UCB公司宣布，其针对CDKL5缺陷症（CDD）的Phase 3研究达到了主要和关键次要终点，该研究评估了辅助性芬氟拉明的安全性和有效性。研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，涉及87名1至35岁的CDD患者，他们患有未控制的癫痫发作。该研究的主要终点是基于基线与调整加维持阶段之间可计数运动发作频率（CMSF）的中位数百分比变化，比较芬氟拉明与安慰剂组。芬氟拉明在研究中总体耐受性良好，安全性特征与DS/LGS中的先前研究一致。UCB正在进行一项开放标签、灵活剂量、为期54周的研究扩展阶段，以表征芬氟拉明在CDD的儿童和成人个体中的长期安全性和耐受性。

Alto Neuroscience的口服H3受体阻断剂ALTO-203在治疗重度抑郁症患者中未能显著改善情绪，导致公司股价周四下跌10%。然而，Alto并未因试验结果而气馁，其新闻稿强调II期研究中theta/beta比率的显著改善，该比率是注意力控制的脑电图生物标志物。与安慰剂相比，ALTO-203的25微克剂量显著降低了theta/beta比率，并提高了持续注意力。尽管如此，ALTO-203在改善抑郁症相关结果方面并未与安慰剂产生统计学差异。分析师认为，这些发现表明ALTO-203在改善注意力方面具有认知益处，并可能适用于其他疾病，如嗜睡症或ADHD。尽管如此，分析师们认为，这些结果并不足以否定ALTO-203在抑郁症治疗中的未来开发。此外，近期其他制药公司在抑郁症药物研发中也遭遇了挑战。

Neurocrine Biosciences宣布，其产品INGREZZA（valbenazine）胶囊在KINECT-HD研究中显示出显著减少亨廷顿病患者的认知和运动相关负担。该研究是首个使用VMAT2抑制剂（INGREZZA）在治疗亨廷顿病舞蹈症的患者中证明可测量认知和运动疾病负担变化的临床试验。INGREZZA在12周的3期临床试验中显著降低了舞蹈症严重程度，并显示出对认知和运动相关挑战的改善，包括记忆力下降、行动不便和吞咽困难。这些分析将在2025年先进治疗学大会上进行展示。

Bone Biologics公司宣布了其公开募股计划，包括125万股普通股及其等价物、125万股D系列认股权证和125万股E系列短期认股权证，每股发行价格为4美元。D系列认股权证和E系列短期认股权证的行权价格均为4美元，分别于发行后五年和18个月后到期。预计此次募股的总净收益将用于资助临床试验、维护和扩展专利组合以及一般公司运营。此外，公司还计划通过行使认股权证获得额外收益。此次募股的注册声明已由美国证券交易委员会（SEC）批准，并可通过SEC网站获取相关文件。

美国最高法院在Kennedy v. Braidwood案中支持了卫生与公众服务部，裁定美国预防服务工作组（USPSTF）的任命符合宪法，该工作组负责决定在《平价医疗法案》下哪些预防药物必须由保险覆盖。此判决对Gilead生产的HIV PrEP药物等保险覆盖产生重大影响。尽管分析人士预测该决定对Gilead构成压力，但认为不会对PrEP的保险覆盖产生实质性影响。同时，该案也引发了对卫生与公众服务部秘书Robert F. Kennedy Jr.的批评，他因撤换疾病控制与预防中心（CDC）的免疫实践咨询委员会所有成员而受到指责。该部门在Kennedy的领导下削减了针对HIV预防的项目资金，并关闭了相关办公室。保险公司有动力覆盖PrEP而非支付更昂贵的HIV药物，因为单个HIV患者对医疗系统的成本约为120万美元。尽管案件已解决，但BMO资本市场指出这是一个“双刃剑”，Kennedy现在将决定预防保健的必要性，同时有权随意撤换委员会成员。

Ultragenyx公司宣布，其GTX-102（apazunersen）治疗安格尔曼综合症的新药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。该药是基于初步的临床证据，包括74名患者（4-17岁）的1/2期研究数据，显示在治疗长达3年的时间内，患者在不同症状领域取得了持续的发展进步。Ultragenyx正在进行全球3期Aspire研究，预计将在2025年完成，并计划在今年下半年启动Aurora研究，以评估GTX-102在其他安格尔曼综合症基因型和年龄组中的效果。GTX-102是一种通过鞘内给药的实验性反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-AS）的表达，防止父系遗传的UBE3A基因沉默并重新激活缺陷蛋白的表达。

Theralase®Technologies Inc.计划将4,800,000份将于2025年6月30日到期的购股权证（Warrants）的到期日延长至2028年6月30日。这些购股权证是在2023年6月30日根据公司的一项私募发行而发行的，每股行权价为0.35加元。除到期日外，购股权证的其他条款和条件保持不变。此次到期日延长需获得TSX Venture Exchange的最终批准。Theralase®是一家专注于研发光、辐射、声音和药物激活小分子化合物及其相关制剂的临床阶段制药公司，旨在有效且安全地摧毁各种癌症、细菌和病毒，同时尽量减少对周围健康组织的影响。更多信息可访问公司网站www.theralase.com和www.sedarplus.ca。本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及公司关于小分子及其药物制剂的开发计划。这些陈述涉及重大风险、不确定性和假设，包括公司完成临床研究的能力、获得监管批准的能力以及成功商业化的风险。

BioCryst制药公司宣布，将欧洲的ORLADEYO（berotralstat）业务以最高2.64亿美元的价格出售给Neopharmed Gentili公司。Neopharmed Gentili将支付BioCryst 2.5亿美元作为预付款，以及与未来里程碑相关的最多1400万美元。BioCryst计划用这笔收入偿还所有剩余的期限债务，从而消除约7000万美元的未来利息支付。交易完成后，BioCryst预计到2027年底将有约7亿美元现金和没有期限债务。这一交易符合BioCryst通过其团队在欧洲为患者提供ORLADEYO的策略，并为偿还剩余的期限债务提供了资本。Neopharmed Gentili将负责所有与欧洲销售相关的版税。交易预计在10月初完成。

标题：RetinalGenix Technologies与LabCorp合作，支持DNA/GPS平台进行高级遗传和视网膜健康筛查 摘要： RetinalGenix Technologies公司与LabCorp达成协议，支持其DNA/RNA/GPS药代基因组学映射平台的推广。该平台允许患者匿名进行遗传测试和高分辨率视网膜成像，以了解眼部和全身性疾病。通过合作，患者可以在任何美国LabCorp地点采集血液、眼泪、鼻涕和唾液，并使用RetinalGenix和DNA/RNA GPS分析平台开发的专有算法进行分析。这些测试旨在关联遗传和视网膜生物标志物，以建立广泛健康条件早期检测的新标准。RetinalGenix的CEO Jerry Katzman表示，这种成本效益的方法旨在减少对昂贵的诊断程序（如MRI、CT扫描、PET扫描和超声心动图）的依赖，从而减轻患者和医疗保健系统的财务负担。

新闻摘要： 乔治亚州盖恩斯维尔东北乔治亚医疗中心的一级创伤中心最近招募了第170位患者参与Prytime Medical的国际研究。这位患者在使用pREBOA-PRO导管控制致命出血后，其生命得到了稳定，减少了额外血液制品的需求，并最终挽救了生命。该研究旨在通过分享数据来改善严重受伤患者的治疗效果。PROMPT研究由国防部资助，计划在九个选定的中心招募340名患者。东北乔治亚医疗中心的患者如果符合研究标准，将自动被纳入研究。该中心致力于通过支持此类研究来改善创伤患者的治疗效果。

2025年6月27日，深圳瑞思普利生物制药股份有限公司在全国股转系统挂牌公开转让。证券简称：瑞思普利，证券代码：874344。瑞思普利是一家专注于呼吸系统吸入给药配方技术及装置研发、生产、销售为一体的综合性企业，公司拥有定量吸入气雾剂（MDI）、干粉吸入剂（DPI）、雾化吸入剂（Nebulizer）、鼻喷雾剂（Nasal Spray）四大吸入制剂的研发生产平台。

标题：Mabwell与齐鲁制药签署新型药物技术许可协议，共同开发注射用阿比格拉斯特姆α 摘要： 上海，2025年6月27日 - 创新生物制药公司Mabwell（股票代码：688062.SH）宣布，其全资子公司T-mab与齐鲁制药就注射用阿比格拉斯特姆α（研发代码：8MW0511）达成新型药物技术许可协议。根据协议，Mabwell将授予齐鲁制药在中国大陆、香港、澳门和台湾地区独家开发、生产、改进、利用和商业化该产品的权利。T-mab将获得最高达5亿元人民币的预付款和销售里程碑付款，以及许可产品净销售额的10%以上的版税。注射用阿比格拉斯特姆α是一种重组（酵母分泌）人血清白蛋白/人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（I）融合蛋白，用于降低非髓系恶性肿瘤患者在接受骨髓抑制性抗癌药物时发热性中性粒细胞减少症的发生率。阿比格拉斯特姆α是Mabwell拥有知识产权的新一代长效G-CSF（高度活化的修饰型细胞因子），通过融合高活性重组G-CSF与人血清白蛋白（HSA）开发，提高了治疗依从性。齐鲁制药是中国领先的垂直一体化制药公司之一，专注于研发、生产和销售成品药和活性药物成分。Mabwell是一家以创新驱动的生物制药公司，致力

为强化标准对中医药国际化的引领作用，加速川药出海步伐，我院高度重视国际标准化工作，积极统筹相关工作布局。 2025年6月1日至7日，院党委委员、副院长张磊研究员率 我院中医药标准化专家团队一行6人赴荷兰参加在阿姆斯特丹举行的ISO/TC 249和ISO/TC 249/SC 1第15次全体成员大会，并开展中医药标准化国际化合作交流。 在6月2日至5日的ISO/TC 249和ISO/TC 249/SC 1第15次全体成员大会上，我院牵头及参与的3个项目被列入WG1工作组会议议程，张磊研究员、孙洪兵博士、蒋舜媛研究员分别作为《中医药—射干》《中医药—诃子》新提案和《中医药—羌活》新项目的提案专家和答辩人，与现场参会的荷兰、韩国等国联合提案专家紧密协作，完成会议答辩，相关项目均将顺利进入下一阶段。

继续和小伙伴们分享跨国药企动态，阿斯利康又启动了新一轮的架构调整，成立两个全新业务部。 6 月 25 日，阿斯利康中国宣布，启动新一轮组织架构优化，新设立两大全新业务板块—— 消化道肿瘤事业部 （GIBU）、 早期业务管线业务部 （Early Assets Unit）。 22家药企上榜《财富》美国500强。

MVR-T3011为潜在同类最佳膀胱癌溶瘤免疫疗法，有望改变全球膀胱癌治疗格局。 本文为IPO早知道原创。 亦诺微医药是 全球唯一一家具备成熟的 CMC及生产能力的生物技术公司， 致力于通过自主知识产权的生物工程化技术，发现、开发、生产及商业化新型溶瘤免疫疗法和工程化外泌体疗法 。

为进一步提高药物Ⅰ期临床试验和生物等效性试验质量和管理水平，国家药监局核查中心组织修订了《药物Ⅰ期临床试验管理指导原则》（见附件）。 经国家药品监督管理局同意，现予发布，自发布之日起施行。 附件： 药物Ⅰ期临床试验管理指导原则.pdf。

昨日（6月25日）晚间，荣昌生物发布公告称，）将具 有自主知识产权的泰它西普（以下简称“许可产品”）有偿许可给VorBiopharma Inc.，美国Vor Bio公司将获得在除大中华区以外的全球范围内开发和商业化的独家权利。 作为对外许可交易对价一部分，荣昌生物及其全资附属主体烟台荣普股权投资合 伙企业（有限合伙）将从美国Vor Bio公司取得价值 1.25 亿美元现金及认股权证，最高可达41.05亿美元的临床注册及商业化里程碑付款，以及高个位数至双位数销售提成款。