Boehringer Ingelheim公司宣布了一项为期12周的、安慰剂对照的II期临床试验结果，该结果显示BI 425809达到了其主要终点，即在稳定治疗的成年精神分裂症患者中改善了认知功能。这一发现对于理解精神分裂症患者的认知障碍具有重要意义，因为目前尚无针对与精神分裂症相关的认知障碍（CIAS）的药物获得批准。这些结果在33届欧洲神经精神药理学学会（ECNP）大会上公布，有助于进一步推动对精神分裂症认知障碍的理解。BI 425809作为Gly-T1抑制剂，是Boehringer Ingelheim中枢神经系统（CNS）研究计划的关键组成部分。这些最新试验结果以及正在进行中的BI 425809与辅助计算机化认知训练的联合II期研究，将有助于确定BI 425809在精神分裂症研究中的发展方向。BI 425809是一种研究性化合物，其安全性和有效性尚未得到证实。

ESSA Pharma公司宣布在ESMO虚拟大会上展示了其临床候选药物EPI-7386的数据，这是一种针对前列腺癌的第二代N端域雄激素受体抑制剂。研究结果表明，EPI-7386与第二代抗雄激素药物（如恩杂鲁胺和达罗他胺）联合使用，能够更广泛和深入地抑制与雄激素受体相关的转录活性。这一发现为在早期线前列腺癌患者中研究EPI-7386与多种第二代抗雄激素联合使用的潜在益处提供了更多依据。ESSA Pharma专注于开发针对去势抵抗性前列腺癌的新型疗法，其“aniten”化合物能够独特地结合雄激素受体N端域，抑制AR驱动的转录和AR信号通路，从而绕过当前抗雄激素的耐药机制。

G1 Therapeutics公司宣布，其研发的口服CDK4/6抑制剂lerociclib将在ESMO Virtual 2020大会上展示两项研究数据，包括lerociclib与fulvestrant联合治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的II期临床试验更新结果和cfDNA分析。lerociclib是一种具有潜在与其他靶向疗法联合使用的CDK4/6抑制剂，目前正进行两项I/II期临床试验。G1 Therapeutics公司专注于癌症治疗药物的研发，目前正开发两种新型疗法：trilaciclib和rintodestrant。此外，G1 Therapeutics已与EQRx和Genor签订独家协议，分别负责lerociclib在美国、欧洲、日本及亚太地区以外的市场以及亚太地区（不包括日本）的开发和商业化。

Actinium Pharmaceuticals公司宣布，其在威斯康星医学院进行的Actimab-A CLAG-M组合Phase 1临床试验取得进展，所有第三剂量组的患者已完成治疗，并进行了初步安全性评估。第二剂量组显示86%的完全缓解率，71%的患者达到阴性最小残留病状态。Actinium首席医疗官Mark Berger博士表示，试验结果令人兴奋，期待年底前公布结果。Actinium董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，Actinium正在关注R/R AML，并期待年底前从所有三个试验中获得更新。该试验针对高风险AML患者，结果显示Actimab-A与CLAG-M组合疗法显示出良好的疗效和安全性。

Spectrum Pharmaceuticals在ESMO虚拟大会上公布了ZENITH20临床试验中poziotinib治疗HER2 exon 20插入突变非小细胞肺癌患者的积极结果，这是首次向医疗和科学界展示这些数据。该试验的第二队列（Cohort 2）纳入了90名患者，结果显示客观缓解率为27.8%，疾病控制率为70%，中位肿瘤缩小为22%。Spectrum已请求与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论数据并讨论poziotinib的上市申请。

Enanta Pharmaceuticals宣布其研发的EDP-297，一种针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的强力FXR激动剂，已开始进入一期临床试验。该药在前期研究中显示出对肝脏和肠道的高选择性，以及优于现有临床开发中的FXR激动剂的活性。临床试验旨在评估EDP-297在健康成人中的安全性、耐受性和药代动力学。此外，EDP-297在动物模型中显示出降低纤维化进展和改善肝脏功能的效果，并在3D NASH微组织中调节与NASH发病机制相关的多种通路。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病，目前尚无FDA批准的治疗方法。

Verastem公司宣布将于9月16日召开投资者电话会议，讨论低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）队列的FRAME研究更新数据。该研究评估了VS-6766（RAF/MEK抑制剂）与defactinib（FAK抑制剂）的联合使用。公司计划在2020年底开始一项针对复发性LGSOC和KRAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的VS-6766/defactinib组合的Phase 2注册性试验。此外，将在RAS靶向药物开发峰会上进行相关数据的口头报告。

Blade Therapeutics宣布已完成120名受试者入组，其针对COVID-19肺炎的实验性疗法BLD-2660的二期临床试验。独立数据监测委员会建议继续进行试验，无任何变更。BLADE-CONQUER是一项双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估BLD-2660在治疗由SARS-CoV-2感染引起的肺炎患者肺功能和恢复时间方面的疗效和安全性。该研究始于2020年5月，患者接受最多10天的BLD-2660或匹配安慰剂口服治疗，每日两次，同时接受标准治疗，包括瑞德西韦。BLD-2660是一种口服的钙蛋白酶抑制剂，具有治疗间质性肺病、硬皮病间质性肺病和COVID-19等多种机会。Blade Therapeutics是一家专注于开发针对肺、肝和心脏纤维化、神经退行性疾病和COVID-19的潜在首选和最佳实验性疗法的私人生物制药公司。

Cycle Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准NITYR®每日一次的用药剂量。这一方案适用于5岁及以上、在服用nitisinone稳定剂量至少4周后血清和尿液中的琥珀酰乙酮浓度无法检测到的HT-1患者。NITYR®用于治疗遗传性酪氨酸血症1型（HT-1）患者，需与饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸相结合。HT-1是一种罕见的遗传性疾病，可能导致肝、肾和周围神经损伤，如未治疗，通常致命。美国约有200名患者。Cycle首席医疗官Peter Myrenfors表示，NITYR®每日一次的用药选项为患者和医生提供了更大的用药和剂量调整灵活性。NITYR®是一种小型无味的片剂，适用于所有年龄段，2017年由Cycle在美国推出，现已在许多国家获得批准。美国患者可通过Free NITYR®计划免费试用30天，试用结束后可自由选择继续使用NITYR®或返回原治疗方案。Cycle美国运营负责人Zac Bohlen表示，公司为HT-1患者提供更好的NITYR®体验感到自豪，这体现了Cycle对拓宽患者和护理者选项的持续投资和努力，并强化了对HT-1社区的承诺。关于Cycle Pharmaceut

全球生物制药公司Mallinckrodt宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）针对其新药申请（NDA）发出完整回复信（CRL），要求提供更多信息以支持terlipressin治疗肝肾综合征1型（HRS-1）患者的风险效益分析。HRS-1是一种危及生命的综合征，目前尚无FDA批准的治疗方法。Mallinckrodt表示对FDA的决定感到失望，但对其Phase 3 CONFIRM试验的数据保持信心，并承诺继续寻求所有可能的途径以获得terlipressin的批准。terlipressin在许多国家已被批准用于治疗HRS-1，但在美国和加拿大仍处于研究阶段。

Ascentage Pharma公司宣布，其研发的新型MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。这是APG-115首次获得此类认定。孤儿药是指用于罕见病或条件的预防和治疗药物。在美国，孤儿病是指患病人数少于20万的疾病。自1983年孤儿药法案通过以来，美国政府提供了激励和政策支持以鼓励孤儿药的开发。FDA的这一认定使APG-115符合多项发展激励措施，包括临床试验支出税收抵免、新药申请（NDA）费用豁免、FDA颁发的研发补助金以及最重要的是，在批准用于治疗胃癌后，可获得7年的美国市场独家权。全球胃癌的发病率在东西方国家之间存在显著差异。据美国国家癌症研究所的监测、流行病学和结果计划，2017年，美国约有11.6万人患有胃癌。胃癌目前在美国被视为一种罕见病。亚洲国家如中国和日本的发病率要高得多。胃癌是全球癌症死亡原因的第三位，仅次于肺癌和大肠癌。大约1/12的所有癌症死亡病例归因于胃癌。美国国家综合癌症网络（NCCN）的胃癌临床实践指南建议对不可切除、晚期、转移性胃癌患者采取多学科治疗方法。对于接受二线治疗且疾病进展的患者，治疗选择不多，预后较差

亚盛医药宣布，其研发的原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。APG-115是首个获得此资格认定的药物，将有助于其在美研发和商业化。孤儿药政策支持包括税收减免、免除申请费用、研发资助等，上市后可获得美国市场7年独占权。胃癌在东西方国家发病率差异大，死亡率高，现有治疗方法有限。APG-115有望改善胃癌治疗，亚盛医药计划加快全球临床开发和产品上市。

Eli Lilly公司和Incyte公司宣布，从由美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所（NIAID）资助的适应性COVID-19治疗试验（ACTT-2）中获得了初步数据。该试验评估了4毫克剂量巴瑞替尼与瑞德西韦联合使用与单独使用瑞德西韦相比，在住院的COVID-19患者中的疗效和安全性。结果显示，巴瑞替尼与瑞德西韦联合使用在缩短恢复时间方面达到了主要终点，与单独使用瑞德西韦相比，整体患者群体的中位恢复时间减少了大约一天，这一发现具有统计学意义。此外，研究还达到了一个关键次要终点，即在第15天使用8点等级量表比较患者结果。Lilly计划与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论巴瑞替尼紧急使用授权（EUA）的可能性，并探索与其他监管机构采取类似措施。Lilly将继续为类风湿性关节炎（RA）患者创造充足的供应，并确保巴瑞替尼在已获批准的国家保持可用。

Seneca Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其基于塞尼卡谷病毒（SVV-001）的抗癌溶瘤免疫疗法给予了积极指导，允许重启SVV-001的IND和I/II期临床试验。该试验将结合检查点抑制剂，招募患有神经内分泌肿瘤（NET）或腺癌（NEC）的患者。临床试验预计将在2021年第二季度开始。SVV-001是一种先进的溶瘤免疫疗法，旨在提高对检查点抑制剂的响应患者数量。公司创始人、总裁兼首席科学官保罗·哈伦贝克博士表示，他们对FDA的指导感到高兴。此外，该试验还将仅招募具有SVV受体等关键生物标志物的患者，以提高获得显著患者响应的概率。目前，神经内分泌肿瘤患者的治疗选择有限，Seneca Therapeutics希望通过SVV-001与免疫检查点阻断剂的联合使用，在总缓解率（ORR）和总生存期（OS）方面优于单独使用免疫检查点阻断剂的既往研究数据。

信达生物制药与礼来制药共同宣布，在2020年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上年会公布ORIENT-11研究的生物标志物分析结果。该研究是一项针对非鳞状非小细胞肺癌的III期对照临床研究，结果显示MHC-II抗原呈递通路在免疫联合化疗中起到关键作用，可能成为预测性生物标志物。信达生物新药生物与转化医学部副总裁徐伟博士表示，这些研究结果为选择最大获益的受试者提供了科学依据。信达生物与礼来制药于2015年达成生物技术药物开发合作，共同开发和商业化包括达伯舒在内的肿瘤药物。

AXS-05，一种新型口服NMDA受体拮抗剂，在GEMINI Phase 3临床试验中，对重度抑郁症患者显示出快速且显著的疗效。与安慰剂相比，AXS-05在改善患者报告的抑郁症状方面表现出显著统计学差异，QIDS-SR-16总分在6周时平均降低7.8分，而安慰剂仅降低5.4分。临床响应率在AXS-05组为53%，安慰剂组为33%。此外，AXS-05在PGI-I评分上也显示出显著改善，47%的患者报告抑郁症状有显著改善，而安慰剂组为31%。这些结果在ECNP大会上公布，AXS-05被认为可能是首个且唯一的口服NMDA受体拮抗剂，具有多模态活性，用于治疗抑郁症。AXS-05已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。

Innovent Biologics与Eli Lilly共同宣布，将在即将举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上展示TYVYT®（sintilimab注射剂）六项临床研究的成果。这些研究涉及肺癌、妇科癌症、肝细胞癌、胃癌和其他实体瘤，包括两项突破性摘要和四项电子海报。研究结果显示，sintilimab在多种癌症治疗中展现出良好的疗效和安全性，包括肺癌、肝细胞癌、胃癌和妇科肿瘤等。Innovent致力于开发高质量的创新药物，与Eli Lilly的合作关系进一步巩固了其在国际医药领域的地位。