ProMIS Neurosciences公司宣布其针对阿尔茨海默病（AD）的领先治疗性抗体候选药物PMN310的生产细胞线开发工作已启动，预计将于2019年下半年进入I期临床试验。该公司与Selexis公司合作，利用Selexis的专有技术平台进行细胞线开发，以实现抗体治疗药物的快速、稳定和高效生产。PMN310是一种针对有毒的淀粉样蛋白β（Aβ）寡聚物的抗体，有望为AD患者提供新的治疗选择。

Idera Pharmaceuticals宣布了其临床阶段生物制药公司针对罕见癌症和罕见疾病患者开发的toll样受体和RNA疗法的Phase 2临床试验IM0-8400的初步结果。该试验旨在评估IM0-8400在成人多发性肌炎患者中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学。尽管所有30名受试者都接受了免疫抑制剂和/或全身性皮质类固醇药物的治疗，但三组中的平均CDASI活动评分均处于严重范围。试验未达到主要终点，即与安慰剂相比，CDASI活动评分的基线变化无统计学意义的差异。Idera表示将认可该试验研究者和患者的努力，并希望IM0-8400可能成为治疗其疾病的有效药物。Idera致力于研发，并承诺与共同目标为罕见、危及生命的疾病患者解决未满足需求的调查者和合作伙伴合作。

AbbVie公司在欧洲风湿病学年会（EULAR 2018）上展示了三项3期临床试验的新数据，评估了upadacitinib（一种每日一次的JAK1选择性抑制剂）在治疗中重度类风湿性关节炎成人患者中的疗效。结果显示，upadacitinib在12周或14周治疗后显著改善了患者的疼痛、身体功能、晨僵等症状，同时减轻了疲劳和工作不稳定感。这些结果表明upadacitinib有潜力解决类风湿性关节炎患者在日常活动中面临的挑战。此外，研究还强调了患者报告结果在评估疾病活动、让患者积极参与治疗决策中的重要性。

Sage Therapeutics宣布了针对SAGE-217的加速开发计划，该计划旨在支持在美国提交SAGE-217用于治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）的潜在上市申请。该计划包括一项额外的针对MDD患者的单剂量安慰剂对照的3期关键试验，以及一项针对PPD女性的持续进行的安慰剂对照试验，现在也被指定为关键试验。这些临床试验旨在评估SAGE-217的间歇性给药概念，即短期治疗，与安慰剂相比，对减少抑郁症状的影响。一项开放标签研究将评估间歇性治疗对复发或新发重度抑郁发作的潜在作用，并提供额外的安全性数据。Sage计划在2018年下半年开始MDD的安慰剂对照3期试验，并预计在2018年第四季度宣布SAGE-217在PPD的安慰剂对照关键试验的顶线数据。

Pluristem Therapeutics公司宣布，其PLX-PAD细胞疗法在治疗间歇性跛行（IC）的II期临床试验中取得积极结果，降低了再血管化的风险并改善了患者的行动能力。研究结果表明，PLX-PAD治疗在改善患者最大步行距离（MWD）方面具有显著效果，且安全性良好。此外，该研究还验证了Pluristem正在进行的关键III期临床试验的设计，该试验针对的是临界肢体缺血（CLI），CLI是外周动脉疾病（PAD）的更严重阶段。研究结果显示，两次注射300百万PLX-PAD细胞组的患者，与基线相比，在52周时MWD有显著改善（p=0.0008），且在美国患者中表现出最佳效果。这些结果为PAD患者的非手术医疗解决方案提供了希望，并可能显著减少这些患者需要侵入性手术的可能性。

Ascletis公司宣布，中国食品药品监督管理局批准其一类新药Ganovo（又称Danoprevir或ASC08）用于治疗丙型肝炎。Ganovo是国内公司开发的第一个直接抗病毒药物（DAA），被选为“创新药物开发”国家科技重大专项。在中国大陆进行的III期临床试验中，Ganovo治疗方案（Ganovo联合聚乙二醇干扰素和利巴韦林）在1型非肝硬化患者中实现了97%的治愈率（SVR12），治疗周期为12周。此外，Ganovo治疗方案在台、美、欧、韩和泰等国家进行的临床试验结果显示，1型肝硬化患者和4型非肝硬化患者的治愈率分别为91%和100%。Ascletis创始人、总裁兼首席执行官吴劲梓博士表示，Ganovo的成功开发是政府加强国内企业创新能力、加快新药审批和改善创新药物发展生态系统的重大成果。Ascletis还完成了新一代丙型肝炎NS5A抑制剂Ravidasvir的II/III期临床试验，结果显示，Ravidasvir与Ganovo联合作为口服治疗方案，在1型非肝硬化患者中实现了99%的治愈率（SVR12），对于基线NS5A耐药突变患者，治愈率达到了100%。

GenSight Biologics公司报告了REVERSE III期临床试验的额外结果，该试验评估了GS010单次玻璃体注射在37名患有11778-ND4 Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中的安全性和有效性。初步结果显示，与安慰剂治疗相比，GS010治疗组的视力显著改善，但未达到主要终点。次要终点方面，GS010对LHON相关解剖结构产生了直接生物和生理影响。进一步分析显示，GS010可能对疾病较轻或较晚期的患者有更大的积极影响。GenSight Biologics计划与监管机构讨论如何将GS010推向市场，并将在纽约市举行的一场关键意见领袖（KOL）活动上展示和讨论这些数据。

Synlogic公司宣布，其研发的SYNB1618合成生物药物在治疗苯丙酮尿症（PKU）的初步临床数据表现出良好的效果。该药物在动物模型和健康非人灵长类动物中表现出降低血液中苯丙氨酸水平的能力，并产生与药物相关的生物标志物。SYNB1618是一种经过基因改造的益生菌菌株，能够将有害的苯丙氨酸转化为无害物质。Synlogic的CEO和CMO表示，这些数据支持将SYNB1618作为口服治疗PKU的潜在广泛适用药物。目前，SYNB1618正在进行一项1/2a期临床试验，旨在评估其在健康志愿者和PKU患者中的安全性。

Talis Biomedical Corporation获得NIH的560万美元资助，用于开发一种快速、灵敏、特异的诊断系统，用于从全血中独立培养鉴定细菌病原体并确定其抗生素敏感性。该资助旨在应对抗生素滥用导致的全球健康危机，特别是血液感染（BSI）的严重性。当前血液培养方法需要1-5天进行病原体鉴定，再加上24小时进行敏感性测试，导致约一半的美国急性护理医院中开具的抗生素是不必要或不恰当的。Talis的系统利用专有的等温扩增化学、创新工程和强大的数据科学工具，通过其专有的SlipChip技术实现快速、数字量化，能在不到两小时内完成病原体鉴定和抗生素敏感性测试。这一项目旨在通过快速诊断和治疗，减少抗生素耐药性的传播，拯救生命。

2018年6月12日，医疗健康平台Brook.ai完成400万美元种子轮融资，本轮融资由Independent Health独家投资。公司将利用融资资金创建一个数字健康平台，利用现实世界的数据帮助糖尿病患者进行健康管理。

GT Biopharma公司宣布，其自主研发的Tri-specific Killer Engagers（TriKEs）在治疗急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）和系统性肥大细胞增多症方面展现出积极的前景。TriKEs是一种新型的免疫治疗产品，能够激活自然杀伤细胞（NK细胞）攻击癌细胞。公司计划开展一项针对AML、MDS和肥大细胞增多症的第一项人体Phase 1临床试验，以进一步验证TriKEs的疗效。这一研究得到了美国明尼苏达大学Masonic癌症中心NK细胞专家Jeffrey Miller博士的支持，并有望成为革命性的治疗产品。

Emosis公司宣布，其首个产品HIT Confirm正式通过5-Diagnostics的国际网络在至少36个国家开始销售。这是Emosis与5-Diagnostics签订独家分销协议的结果，该协议标志着Emosis在不到30个月运营后迈出的重要一步。HIT Confirm是一种新型血液检测，用于确认一种致命并发症——肝素诱导的血小板减少症（HIT）的诊断，HIT是常用注射抗凝剂肝素的一种潜在并发症。5-Diagnostics表示，很高兴成为HIT Confirm的独家分销商，并致力于为诊断技术人员和科学家提供全球最佳的研究和临床产品。

E-Scape Bio公司与AbbVie达成协议，获得全球范围内选择性S1P5受体激动剂的权利，用于治疗影响中枢神经系统的溶酶体储存疾病。这些小分子激动剂旨在减少代谢物的合成，这些代谢物在未得到适当清除的情况下，在脑中积累到高水平会变得有毒，导致各种中枢神经系统疾病。这一病理生理学是许多溶酶体储存疾病的共同特点，如尼曼匹克C型病、GBA帕金森病和泰-萨克斯病。S1P5项目加入E-Scape的管道，扩大了其针对中枢神经系统遗传驱动因素的药物开发，包括针对LRRK2的帕金森病项目和针对ApoE4的阿尔茨海默病项目。E-Scape计划在2019年完成美国FDA的IND申请并启动临床试验。根据协议，E-Scape获得针对S1P5的小分子激动剂所有用途的全球权利，并承担推进该项目的全部责任。AbbVie将获得一笔未公开的预付款、未来可能的版税以及E-Scape的股权所有权，并增加一名AbbVie提名的观察员加入E-Scape董事会。

Amarin Corporation与日本制药公司Mochida Pharmaceutical达成多方面合作，共同开发基于ω-3脂肪酸EPA的早期药物产品和适应症。双方将利用各自在EPA药物产品研发和商业化方面的经验，加速新产品的开发。Amarin的Vascepa胶囊是美国首个和唯一经FDA批准的纯EPA药物产品，用于降低患有严重高甘油三酯血症成人的甘油三酯水平。Mochida的Epadel在日本作为治疗高脂血症和动脉粥样硬化的药物上市。此次合作旨在推动EPA药物产品在全球范围内的研发和创新。

荷兰莱顿，2018年6月12日（全球新闻社）——致力于通过创新RNA药物改变严重遗传罕见病患者生活的ProQR Therapeutics公司（纳斯达克：PRQR）今日宣布与两家非营利组织EB Research Partnership（EBRP）和EB Medical Research Foundation（EBMRF）合作，共同开发QR-313治疗由COL7A1基因第73外显子突变引起的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。根据协议，EBRP和EBMRF将提供最多约500万美元的匹配资金，以风险慈善模式共同资助QR-313的临床开发。QR-313是一种针对DEB患者的潜在疗法，旨在通过修复COL7A1基因中的突变来治疗这种罕见的皮肤疾病。DEB是一种罕见的皮肤疾病，会导致皮肤易发水疱、伤口难以愈合、皮肤感染，成年后部分患者还会发展成非常侵袭性的皮肤癌。目前尚无针对DEB的批准治疗方法。WINGS试验是一项针对DEB患者的QR-313的1/2期临床试验，预计将在2018年上半年开始招募患者。该试验预计将在今年晚些时候报告中期机制验证结果，并在2019年公布完整结果。

Akcea Therapeutics和Ambry Genetics合作推出了hATTR Compass项目，这是一个免费且保密的遗传检测和遗传咨询服务，针对疑似患有遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的患者。该项目旨在为患者提供准确的遗传信息，帮助他们做出明智的医疗决策。通过hATTR Compass，Ambry的遗传检测将帮助人们了解是否携带与hATTR淀粉样变性相关的TTR基因突变。PWNHealth公司将提供保密的遗传咨询服务，该公司通过虚拟护理公司提供保密的检测、治疗和专业指导。遗传检测结果仅提供给患者及其医疗保健提供者，以确保保护患者隐私。hATTR Compass旨在加速或确认hATTR淀粉样变性的诊断，并为患者和医疗保健专业人员提供支持。此外，Akcea还与Backpack Health合作，为患者和家庭提供额外资源，帮助他们管理健康信息。

Asterias Biotherapeutics宣布在英国启动AST-VAC2针对非小细胞肺癌（NSCLC）的首次人体1期临床试验，该试验由英国癌症研究基金会赞助、管理和资助。试验旨在评估AST-VAC2的安全性及耐受性，并评估其在NSCLC中的免疫原性。AST-VAC2是一种“首创”的异体癌症免疫疗法，由成熟的树突状细胞组成，旨在通过刺激免疫反应来杀死肿瘤细胞。该试验将分为两个队列，分别针对晚期和早期NSCLC患者，并设有对照组。AST-VAC2的供应由英国癌症研究基金会的生物治疗开发部门制造。该合作项目在癌症研究基金会的临床开发伙伴关系（CDP）方案下进行，允许AST-VAC2的临床试验启动，而不需要Asterias投入大量资源。临床试验的结果可能用于支持在以下领域的高级临床研究：非小细胞肺癌、急性髓系白血病、其他高水平的端粒酶活性和对免疫疗法敏感的指示、与检查点或免疫途径抑制剂联合使用、与额外的抗原联合使用。