Axsome Therapeutics宣布，其针对偏头痛急性治疗的创新药物AXS-07的Phase 3临床试验数据将在2020年美国神经病学学会（AAN）科学亮点平台上进行展示。该平台将于2020年9月23日举行，AXS-07是一种口服、多机制研究药物，由莫塞克™美洛昔康和利扎曲普坦组成，旨在快速、持久地缓解偏头痛症状。AAN科学委员会从150多篇突破性科学摘要中选出12篇进行展示，其中AXS-07的临床试验结果为其中之一。AXS-07目前尚未获得FDA批准。

Applied Therapeutics公司宣布将在欧洲糖尿病研究协会第56届年会上展示其新一代醛糖还原酶抑制剂AT-001在治疗糖尿病心肌病方面的数据。该药物处于3期临床试验阶段，展示了其安全性和特异性，以及在高血糖期间对细胞损伤的保护机制。公司首席医疗官Riccardo Perfetti表示，AT-001在临床安全性方面表现优异，且具有比传统ARI更高的选择性。会议中，Perfetti将展示关于AT-001的两个海报，分别介绍其选择性、特异性及保护细胞免受高血糖损伤的机制。此外，公司还介绍了其在罕见病Galactosemia和糖尿病视网膜病变方面的研发进展。

Amunix公司宣布，其研发的T细胞激动剂前药技术XPAT平台在治疗实体瘤方面展现出降低肿瘤毒性、提高治疗指数的潜力。该技术能够显著降低靶向肿瘤细胞的同时，减少对正常组织的损害。公司主要产品AMX-818针对HER2阳性实体瘤，正在进行IND-enabling研究。另一款产品EGFR-XPAT正在优化中，针对难以治疗的KRAS突变肿瘤。Amunix在ESMO虚拟大会上展示了这两款产品的临床前数据，结果显示，XPAT技术能够提高T细胞激动剂的毒性谱，同时保持其治疗实体瘤的效力。

Chi-Med公司宣布，其研发的surufatinib在治疗晚期胰腺神经内分泌肿瘤（NET）的III期临床试验（SANET-p）中显示出显著疗效，将疾病进展或死亡风险降低了51%。这项研究的结果与之前公布的非胰腺NET患者的III期临床试验（SANET-ep）结果相辅相成，均发表在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上。surufatinib在胰腺NET和非胰腺NET患者中的疗效均得到了支持，表明其有望成为NET患者的治疗选择。此外，surufatinib在美国和中国均获得了快速通道和孤儿药资格，目前正在进行新药申请的提交。

知情人士透露，全球DNA测序龙头Illumina可能以80亿美元收购液体活检公司GRAIL，这可能是Illumina史上最大一笔交易。GRAIL由Illumina等投资方于2016年成立，专注于液体活检，曾掀起肿瘤早筛热潮。GRAIL已完成四轮融资，总融资额超过100亿人民币。尽管GRAIL尚未盈利，但其在肿瘤早筛领域的专注和强大技术实力吸引了众多投资者。此次收购若成，Illumina将从测序仪提供商向下游应用延伸，巩固其在DNA测序领域的霸主地位。然而，交易仍存在不确定性，市场对这笔交易反应谨慎，Illumina股价在宣布消息后下跌约10%。

Bristol Myers Squibb宣布，在CheckMate -214三期临床试验中，超过一半的晚期肾细胞癌（RCC）患者在接受Opdivo（nivolumab）和Yervoy（ipilimumab）联合治疗后，四年后仍然存活。这是首个免疫疗法联合方案在未经治疗的晚期RCC患者中显示出优于sunitinib的总生存期（OS）和持久反应。这一持久益处在主要患者群体、具有中危和低危预后因素的患者以及意向治疗（ITT）患者群体中均有观察到。Opdivo加Yervoy的安全性可控，并且没有出现新的安全信号。这些数据已在线发表于欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2020年虚拟大会网站。

比利时VR医疗公司Oncomfort完成1000万欧元A轮融资，资金将用于开发数字疗法解决方案和加速国际化扩张。公司成立于2015年，旨在通过数字镇静技术缓解患者的疼痛和焦虑，其产品Sedakit已在比利时、荷兰、卢森堡和法国等多国应用，覆盖麻醉、肿瘤学等多个临床领域。Oncomfort还开发了多款VR应用，如Aqua、Kimo、Spacio和Stella等，旨在帮助患者完成医疗程序。同时，公司正与医疗专业人士合作，推进VR医疗设备的创新。

Vitrakvi（larotrectinib）在治疗TRK融合癌症方面表现出持续、长期的有效性和已建立的安全特性，这一结论基于175名成年和儿童患者的综合数据集。新肿瘤类型特异性亚分析进一步强调了这些持久反应，且未报告新的安全信号。Vitrakvi在美国、加拿大、巴西和欧盟获得批准，用于治疗具有NTRK基因融合的实体瘤患者，这些患者无已知获得性耐药突变，是转移性的或手术切除可能导致严重并发症，且没有满意的治疗方案或治疗后进展。在扩展的数据集中，Vitrakvi显示出78%的总缓解率，其中19%为完全缓解，59%为部分缓解，13%疾病稳定。安全性方面，主要不良事件为1级和2级，未报告新的安全信号。这些数据在2020年ESMO虚拟大会上展示，证实了Vitrakvi在治疗TRK融合癌症方面的临床效果。

Corvus Pharmaceuticals宣布，其与Genentech合作的临床试验数据将在ESMO虚拟大会上展示。该研究是Genentech的MORPHEUS项目的一部分，涉及使用ciforadenant和atezolizumab治疗难治性非小细胞肺癌患者。结果显示，与化疗相比，该组合疗法延长了患者的生存期，且安全性良好。此外，Corvus还计划将ciforadenant推进至关键性研究，用于治疗晚期难治性肾细胞癌，并利用Adenosine基因标志物来筛选可能从治疗中获益的患者。

NOXXON Pharma在ESMO Virtual Congress 2020上展示了其CXCL12抑制剂NOX-A12与pembrolizumab联合治疗微卫星稳定、转移性结直肠癌或胰腺癌的最终临床结果。研究显示，该组合疗法在晚期患者中增强了免疫反应，并延长了生存时间，同时保持了良好的安全性。NOX-A12单药治疗在胰腺癌和结直肠癌患者中均显示出穿透肿瘤组织并中和CXCL12的能力，从而诱导Th1型免疫反应。NOX-A12与pembrolizumab的联合治疗在25%的患者中实现了疾病稳定，35%的患者治疗时间延长，6个月和12个月的总生存率分别为39%和20%。NOXXON计划将NOX-A12推进到下一阶段的临床试验，并探索与抗PD-1药物和标准治疗方案结合的新方法。

Immunicum AB在2020年虚拟ESMO大会上展示了ilixadencel（一种现成细胞免疫启动剂）与癌症疗法和免疫疗法（包括抗VEGF、抗PD1和抗CTLA4）结合使用的前期临床数据。研究结果显示，ilixadencel与抗CTLA4结合使用在小鼠模型中表现出更强的抗肿瘤反应，优于抗PD1和抗CTLA4的联合使用。ilixadencel与抗VEGF、抗CTLA4或抗CTLA4和抗PD1结合使用，在小鼠结肠癌细胞模型（CT26）中实现了完全缓解。这些前期实验结果支持了ilixadencel与多种癌症疗法结合使用的潜在协同作用，并为进一步的临床试验提供了依据。

Genocea Biosciences在ESMO Virtual Congress 2020上公布了GEN-009 Phase 1/2a临床试验B部分的前五名患者的额外临床反应和免疫原性数据。结果显示，在五名患者中，有3名出现了客观反应（2例部分缓解，1例完全缓解），表明PD-1抑制剂治疗有额外益处。所有患者都对ATLAS识别的新抗原产生了免疫反应。新数据证实了之前披露的结果，包括所有五名患者肿瘤缩小或稳定，其中三名患者在接受疫苗接种后肿瘤大小有RECIST标准的变化（2例部分缓解，1例完全缓解），这可能与GEN-009有关。这些结果继续表明，GEN-009疫苗接种可以与基于CPI的疗法联合使用，以增强其效果。此外，100%的患者对疫苗接种产生的新抗原特异性反应，在某些情况下还有证据表明表位扩散。没有报告严重的不良副作用，只有与疫苗佐剂相关的轻微症状。

GSK的药物Benlysta R（belimumab）在治疗狼疮性肾炎方面取得显著成果，该药显著改善了患有狼疮性肾炎的成年人的肾脏功能。一项为期两年的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国际研究显示，与单独使用标准治疗的患者相比，接受belimumab联合标准治疗的患者中有43%的肾脏功能得到显著改善，而单独使用标准治疗的患者中只有32%。该研究还显示，接受belimumab联合标准治疗的患者中，有30%的患者表现出完全的肾脏反应，而单独使用标准治疗的患者中只有20%的患者表现出这一反应。Lupus Research Alliance总裁兼首席执行官Kenneth M. Farber表示，这些结果表明belimumab可能满足治疗狼疮最危险并发症的紧迫需求。BLISS-LN试验的成功是对所有参与者的成功，特别感谢患者为这项重要试验的志愿服务。GSK对改善狼疮患者生活长期承诺的强有力证明。

AbCellera宣布，其与Eli Lilly合作开发的抗体疗法LY-CoV555在Phase 2临床试验的初步数据显示，接受该抗体治疗的患者的住院率有所下降。LY-CoV555是从康复的COVID-19患者的血液中发现的抗体，用于预防和治疗COVID-19。AbCellera利用其疫情应对平台在短短一周内筛选了超过500万个抗体产生细胞，并从中分离出约500种独特的抗体，这些抗体可以结合导致COVID-19的SARS-CoV-2病毒。LY-CoV555作为最有效的抗体被选中，是全球首个针对SARS-CoV-2进行人体临床试验的治疗性候选药物。该研究是AbCellera与DARPA的P3项目合作成果，旨在60天内开发出可用于应对疫情的医疗对策。LY-CoV555是一种针对SARS-CoV-2刺突蛋白的中和性IgG1单克隆抗体，旨在阻断病毒与人类细胞的结合，从而中和病毒并可能预防和治疗COVID-19。

利利公司和安进宣布就COVID-19抗体疗法进行全球制造合作，旨在显著增加利利公司潜在COVID-19治疗药物的全球供应能力。利利公司正在研究几种潜在的中和抗体，用于预防或治疗COVID-19，可能作为单药或联合用药。通过这次合作，两家公司将能够快速扩大生产规模，为全球更多患者提供服务，如果利利公司的抗体疗法在临床试验中证明成功并获得监管批准。安进公司对利利公司的数据印象深刻，特别是住院率的降低，并对这些中和抗体作为COVID-19治疗药物的潜力表示兴奋。

Moderna公司与Vertex制药公司宣布建立一项新的战略研究合作和许可协议，旨在发现和开发用于治疗囊性纤维化（CF）的基因编辑疗法的脂质纳米颗粒（LNPs）和mRNA。该三年期研究合作将首先关注发现和优化新型LNPs和mRNAs，以将基因编辑疗法递送到肺部细胞中，从而产生功能性囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）。Moderna将获得7500万美元的预付款，并可能获得高达3.8亿美元的里程碑付款，以及任何合作成果产品的分级版税。Vertex将负责提供其他基因编辑疗法成分，以及后续的临床前和临床试验以及可能的商业化工作。这一新合作将加强Moderna和Vertex之间现有的合作关系，后者旨在发现和开发用于治疗CF的mRNA疗法。

Precision BioSciences与Servier宣布扩展CAR T细胞疗法合作，新增四个项目，针对血液和实体瘤。这些新项目将基于双方已有的合作，进一步推动PBCAR0191（针对CD19的CAR T疗法）的研发。Precision将利用其ARCUS基因编辑平台和CAR T开发及制造专长，进行早期研究和发展活动，包括II期临床试验的初始临床材料制造。Servier有权选择参与后期开发和商业化，Precision则有权在美国以50/50的联合开发和联合推广选项参与任何许可产品的开发和商业化。