全球CDMO AGC Biologics已完成合作伙伴Provention Bio的Teplizumab原料药工艺性能确认，Teplizumab是一种抗CD3单克隆抗体，用于延缓/预防一型糖尿病。该PPQ行动包括三项商业规模运行，证明Provention Bio能以商业规模连贯一致地分批制造产品。Provention Bio已向美国FDA提交了Teplizumab的BLA，预计今年年底完成申请流程。AGC Biologics表示赞赏与Provention Bio的合作，并强调在应对COVID-19疫情挑战的同时成功制造了验证批次的原料药，准备进行Teplizumab的商业性制造。

Capricor Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对COVID-19患者开展CAP-1002 Phase 2临床试验的IND申请。该研究将招募确诊SARS-CoV-2并需额外氧气的患者，预计将在多个美国地理分布广泛的试验点进行，最多招募60名患者。研究将持续13周。CAP-1002是一种细胞疗法，具有免疫调节特性，在多个临床试验中显示出调节炎症细胞因子和调节免疫反应的有利效果。该研究旨在评估CAP-1002在治疗COVID-19患者中的安全性和有效性。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予优先审评资格，针对由德国默克集团旗下生物制药业务EMD Serono提交的每日一次口服药物tepotinib的新药申请（NDA），用于治疗具有MET ex14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。tepotinib在2020年3月成为全球首个获监管批准的口服MET抑制剂，用于治疗携带MET基因突变的晚期NSCLC患者。该药物是基于正在进行的关键性单臂II期VISION研究的结果，该研究评估了tepotinib作为单药治疗在具有MET外显子14（MET ex14）跳跃突变的晚期NSCLC患者中的疗效。研究结果显示，tepotinib在包括脑转移患者在内的多个治疗线中表现出持续的反应率和持久的抗肿瘤活性。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Sarepta Therapeutics公司针对治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物casimersen的新药申请（NDA），并设定了2021年2月25日的监管行动日期。FDA表示目前不计划举行咨询委员会会议讨论该申请。此外，公司还获得了将AMONDYS 45作为casimersen品牌名称的临时批准。Casimersen是一种针对DMD患者的基因突变设计的磷酰二胺吗啉寡核苷酸（PMO），旨在跳过DMD基因的第45外显子。该公司于2020年6月提交了NDA文件，并请求优先审查，FDA已批准。NDA包含了ESSENCE研究的casimersen组数据，这是一项全球随机双盲安慰剂对照的3期临床试验，评估casimersen在可跳过第45外显子的患者中的疗效和安全性。ESSENCE研究的初步分析显示，与基线和安慰剂相比，接受casimersen的患者肌肉中肌 dystrophin的产生有统计学意义的增加。该研究仍在进行中，并保持盲法以收集更多疗效和安全性数据。

CNS Pharmaceuticals公司公布了其领先产品候选药物Berubicin的进展，该药物用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。公司已设计好Phase 2临床试验，并计划今年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（IND），并在2021年初开始临床试验。CNS已与全球临床试验（Worldwide）签订合同，作为即将进行的Berubicin临床试验的合同研究组织（CRO），并聘请Berry Consultants提供临床试验设计咨询。此外，CNS已与Pharmaceutics International, Inc.和 BSP Pharmaceuticals S.p.A.合作生产Berubicin，以应对COVID-19相关风险，并多元化供应链。FDA已授予Berubicin孤儿药资格，以治疗恶性胶质瘤，包括GBM。CNS计划在2020年底开始在美国进行Berubicin的Phase 2临床试验。

BioAge Labs宣布其开发的BGE-175药物在治疗住院的COVID-19患者中展现出治疗免疫衰老的潜力。BGE-175是一种口服的PGD2 DP1受体抑制剂，能有效调节免疫机制，在SARS 1病毒的前临床模型中实现了100%的存活率。该药物已在多个临床试验中证明对其他疾病的有效性和安全性。BioAge的CEO表示，BGE-175有望恢复因衰老而失调的关键免疫机制，对于应对COVID-19等重大免疫挑战至关重要。此外，BioAge与冠状病毒专家合作的研究表明，DP1受体拮抗剂在SARS冠状病毒病毒挑战的鼠模型中引发了强大的保护性反应。BGE-175的潜在作用得到了多家机构的认可，并已与一家未公开的制药公司达成意向，以开发BGE-175用于治疗和预防COVID-19感染。

Krystal Biotech公司宣布启动PEARL-1研究，这是一项针对KB301（一种用于治疗痤疮疤痕和面部皱纹的全长人III型胶原蛋白转基因）的1期多剂量、对照临床试验。该研究旨在评估KB301在皮肤注射中的安全性和初步疗效。KB301旨在通过局部表达全长人III型胶原蛋白基因（COL3A1）来恢复胶原蛋白稳态，从而在皮肤中重建最佳生理环境，治疗皱纹和其他表面皮肤缺陷。该研究预计将在2021年提供初步数据。

Cabaletta Bio公司宣布，其领先产品DSG3-CAART在治疗黏膜天疱疮（mPV）的预临床研究中取得了显著成果，该研究发表在《临床调查杂志》上。DSG3-CAART通过特异性消除自身抗体和缓解水疱，在免疫小鼠模型中显示出治疗天疱疮的潜力。研究表明，DSG3-CAART能够特异性地杀死表达抗-DSG3 B细胞受体（BCR）的细胞系和来自天疱疮患者的DSG3特异性B细胞，同时保护正常B细胞。此外，DSG3-CAART在体内实验中降低了血清中致病的抗-DSG3抗体水平，并观察到水疱的临床和病理学缓解。Cabaletta Bio正在进行DesCAARTes™ Phase 1临床试验，以评估DSG3-CAART在治疗mPV患者中的安全性和耐受性。FDA已授予DSG3-CAART治疗mPV的快速通道资格。

Algernon Pharmaceuticals公司宣布将提供关于其Ifenprodil治疗特发性肺纤维化（IPF）和慢性咳嗽的Phase 2临床试验的更新，由CSO Dr. Mark Williams和特邀嘉宾Dr. Martin Kolb主讲。Dr. Martin Kolb是全球IPF领域的知名科学专家和临床医生，是加拿大麦克马斯特大学呼吸医学教授和呼吸病学系主任。此次BioPub网络研讨会将于2020年8月26日中午东部时间举行，公司邀请股东、投资者、媒体人员和公众免费收听。BioPub专注于分析小型股生物技术投资，Algernon是一家药物再利用公司，专注于将已批准的药物用于新的疾病应用，并寻求全球市场的新的监管批准。

Partner Therapeutics公司宣布，其iLeukPulm临床试验已开始招募患者，这是一项随机二期研究，旨在评估吸入式Leukine（sargramostim，rhu-GM-CSF）在患有急性低氧血症的住院COVID-19患者中的安全性和有效性。该研究由美国国防部联合项目执行办公室化学、生物、辐射和核防御（JPEO-CBRND）资助，作为一项3500万美元合同的一部分，用于Leukine的先进开发和紧急使用。美国食品药品监督管理局（FDA）已同意该研究设计。该研究目前在美国犹他大学健康中心招募患者，预计未来几周将有更多地点加入研究。该研究旨在评估sargramostim在治疗COVID-19感染中的安全性和有效性，并可能改善患者的恢复时间和减少需要侵入性程序的可能性。

BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，其临床摘要被接受，该摘要记录了磁共振成像（MRI）测量与进展性多发性硬化症（MS）患者功能改善之间的关联。数据将在9月11日至13日的MSVirtual2020会议上以海报形式展示，该会议是美洲治疗和研究中枢神经系统疾病委员会（ACTRIMS）与欧洲治疗和研究中枢神经系统疾病委员会（ECTRIMS）的第八次联合会议。这项分析展示了特定大脑和脊髓MRI测量与进展性MS患者观察到的功能改善之间的相关性。研究评估了48名参与者的SysteMS亚研究，这是CLIMB研究的一个嵌套队列，旨在匹配进展性MS的NurOwn试验的纳入标准。这些分析生成了34个MRI数据测量值，研究人员将这些测量值与功能改善的患者组进行了比较。这些发现将为评估NurOwn在进展性MS患者中的临床结果提供有用的背景。

Metacrine公司宣布，其研发的肝脏和胃肠道疾病治疗药物MET409获得美国FDA的快速通道资格认定，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。这一认定表明NASH患者对于治疗药物的重大需求，以及MET409作为FXR激动剂在NASH治疗中的潜力。快速通道资格允许Metacrine在滚动提交新药申请的同时，与FDA进行更频繁的沟通，并可能获得加速批准和优先审查。MET409基于已完成的一期临床试验和临床前研究数据获得此认定。NASH是一种以肝脏脂肪过多、炎症和纤维化为特征的肝病，目前尚无批准的治疗方法。

Mereo BioPharma Group plc宣布启动一项针对住院成人中度至重度COVID-19呼吸疾病患者的Phase 1b/2期临床试验，以评估新型口服小分子药物alvelestat的安全性和有效性。Alvelestat旨在抑制中性粒细胞弹性蛋白酶（NE），这是一种参与肺组织破坏的关键酶。该药物已在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的Phase 2概念验证临床试验中进行研究。急性肺损伤（ALI）是系统性炎症在肺部的表现，可能由SARS-CoV-2感染引起。中性粒细胞胞外陷阱（NETs）可能通过细胞因子和中性粒细胞激活参与ALI的发病机制。NET形成（NETosis）在动脉和静脉血栓形成中也起着重要作用，这些血栓形成已被证明是COVID-19的常见并发症。通过抑制NE，alvelestat在由NETosis驱动的ALI的预临床模型中显示出疗效。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估alvelestat在尚未接受机械通气的住院成人中度至重度COVID-19呼吸疾病患者中的安全性和有效性。

REGENXBIO公司宣布其基于 proprietary NAV® 技术平台的基因疗法RGX-314在美国食品药品监督管理局（FDA）的批准下，可以用于评估治疗糖尿病视网膜病变（DR）患者的超脉络膜给药。该IND申请已获批准，REGENXBIO计划在2020年下半年开始进行名为ALTITUDE的II期临床试验。该试验是一项多中心、开放标签、随机、剂量递增的研究，旨在评估RGX-314超脉络膜给药的疗效、安全性和耐受性。试验预计将招募40名DR患者，分为两个队列，患者将按3:1的比例随机接受RGX-314或观察性对照组。主要终点是48周时根据ETDRS-DRSS评估的DR严重程度改善的患者比例。此外，REGENXBIO还计划在2021年报告该试验的初步数据。

Imara公司宣布，其研发的针对镰状细胞病（SCD）的药物IMR-687获得欧洲委员会授予的孤儿药资格认定。此前，IMR-687已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病资格认定。IMR-687是一种高度选择性和强效的小分子PDE9抑制剂，旨在治疗SCD和地中海贫血。该药物通过增加cGMP水平，有助于重新激活胎儿血红蛋白（HbF），从而改善患者症状和降低疾病负担。IMR-687正在进行的2b期临床试验旨在为SCD患者提供更有效的治疗选择。

生物技术公司Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）宣布，其在X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者中进行的AAV基因疗法I/II期临床试验中评估的转基因（hRPGRco）的预临床数据已发表在《人类基因治疗》杂志2020年7月15日的印刷版上。这些研究评估了hRPGRco和另一种XLRP转基因在XLRP犬模型中的安全性和有效性，结果显示hRPGRco在所有剂量水平上的表达均优于其他转基因。AGTC计划在2021年第一季度开始XLRP基因疗法候选药物的II/III期临床试验。AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer表示，AGTC致力于优化基因疗法的各个方面，包括载体元素、给药途径和制造，这使得AGTC在竞争对手中脱颖而出。AGTC的XLRP试验数据与竞争对手相比具有优势，目前已有超过100名患者参与其临床试验，研究显示每种疗法都普遍安全且耐受性良好，未报告严重不良事件。

Exicure公司宣布将于2020年9月16日举办一场虚拟的专家讨论会，讨论其SNA技术驱动的TLR9激动剂cavrotolimod在实体瘤治疗中的初步1b期疗效和安全性数据。John Wayne癌症研究所和癌症诊所的执行主任、医学肿瘤学教授Steven O’Day博士和华盛顿大学医学院副教授Shailender Bhatia博士将参与讨论。会议将提供现场网络直播，并在会议后在公司网站上提供存档版本。Exicure是一家利用其专有的球形核酸（SNA）技术开发神经学、免疫肿瘤学、炎症性疾病和其他遗传疾病治疗疗法的临床阶段生物技术公司。