2018年，CSL Behring公司颁发的Prof. Heimburger奖授予了来自法国、荷兰和美国的科研人员，以表彰他们在血液凝固领域的杰出贡献。获奖者分别来自美国宾夕法尼亚大学、荷兰鹿特丹的伊拉斯谟大学医学中心以及法国蒙彼利埃大学。他们获得的研究经费为2万欧元，并有机会在德国马尔堡举行的Heimburger研讨会上与领域内的资深专家交流。Prof. Heimburger是一位血液凝固治疗的先驱，他的研究为医学界提供了多种治疗选择，并推动了病毒安全血浆产品的开发。CSL Behring公司致力于推动科学进步，支持新一代凝血研究者的成长，以发现挽救生命的创新药物和技术。

医疗科技公司Proteomics International与美墨两国合作伙伴签署了其领先预测糖尿病肾病的PromarkerD测试的许可协议。该测试是一种简单血液检测套件，利用独特的蛋白质“指纹”提供糖尿病肾病的早期检测。PromarkerD测试可针对美国和墨西哥超过4300万糖尿病患者及糖尿病前期患者进行准确测试，提前四年预警肾功能下降，从而拯救生命并节省数十亿美元的医疗保健费用。Proteomics International首席执行官Dr. Richard Lipscombe在美国糖尿病协会第78届科学会议上讨论了PromarkerD的许可协议。在美国，PromarkerD测试将通过与精准医学和诊断服务实验室PrismHealthDx, Inc.的合作提供。在墨西哥，测试将通过Patia Biopharma的网络在私人医院和诊所推出，然后扩展到政府医院和Carlos Slim基金会项目。Dr. Lipscombe表示，PromarkerD是抗击糖尿病流行病的重要武器，有助于数百万患者避免昂贵的透析治疗或肾脏移植。

Nordic Nanovector公司在挪威奥斯陆宣布，其关键性PARADIGME Phase 2b临床试验中，首次对患有对CD20免疫疗法（包括利妥昔单抗）耐药的三线（3L）滤泡性淋巴瘤（FL）患者进行了Betalutin®（177Lu-satetraxetan-lilotomab）治疗。该试验旨在比较两种Betalutin®剂量方案，并计划在全球范围内招募130名患者。试验的主要目标是确定Betalutin®的最佳剂量方案，以作为3L FL患者的新治疗选择。预计该研究的数据将支持Betalutin®作为3L FL患者新治疗选择的上市申请。Betalutin®是一种靶向CD37的抗体-放射性核素偶联物，在第一阶段/2a临床试验中显示出良好的疗效和耐受性。

Levo Therapeutics公司宣布，其研发的鼻用卡贝托辛（LV-101）在治疗遗传性普拉德-威利综合征（PWS）的二期临床试验中取得显著效果。该研究显示，LV-101对PWS的核心症状，如过度进食和强迫症状有显著改善。该研究于2014年进行，但这是首次向公众全面公布这些数据。LV-101在主要和次要终点指标上均显示出有意义的效果，包括减少过度进食评分、改善强迫症状评分等。此外，没有观察到严重的治疗相关不良事件。该研究由Ferring Pharmaceuticals赞助，Levo Therapeutics随后获得了继续开发LV-101的独家权利。LV-101是一种鼻用卡贝托辛，旨在每日三餐前为PWS患者给药。普拉德-威利综合征是一种复杂的神经发育障碍，影响约每16000个新生儿中的1个。

Heron Therapeutics公司宣布其研发的用于术后疼痛管理的HTX-011新药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。HTX-011是一种长效、缓释的局部麻醉剂布比卡因与抗炎药美洛昔康的固定剂量组合，旨在减轻术后疼痛。该指定基于HTX-011在2期和3期临床试验中的积极结果，显示其在术后72小时内显著降低了疼痛程度和止痛药的需求。Heron Therapeutics计划在2018年下半年向FDA提交HTX-011的新药申请（NDA）。

澳大利亚干细胞和再生医学公司Cynata Therapeutics Limited宣布，其Cymerus™间充质干细胞产品CYP-001在治疗难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）的1期临床试验中，Cohort B组的28天分析结果显示出积极的安全性和有效性数据。28天时的总体缓解率为86%，完全缓解率为57%。Cohort B组接受较高剂量CYP-001的患者比Cohort A组接受较低剂量患者的反应更快。所有接受CYP-001治疗的7名患者均至少存活至第28天，且未发现与治疗相关的严重不良事件或安全担忧。这些数据支持将CYP-001推进至2期临床试验。Cynata首席执行官Dr Ross Macdonald表示，Cohort B的28天结果令人鼓舞，与Cohort A的优秀数据一起，支持将CYP-001推进至GvHD的2期临床试验。Cynata正在探索将Cymerus MSCs用于GvHD以外的其他适应症试验，并将在适当的时候提供更多信息。

Inovio Pharmaceuticals宣布开始其针对新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者的Phase 1/2免疫肿瘤试验，首次给药给一名患者。该试验旨在评估Inovio的T细胞激活免疫疗法INO-5401和免疫激活剂INO-9012与Regeneron的PD-1抑制剂cemiplimab（REGN2810）联合使用的疗效。Inovio首席执行官Dr. J. Joseph Kim表示，这是公司计划将T细胞生成疗法与PD-1/PD-L1抑制剂结合用于GBM和其他多种癌症治疗的重要一步。Inovio与MedImmune、Roche/Genentech和Regeneron等公司有临床合作伙伴关系，共同评估Inovio免疫疗法与检查点抑制剂的联合应用。该试验的主要终点是安全性和耐受性，还将评估免疫学影响、无进展生存期和总生存期。

Trovagene公司宣布，其针对血液和实体肿瘤癌症的靶向治疗药物PCM-075与Zytiga（阿比特龙）和泼尼松联合治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的二期临床试验已获得Dana-Farber/Harvard癌症中心的IRB批准并正式启动。该试验由Beth Israel Deaconess医疗中心、Dana-Farber癌症研究所和麻省总医院癌症中心共同进行，旨在评估PCM-075联合标准剂量Zytiga和泼尼松的安全性及有效性。试验将招募最多45名mCRPC患者，主要疗效终点为患者在接受治疗12周后疾病控制的比例。PCM-075是一种高度选择性的PLK1酶抑制剂，在多种血液和实体肿瘤癌症中过表达。Trovagene计划继续整合其肿瘤基因组技术，开发针对癌症的靶向治疗药物。

Voyager Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其VY-AADC基因疗法治疗帕金森病的再生医学高级治疗（RMAT）资格，该疗法针对对药物治疗无效的患者。VY-AADC基因疗法在1b期临床试验中显示出改善患者运动功能的效果，并减少了每日口服左旋多巴和其他帕金森病药物的使用。Voyager Therapeutics表示，RMAT资格将有助于加快VY-AADC的开发和审批过程。VY-AADC旨在将AADC基因直接输送到纹状体神经元中，以促进左旋多巴转化为多巴胺，从而改善帕金森病患者的症状。

Incyte公司宣布，其正在进行的REACH1 III期临床试验中，评估了ruxolitinib（Jakafi）与皮质类固醇联合治疗对难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的疗效，结果显示该疗法达到了主要终点，28天时的总体缓解率（ORR）为55%，最佳总体缓解率（BORR）为73%。基于这些数据，Incyte计划在2018年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），寻求批准ruxolitinib用于治疗难治性急性GVHD。GVHD是一种在异基因移植后可能发生的疾病，是移植受者发病率和死亡率的主要原因之一。

瑞典生物技术公司Alligator Bioscience将在美国波士顿举行的第三届世界临床前大会上展示其抗癌药物候选ATOR-1017的额外临床前数据。ATOR-1017是一种单克隆抗体，用于治疗转移性癌症。该药物能够激活肿瘤环境中T细胞和NK细胞上的共刺激受体4-1BB，新数据显示ATOR-1017能同时激活NK细胞和T细胞，两者共同作用有效杀死肿瘤细胞。这些数据进一步支持了ATOR-1017作为同类最佳4-1BB抗体的独特定位，具有高疗效和肿瘤导向免疫激活的潜力。公司高级研究员Karin Enell Smith将在大会上进行口头报告，题为“ATOR-1017 – 一种肿瘤导向的Fcγ受体交叉连接依赖的4-1BB激动性抗体”。

Novo Nordisk宣布了PIONEER 4和PIONEER 7三期临床试验的主要结果，这些试验比较了口服semaglutide作为治疗2型糖尿病成人患者的效果，与Victoza和安慰剂相比，以及与sitagliptin 100 mg相比。PIONEER 4显示，与Victoza相比，口服semaglutide在降低HbA1c和体重方面表现出非劣效性和统计学上的优越性，同时与安慰剂相比也显示出统计学上的优越性。PIONEER 7试验中，口服semaglutide在达到美国糖尿病协会（ADA）治疗目标方面优于sitagliptin，并在体重减轻方面也显示出统计学上的优越性。这些结果表明，口服semaglutide在降低血糖和体重方面比最广泛使用的注射型GLP-1治疗药物Victoza更有效。

德国阿亨、多特蒙德和哥廷根，2018年6月21日——德国制药公司Grünenthal、Lead Discovery Center GmbH（LDC）、Max-Planck Innovation和Max Planck Institute of Experimental Medicine（MPI-EM）共同开展一项针对Charcot-Marie-Tooth 1A（CMT1A）疾病的研究合作，旨在开发新型治疗药物。该合作结合了MPI-EM在疾病领域的专业能力、LDC的药物发现专长以及Grünenthal在药物发现、开发和疼痛管理方面的优势。项目由MPI-EM的Michael Sereda、Klaus-Armin Nave和Moritz Rossner奠定科学基础。在此框架下，LDC和MPI-EM计划建立一个新的筛选平台，以识别小分子调节剂，生成创新药物候选品。这些研究工作由Grünenthal和Max Planck Society共同资助。Grünenthal将负责从发现临床前候选药物开始的所有药物候选物的开发。Grünenthal首席执行官Gabriel Baertschi表示，公司致力于为患者提供疾病修饰性治疗

CASI Pharmaceuticals与Yiling Wanzhou International Pharmaceuticals签订战略合作伙伴和合同制造协议，共同生产恩替卡韦和西洛他唑。Yiling Wanzhou是石家庄以岭药业股份有限公司的子公司，其制造设施已通过美国FDA和中国CFDA的检查，符合国际药品注册协调会（ICH）的良好生产规范（GMP）标准。这一合作将使CASI能够在美国、中国及全球市场销售这两种药物。恩替卡韦和西洛他唑是CASI从Sandoz收购的29个简化新药申请（ANDA）中的一部分。CASI首席执行官Ken K. Ren博士表示，通过与Yiling Wanzhou合作，CASI将利用其制造知识和能力，为中美两国患者提供高质量、低成本的治疗药物。恩替卡韦用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，而西洛他唑用于缓解间歇性跛行的症状。

Aequus与Corium扩大了合作关系，包括Aequus用于妊娠恶心呕吐的长效透皮贴剂AQS1303；Corium将利用其行业领先的Corplex透皮技术，进一步推进AQS1303的临床试验；Corium将免费为Aequus进行某些配方工作，以换取AQS1303临床项目和最终商业供应的独家制造权；Corium作为领先的透皮产品开发商和制造商，为AQS1303提供了高度能效和可扩展的制造合作伙伴；Aequus和Corium将利用FDA对AQS1303的最新指南，为该计划的成功定位；Aequus估计该计划在美国的峰值销售额潜力约为每年2亿美元。

Mithra公司与丹麦的Orifarm公司签订独家许可和供应协议，授权Orifarm在丹麦商业化Mithra的乙烯-醋酸乙烯共聚物（EVA）避孕阴道环产品。该协议包括预付款和里程碑付款，Mithra将从其位于比利时的CDMO工厂独家制造和供应产品。此外，Mithra已与Mayne Pharma、Gynial、Adamed和Alvogen分别签署了在美国、奥地利、捷克共和国和俄罗斯的独家许可和供应协议。Mithra首席执行官表示，这一新协议再次证明了Mithra在全球范围内对专业玩家的吸引力，同时强调了其在聚合物技术和制造能力方面的专长。

Crinetics Pharmaceuticals获得来自美国国立卫生研究院下属国家糖尿病和消化系统及肾脏疾病研究所的SBIR资助，总额约320万美元，用于其非肽类口服生长激素释放激素激动剂在先天性高胰岛素血症和肢端肥大症的研究与开发。这些资金将支持公司推进针对这两种罕见疾病的潜在治疗方法，先天性高胰岛素血症是一种由胰腺β细胞胰岛素分泌调节基因突变引起的遗传性疾病，而肢端肥大症则是由垂体肿瘤引起的生长激素分泌过多所致。Crinetics致力于发现、开发和商业化针对罕见内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法，其研发的口服药物在治疗肢端肥大症方面已取得初步成果。