阿尔茨海默病基金会（AFA）向麻省理工学院和哈佛大学的Broad研究所及One Mind机构授予了518,391美元的研究资助，以开展一项为期三年的研究，旨在探讨大脑免疫细胞在阿尔茨海默病发病和进展中的作用。研究发现，疾病的发生和进展似乎与大脑中的免疫细胞——小胶质细胞有关。随着年龄的增长和特定基因的影响，小胶质细胞对淀粉样β肽的反应方式导致炎症，进而推测这会触发小胶质细胞不恰当地移除大脑中的突触，突触的大量损失导致痴呆。研究指出，针对小胶质细胞和其他免疫细胞的疗法可能成为对抗阿尔茨海默病的方法。AFA总裁兼首席执行官查尔斯·F·福什利表示，他们期待这一创新方法对阿尔茨海默病的研究，并希望研究能够帮助识别早期检测的生物标志物并指导治疗。Broad研究所将利用新的单细胞RNA测序工具，对单个小胶质细胞和免疫细胞进行深入表征，这可能导致新的生物学见解，并为早期检测、监测进展和治疗提供生物标志物。One Mind作为关键合作伙伴，是一个以患者生活经验为主导的大脑健康非营利组织，通过资助和召集科学家进行合作研究，加速突破性发现。

Fusion Pharmaceuticals公司，一家专注于开发下一代放射性药物作为精准治疗药物的生物制药公司，近日公布了截至2020年6月30日的第二季度财务报告，并更新了临床和公司发展情况。公司已完成FPI-1434的第三批患者队列的入组、给药和剂量限制性毒性（DLT）评估期，并计划在2020年第三季度召开安全性审查委员会（SRC）会议。此外，公司已完成12,500万股的首次公开募股，总收益为2.125亿美元。由于COVID-19疫情的影响，公司可能无法按计划时间表入组额外的患者队列，且某些临床前活动尚未全面恢复。截至2020年6月30日，公司持有现金3.189亿美元，预计将能够支持公司到2024年的运营。

MyoKardia与LianBio达成战略合作伙伴关系，共同开发及商业化Mavacamten药物，用于治疗肥厚型心肌病（HCM）和保留射血分数的心力衰竭（HFpEF）。合作初期将在中国推进Mavacamten的注册策略，后续将拓展更多适应症。LianBio由Perceptive Advisors发起，旨在与领先生物制药公司合作，加速创新药物在中国的可用性。MyoKardia将获得Lian Cardiovascular的股权，并任命CEO Tassos Gianakakos加入LianBio董事会。合作将使MyoKardia在合作区域内保持对Mavacamten项目的决策影响力，同时分享双方市场的经验。MyoKardia还将获得4000万美元的预付款，以及可能高达1.475亿美元的监管和销售里程碑付款。

Myocardial Solutions, Inc.（MSI）与United Imaging, Inc.（United Imaging）达成战略合作伙伴关系，旨在通过快速心脏磁共振成像（MR）技术，开拓新的癌症治疗和心脏病市场。该合作将致力于为癌症中心和医院提供MyoStrain技术支持的解决方案，以早期发现和管理心脏疾病，以及癌症治疗对心脏产生的毒性影响。MyoStrain技术可量化心脏48个节段的心肌功能障碍，为医生提供关于患者心脏健康的临床信息，有助于早期识别心脏功能障碍并采取个性化治疗策略。双方将共同聚焦于癌症治疗和心血管领域，预计该市场年测试规模达28亿美元，旨在通过结合肿瘤学和心脏病学的治疗，全面提升癌症治疗水平。目标客户为专注于癌症治疗的癌症中心和大型医院。MyoStrain是首个能够预测和检测心脏毒性早期影响的诊断工具，有助于医生管理心脏保护治疗和优化个体化护理。这一新合作标志着心脏和癌症检测技术在美国的临床应用。

Altis Biosystems成功完成了一轮超过50%超额认购的种子轮融资，筹集了310万美元。该公司由北卡罗来纳大学教堂山分校生物医学工程系剥离成立，开发了名为RepliGut的技术平台，该平台能够生产出小或大肠的人类肠道干细胞层，用于改善药物筛选、疾病建模和微生物组研究。该技术旨在加快、降低药物发现成本并提高安全性，减少动物实验需求。Altis获得了美国国立卫生研究院的研究奖项和多项拨款，用于开发人类结肠的微流控器官芯片模拟器，并通过向制药公司提供基于该技术平台的合同研究服务商业化RepliGut。本轮种子轮融资将吸引新成员加入董事会，包括前KBI Biopharma和k-Sep Systems首席执行官Joe McMahon、前礼来肿瘤学高级副总裁兼总裁Sue Mahony以及UNC毕业生、肾脏科医生和VentureSouth成员Sam Franklin。VentureSouth作为最大的早期投资集团之一，投资超过100万美元，是本轮融资的第一大投资者。其他投资者包括RTP Capital、Hatteras Ventures、亚特兰大技术天使和中央德克萨斯天使网络。Altis首席执行官Michael

2020年8月11日 | 来源：Eyenovia公司 Eyenovia有权获得高达4575万美元的前期付款以及基于开发、商业化和监管里程碑的额外付款，包括在中国和韩国的临床研究启动和批准，以及开发成本。此外，Arctic Vision将从Eyenovia购买MicroPine和MicroLine的供应，或者对于Eyenovia未提供的产品，将支付Eyenovia一定比例的净销售额作为特许权使用费。Eyenovia将根据与亚洲许可协议的安排，支付其亚洲许可人的此类付款、特许权使用费或供应净收益的10%至20%。 Eyenovia首席执行官兼首席医疗官Sean Ianchulev表示：“与Arctic Vision的许可协议扩大了我们的商业范围，以应对世界上一些最大的渐进性近视市场。”Arctic Vision创始人兼首席执行官Eddy (Hoi Ti) Wu博士补充说：“Eyenovia是治疗近视和远视的新型微剂量技术的领导者，我们致力于加速MicroPine和MicroLine在中国和韩国的开发。在亚洲，估计某些地区的50%以上的儿童患有近视，这一数字还在增加。另一方面，许多40岁以上的人逐渐患有与年龄相关

Verrica Pharmaceuticals与Lytix Biopharma达成全球独家许可协议，共同开发LTX-315用于皮肤肿瘤治疗。Verrica将首先针对基底细胞癌和鳞状细胞癌进行开发。LTX-315是一种新型抗癌肽，通过注射直接作用于肿瘤，诱导免疫原性细胞死亡，已在多指标I/II期临床试验中显示出积极的肿瘤特异性免疫细胞反应。Verrica计划在2021年上半年提交美国IND申请，并开始临床开发。双方合作将推动LTX-315在皮肤肿瘤治疗领域的应用，预计Verrica将为此获得高达1.135亿美元的付款和分级版税。

瑞士政府支付预订费用，以获取购买多达320万剂抗COVID-19多特异性DARPin候选药物MP0420的权利，用于治疗和潜在的预防用途。这些剂量的购买将在适当的营销授权后进行。Molecular Partners AG公司宣布，瑞士联邦公共卫生办公室（Bundesamt für Gesundheit）预订了其多特异性DARPin抗COVID-19候选药物MP0420的初始剂量。MP0420基于独特的三合一DARPin架构，旨在增强效力并防止病毒逃逸，同时具有制造工艺优势。公司计划在2020年第四季度开始进行初步的临床研究。

Sarepta Therapeutics公司与佛罗里达大学宣布建立战略合作伙伴关系，共同推动罕见病新型遗传药物的研究。Sarepta将为大学资助多个研究项目，并拥有进一步开发新治疗药物的选择权。合作项目包括新型基因治疗载体、下一代衣壳和基因编辑技术等，旨在加速科学进步，开发对罕见病患者有重大影响的精准遗传药物。佛罗里达大学在基因治疗领域具有强大实力，其研究人员在腺相关病毒（AAV）的发现和基因治疗方面取得重要成就。Sarepta专注于罕见病治疗，包括杜氏肌营养不良症（DMD）和基因治疗，拥有多个研究项目处于不同阶段。

BioStem Technologies, Inc.近日宣布，其子公司Blue Tech Industries, Inc.（以BioStem Life Sciences名义运营）与一家新客户签订了为期两年的Master Service Agreement，将为该客户制造其羊膜膜平台。该协议预计将为BioStem带来高达240万美元的收入，并允许双方未来开展更多项目。此举进一步巩固了BioStem Life Sciences在生物合同开发和制造组织行业的领先地位。BioStem Life Sciences专注于开发高质量的出生组织产品，并为希望开发出生组织产品的公司提供合同开发和制造服务。

Evotec SE与Resolute Therapeutic达成新合作，旨在开发一种新型广谱抗生素，其作用机制与现有抗生素不同。该合作将获得CARB-X（Combating Antibiotic-Resistant Bacteria Biopharmaceutical Accelerator）的巨额资金支持，CARB-X是一个由波士顿大学领导的全球非营利合作组织，致力于资助和支持治疗药物、疫苗和快速诊断工具的研发，以应对最严重的耐药细菌问题。根据协议，Evotec将从Resolute那里许可一个处于领先优化阶段的有希望的研究项目，并在公司的专有药物发现和开发平台上继续进行临床前开发。双方计划开发一种新型广谱抗生素，具有对革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌的覆盖，用于治疗复杂尿路感染、腹腔感染和医院获得性肺炎等疾病。Evotec将在未来两年内获得CARB-X最多291万美元的奖励，如果达到某些项目里程碑，接下来三年还将获得553万美元。Resolute将从Evotec获得未公开的预付款以及基于成功的里程碑付款，而Evotec保留在预定的价值转折点接管项目的权利，并随后与其他潜在的临床和营销合作伙伴继续开发。

Therapyx公司宣布获得美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所三年期SBIR Phase IIb奖项，以继续研发NGoXIM疫苗，这是世界上首个旨在增强特定适应性免疫反应的预防性疫苗，可提供持久保护免疫力，对抗淋球菌感染。NGoXIM是一种封装的IL-12加上细菌外膜囊泡（OMV），专为粘膜递送而特别配方。该奖项由Dr. Michael Russell和Dr. Dominick L. Auci领导，并与荷兰Intravacc非营利研发组织合作开发。淋病是美国第二常见的报告性细菌感染性疾病，每年报告病例超过30万，实际发病率可能更高。目前尚无有效的淋病疫苗，且该疾病可反复感染，而先前感染并未产生保护性免疫力。NGoXIM在灵长类动物中已显示出强大的抗细菌活性，证明了该产品和粘膜疫苗平台的一般原理。这项新奖项将使Therapyx能够优化其粘膜疫苗平台，并在非人类灵长类动物中全面优化NGoXIM，同时响应FDA指导并执行必要的毒理学研究。

Gilead Sciences公司向美国食品药品监督管理局提交了Veklury（瑞德西韦）的新药申请，用于治疗COVID-19患者。Veklury目前在美国紧急使用授权下用于治疗严重COVID-19住院患者。该申请是基于Gilead和NIAID进行的两项随机、开放标签、多中心3期临床试验以及一项由NIAID进行的3期随机、安慰剂对照研究的数据。这些研究显示，使用Veklury与安慰剂相比，能更快地恢复，5天或10天的治疗持续时间导致相似的临床改善。Veklury在5天和10天治疗组中普遍耐受性良好，没有发现新的安全信号。Gilead表示，自疫情开始以来，公司一直在紧急评估Veklury的有效性和安全性，现在有一套强大的数据支持在广泛的住院COVID-19患者群体中使用该药物。Veklury已在多个国家获得批准，但在美国尚未获得批准，被视为研究性药物。

Seelos Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其开展SLS-005（甘露醇）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的IIb/III期临床试验。该试验旨在评估甘露醇对ALS患者病情进展的影响，包括改善运动神经元、运动功能和延长生存期。SLS-005是一种低分子量二糖，能够穿过血脑屏障，稳定蛋白质并激活自噬过程，清除细胞内的物质。Seelos Therapeutics计划招募160名患有家族性或散发性ALS的患者，进行双盲安慰剂对照试验。

Enlivex Therapeutics Ltd.宣布，在以色列Nes Ziona，一项由研究者发起的多中心临床试验已开始，旨在评估Allocetra TM在治疗COVID-19重症和呼吸衰竭患者中的效果。该试验旨在评估Allocetra TM与标准治疗相结合在COVID-19相关肺功能障碍患者中的安全性、耐受性、细胞因子谱和疗效参数。试验的主要终点包括PaO2/FiO2比值的变化和不良事件及严重不良事件的严重程度。该COVID-19试验将与Enlivex计划中的Allocetra TM Phase IIb临床试验独立进行，后者为治疗脓毒症相关器官衰竭的对照、随机研究，预计将于2020年第四季度开始。Enlivex是一家临床阶段的免疫疗法公司，致力于开发用于免疫系统再平衡的同种异体药物管线。

Boehringer Ingelheim宣布，GioTag研究的新分析显示，对于美国129名表皮生长因子受体突变阳性（EGFR M+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者，连续使用Gilotrif（afatinib）和osimertinib，中位总生存期（OS）接近四年（47.6个月）。这一发现与GioTag研究的全球主要分析以及独立的美国中期分析一致。GioTag是一项真实世界回顾性观察研究，评估了在Del19/L858R EGFR M+非小细胞肺癌患者中，使用afatinib一线治疗后再用osimertinib治疗对获得性T790M突变的影响。分析关注了美国患者子组的结局。预计本季度晚些时候将公布针对GioTag完整患者人群的最终分析。该治疗方案与28.4个月的总治疗时间（至治疗失败时间；TTF）相关，包括EGFR Del19阳性疾病患者（30.3个月）、ECOG PS 0/1患者（32.7个月）以及65岁及以上患者（34.1个月）。在最近的分析中，afatinib的中位治疗时间为11.3个月，osimertinib为15.0个月。

Allakos公司发布2020年第二季度财务报告，宣布启动AK002（现更名为lirentelimab）在嗜酸性胃炎（EG）和/或嗜酸性十二指肠炎（EoD）患者中的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，以及嗜酸性食管炎（EoE）患者的2/3期临床试验，预计2021年下半年公布主要数据。此外，1期皮下制剂安全性、耐受性和药代动力学研究已完全入组，预计2020年下半年公布结果。公司还宣布了针对MGID患者的6个月开放标签1期研究以及ENIGMA研究的长期扩展部分临床安全性和有效性结果，并更改了AK002的非专有名称。第二季度研发费用为2830万美元，同比增长140.7%；一般和行政费用为1210万美元，同比增长105.2%；净亏损为3930万美元，同比增长105.2%。截至第二季度末，公司现金、现金等价物和有价证券总额为4.549亿美元。