Fulcrum Therapeutics宣布了其在FSHD（面肩肱肌营养不良症）患者中进行的一项2期ReDUX4临床试验的初步分析结果。结果显示，在经过losmapimod治疗后，肌肉活检中DUX4基因表达量最高的患者显示出38倍的降低，而使用安慰剂仅降低5.4倍。虽然总体数据显示losmapimod与安慰剂之间没有显著差异，但这一发现为losmapimod治疗FSHD的根本原因提供了初步证据。公司计划在2021年第一季度分享主要终点的初步数据，并在第二季度分享全部数据。Fulcrum Therapeutics专注于治疗遗传性罕见疾病，目前正在进行losmapimod治疗FSHD的2期临床试验，并计划启动治疗COVID-19的3期临床试验。

Galderma公司宣布启动ARCADIA研究（NCT03985943、NCT03989349、NCT03989206），这是一项针对10%至20%的受轻至重度特应性皮炎（AD或湿疹）影响人群的临床研究，旨在评估一种实验性药物。AD是一种慢性瘙痒性炎症性皮肤病，估计有10%至20%的人口受到影响，儿童中高达25%。该疾病严重影响了患者的生活质量，许多患有轻至重度AD的青少年和成人，目前可用的药物可能无法完全控制其症状。ARCADIA研究仍在招募中，随着新学期的开始，任何患有轻至重度AD的人或认识这样的人都可以访问研究网站www.ArcadiaStudy.com了解更多信息。AD的确切原因尚不完全清楚，但研究人员知道，它涉及基因、免疫因素、感染和环境因素之间的复杂相互作用。该研究旨在评估nemolizumab（一种针对IL-31R alpha的人源化单克隆抗体）在治疗AD方面的疗效和安全性，预计将有1500人在欧洲、北美和亚太地区的约300个研究中心参与这项研究。

Mesoblast Limited公布了其Biologics License Application（BLA）中RYONCIL™（remestemcel-L）用于治疗儿童SR-aGVHD的数据，将在美国食品和药物管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议上进行审查。目前，美国尚未批准针对12岁以下儿童的SR-aGVHD治疗。ODAC会议将于2020年8月13日举行，将讨论RYONCIL™的疗效和安全性。Mesoblast已为此次会议做了充分准备，并提供了公开简报材料。RYONCIL™是一种由无关供体骨髓中分离的间充质干细胞组成的实验性疗法，旨在调节免疫反应，对抗SR-aGVHD的炎症过程。Mesoblast是一家全球领先的细胞疗法公司，拥有广泛的商业产品和后期产品候选者。

武田中国宣布旗下抑那通®3个月剂型经中国国家药品监督管理局批准，用于治疗中枢性性早熟，这是该药在中国获批的第三个适应症，也是全国首款正式获批用于CPP治疗的3个月缓释长效制剂。该剂型所需就诊频率与国内共识要求一致，可将注射次数从每年12次减少至每年4次，有助于提高患儿治疗依从性和家庭生活质量。临床研究显示，该剂型对性腺轴有较好抑制，安全性良好。此次获批彰显了中国国家药品监督管理局对儿童用药的关注和支持。

和黄中国医药科技有限公司宣布收到欧洲药品管理局人用药品委员会关于索凡替尼治疗晚期神经内分泌瘤的科学建议，认为已完成的研究和现有数据可作为提交上市许可申请的依据。索凡替尼是一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性，能产生协同抗肿瘤活性。和黄医药计划向美国食品药品监督管理局提交新药上市申请后，于2021年提交欧洲上市许可申请。此外，和黄医药正在进行多项研究，包括美国、欧洲和日本神经内分泌瘤研究，以及中国非胰腺和胰腺神经内分泌瘤研究，并已达成数个合作协议评估索凡替尼与PD-1单克隆抗体联合疗法的安全性、耐受性和疗效。

英国药品和健康产品监管局（MHRA）为Arvelle Therapeutics公司研发的抗癫痫药物cenobamate授予了“有希望的创新药物”（PIM）称号，用于治疗成人难治性局灶性癫痫发作。这一称号意味着cenobamate有望成为早期药物获取计划（EAMS）的候选药物。Arvelle Therapeutics公司表示，这一称号是公司的重要里程碑，同时也得到了欧洲药品管理局（EMA）近期接受cenobamate上市许可申请和美国食品药品监督管理局（FDA）批准cenobamate在美国上市的支持。cenobamate是一种新型抗癫痫药物，通过增强抑制性电流和减少兴奋性电流两种机制发挥作用，目前在美国已上市。

miR Scientific公司宣布，其基于尿液的无创癌症检测Sentinel Prostate Test™的验证数据发表在《泌尿学杂志》上，显示该检测在前列腺癌分子证据检测上灵敏度和特异度均超过91%，有助于患者治疗和决策。该检测基于尿液外泌体，通过高通量实时PCR平台分析数百个特定提取的非编码小RNA，使用专有分类算法进行分析。数据显示，该检测有助于将癌症归类为低风险或重风险，提高医生诊断能力。此外，该检测有望改善患者治疗结果，减少不必要的干预和浪费，对全面改善结果产生无与伦比的影响。

上海沃比医疗科技有限公司完成数亿元人民币B+轮融资，中信医疗基金领投，麦星投资、前海母基金和长安私人资本追加投资。资金将用于全球出血和缺血性卒中治疗产品开发，加速海外市场布局，支持临床试验，推进国内取证及上市。沃比医疗专注于神经介入领域，研发国际高端血管疾病治疗创新产品，旗下“沃比脑血管动脉瘤栓塞弹簧圈”是国内首个获得多国认证的神经栓塞介入医疗产品。公司还推出“血栓抽吸导管”，旨在解决脑卒中治疗难题。神经介入市场快速发展，预计2025年国内市场规模有望突破300亿元，沃比医疗布局全产品线，有望打破外资垄断。

MyoKardia公司宣布将在即将召开的欧洲心脏病学会2020年大会上展示其关键性3期EXPLORER-HCM临床试验的38周数据。这些数据将成为公司针对mavacamten（原名MYK-461）的新药申请（NDA）的基础，该申请计划于2021年第一季度提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。8月29日，公司将进行关于肥厚型心肌病的热点话题讨论，并举办投资者和分析师的虚拟会议，届时将展示EXPLORER-HCM临床试验的38周数据，并由首席临床研究员Iacopo Olivotto博士进行讲解。MyoKardia是一家专注于发现和开发治疗严重心血管疾病的精准医疗生物制药公司，其目标是利用创新科学改变严重心血管疾病患者的世界。

Clearside Biomedical公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请，允许公司在2020年底前启动针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者的CLS-AX（axitinib注射悬浮液）的1/2a期临床试验。CLS-AX是一种针对湿性AMD的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在独立研究中表现出广泛的VEGF抑制，可能比现有的更窄VEGF抑制方法更有效。该临床试验旨在评估CLS-AX通过超脉络膜注射的安全性和耐受性。Clearside Biomedical致力于开发针对严重眼后部疾病的治疗方法，其SCS注射平台旨在提供靶向给药，与现有和新药方相结合。

ANA Therapeutics与Quotient Sciences宣布合作，以支持其药物候选物ANA001（尼可酰胺胶囊）的制造，该药物候选物被开发为潜在的COVID-19治疗方法。Quotient将扩大胶囊配方，优化制造过程，并确保药物产品在临床试验中的连续性。实验室实验表明，尼可酰胺可以阻止SARS-CoV-2（导致COVID-19的病毒）复制，使其成为减少COVID-19传播的潜在候选药物。尼可酰胺此前已被FDA批准用于治疗绦虫，尽管目前在美国未上市，但它被列入世界卫生组织的基本药物清单，并已在全球范围内安全地治疗了数百万患者。ANA Therapeutics的运营官Andrew Bartynski表示，他们选择Quotient Sciences作为开发与制造合作伙伴，目标是完成临床试验以确定尼可酰胺在治疗COVID-19患者中的有效性。Quotient Sciences的首席执行官Mark Egerton表示，他们很荣幸与ANA Therapeutics合作，追求对抗冠状病毒大流行的治疗方法。Quotient Sciences将利用其灵活的制造方法，帮助ANA Therapeutics加速临床测试。

Surfacide公司获得Vizient公司合同，提供其创新的UV-C消毒技术，该技术能有效减少细菌、孢子、病毒，对抗多种病毒感染疾病。Vizient是美国最大的会员制医疗保健绩效改进公司，服务于美国超过一半的医疗保健机构。此次合作旨在为医疗保健机构提供更便捷的解决方案，以保护患者和医护人员。Surfacide系统在对抗COVID-19疫情中发挥重要作用，已成为感染预防的关键策略。Surfacide致力于为患者和医护人员提供安全环境，通过先进技术支持感染预防。

aTyr Pharma公司宣布，其合作伙伴日本Kyorin Pharmaceutical Co., Ltd.已在日本启动了其领先治疗候选药物ATYR1923（在日本称为KRP-R120）的临床开发，该药物经过日本药品医疗器械局（PMDA）对其临床试验通知（CTN）提交的审查。Kyorin将进行一项 Phase 1 研究以评估ATYR1923在日本健康男性志愿者中的安全性、药代动力学和免疫原性。aTyr公司总裁兼首席执行官Sanjay Shukla博士表示，这一进展是向全球扩展其间质性肺病（ILDs）临床开发的重要一步。Kyorin是aTyr在日本开发和商业化ATYR1923用于治疗ILDs的合作伙伴，根据协议，aTyr已获得800万美元的前期付款，并有资格获得高达1.67亿美元的累计款项，包括某些开发、监管和销售里程碑以及日本净销售额的分级特许权使用费。aTyr正在开发ATYR1923作为治疗炎症性肺病的潜在疗法，目前正在进行一项评估ATYR1923在肺纤维化患者中的安全性和耐受性的多剂量、安慰剂对照的Phase 1b/2a试验。

德国生物技术公司BioNTech在2020年8月11日发布了其2020年第二季度的业绩报告，并更新了其研发进展。公司宣布已启动针对COVID-19的BNT162疫苗的2b/3期临床试验，预计最早于2020年10月寻求监管审查。此外，BioNTech还与Regeneron合作，推进BNT111 FixVac癌症疫苗项目的研发。在肿瘤学领域，BioNTech报告了BNT122在多种实体瘤中的1期临床试验数据，并计划在2020年底开始随机2期临床试验。公司还宣布完成了对Neon Therapeutics的收购，并更新了其财务状况，截至2020年6月30日，现金及现金等价物为5.73亿欧元。

Amydis公司获得来自迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会的新资助，用于其开创性的针对α-突触核蛋白（ASYN）的视网膜示踪剂项目。该公司之前已获得该基金会的资助，以评估其专利保护的 novel small molecule contrast agents（视网膜示踪剂）组合，这些示踪剂在选择性结合帕金森病（PD）的视网膜中的蛋白生物标志物时发出强烈的荧光信号。Amydis致力于开发世界上第一个针对ASYN的视网膜示踪剂，旨在通过眼睛提供PD的早期和准确检测，以及监测疾病进展和评估候选疗法的有效性。PD是第二常见的神经退行性疾病，全球有超过600万人受到影响。目前，早期诊断困难，而视网膜诊断示踪剂的开发将解决这一未满足的医疗需求。ASYN还与路易体痴呆和多发系统萎缩有关。加州大学圣地亚哥分校的Irene Litvan博士表示，视网膜检测ASYN的方法对PD社区来说将是一个巨大的进步。Amydis公司致力于开发视网膜示踪剂，以探索视网膜在广泛的神经退行性疾病中的应用，这些疾病通常需要长期临床评估和侵入性检测才能确诊。

以色列生物医药公司Epitomee Medical与全球营养科学领导者Nestlé Health Science达成战略合作伙伴关系，共同商业化Epitomee的减肥产品——Epitomee胶囊。该胶囊经过多阶段临床研究，证实具有显著减重和改善健康的效果，被视为医疗设备，将在美国和欧洲以处方药形式销售。Nestlé Health Science将利用其全球营销和销售渠道推广该产品。双方合作旨在将此创新减重方案推广至全球，帮助数亿受肥胖及其并发症困扰的人士。

美国阿尔伯特爱因斯坦医学院、蒙福德儿童医院和罗格斯癌症研究所的研究人员获得NIH资助，研究化疗对儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）患者大脑的损害作用，旨在开发预防永久性伤害的保护性干预措施。研究将调查化疗如何干扰儿童的感觉处理、记忆和注意力，确定大脑受损部位，以及是否存在识别易受伤害人群的生物标志物。该研究将包括240名5至12岁的儿童，研究人员将研究受试者在听力测试和其他认知评估中的大脑电活动，并计划将这些结果与功能磁共振成像（fMRI）相结合，以显示注意力、记忆和感觉处理测试期间大脑活动的精确位置。