Celltrion Healthcare在Digestive Disease Week 2018会议上公布了一项新研究，显示CT-P13皮下注射（SC）制剂在治疗活动性克罗恩病（CD）患者中，其疗效和安全性在30周内与CT-P13静脉注射（IV）制剂相当。该研究旨在确定CT-P13 SC的最佳剂量，并评估其在活动性CD患者中的疗效和安全性。研究结果显示，CT-P13 SC与CT-P13 IV在临床缓解率和CDAI、CDAI-70和CDAI-100评分的变化方面具有可比性，且安全性也相当。此外，CT-P13 SC有望为使用英夫利昔单抗的患者提供更多治疗选择，并可能降低医疗保健系统的负担。

Sensei Biotherapeutics公司宣布，其研发的免疫肿瘤疗法SNS-301（原名PAN-301）在多中心1期临床试验中表现出良好的安全性和免疫原性。该试验评估了SNS-301在生化复发性前列腺癌患者中的安全性及免疫原性。SNS-301是一种利用噬菌体病毒载体靶向新型胚胎抗原人天冬氨酸β-羟基化酶（ASPH）的免疫疗法候选药物。在1期临床试验中，SNS-301通过皮内注射，每21天给药一次，共给药至少三次，结果显示SNS-301具有良好的耐受性和安全性，且所有患者均产生了剂量依赖性的ASPH特异性体液和细胞免疫反应。该公司计划在2018年下半年公布最终结果，并预计年底开始进行2期疗效试验。

Ritter Pharmaceuticals在Digestive Disease Week上展示了其新型治疗乳糖不耐症药物RP-G28的Phase 2b临床试验数据，包括RP-G28在改善乳糖不耐症症状方面的疗效和安全性。其中，一项海报突出了RP-G28在安全有效地减少或消除乳糖不耐症关键症状方面的治疗益处，另一项海报则介绍了用于测量乳糖不耐症症状变化的新工具，并展示了该工具的可靠性和响应性。这些数据为RP-G28即将进行的Phase 3临床试验提供了支持。

Tricida公司宣布其关键性3期临床试验TRCA-301的结果，该试验针对217名患有代谢性酸中毒的慢性肾脏病（CKD）患者。TRC101是一种首创的代谢性酸中毒治疗候选药物，结果显示该药物在提高血碳酸水平、改善患者生活质量及肌肉功能方面均表现出显著效果。试验中，TRC101组患者的血碳酸水平显著提高，且安全性良好，未发现与TRC101相关的严重不良事件。此外，试验结果将作为提交美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批计划的依据。

Audentes Therapeutics公司宣布，其针对X连锁型肌管肌病（XLMTM）的基因疗法产品AT132获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。这一资格旨在加快AT132的研发和审批进程，以便尽快为患者提供治疗。AT132是一种针对XLMTM的基因疗法，该病是一种罕见的单基因疾病，以极度肌肉无力、呼吸衰竭和早期死亡为特征。EMA的PRIME计划旨在帮助和加速具有重大治疗优势或为无治疗选择的患者提供益处的试验性药物的研发进程。Audentes Therapeutics正在开展AT132的Phase 1/2临床试验，以评估其在12名5岁以下XLMTM患者中的安全性和初步疗效。

Viking Therapeutics公司宣布其针对高胆固醇血症和非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的药物VK2809的Phase 2临床试验完成患者招募。VK2809是一种新型口服小分子甲状腺受体激动剂，对肝脏组织及β受体亚型具有选择性，有望改善NAFLD患者的病情。该试验旨在评估VK2809在提高LDL胆固醇（LDL-C）和NAFLD患者中的疗效、安全性和耐受性。试验结果显示，VK2809在降低LDL胆固醇、甘油三酯和动脉粥样硬化蛋白方面具有显著效果，同时还能快速减少肝脏脂肪。Viking Therapeutics公司计划在2018年下半年公布该试验的结果。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了艾利 Lilly 公司的 ALIMTA®（注射用培美曲塞）与卡铂和 KEYTRUDA®（派姆单抗）联合使用，作为转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的初始治疗方案，无论PD-L1表达状态如何。这是首个也是唯一获得FDA批准用于转移性非鳞状NSCLC一线治疗的化疗和免疫疗法组合。该批准基于Merck的KEYNOTE-021研究数据，ALIMTA与卡铂和派姆单抗的三联组合显示出客观缓解率（ORR）和疾病无进展生存期（PFS）的显著改善。ALIMTA的安全信息包括对骨髓抑制、肾功能衰竭、皮肤毒性、间质性肺炎、辐射回忆等风险的警告。

日本制药公司Chugai宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对无因子VIII抑制剂的成人及儿童A型血友病的HEMLIBRA（美国通用名：emicizumab-kxwh）补充生物制品许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。预计FDA将在2018年10月4日之前作出批准决定。Genentech，罗氏集团成员，在美国持有BLA，负责HEMLIBRA的开发和分销。Chugai执行副总裁伊藤雅史表示，这一优先审评资格表明了该药物的创新性，并希望尽快为A型血友病患者及其护理者提供新的治疗选择。sBLA和优先审评基于HAVEN 3研究的结果，该研究由Chugai、罗氏和Genentech合作进行。在日本，Chugai已获得HEMLIBRA的监管批准，用于预防或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病患者的出血发作，并在2018年4月向日本厚生劳动省提交了无抑制剂A型血友病的补充适应症申请。

Genentech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充生物制品许可申请（sBLA），并授予HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）成人及儿童A型血友病患者的优先审评资格。这一决定基于HAVEN 3三期临床试验的数据。HAVEN 3试验显示，接受HEMLIBRA预防性治疗的患者，与未接受预防性治疗的患者相比，治疗性出血减少了96%和97%。此外，HEMLIBRA在临床试验中未出现意外的严重不良事件，最常见的不良事件与先前的研究一致。Genentech期待与FDA合作，尽快将HEMLIBRA带给所有A型血友病患者。

AstraZeneca和默克公司公布了LYNPARZA（奥拉帕利）与阿比特龙联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的临床试验数据，结果显示联合治疗的中位无进展生存期（rPFS）优于阿比特龙单药治疗，这一结果在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上作为“最佳ASCO展示”进行报告，并在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上在线发表。奥拉帕利目前尚未获得FDA批准用于前列腺癌治疗，但已批准用于卵巢癌和乳腺癌等癌症的治疗。研究显示，无论患者是否具有同源重组修复（HRR）突变，联合治疗均显示出rPFS的改善，这可能是一种针对这种侵袭性疾病的具有前景的新治疗方法。

辉瑞公司宣布，在评估达可替尼作为EGFR突变非小细胞肺癌一线治疗的ARCHER 1050临床试验中，达可替尼组的患者总生存期（OS）中位数为34.1个月，比吉非替尼组的中位OS 26.8个月提高了7个月以上。这些数据在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式公布，并同步发表在《临床肿瘤学杂志》上。达可替尼是一种EGFR酪氨酸激酶抑制剂，在头对头3期研究中首次显示出OS改善。此外，达可替尼在治疗相关不良事件（AEs）方面的停药率为10%，而吉非替尼为7%。美国食品和药物管理局（FDA）已授予达可替尼在局部晚期或转移性NSCLC一线治疗中的优先审查，预计2018年9月将作出决定。

BERG公司于2018年6月4日在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了一项针对其领先产品BPM 31510的1期临床试验结果。该研究评估了BPM 31510静脉注射剂型单独使用或与标准化疗药物（吉西他滨、5-FU或多西他赛）联合使用治疗晚期实体瘤患者的安全性。结果显示，BPM 31510-IV作为单药或联合化疗具有良好耐受性。此外，研究还通过生物标志物分析预测患者对治疗的反应和不良事件，为2/3期临床试验提供指导。BERG公司创始人兼首席执行官Niven R. Narain表示，这些研究结果证实了Interrogative Biology®平台的力量和BPM 31510作为单一药物或与化疗联合使用的潜力。该研究由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究员Vivek Subbiah领导，他强调BPM 31510在复发或对标准化疗耐药的患者中具有良好的耐受性，并发现了与良好临床反应和治疗安全性相关的潜在预测生物标志物。

Verastem公司宣布在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其两种主要药物候选duvelisib和defactinib的五项研究成果。duvelisib是一种针对CLL/SLL和FL的口服PI3K抑制剂，目前正在进行优先审评，预计10月5日有FDA的审批结果。defactinib是一种FAK抑制剂，正在与免疫治疗药物联合用于多种癌症治疗。duvelisib在CLL/SLL患者中表现出良好的疗效和安全性，而defactinib在胰腺癌患者中显示出良好的耐受性和初步的疗效。这些研究为duvelisib和defactinib在癌症治疗中的应用提供了有力支持。

新Link Genetics公司宣布，其indoximod药物在两项II期临床试验中的数据在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。indoximod与检查点抑制剂联合使用在晚期黑色素瘤患者中显示出令人鼓舞的疗效，包括PD-L1阳性患者和阴性患者。其中一项研究显示，70名可评估疗效的患者中，联合疗法的客观缓解率（ORR）为56%，完全缓解率（CR）为19%，中位无进展生存期（PFS）为12.4个月。另一项研究显示，indoximod与化疗联合使用在转移性胰腺癌患者中耐受性良好，中位总生存期（mOS）为10.9个月，总缓解率（ORR）为46.1%。新Link Genetics是一家专注于发现、开发和商业化新型免疫肿瘤产品候选药物的生物制药公司，其IDO通路抑制剂旨在利用免疫系统的多个组成部分来对抗癌症。

Eureka Therapeutics公司宣布，其领先产品候选ET190L1-ARTEMIS在复发难治性B细胞淋巴瘤患者中的初步研究结果在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。该研究在中国北京癌症医院进行，利用Eureka的ARTEMIS T细胞受体平台和专有的人抗CD19抗体靶向CD19阳性恶性肿瘤。初步结果显示，ET190L1-ARTEMIS在安全性和疗效方面表现出良好的特性，没有观察到细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性，且在患者中持续产生反应。Eureka Therapeutics计划在2018年继续推进ET190L1-ARTEMIS的临床试验，包括在美国进行的CD19+复发难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）和复发难治性儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的I期临床试验。

AtriCure宣布与Baheal Pharmaceutical Group合作，成为其在中国独家分销合作伙伴，负责分销AtriCure的手术消融设备。这项新的多年合作协议取代了AtriCure在中国之前的分销商。AtriCure的CEO Michael Carrel表示，与Baheal的合作将有助于在中国市场建立增长基础。AtriCure在中国销售其手术消融设备已有14年历史，期间中国多家领先医院已采用其设备，并计划在未来几年内寻求新产品批准，以将全部产品线引入市场。Baheal集团董事长Fu Gang强调，与AtriCure的合作将有助于在未充分渗透的市场中为更多中国患者提供治疗。AtriCure专注于治疗心房颤动（Afib）和相关疾病，Baheal集团则致力于健康产业资源创新和整合平台。

Mithra公司与韩国女性健康领域的领导者Hyundai Pharm达成独家许可协议，将在韩国商业化Estelle避孕药。Estelle是Mithra公司的一款新型口服避孕药，目前正在进行欧洲、俄罗斯、美国和加拿大的关键III期临床试验，预计2018年第三季度和2019年第一季度将分别公布主要结果。根据协议，Mithra将获得里程碑付款、最低年度数量（MAQ）和进一步的销售额相关版税。此外，Mithra将在其CDMO生产Estelle用于韩国市场。韩国避孕药市场规模约为3600万欧元，其中联合口服避孕药（COCs）占2700万欧元。Hyundai Pharm是韩国领先的制药产品和医疗设备制造商及分销商，专注于女性健康领域，并计划将Estelle作为第五代口服避孕药在韩国推出。Mithra将继续与全球女性健康领域的领导者建立关键合作伙伴关系，以最大化其候选药物Estelle和Donesta的潜力。