BridgeBio Pharma的子公司Calcilytix Therapeutics启动了一项针对ADH1（常染色体显性低钙血症1型）患者的encaleret（CLTX-305）的2期临床试验。ADH1是一种罕见的遗传疾病，由钙感受器（CaSR）中的增益突变引起，导致血清钙水平异常低，尿钙水平高，并伴有多种令人衰弱的症状。encaleret是一种正在研究的口服疗法，旨在通过拮抗CaSR来针对ADH1的根本原因。该2期试验将在国家卫生研究院进行，旨在评估encaleret的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。如果encaleret的剂量被观察到具有良好的耐受性并显示出使血液和尿钙水平正常化的潜力，参与者可能接受长达26周的治疗。该公司预计将在2021年报告该2期研究的概念验证结果。

MacroGenics公司宣布，其新型双特异性PD-1 × CTLA-4 DART分子MGD019在Phase 1临床试验中表现出良好的耐受性和早期活性信号，尤其对通常对检查点抑制无反应的晚期实体瘤有效。该研究在2020年9月20日的ESMO虚拟大会上由Dr. Manish R. Sharma口头报告。研究显示，在剂量范围为0.03 – 10.0 mg/kg的43名患者中，MGD019耐受性良好，常见的不良反应包括瘙痒、关节痛、疲劳、皮疹、恶心和输注反应。在18名接受≥3.0 mg/kg剂量治疗的可评估患者中，有4例客观反应，包括mCRPC的完全缓解和MSS CRC及AB型胸腺瘤的部分缓解。基于这些结果，MacroGenics计划在MSS CRC和检查点抑制剂初治的非小细胞肺癌患者中，以推荐的6.0 mg/kg剂量扩大研究。

Blueprint Medicines公司宣布，其针对RET突变甲状腺髓样癌（MTC）的精准疗法GAVRETO（pralsetinib）在ARROW临床试验中表现出持久的疗效和良好的安全性。GAVRETO在多线治疗的患者中显示出一致的活性，无论RET突变基因型如何，包括对多激酶抑制剂耐药的gatekeeper突变患者的高响应率。这些数据在ESMO虚拟大会上进行展示，并得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查。此外，GAVRETO还被纳入了NCCN指南作为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的首选治疗方案。GAVRETO在美国由Genentech和Blueprint Medicines共同商业化，在欧洲以外地区由Roche商业化。

AstraZeneca和Merck宣布，LYNPARZA（奥拉帕利）在III期PROfound试验中显示出对具有BRCA1/2或ATM基因突变的去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的总生存期（OS）有显著和临床意义的改善，与恩杂鲁胺或阿比特龙相比。试验结果表明，LYNPARZA将具有BRCA1、BRCA2、ATM突变的患者的死亡风险降低了31%，中位OS为19.1个月，而恩杂鲁胺或阿比特龙的中位OS为14.7个月。LYNPARZA在HRR基因突变（BRCA1/2、ATM、CDK12和11个其他HRRm基因）的总体试验人群中显示出非统计学的OS改善，死亡风险降低了21%，中位OS为17.3个月，而恩杂鲁胺或阿比特龙的中位OS为14.0个月。LYNPARZA的副作用包括贫血、恶心、疲劳、食欲下降、腹泻和呕吐等。LYNPARZA被批准用于治疗多种癌症，包括卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌和去势抵抗性前列腺癌。

Janssen公司在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了CHRYSALIS研究的初步结果，该研究评估了完全人源双特异性抗体amivantamab与第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）lazertinib在EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效和安全性。研究结果显示，在91名接受治疗的NSCLC患者中，amivantamab和lazertinib的组合疗法达到了100%的总缓解率。此外，一项名为MARIPOSA的3期临床试验已经开始，以评估amivantamab和lazertinib组合疗法与osimertinib在未经治疗的晚期EGFR突变NSCLC患者中的疗效。

一项由Dana-Farber/Brigham and Women’s Cancer Center领导的临床试验发现，在早期三阴性乳腺癌患者中，将免疫疗法药物atezolizumab与标准化疗方案结合使用，可以提高癌症消退至不可检测水平的可能性。这项名为IMpassion031的三期临床试验评估了atezolizumab（一种免疫检查点抑制剂，通过阻断肿瘤细胞上的PD-L1蛋白来暴露癌症于免疫系统攻击）与化疗联合使用的安全性和有效性。结果显示，接受atezolizumab治疗的患者病理完全缓解率（pCR）比未接受该药物的患者高出16.5%，总体pCR率在化疗和安慰剂组为41.1%，而在化疗和atezolizumab组为57.6%。该研究显示，即使肿瘤对PD-L1检测呈阴性，atezolizumab疗法也可能对所有早期三阴性乳腺癌患者有效。研究的主要负责人Mittendorf博士指出，两种治疗方案的不良反应发生率平衡，且接受atezolizumab治疗的患者没有出现新的免疫相关不良事件。研究人员将继续跟踪试验参与者，以确定atezolizumab和化疗联合使用的pCR改善是否能转化为更长的生存期，以及是否存在任何

美国安进公司宣布，其在《新英格兰医学杂志》上发表了CodeBreaK 100临床试验中sotorasib（AMG 510）的完整1期队列数据，该研究评估了sotorasib在129名患有多种晚期实体瘤的患者中的疗效。其中，59名晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的数据在ESMO 2020虚拟会议上进行了口头报告。结果显示，sotorasib在34名经过大量治疗的NSCLC患者中表现出35.3%的客观缓解率和91.2%的疾病控制率。研究还发现，sotorasib在所有剂量水平下均显示出抗癌活性，且安全性良好。这些结果为KRAS G12C抑制剂在NSCLC治疗中的应用提供了重要依据。

SOLAR-1临床试验最终分析显示，Piqray（alpelisib）联合fulvestrant在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中，与单独fulvestrant相比，可显著提高携带PIK3CA突变的患者的总生存期（OS），改善达8个月。对于出现肺或肝转移的患者，OS改善超过14个月，这些转移在41%的绝经后HR+乳腺癌女性中观察到，被视为更具侵略性和治疗难度。这些数据为Piqray作为首个且唯一针对携带PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌的治疗方案提供了更多证据。Piqray已在欧洲、美国和其他15个国家获得批准。研究还显示，与单独fulvestrant组相比，接受Piqray联合fulvestrant治疗的患者化疗需求延迟了9个月，生活质量得到维持。

罗氏公司宣布，其在欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上展示了关于Tecentriq（atezolizumab）的三项III期临床试验的最新结果，这些研究评估了Tecentriq在多种三阴性乳腺癌（TNBC）治疗设置中的疗效和安全性。其中，IMpassion031研究显示，Tecentriq联合化疗与安慰剂联合化疗相比，在早期TNBC患者中显著提高了病理完全缓解率；IMpassion130研究的最终总生存期数据与之前的分析一致，表明Tecentriq联合nab-paclitaxel作为转移性TNBC的一线治疗，在PD-L1表达的患者中具有临床意义的总生存期改善；而IMpassion131研究则未达到其主要终点，即无进展生存期。罗氏表示，尽管IMpassion131研究未达到预期目标，但公司仍致力于为某些TNBC患者提供新的治疗选择，并致力于改善所有患有早期和晚期TNBC女性的生活。

在COMBI-i临床试验中，Tafinlar（达拉非尼）+ Mekinist（曲美替尼）被确认为治疗晚期BRAF突变型黑色素瘤的标准治疗方案。尽管该研究未达到主要终点，但数据显示，接受Tafinlar + Mekinist治疗的患者的无进展生存期（PFS）显著改善。该研究评估了实验性免疫疗法Spartalizumab（PDR001）与Tafinlar + Mekinist联合使用的效果，结果显示，与单独使用Tafinlar + Mekinist相比，三联疗法的无进展生存期中位数为16.2个月，而单独使用Tafinlar + Mekinist的中位数为12.0个月。尽管研究未达到主要终点，但三联疗法显示出积极趋势。Novartis将继续推进Spartalizumab的开发，并继续研究免疫疗法与其他抗癌药物的联合使用。

阿斯利康的PD-L1单抗英飞凡（度伐利尤单抗）在III期PACIFIC临床试验中，对于同步放化疗后未出现疾病进展的III期不可切除非小细胞肺癌患者，展现出持续且具有临床意义的总生存期（OS）和无疾病进展生存期（PFS）获益。该药物在放化疗后治疗组的四年总生存率约为49.6%，而安慰剂组为36.3%。此外，英飞凡在CASPIAN研究中，对于广泛期小细胞肺癌患者也显示出显著的长期获益。阿斯利康在肿瘤免疫治疗领域的研究成果，为肺癌患者提供了新的治疗选择，有望改变患者的生活。

阿斯利康与默沙东联合宣布，其药物利普卓（奥拉帕利）在针对BRCA突变晚期卵巢癌患者的一线维持治疗中，相较于安慰剂治疗，显著提高了患者的长期疾病无进展生存期。这一发现基于III期SOLO-1试验的五年随访数据，结果显示奥拉帕利将疾病进展或死亡风险降低了67%，并将中位疾病无进展生存期提升至56.0个月。研究还显示，奥拉帕利治疗组的患者中有48.3%在第五年仍未出现疾病进展，而安慰剂治疗组仅为20.5%。这一结果在2020欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上年会期间发布，并成为推动奥拉帕利在全球多地上市的主要依据。

BERG公司宣布在2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示两项关于胰腺导管腺癌（PDAC）的重大临床研究进展。第一项研究“Project Survival®：对胰腺导管腺癌（PDAC）进行高保真纵向表型和多组学特征描述以发现生物标志物”，是迄今为止对胰腺癌进行的高保真特征描述，通过其Interrogative Biology®平台，分析了253种治疗干预和211个进展事件对蛋白质组、代谢组和脂质组的影响，并识别了与现有胰腺癌疗法之间的因果关系。第二项研究“验证BPM 31510-IV治疗晚期难治性胰腺导管腺癌（PDAC）中反应和生存生物标志物的有效性”，确定了两个预测PDAC患者对BPM 31510-IV治疗反应和总生存期的潜在生物标志物。BERG公司致力于利用其专有的Interrogative Biology®平台继续推进这些关键进展，并为患者带来治疗上的改进。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA在III期EORTC1325/KEYNOTE-054试验中作为辅助治疗用于切除的高风险III期黑色素瘤，取得了新的和更新的研究结果。数据显示，在使用KEYTRUDA治疗的患者中，与安慰剂相比，3.5年的随访结果显示，辅助KEYTRUDA达到了关键的次要终点——无远处转移生存期（DMFS），将远处转移或死亡的风险降低了40%（HR 0.60 [95% CI, 0.49-0.73]; p0.001），3.5年的DMFS率为65.3%和49.4%。此外，KEYTRUDA在III期A（1毫米淋巴结转移）、IIIB和IIIC黑色素瘤中，与安慰剂相比，显示出持续的复发无生存期（RFS）益处，3.5年的RFS率为KEYTRUDA 59.8%，安慰剂为41.4%（HR 0.59 [95% CI, 0.49-0.70]; p0.001）。这些结果在EORTC1325/KEYNOTE-054试验中首次公布，并将在欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上展示。KEYTRUDA目前在全球70多个国家获得批准用于黑色素瘤的辅助治疗。

Achieve Life Sciences公司宣布了RAUORA临床试验的最终结果，该试验评估了烟碱酸与伐尼克兰作为戒烟辅助药物在679名新西兰原住民或其直系亲属中的有效性和安全性。结果显示，烟碱酸在戒烟率上优于伐尼克兰，且不良事件显著减少。该研究由奥克兰大学副教授Natalie Walker领导，在SRNT-E年会上公布。烟碱酸组的连续戒烟率在6个月时为12.1%，而伐尼克兰组为7.9%，相对风险为1.55。此外，烟碱酸治疗组的总体不良事件报告显著少于伐尼克兰治疗组。研究结果表明，烟碱酸在降低戒烟率和减少不良事件方面具有优势，有望为吸烟者提供更安全有效的戒烟选择。

Sensei Biotherapeutics宣布其临床阶段生物制药公司正在开发针对癌症和感染性疾病的个性化免疫疗法，其SNS-301一期/二期临床试验结果显示，该生物工程改造的灭活噬菌体在头颈鳞状细胞癌（SCCHN）患者中表现出安全性和有效性。数据在ESMO虚拟大会上展示，指出SNS-301在PD-L1阴性疾病患者中观察到部分反应，并计划进一步探索其在SCCHN患者中的安全性和有效性。此外，Sensei计划扩大其免疫噬菌体平台，包括额外的肿瘤相关抗原，并根据患者肿瘤的遗传特征结合定制疫苗混合物。SNS-301是一种癌症免疫疗法，旨在克服免疫耐受并诱导抗原特异性体液和细胞反应。Sensei Biotherapeutics专注于发现、开发和交付精确免疫疗法，其ImmunoPhage™平台能够生成完全激活免疫系统的免疫激活剂。

Mirati Therapeutics公司宣布了其针对晚期或转移性尿路上皮癌患者进行的2期临床试验的最新结果，该试验评估了sitravatinib与nivolumab（OPDIVO）联合使用的效果。sitravatinib是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能强力靶向TAM（TYRO3、Axl、Mer）和split（VEGFR2、KIT）家族受体。结果显示，这种联合疗法在未经检查点抑制剂治疗、铂类耐药的患者中表现出良好的临床活性。截至2020年7月30日的截止日期，30名参与该研究的患者中，有30名可评估反应。这些数据表明，与检查点抑制剂或类似酪氨酸激酶抑制剂单药疗法相比，sitravatinib与nivolumab联合使用导致更高的总缓解率和更长的无进展生存期。Sitravatinib与nivolumab的联合疗法已被证明在尿路上皮癌和其他肿瘤环境中具有良好的耐受性。该试验的主要目标是评估以客观缓解率为衡量标准的临床活性，次要目标包括安全性、耐受性、疗效（包括缓解持续时间、临床获益率、无进展生存期和总生存期）以及药代动力学。Mirati Therapeutics是一家位于圣地亚哥的临床阶段生物技术公司，致力于开发