免疫医药公司于2020年9月18日宣布，其在脑癌治疗方面使用Trodelvy™药物的早期临床试验结果令人鼓舞。该研究结果在纳斯达克上市的免疫医药公司（股票代码：IMMU）的新闻稿中发布，详细介绍了Trodelvy™在治疗脑癌患者中的初步疗效和安全性数据。

Lotus Pharmaceutical与Chong KuDang Pharmaceutical达成独家商业化协议，共同开发生物类似药Darbepoetin alfa，用于治疗慢性肾衰竭引起的贫血。Lotus将负责在台湾和东南亚市场独家销售该产品，此举强化了Lotus在肾病领域的核心地位，并推动其生物类似药产品线的发展。Darbepoetin alfa是Lotus第五个在研的生物类似药，公司已有多个产品在亚洲多个国家进行商业化，并持续拓展市场，致力于提供高质量、可负担的医疗保健服务。

伯尔尼大学病理学研究所的Mirjam Schenk教授团队研究发现，通过增加免疫检查点抑制剂的疗效，有望帮助更多黑色素瘤患者。该研究揭示了免疫系统中一种信号分子IL-32的作用，它既能激活树突状细胞，又能吸引巨噬细胞分泌吸引T细胞的物质，从而帮助免疫细胞找到并消灭癌细胞。在动物实验中，同时使用IL-32和免疫检查点抑制剂提高了治疗效果，且未出现副作用。该研究为黑色素瘤的治疗提供了新的思路，有望改善患者预后。

Generex Biotechnology与马来西亚的Bintai Kinden签署了一项具有约束力的许可和研究协议，以推进Ii-Key-SARS-CoV-2冠状病毒疫苗在马来西亚的临床开发和商业化。Bintai Kinden将支付2500万美元的 upfront 许可费，并承担疫苗在马来西亚的商业开发、制造和商业注册的全部资金。疫苗获得马来西亚卫生部的批准后，Bintai Kinden将支付1750万美元的里程碑付款，Generex将获得每剂疫苗3至4.50美元的版税。此外，Generex还有权在澳大利亚、新西兰和全球HALAL市场优先考虑Ii-Key-SARS-CoV-2疫苗，特别是东南亚地区。Generex计划与Bintai Kinden合作，利用其在工业工程和建筑方面的专业知识，将疫苗生产转移到马来西亚。

Ufovax公司宣布其基于专利One-component Self-Assembling protein NanoParticle®（1c-SApNP®）疫苗设计平台的下一代SARS-CoV-2（COVID-19）疫苗候选进入I期临床试验阶段。该疫苗由Scripps Research的江朱副教授发明，Ufovax拥有该平台及包括COVID-19疫苗在内的独家全球许可。该疫苗候选在动物实验中表现出色，其新型S2GΔHR2抗原设计在蛋白纳米颗粒上展示，有效提高了中和抗体（NAb）滴度，并诱导了关键的细胞（T细胞）免疫。Ufovax预计将在2021年初进行I期临床试验。江朱副教授及其团队在过去的两年里致力于SARS-CoV-2疫苗的研发，并已在多个领域取得了成果。Ufovax是一家专注于蛋白质纳米颗粒疫苗开发的私人生物技术公司，目前有八种其他疫苗处于临床前开发阶段。

Astellas和Seattle Genetics宣布，其药物PADCEV（enfortumab vedotin-ejfv）在针对既往接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的3期临床试验中，显著提高了患者的总生存期。该试验提前结束，因为计划中的中期分析显示结果积极。数据将用于支持全球注册，并有望在美国将加速批准转为常规批准。PADCEV是一种针对Nectin-4蛋白的抗体-药物偶联物，该蛋白在膀胱癌细胞表面高度表达。这项名为EV-301的全球多中心临床试验比较了PADCEV与化疗在既往接受过铂类化疗和PD-1/L1抑制剂治疗的成年尿路上皮癌患者中的疗效。结果显示，PADCEV在总生存期和无进展生存期方面均显著优于化疗。不良事件与U.S.处方信息中列出的相符，最常见的是皮疹、高血糖、中性粒细胞减少、疲劳、贫血和食欲下降。这些结果将提交给美国食品药品监督管理局（FDA）作为确认试验，以支持该药物2019年的加速批准。

Foundation Medicine与Takeda Pharmaceuticals USA达成合作，共同开发用于Takeda晚期肺癌产品组合的基于组织和血液的伴随诊断。合作旨在加速精准医疗的发展，为更多患者提供个性化治疗方案。如果获得批准，相应的伴随诊断将用于识别可能适合使用mobocertinib（一种针对EGFR Exon20插入+转移性非小细胞肺癌的实验性药物）和ALUNBRIG（Takeda的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗对TKI无反应的ALK+转移性非小细胞肺癌）的患者。合作将利用Foundation Medicine的FDA批准的基因组测试组合，以识别适合FDA批准的靶向疗法的患者。

法国制药公司Sanofi和英国葛兰素史克（GSK）签署了向欧盟供应至多3亿剂COVID-19疫苗的先进购买协议。该疫苗基于Sanofi的重组蛋白技术和GSK的流感疫苗佐剂系统。协议支持在欧洲多国扩大生产规模，并将由比利时、意大利、德国和法国的工厂生产抗原和最终疫苗剂量。此外，Sanofi和GSK还与美国和英国政府签署了协议，计划向全球COVID-19工具加速器计划提供大量疫苗供应。Sanofi还与Translate Bio合作开发mRNA疫苗，预计最早可能在2021年下半年获得批准。

Cullinan Pearl公司宣布，其药物CLN-081在治疗EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的1/2a期临床试验初步结果将在ESMO虚拟大会2020上以海报形式展示。该药物在22名患者中表现出可接受的安全性，无剂量限制性毒性，且最常见的药物相关不良事件为皮疹和干燥皮肤。初步数据显示，CLN-081在多种剂量水平上表现出抗肿瘤活性，其中17名可评估的患者中有6名出现客观反应，包括2名部分缓解患者。Cullinan Oncology的首席医疗官Jon Wigginton表示，对CLN-081在难治性患者群体中的初步安全性和有效性数据感到鼓舞，并期待确定CLN-081的推荐剂量并启动与监管机构的讨论。

瑞士生物技术公司Virometix宣布完成其候选疫苗V-306的第一阶段1期健康志愿者研究的首次疫苗接种。该疫苗旨在预防新生儿呼吸道合胞病毒（RSV）感染。所有20名受试者均按计划接受了V-306或安慰剂的第一剂，目前尚未报告任何不良事件。数据安全监测委员会将于2020年10月2日审查第一组的安全性数据，如果一切顺利，这些受试者将在2020年11月2日开始的那周接受疫苗的第二剂。Virometix期待试验的进展，并将根据适当情况提供进一步更新。Virometix是一家专注于开发新一代疫苗和免疫治疗药物的瑞士生物技术公司，其技术平台能够快速生产并优化疫苗候选药物，有望在安全性、有效性和稳定性方面展现出优越性能。

Intensity Therapeutics公司宣布，其主导产品INT230-6与Yervoy（伊匹单抗）联合治疗已进入二期临床试验，首个患者已接受治疗。该联合治疗方案在IT-01国际临床试验中评估，旨在评估其在乳腺癌、肝癌和肉瘤患者中的安全性和有效性。INT230-6是一种直接肿瘤注射的药物，通过释放肿瘤抗原和招募免疫细胞来攻击肿瘤。公司表示，这种联合治疗有望提高治疗效果，并为患者提供更好的治疗方案。

Principia Biopharma公司宣布，在IgG4相关疾病（RD）的开放标签双臂试验中，首名患者接受了rilzabrutinib治疗。该试验旨在评估rilzabrutinib在治疗IgG4-RD中的效果，该疾病是一种严重的纤维炎症性疾病，可影响几乎所有器官。试验预计将招募约25名活动性IgG4-RD患者，分为两组，一组接受rilzabrutinib与糖皮质激素联合治疗，另一组仅接受糖皮质激素治疗。主要治疗期为12周，患者可能进入40周的治疗延长期，然后进行4周的安全随访期。试验的主要终点是12周时达到完全缓解的患者比例，rilzabrutinib组在第4周无糖皮质激素使用，糖皮质激素组在第12周无糖皮质激素使用。Rilzabrutinib是Principia公司最先进的药物候选者，是一种口服、首创的可逆共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，针对免疫介导性疾病进行优化。BTK参与先天性和适应性免疫反应，是免疫介导性疾病中的关键信号分子。Rilzabrutinib的数据显示，它能够阻断炎症性免疫细胞，消除自身抗体破坏性信号，并防止新的自身抗体产生，而不会耗尽B细胞。

Blueprint Medicines公司宣布，其研发的BLU-945新型精准疗法在治疗EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）方面取得突破性进展。BLU-945针对EGFRm NSCLC患者中常见的耐药突变，具有强大的抗肿瘤活性。该疗法在多个肺癌模型中表现出显著效果，有望为患者带来新的治疗选择。目前，针对osimertinib耐药的EGFRm NSCLC患者尚无批准的治疗方案，BLU-945的研发填补了这一空白。此外，公司还计划开展一项国际多中心1期剂量递增试验，进一步验证BLU-945的安全性和有效性。

Octapharma宣布在意大利米兰启动了国际PRO-SID研究的首个站点，患者招募正在进行中。该研究旨在评估Panzyga作为慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者免疫缺陷（SID）的初级预防药物的有效性和安全性。该研究计划招募至少240名接受抗肿瘤治疗的CLL和低丙种球蛋白血症（IgG水平

eXIthera Pharmaceuticals宣布，其研发的EP-7041，一种针对凝血因子XIa的强效、选择性小分子抑制剂，在《Critical Care Explorations》杂志发表的研究中显示出良好的药代动力学、药效学和安全性。该研究基于多个临床前研究和一项1期临床试验。EP-7041有望作为一种新型抗血栓策略，用于体外膜肺氧合（ECMO）治疗中，同时减少出血风险。此外，EP-7041在治疗COVID-19患者的血栓预防方面也显示出潜力。eXIthera计划开展研究，以评估EP-7041在COVID-19患者血栓预防中的安全性和耐受性。

Apnimed公司宣布其领先组合药物候选AD109的成分R-氧丁宁在一项针对健康志愿者的1期研究中表现出良好的药代动力学特征和耐受性，无相关不良事件。AD109是一种每日一次口服药物，旨在治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA），其设计旨在提供简单、安全、有效的解决方案，无需CPAP设备或手术。Apnimed计划在2020年第四季度启动AD109的2期研究。该研究旨在评估R-氧丁宁在治疗OSA方面的潜力，同时减少不必要的膀胱副作用。Apnimed的AD109旨在通过调节中枢神经系统中的神经递质水平来激活上气道肌肉，维持睡眠时的呼吸道开放。OSA是一种常见的严重睡眠障碍，估计影响超过2500万美国人，但诊断不足仍然是一个严重问题。

美国宾夕法尼亚大学基因治疗项目的研究显示，通过单次注射AAV-Granulin基因疗法到中枢神经系统，可以逆转由Granulin基因突变引起的额颞叶痴呆症病理，且疗法耐受性良好。该研究由Passage Bio公司进行，支持进一步开发其基因疗法PBFT02。研究结果表明，AAV1-GRN向量（PBFT02）在脑脊液中的表达水平最高，超过正常表达水平的50倍。该研究还表明，通过脑池注射途径（ICM）进行给药是微创且在动物模型中耐受性良好的。基于这些令人鼓舞的初步数据，Passage Bio计划在2021年上半年启动一项1/2期临床试验。