见疾病。如果欧洲委员会批准，这将有助于满足自120多年前发现该疾病以来AKU患者的未满足的医疗需求。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对艾利 Lilly 和 Incyte 公司的巴瑞替尼（baricitinib）治疗中重度特应性皮炎（AD）成人的积极意见标志着该药物在欧洲获得监管批准的第一步。如果获得批准，巴瑞替尼将成为首个针对AD患者的JAK抑制剂。这一积极意见基于Lilly的3期BREEZE-AD临床试验项目，包括评估巴瑞替尼治疗AD的潜力。该药物已在70多个国家获得批准用于治疗中重度活动性类风湿性关节炎（RA）。Lilly与Incyte签订的许可和合作协议赋予其巴瑞替尼及其某些后续化合物在治疗炎症和自身免疫疾病方面的全球开发和商业化权利。

OncXerna的RNA生物标志物平台在针对晚期癌症患者的临床试验中取得显著成果，成功识别了Bavituximab与Keytruda联合用药治疗晚期胃癌患者的应答者与非应答者，总缓解率（ORR）为19%，生物标志物驱动亚组的ORR高达43%。在Navicixizumab治疗晚期卵巢癌患者临床1b期试验中，生物标志物阳性患者组ORR达70%，显著高于生物标志物阴性患者组的31%。OncXerna宣布将英文名变更为OncXerna Therapeutics，以彰显公司对基于RNA方法为特定癌症患者提供创新靶向治疗的重点关切。OncXerna总裁兼首席执行官Laura Benjamin博士表示，公司致力于通过RNA生物标志物平台为患者精准匹配靶向疗法，显著提升临床治疗结果。Bavituximab与Keytruda联合用药治疗晚期胃癌和胃食管癌患者的临床2期试验（ONCG100）中期结果显示，总缓解率为19%，在生物标志物驱动亚组中，ORR为43%。OncXerna计划开展更多针对生物标志物阳性患者和其他类型实体瘤的临床试验。

LYNPARZA作为一线维持治疗在BRCA突变型卵巢癌患者中显示出长期的无进展生存期（PFS）益处，优于安慰剂。这项五年的随访数据显示，LYNPARZA将疾病进展或死亡的风险降低了67%，将PFS提高到中位值56.0个月，而安慰剂组为13.8个月。五年后，接受LYNPARZA治疗的患者中有48.3%未出现疾病进展，而安慰剂组为20.5%。这些结果表明，LYNPARZA在BRCA突变型卵巢癌治疗方面取得了重大进展。

Phosplatin Therapeutics公司在欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了其领先候选药物PT-112与PD-L1免疫检查点抑制剂avelumab联合用于治疗进展期实体瘤患者的1b期剂量递增研究数据。该研究显示，在36名接受过多种标准治疗且已用尽所有治疗选项的重度预处理实体瘤患者中，PT-112与avelumab的联合使用表现出良好的安全性和耐受性。研究观察到临床获益，包括稳定疾病或更好的结果，以及一些患者对前列腺癌的积极反应。Phosplatin Therapeutics计划进行2期研究以确认推荐剂量并实施相关性免疫分析。

Deciphera Pharmaceuticals在ESMO Virtual Congress 2020上展示了QINLOCK（ripretinib）在治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效和安全性数据。数据显示，QINLOCK在第四线治疗GIST患者中表现出良好的疗效和耐受性，中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，而安慰剂组为1.0个月。此外，QINLOCK在第二线至第四线治疗GIST患者中的剂量调整研究也显示出临床意义的PFS改善。QINLOCK是一种针对KIT和PDGFRα激酶的双机制抑制剂，已被美国FDA、加拿大卫生部和澳大利亚治疗药品管理局批准用于治疗晚期GIST患者。

「凯瑞康宁」（XW Laboratories Inc）完成C轮4000万美元融资，由Panacea Venture等机构领投，资金将用于其XW10172和XW10508研究项目的临床开发。XW10172和XW10508分别针对帕金森病睡眠障碍和嗜睡症、重性抑郁障碍及慢性疼痛的治疗。全球有超过2.64亿人患有重性抑郁障碍，每5人中就有1人患有慢性疼痛，美国患者超过2000万。XW10508每日一次口服，XW10172则针对帕金森病睡眠障碍，目前尚无FDA批准的治疗药物。此外，「凯瑞康宁」研发的XWL-008已获得FDA孤儿药资格，公司三个研发平台致力于改善药物特性和减少神经系统疾病相关损伤。

Alkermes公司公布了ARTISTRY-1研究的新临床数据，该研究评估了其实验性工程化IL-2变体免疫疗法ALKS 4230在难治性实体瘤患者中的单药和联合PD-1抑制剂pembrolizumab（KEYTRUDA）的疗效。数据显示，ALKS 4230在黑色素瘤中表现出单药活性，与pembrolizumab联合使用时，在多种肿瘤类型中观察到持久反应。最常见的不良事件是短暂发热和寒战，符合免疫疗法的预期效果。这些数据在2020年欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上进行口头报告。Alkermes还宣布，基于达到方案定义的疗效反应标准，ARTISTRY-1单药黑色素瘤队列将扩大。研究显示，ALKS 4230在多种肿瘤类型中显示出单药抗肿瘤疗效和持久反应，包括经充分治疗的铂耐药卵巢癌、三阴性乳腺癌和食管癌，为ALKS 4230作为可能对现有标准治疗无反应的晚期肿瘤患者的治疗选择提供了更多见解。

Incyte公司宣布了其Phase 2 POD1UM-202临床试验的结果，该试验评估了PD-1抑制剂retifanlimab在经过标准铂类化疗后进展的晚期肛门鳞状细胞癌（SCAC）患者中的疗效。试验纳入了94名患者，包括10%的HIV感染者。结果显示，retifanlimab单药治疗在独立中心审查（ICR）下确认的客观缓解率（ORR）为14%。无论PD-L1状态、肝脏转移、年龄或HIV+状态，均观察到反应。retifanlimab总体耐受性良好，安全性符合PD-1抑制剂的预期，且未出现HIV感染控制丢失。这些数据对于HIV+患者尤为重要，因为他们是SCAC的最大风险人群，通常被排除在肿瘤学临床试验之外。SCAC是一种与HPV和HIV感染相关的罕见癌症，占消化系统癌症的近3%，患者预后极差。目前，对于经过一线化疗后进展的患者，尚无标准治疗方案。

Autolus Therapeutics公司宣布，其CAR T细胞疗法AUTO3在治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的ALEXANDER临床试验中表现出色，数据显示AUTO3具有良好的安全性和疗效。AUTO3是一种针对CD19和CD22的双重靶向CAR T细胞产品，其推荐剂量组的完全缓解率高达64%，且耐受性良好。公司将于9月18日举行电话会议和网络直播，讨论ESMO数据。

Regeneron制药公司和Sanofi公司宣布，Libtayo（cemiplimab）在晚期基底细胞癌（BCC）患者中的关键性2期临床试验中显示出积极结果。该试验针对的是那些在经过HHI治疗后病情进展或对HHI治疗不耐受的患者。Libtayo是一种PD-1抑制剂，试验中患者的客观缓解率为31%，其中85%的缓解在一年后仍在持续。该数据在ESMO虚拟大会上公布，并构成了在美国和欧盟提交监管申请的基础。Libtayo使用Regeneron的VelocImmune技术发明，该技术利用具有基因改造的人源化免疫系统的独特基因工程小鼠平台来产生优化的全人源抗体。Libtayo还在其他癌症类型的研究中，包括非小细胞肺癌和宫颈癌。

Helsinn Group和Italfarmaco宣布在ESMO Virtual Congress 2020上口头报告NEPA（netupitant和palonosetron）的数据。一项三期临床试验表明，一种简化方案，即一剂NEPA和地塞米松（DEX），与频率和剂量更高的DEX方案相比，具有相当的止吐疗效。该研究由意大利LUNG-NEPA研究组进行，旨在评估减少DEX作为止吐方案组成部分的潜在影响。研究结果显示，简化方案在5天观察期内与标准剂量DEX相比，在止吐控制方面具有可比性，且对患者的日常生活没有影响。这些结果与ESMO在COVID-19时代对支持性护理的管理和治疗建议一致，建议考虑在第一天使用单剂量地塞米松，而无需在接下来的几天使用。NEPA的安全性与预期相符，不良事件类型和发生率也符合接受细胞毒化疗的多样化癌症人群。

Agenus公司在其欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟大会2020上公布了两个大型临床试验的初步结果，这两个试验均针对复发性/转移性宫颈癌患者，该疾病治疗选择有限且主要影响年轻女性。试验结果显示，单用Balstilimab（PD-1）的响应率为14%，在PD-L1阳性患者中为19%；Balstilimab（PD-1）与Zalifrelimab（CTLA-4）联合治疗的响应率为22%，在PD-L1阳性患者中为27%。这些结果表明Balstilimab在PD-L1阳性及阴性肿瘤中均显示出活性，提示其可能是一种具有潜在差异化的PD-1。此外，联合Zalifrelimab后，响应率显著提高，且响应持久性良好。这些试验是迄今为止复发性宫颈癌中最大的免疫肿瘤学疗法试验，显示Balstilimab和Zalifrelimab可能为宫颈癌患者提供有意义的新疗法，为治疗选择有限的患者带来了新的希望。

Genentech宣布其药物Actemra在III期EMPACTA临床试验中达到主要终点，显示接受Actemra加上标准治疗的COVID-19相关肺炎患者，与接受安慰剂加上标准治疗的患者相比，进展至机械通气或死亡的风险降低了44%。该研究是首个主要招募少数族裔患者的全球III期COVID-19临床试验，约85%的患者来自少数族裔，其中大多数为西班牙裔，还有显著的土著和黑人或非裔美国人群体。Genentech计划将这一重要数据与FDA和其他全球卫生当局分享。Actemra目前正被研究作为COVID-19相关肺炎的潜在治疗方法，包括在III期REMDACTA临床试验中与抗病毒药物联合使用。

Ipsen公司发布了一项名为CLARINET FORTE的研究的首个疗效和安全性数据，该研究是一项针对胰腺或中肠神经内分泌肿瘤（NETs）患者的国际II期单臂开放标签探索性研究。研究结果表明，增加Somatuline® Autogel®（兰瑞肽）的剂量频率（从每28天一次增加到每14天一次）可以延长无进展生存期（PFS）并控制疾病，同时没有新的安全性信号。这些数据将在2020年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示，表明这种治疗方法可能有助于推迟需要更毒性的治疗方案，并提高患者的生活质量。

深圳市塔吉瑞生物医药有限公司近日完成近亿元战略融资，其中洪泰基金投资数千万元，这是继2018年数千万Pre-A轮融资和2020年1.5亿元人民币A轮融资后的新一轮融资。本轮资金将用于治疗慢性粒细胞白血病和非小细胞肺癌的小分子靶向药物的临床研究，以及最新一代靶向药物的研发。公司创始人王义汉博士在创新药研发领域拥有丰富经验，是多个国际一类创新药的核心发明人。塔吉瑞自主研发的TGRX-678和TGRX-326分别针对慢性粒细胞白血病和非小细胞肺癌，具有克服耐药性的优势。目前，塔吉瑞已申报180余项专利，其中39项已获得授权，产品线正在积极推进中。

北极光创投在医疗健康行业深耕十年，成功投资奕瑞科技等企业，并在科创板上市，获得丰厚回报。创始人邓锋表示，投资成功得益于行业红利、优秀团队和前瞻性定位。北极光以早期科技投资起家，在医疗健康领域布局广泛，投资策略明确，注重早期项目，并在风险大的早期低价时进入。同时，北极光在医疗健康领域的投资已涵盖多个细分领域，如医疗器械、体外诊断、生物医药等，展现出稳健的投资策略。北极光团队在投资过程中，注重技术领先性、科学性，以及产品的临床价值和市场认可度，为未来发展做好准备。