Arrowhead Pharmaceuticals宣布已完成其第三代皮下注射RNA干扰（RNAi）疗法ARO-HBV的单剂量递增部分的所有5个计划队列的健康成人志愿者入组和给药。ARO-HBV作为一种可能治愈慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者的疗法正在开发中。公司计划在11月举行的美国肝病研究协会（AASLD）年度会议——肝脏会议上提交一份关于ARO-HBV的初步临床数据的紧急摘要。AROHBV1001是一项1/2期研究，旨在评估ARO-HBV单剂量递增（SAD）在健康成人志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学效应，以及多剂量递增（MAD）在慢性HBV患者中的安全性、耐受性和药效学效应。SAD部分包括每个队列6名受试者的5个队列，每个SAD受试者接受单剂量给药，剂量水平为35、100、200、300或400毫克。MAD部分正在进行中，计划包括每个队列4名HBV患者的最多8个队列。每个MAD患者将接受最高4个剂量水平的3剂ARO-HBV（100、200、300、400毫克）。前两个MAD队列（100毫克和200毫克剂量）已全部入组，公司预计300毫克剂量的第三个队列将很快入组。Arrowhead Pharmace

Dicerna Pharmaceuticals宣布在PHYOX Phase 1临床试验中为第一位原发性高草酸尿症（PH）患者进行了DCR-PHXC的给药。DCR-PHXC是一种用于治疗所有类型PH的GalXC™产品候选药物，PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，常导致肾功能衰竭。此外，FDA已授予DCR-PHXC孤儿药资格，用于治疗PH。PHYOX试验旨在评估DCR-PHXC的安全性、耐受性和药效学效果。该试验分为两组，A组为安慰剂对照的单盲单中心研究，B组为开放标签的多中心研究，纳入PH1型和PH2型患者。DCR-PHXC利用Dicerna的GalXC™技术，在动物模型中，DCR-PHXC可选择性沉默肝脏中的LDHA，阻断草酸过量产生。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，目前尚无批准的治疗方法。

Oragenics公司宣布，其针对口腔黏膜炎（OM）的AG013药物在2期临床试验中表现出良好的安全性，根据FDA的要求，对约200名患者的初步安全性分析显示，严重OM的发生率低于一般人群。该研究是一项双盲、安慰剂对照的多中心试验，评估AG013与安慰剂相比在减少接受传统化疗放疗的头颈癌患者OM发生率及严重程度方面的疗效。数据安全监测委员会（DSMB）审查后认为，临床试验可以继续进行，没有对研究进行调整。AG013是一种方便的口腔漱口水，由ActoBio Therapeutics公司设计，旨在将治疗分子Trefoil Factor 1递送到口腔黏膜组织。AG013获得了FDA的快速通道指定，Oragenics与ActoBio Therapeutics公司签订了独家渠道合作协议，拥有AG013在全球范围内开发和商业化的独家许可。

Sage Therapeutics宣布其治疗产后抑郁症（PPD）的领先产品候选药物——静脉注射型brexanolone（SAGE-547）的新药申请（NDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受，并获得优先审评资格。该NDA支持数据来自Hummingbird项目，包括两个针对18至45岁女性（包括）的III期多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验，旨在评估brexanolone在患有中度和重度PPD的女性中的安全性和有效性。如果获得批准，brexanolone IV将成为首个针对PPD的药物，也是Sage Therapeutics的首个商业产品。FDA已授予brexanolone IV突破性疗法指定，强调PPD患者存在重大未满足的医疗需求。

Gilead Sciences宣布，中国药品监督管理局（CDA）已批准Epclusa（索非布韦400毫克/维帕他韦100毫克）用于治疗1-6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染成人患者。该药物在中国是首个批准的泛基因型HCV单片剂治疗方案。Epclusa的批准基于五项国际III期研究，包括ASTRAL-1至ASTRAL-5，这些研究在包括治疗经验丰富的患者和患有代偿性或失代偿性肝硬化的患者在内的难以治愈的患者群体中实现了92-100%的高SVR12（定义为完成治疗后12周后HCV RNA不可检测）率。北京大学人民医院和肝病研究所的赖伟教授表示，Epclusa的安全性和有效性得到了大量临床和全球真实世界数据集的支持。Gilead Sciences总裁兼首席执行官John F. Milligan博士表示，作为首个无论基因型如何都适用的每日一次、无干扰素单片剂治疗方案，Epclusa为中国医生提供了治疗患者的重要新选择，并有可能帮助减少HCV在人群层面的重大负担。Gilead Sciences已在中国推出两种直接作用抗病毒治疗药物，并致力于支持筛查患者并将他们与治疗相连接的努力，以帮助应对国家的HCV疫情。

Exelixis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其关于CABOMETYX（卡博替尼）片剂用于治疗既往接受过治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者的补充新药申请（sNDA）。该申请基于CELESTIAL III期临床试验的结果，该试验评估了CABOMETYX在先前接受过索拉非尼治疗的晚期HCC患者中的疗效。FDA已确定该申请内容足够完整，可以进行实质性审查，并设定了PDUFA行动日期为2019年1月14日。Exelixis计划与FDA密切合作，推进该药物的审批进程。CABOMETYX目前在美国已获批用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）。

Five Prime Therapeutics与Roche合作开发免疫组化伴随诊断检测，用于其创新免疫肿瘤蛋白疗法候选药物bemarituzumab和FPA150。bemarituzumab是一种针对FGFR2b的抗体，FPA150是一种B7-H4抗体。合作旨在开发、验证和商业化组织基IHC伴随诊断（CDx）检测，以识别可能从这些治疗中受益的患者。此外，双方还将合作开发用于实验室开发测试（LDT）的组织基IHC诊断检测，以识别肿瘤中B7-H4过表达的病人。这项合作预计将有助于加速五项Prime的药物候选药物的临床开发。

Genisphere公司与Sidney Kimmel癌症中心在杰斐逊健康合作开发治疗胰腺癌的新方法。双方将结合专业知识，优化基于3DNA的靶向治疗，旨在针对并杀死胰腺肿瘤。项目包括使用Genisphere的3DNA纳米载体递送小分子药物和siRNA。项目负责人为Jonathan Brody博士，他强调这种基于纳米技术的靶向方法具有个性化并成功递送给患者的潜力。Genisphere首席科学官Robert Getts表示，公司过去三年在3DNA平台的研究中取得了进展，并期待将其扩展到临床前模型。Genisphere利用其3DNA平台提供靶向药物递送服务，并寻求与生物技术和制药公司合作，提高疗效并降低毒性。Sidney Kimmel癌症中心是领先的癌症治疗和研究机构，致力于提供最先进的个性化癌症护理。

Telix Pharmaceuticals Limited与日本大阪大学医学研究生院核医学与示踪动力学系达成研究合作，探索使用放射性元素砹的靶向药物在癌症治疗中的应用。该项目由日本科学技术振兴机构（JST）的OPERA计划提供部分资助，总额约13万美元。该合作由日本核医学领域的领军人物、大阪大学医学研究生院核医学与示踪动力学系主任Hatazawa教授领导，旨在评估新型技术在癌症治疗中的临床应用潜力。Telix Japan总裁Nishimura博士表示，与Hatazawa教授及其团队的合作是一项殊荣，日本对α粒子疗法表现出浓厚兴趣，因为它在处理安全性、辐射特征和临床应用潜力方面具有优势。Hatazawa教授也强调，与Telix的合作对于评估新技术在癌症治疗中的临床应用至关重要。

Syndax Pharmaceuticals和Nektar Therapeutics宣布开展一项免疫肿瘤学临床试验合作，旨在评估Nektar的NKTR-214（一种CD122偏向性激动剂）与Syndax的口服小分子HDAC抑制剂entinostat联合使用在先前接受过抗PD-1治疗且病情恶化的转移性黑色素瘤患者中的安全性和有效性。该合作包括一个研究，旨在评估这种联合用药的安全性、推荐剂量以及疗效，并计划进行生物标志物分析以识别对联合用药有增强反应的患者。Syndax将负责进行1b/2期临床试验，并根据双方兴趣，可能将合作扩展到包括关键性试验。

Nosopharm公司与法国国家农业研究院（Inra）的多样性、基因组与昆虫-微生物相互作用实验室（DGIMI）续签合作，旨在开发治疗多重耐药性医院感染的新抗生素。Nosopharm将利用Inra提供的约100种独特的Photorhabdus和Xenorhabdus菌株，通过创新方法寻找新的生物活性化合物。此次合作目标是发现针对铜绿假单胞菌等革兰氏阴性菌的新型系统抗生素和针对念珠菌属病原体的新型系统抗真菌剂。此前，Nosopharm在Inra DGIMI实验室的菌株库中进行的首次筛选活动已取得显著成果，包括获得三项专利申请、发表三篇同行评审文章、在ICAAC会议上进行口头报告，以及发现了一类新的抗生素——odilorhabdins，目前处于治疗多重耐药肠杆菌科感染的临床试验阶段。

Interpace Diagnostics Group与范德堡大学医学中心达成协议，为患者提供甲状腺结节诊断测试，包括ThyGeNEXT和ThyraMIR。这些测试结合了DNA和RNA的下一代测序以及微RNA分类器的排除能力，有助于医生做出临床决策。自2015年以来，Interpace已为全国近400名医生和医院进行了超过15,000次ThyGenX和ThyraMIR测试。甲状腺癌是美国增长最快的癌症，大多数医生在传统细胞学检查结果不确定时推荐甲状腺手术，但70%-80%的手术结果最终是良性的。ThyGenX（现更名为ThyGeNEXT）-ThyraMIR的分子测试已被证明可以减少不必要手术的发生率。范德堡大学医学中心是美国最大的和最负盛名的学术医疗中心之一，每年接待超过220万患者访问。Interpace是一家提供临床有用分子诊断测试和病理学服务的商业和生物信息学公司，致力于通过个性化医学的最新技术评估癌症风险，以改善患者的诊断和管理。

传奇生物科技，GenScript生物科技公司的子公司，宣布其合作伙伴强生生物科技（Janssen）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始一项针对复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的Phase 1b/2临床试验，以评估LCAR-B38M（JNJ-68284528）CAR-T疗法的安全性和有效性。该试验计划于2018年下半年开始招募患者，是传奇生物科技与强生2017年12月成立的全球合作项目的一部分，旨在开发CAR-T疗法。LCAR-B38M是一种针对成熟B淋巴细胞和恶性浆细胞表面的B细胞成熟抗原（BCMA）的自体CAR-T疗法。该试验旨在评估JNJ-68284528在成年复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和疗效。传奇生物科技首席执行官袁玉表示，这一里程碑标志着与强生合作以来的巨大进展，反映了双方团队高效合作的关系。

DEINOVE与Hallstar-Oléos合作开发第二项化妆品活性成分，该项目将获得奥克西塔尼大区35%的资助。DEINOVE致力于拓展其化妆品活性成分系列，通过优化生产性能提供细菌生物质，而Hallstar-Oléos则利用其独特的Oléo-Eco-Extraction工艺提取和增值目标化合物。奥克西塔尼大区为该项目提供了相当于总预算35%的补贴，DEINOVE表示，这一项目将有助于生成一系列创新化妆品活性成分。公司CEO Emmanuel PETIOT强调，他们正积极开发化妆品业务，利用稀有细菌菌株的生物多样性，而与Hallstar-Oléos的合作成果显著。Hallstar的总经理兼奥莱奥斯的科学经理Anne ROSSIGNOL-CASTERA表示，该项目将允许他们探索不同于传统植物提取的分子。

Teikoku Pharma USA Inc.（TPU）宣布与Link Health Group LTD（Link Health）签订独家许可协议，在中国开发和销售其主打产品Lidoderm。Lidoderm是一种用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）的药物，已在美欧获得批准。Link Health将支付TPU前期现金支付、基于CFDA批准时间的额外里程碑付款、销售里程碑和净销售额的两位数版税。Link Health拥有丰富的中国临床开发和审批经验，TPU对Lidoderm在中国市场的潜力充满信心。

Sedor Pharmaceuticals与Xi'an Xintong Pharmaceutical Research Co., Ltd.宣布，Xintong根据许可协议向Sedor支付了一笔里程碑款项，该协议授予Xintong在中国大陆对Sedor的领先项目Captisol-enabled Fosphenytoin（CE-Fosphenytoin）的独家权利。这笔款项是因为Sedor向美国FDA提交了NDA，寻求批准IM/IV CE-Fosphenytoin用于治疗有癫痫持续状态风险的患者或预防/控制神经外科或神经创伤期间或之后的癫痫持续状态。Xintong于2017年6月获得了在中国大陆开发和商业化CE-Fosphenytoin的独家权利。根据协议，Xintong负责在中国大陆开发和商业化IM/IV CE-Fosphenytoin的所有相关费用。CE-Fosphenytoin无需冷藏，如果获得批准，将在急诊室、重症监护室、急救车辆和长期护理设施中的连续发作中提供现场储存和快速分发。Sedor的首席商业官兼联合创始人Barry Frankel表示，他们很高兴报告这一重大里程碑，并期待与Xintong合作推进

Schrödinger公司与加拿大国家药物研发中心（CDRD）合作，共同开发新型免疫肿瘤单克隆抗体和其他癌症生物制剂。CDRD将提供一系列目标抗体，Schrödinger将利用其先进的计算平台对这些药物候选者进行优先排序，并加速发现过程。初期项目将涉及存在于癌细胞干细胞上的免疫检查点靶标。Schrödinger将支持靶点筛选、预测物理化学风险和抗体人源化，而CDRD将提供一系列针对未公开肿瘤指示的目标抗体以及相关的关键分子和物理化学实验室测量数据。不列颠哥伦比亚癌症机构（BCCA）也将为初始的癌细胞干细胞项目提供关键生物数据。此次合作旨在将Schrödinger在小型分子药物发现中应用计算机模拟的领先地位与生物制剂发现加速相结合。