美国波士顿，2018年5月16日——Progeria研究基金会宣布与Eiger生物制药公司达成合作及供应协议，共同开发lonafarnib治疗儿童早老症，并寻求美国食品药品监督管理局的审查和潜在批准。早老症是一种罕见遗传疾病，全球约有400名儿童患病，由一种名为progerin的蛋白质过度积累引起。该基金会与Eiger的合作标志着lonafarnib成为首个提交给FDA审查的早老症治疗药物。lonafarnib通过抑制促进progerin产生的酶——法尼基转移酶，帮助预防由突变蛋白引起的细胞损伤。自2007年以来，基金会资助了四项临床试验，研究lonafarnib对早老症的影响，治疗来自30多个国家的儿童。该基金会与Eiger的合作将确保患者能够以无成本获得lonafarnib，并为Progeria社区带来新的希望。

BioLamina与丹麦跨国制药公司Novo Nordisk合作，共同推进基于干细胞的疗法研究，针对帕金森病、心力衰竭和失明等三种常见慢性疾病。Novo Nordisk已与BioLamina签署了三项基于Biolaminins技术的细胞疗法项目，旨在将这些疗法从临床前研究转化为临床试验，最终应用于患者治疗。同时，Lund大学Malin Parmar研究组和Duke-NUS新加坡Karl Tryggvason研究组也加入了这一合作，共同开发基于BioLamina独特Biolaminin矩阵的潜在细胞疗法。此次合作正值BioLamina推出首个细胞疗法级产品之际，确保其产品能够从实验室到临床应用全程使用。BioLamina致力于解决胚胎干细胞和其他类型原代细胞培养中的技术难题，其产品基于人类重组蛋白laminins，为细胞提供类似其自然位置的细胞培养环境，有助于新细胞疗法的开发。

杜克-新加坡国立大学（Duke-NUS）与丹麦跨国制药公司诺和诺德（Novo Nordisk）合作，共同研究开发一种基于干细胞的创新疗法，以治疗心力衰竭和视力丧失两种慢性疾病。这一合作源于2017年12月杜克-新加坡国立大学与诺和诺德签订的协议，诺和诺德将为杜克-新加坡国立大学的研究提供资金支持，用于研究并培养心肌和视网膜细胞，以治疗心肌病和黄斑变性。瑞典生物技术公司BioLamina作为合作伙伴，为项目提供专有技术。心肌病是一种影响心肌的进行性疾病，常导致心力衰竭，是导致全球死亡的主要原因之一。黄斑变性是一种慢性不可逆的疾病，由于黄斑受损导致视力丧失，被称为年龄相关性黄斑变性（AMD），是60岁以上人群失明的主要原因。在西方，超过30%的老年人口患有某种形式的AMD。在新加坡，这一比例相似。诺和诺德将为杜克-新加坡国立大学的研究提供未来三到五年的资金支持。由杜克-新加坡国立大学教授卡尔·特里格瓦森领导的研究旨在开发临床级干细胞衍生的心肌和视网膜细胞。杜克-新加坡国立大学的研究人员开发了一种新型细胞培养系统，能够在化学定义的文化系统中支持干细胞的自我更新和定向分化，这一改进的方法不含动物产品，并在受损小鼠心脏

Turnstone Biologics宣布其针对HPV阳性实体瘤的MG1-HPV新药申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并已与罗氏公司签订临床供应协议，将罗氏的PDL1抗体atezolizumab（Tecentriq）与MG1.Turnstone免疫疗法平台结合使用。Turnstone计划在2018年第二季度开始一项I/II期临床试验，以评估MG1-HPV与atezolizumab联合治疗HPV阳性肿瘤的安全性和有效性。Turnstone的MG1病毒是首个既可作为选择性肿瘤破坏性病毒，又可作为免疫刺激T细胞疫苗的免疫疗法。该疗法旨在通过激活人体免疫系统攻击肿瘤，预防复发并实现治愈。

Scythian Biosciences宣布其子公司ColCanna获得哥伦比亚司法部颁发的非精神活性大麻（CBD）种植和进口许可，并与加拿大医疗大麻生产商Aphria签订独家供应协议，成为哥伦比亚市场上Aphria高品质医疗级CBD油的首个供应商。ColCanna将成为哥伦比亚咖啡区首个获得种植CBD许可的培育商，并计划在Chinchina建设超过50万平方英尺的温室生产空间和实验室，预计每年可生产超过260万毫升的医疗级油。Scythian同时宣布与MMJ Colombia达成收购意向，若收购成功，ColCanna将成为Scythian的子公司。

FluGen公司宣布在比利时启动了一项临床试验，旨在测试一种新型流感疫苗M2SR的效果。该疫苗旨在提供广泛的免疫保护，并针对与疫苗株相差六年的流感病毒株进行挑战。研究得到了美国国防部的支持。M2SR疫苗通过删除M2基因，限制病毒在宿主体内的复制，从而激活宿主的免疫反应，而不引起真实的流感症状。该研究旨在评估M2SR疫苗对流感病毒株的防护效果，并评估其安全性和免疫原性。这是FluGen公司继先前一期临床试验后，对M2SR疫苗进行的进一步研究，旨在提高流感疫苗的效力和广谱保护能力。

丹麦生物技术公司Zealand Pharma A/S公布了2018年第一季度财务报告，显示公司研发的glepaglutide和dasiglucagon等创新药物进展顺利，其中glepaglutide用于治疗短肠综合征，已进入3期临床试验；dasiglucagon用于治疗严重低血糖和先天性高胰岛素血症，也已进入3期临床试验。此外，公司还与罗氏糖尿病护理部门合作开展3期研究。第一季度收入为1080万丹麦克朗，同比增长35%，净利润为-9140万丹麦克朗。

梅克公司与华盛顿大学合作，利用CRISPR基因编辑技术，研究营养不良儿童肠道菌群差异，旨在优化营养补充剂以恢复健康肠道微生物群。研究将有助于开发新的、安全且文化上可接受的方法，修复营养不良儿童或面临营养不良风险儿童的发育中肠道菌群。这一合作将有助于推动全球科学界探索如何开发针对多种疾病的新治疗方法。

Emulate公司与阿斯利康创新药物和早期开发（IMED）生物技术单元达成合作，将Organs-on-Chips技术嵌入IMED药物安全组织实验室。双方计划在阿斯利康实验室共同设立科学家团队，旨在加速该技术在制药领域的应用。自2013年起，阿斯利康与Emulate合作研究Organs-on-Chips技术，并在2018年3月的毒理学会议上共同发布了研究成果。这项技术包括器官芯片、仪器和软件应用，有望减少动物实验、缩短研发周期和降低成本。合作将重点关注使用Emulate的肝芯片进行药物候选人的安全性测试，并有望将器官芯片数据纳入新药监管框架。此外，双方还将共同开发其他三种器官芯片，包括肺肿瘤芯片、肺芯片和肾小球肾脏芯片，以更精确地预测候选药物的安全性和有效性。

Mithra公司与德国的Midas Pharma签订了一份在Mithra CDMO开发无菌注射产品的合同。Midas Pharma是一家提供中间体、APIs、FDFs和成品文件的全服务提供商，在10个国家设有业务，与多家制药公司合作。此次合作是继2017年与GSP签订的协议后，Mithra CDMO获得的高度认可。Mithra公司CEO François Fornieri表示，他们很高兴与Midas Pharma合作，并期待在注射产品的开发、潜在制造和供应方面取得进展。Midas Pharma总部位于德国，自1988年成立以来，一直为研究型制药公司和仿制药公司提供产品和服务。Mithra公司专注于女性健康领域，致力于开发满足女性需求的创新产品，其研发的Estelle和Donesta基于独特的E4（Estetrol）自然雌激素平台。Mithra公司还提供研究、开发和专业制造服务。

Fate Therapeutics与Memorial Sloan Kettering Cancer Center合作，获得额外知识产权，用于开发基因编辑T细胞免疫疗法。新许可的知识产权包括新型嵌合抗原受体（CAR）结构和现成CAR T细胞，采用CRISPR等创新技术生产。Fate Therapeutics正在利用基因编辑技术，与MSK的Michel Sadelain博士合作研发现成CAR T细胞免疫疗法。Sadelain博士将在ASGCT年会上展示FT819的预临床数据，FT819是一种由克隆性诱导多能干细胞（iPSC）系生产的现成、无TCR、CD19 CAR T细胞产品。使用克隆性master iPSC系可以克服使用患者或同种异体供体细胞的复杂性、异质性和高昂成本。Fate Therapeutics独家从MSK许可了用于人类治疗用途的iPSC衍生T细胞的知识产权。Fate Therapeutics的iPSC产品平台能够大规模生产现成的、经过工程改造的、均质细胞产品，可以重复剂量给药，以介导更有效的药理活性。

BioLife Solutions宣布对SAVSU Technologies进行100万美元的股权投资，以支持其增长并抓住更多的再生医学冷链机会。BioLife Solutions现在持有SAVSU Technologies 31%的股份，此前为26%。SAVSU的多数股东也同意向SAVSU再投资100万美元。此外，SAVSU任命了BioLife Solutions的CEO Mike Rice和CFO Roderick de Greef加入其董事会。SAVSU的CEO Dana Barnard表示，公司对BioLife Solutions的信心体现在投资中，并欢迎Rice和de Greef加入董事会。SAVSU已获得大量订单，显示出市场对evo平台的高度兴趣。除了扩展现有产品线，SAVSU还在产品开发上持续投资，最近推出了evo extreme产品线和evo.is软件系统的重大修订。

LIDDS AB与中国的江苏安进医药有限公司签署了关于Liproca Depot的许可协议，该药物是用于局部治疗前列腺癌的注射型抗癌药物候选品。LIDDS将获得超过100万美元的签约费，以及后续的里程碑付款和版税。在中国进行的III期临床试验将由许可方全额资助。此次合作预计将使Liproca Depot成为全球首个获得市场批准的国家。江苏安进医药来自中国排名前十的制药集团吉美克鑫集团，对NanoZolid技术平台上的其他药物也表现出浓厚兴趣。LIDDS对与江苏安进医药的合作感到高兴，认为该公司具备进行必要临床试验和销售组织的能力。江苏安进医药计划在3到5年内将Liproca Depot的年销售额达到50,000到70,000次治疗。该协议对LIDDS股东有利，里程碑付款将改善公司现金流，未来版税支付将增加股东价值。

研究人员发现了一种名为metarrestin的化合物，能在多种动物模型中阻止胰腺癌和其他癌症的扩散。这种化合物能减少肿瘤转移，延长小鼠的生存时间。metarrestin通过分解癌细胞中的细胞核周围区（PNC）来发挥作用，这一区域仅在癌细胞中存在，且在癌症扩散到身体其他部位时数量增加。该研究显示metarrestin有望成为治疗癌症转移的新药物，未来可能作为癌症手术后的一种辅助治疗手段。目前，研究人员正在与NCATS合作，收集metarrestin作为候选药物所需的临床前数据，并计划向FDA提交新药申请。

诺和诺德宣布加大基于干细胞的疗法投入，并将关注焦点从1型糖尿病扩展到其他严重慢性疾病。通过与加州大学旧金山分校（UCSF）的独家合作，诺和诺德实现了人类胚胎干细胞系研发的第一个里程碑，并获得了生产符合GMP标准的人类胚胎干细胞（hESC）系的技术许可和进一步开发这些细胞系用于未来再生医学疗法的权利。双方在5月初共同启动了新的GMP实验室，旨在共同研究细胞系，以定义干细胞疗法生产的新质量标准。经过20年的研究，诺和诺德在多能干细胞分化为胰岛素产生性β细胞方面取得了临床前概念验证，并与康奈尔大学合作开发了保护移植β细胞免受免疫系统攻击的封装装置。诺和诺德预计，首项临床试验将在未来几年内启动。诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示，寻找糖尿病的治愈方法是诺和诺德愿景的一部分，干细胞研究的新进展和高质量细胞系的获取为1型糖尿病患者带来了希望。诺和诺德还与瑞典生物技术公司Biolamina和隆德大学合作，开展基于干细胞的帕金森病治疗研究，并与Biolamina和新加坡杜克国立大学医学院合作，研究慢性心力衰竭和年龄相关性黄斑变性。诺和诺德有志于进一步开展合作，开发针对其他严重慢性

Eiger生物制药公司宣布与默克公司扩大许可协议，包括开发Lonafarnib用于治疗Hutchinson-Gilford Progeria综合征（HGPS或Progeria）的权利，这是一种罕见且致命的遗传性疾病，表现为儿童加速老化。同时，Eiger与Progeria研究基金会（PRF）达成合作协议，将为Progeria的临床试验和扩大访问提供Lonafarnib，并负责基于PRF数据的Lonafarnib新药上市申请（NDA）的潜在提交。Eiger计划寻求FDA关于Lonafarnib在Progeria中潜在监管批准的指导。此前，默克公司已免费向PRF支持的Progeria临床研究提供Lonafarnib。Eiger还计划在丙型肝炎delta病毒（HDV）感染的治疗中评估Lonafarnib。

EndoLogic公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对胃轻瘫患者进行的renzapride心脏安全性试验，该试验显示renzapride在心电图检查中无QTc延长证据。renzapride是一种5-HT4激动剂和5-HT3拮抗剂，与已成功但存在严重心脏副作用的cisapride同属一类，但renzapride没有cisapride的心脏副作用。公司计划开展12周的Phase 2试验，以确定最佳剂量，并期待与合作伙伴合作推进试验。胃轻瘫是一种影响美国2000多万人的常见疾病，目前治疗选择有限，仅有一种药物metoclopramide被批准用于治疗胃轻瘫，但长期使用存在风险。renzapride作为一种每日两次口服药物，可能成为胃轻瘫患者的安全有效选择。