标题：BioCryst制药公司宣布其药物ORLADEYO在哥伦比亚获得批准 摘要： 美国北卡罗来纳州研究三角公园，2025年6月13日（全球新闻社）——BioCryst制药公司（纳斯达克：BCRX）今日宣布，哥伦比亚国家药物和食品监督局（INVIMA）已批准口服、每日一次的ORLADEYO（berotralstat）用于预防成人及12岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）的发作。这一宣布标志着将ORLADEYO带给拉丁美洲地区需要新治疗方案的HAE患者的又一重要步骤。BioCryst公司首席商务官Charlie Gayer表示，在INVIMA作出积极决定后，他们正在与Pint Pharma团队合作，将口服、每日一次的预防疗法带给哥伦比亚的患者。BioCryst与Pint Pharma GmbH有独家合作协议，在拉丁美洲地区注册和推广ORLADEYO。ORLADEYO已在该地区获得智利、阿根廷、巴西、墨西哥和秘鲁监管机构的批准。ORLADEYO是一种口服疗法，专为预防12岁及以上的成人和儿童HAE发作而设计。更多信息请访问www.biocryst.com或关注LinkedIn。

新闻摘要： 台湾生物制药公司Merry Life宣布启动其全球二期临床试验，针对早期阿尔茨海默病（AD）的新型口服小分子药物TML-6。TML-6通过多种机制，包括抗氧化、改善自噬功能、抗淀粉样蛋白积累和抗炎作用，通过神经元和微胶质细胞的自噬途径清除神经元内和细胞外的淀粉样蛋白积累，这是针对阿尔茨海默病治疗的第一种多靶点策略。 一期临床试验显示，TML-6在100至200毫克剂量下对健康成年人和老年人均表现出良好的安全性、耐受性和药代动力学特性。在获得FDA批准后，TML-6将进入美国、瑞典和台湾的19个地点进行的二期临床试验。这项为期12个月的研究将招募210名患有轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆的患者。主要终点包括神经心理学评估（CDR-SB，iADRS）和血液生物标志物（p-Tau 217，A42/40，NfL，GFAP），并辅以脑部MRI、淀粉样PET扫描和ApoE基因分型。2025年5月13日已完成二期临床试验设计的C型FDA咨询，预计将于2026年4月开始，由Syneos Health CRO执行。 凭借其强大的临床前和临床数据，TML-6有望作为单药治疗或与抗淀粉样蛋白生物制剂联合使用，为

意大利心血管研究与创新基金会完成了TRANSFORM II随机对照试验的招募工作，这是一项里程碑式的研究，比较了MagicTouch Sirolimus-Coated Balloon（SCB）与药物洗脱支架（DES）在原位冠状动脉中的应用。该研究由意大利米兰的心血管研究与创新基金会资助，已经完成了1,820名患者的招募目标。这是该试验的一个重要里程碑。TRANSFORM II是一项由伯纳多·科特塞教授领导的全球最大随机对照试验之一，旨在评估药物涂层球囊与药物洗脱支架在治疗冠状动脉病变方面的安全性和有效性。该研究将在全球52个中心进行，包括欧洲、亚洲和南美洲。研究的主要目标是评估12个月时的靶病变失败情况，采用非劣效性设计。患者将在5年内进行随访，并在9个月时进行光学相干断层扫描（OCT）成像以评估血管造影结果。

Ethris公司，一家专注于RNA治疗和疫苗的生物技术公司，宣布与全球科学服务领导者Thermo Fisher Scientific达成战略合作，为生物制药开发商提供全面集成的mRNA解决方案。此次合作将Ethris的mRNA技术平台（包括其专有的稳定非免疫原性mRNA（SNIM RNA）、最小化UTR和mRNA制造技术）与Thermo Fisher的领先端到端GMP合规制造能力相结合。这一合作将扩大全球对Ethris mRNA技术平台的访问，并帮助生物制药开发商快速推进mRNA候选药物从研究到临床验证。Thermo Fisher Scientific承诺支持突破性疗法的快速转化，并希望通过与Ethris的合作，帮助客户更快、更高效地将生命改变性治疗带给患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Myrio公司主要产品（PHOX2B PC-CAR T）用于治疗神经母细胞瘤的试验性新药（IND）申请。Myrio公司与费城领先的儿童医院合作，共同研发了一种嵌合抗原受体（CAR-T）疗法。在John Maris教授的领导下，研究人员在神经母细胞瘤细胞中确定了一种功能相关且高度特异性的蛋白质PHOX2B，并阐明PHOX2B的一个肽可以作为免疫疗法的优秀靶点。Myrio利用其独特的ReDTM技术，开发了一种针对PHOX2B肽-主要组织相容性复合物（p-HLA）靶点的特异性结合剂。与医院合作，Myrio的结合剂被工程化到CAR-T产品中。Myrio的结合剂能够识别多种HLA亚型中的肽，打破了HLA限制，为使用相同的免疫疗法治疗更广泛的病人群体提供了机会。这种开创性方法在2023年11月发表在《自然》杂志上的Myrio出版物中进行了详细描述。这是Myrio开发的结合剂首次进入人体试验，也是对公司技术的重大验证。神经母细胞瘤是婴儿最常见的恶性肿瘤，占儿童癌症相关死亡人数的15%。目前，高风险神经母细胞瘤患者的治疗选择与低反应率和显著的毒性相关，因此迫切需要新的治疗选择。这种试验性

法国马赛，Innate Pharma公司宣布在2025年6月12日至15日于意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）大会上展示了其新型靶向CD20的ANKET®疗法IPH6501的初步临床数据。该疗法目前正处于1/2期临床试验中，用于治疗复发和/或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。在体外和体内实验中，IPH6501表现出对DLBCL和FL患者样本的强大杀伤活性，尤其在rituximab耐药模型中显示出良好的活性，并与其他疗法如R-CHOP结合使用时，表现出增强的抗肿瘤效果。这些发现支持了IPH6501在改善未经治疗的DLBCL和FL患者标准治疗R-CHOP方面的潜力，并为进一步的临床开发提供了支持。

Moderna公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗mRESVIA（mRNA-1345）用于预防18-59岁有疾病风险个体的下呼吸道疾病（LRTD）。此批准扩展了mRESVIA先前针对60岁及以上成人的批准。mRESVIA疫苗是基于mRNA技术，旨在预防由RSV引起的严重疾病，特别是在有慢性疾病风险的成年人中。该疫苗的批准基于Moderna的3期临床试验结果，显示其在18-59岁有潜在健康问题的成年人中表现出良好的安全性和免疫原性。Moderna计划在2025-2026年呼吸道病毒季节为美国18-59岁有风险和60岁以上的成年人提供mRESVIA疫苗。

2025年6月13日，民营肿瘤医院集团佰泽医疗于今日起至下周三（6月18日）招股，预计2025年6月23日在港交所挂牌上市，招银国际独家保荐。佰泽医疗是次IPO招股引入1名基石投资者，嘉实国际旗下Harvest Oriental认购1900万美元的发售股份。

2025年6月13日，药捷安康（南京）科技股份有限公司近日获得“基石投资轮”融资，涉及融资金额1.3亿港元，投资机构为南京扬子江基金、康方生物、敦行资本、药石科技、科颖医药。药捷安康生物科技有限公司是一家植根于中国但具有国际视野的小分子新药创制平台公司。

Amneal制药公司宣布，其产品醋酸泼尼松龙眼药水1%无菌制剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并计划于2025年第三季度商业上市。该产品用于治疗眼部炎症，为复杂产品，体现了Amneal的研发能力和制造供应实力。临床研究中，该产品最常见的副作用包括眼内压升高、青光眼、视神经损伤、后囊下白内障形成和伤口愈合延迟。据IQVIA数据，2025年4月之前12个月该产品的美国销售额约为2.01亿美元。Amneal是一家全球生物制药公司，总部位于新泽西州布 ridgewater，致力于开发、制造和分销280多种药物，主要在美国市场。

Vial公司宣布启动了一项针对TL1A的新型皮下长效单克隆抗体的一期临床试验，旨在为患有中重度炎症性肠病（IBD）及其他炎症和纤维化疾病的患者提供一种可能成为同类最佳的治疗方法。该公司CEO Simon Burns表示，这是推进下一代生物制剂项目的重要里程碑。该试验是针对健康志愿者的首次人体单剂量递增试验，旨在评估VIAL-TL1A-HLE皮下剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Vial预计将在2025年下半年获得试验的中期数据，并计划在2025年晚些时候开始IBD的多区域二期临床试验。VIAL-TL1A-HLE是一种新型皮下mAb，具有专有的半衰期延长技术，针对TL1A——溃疡性结肠炎和克罗恩病的临床验证的炎症驱动因素。

Aptose Biosciences在EHA 2025会议上宣布，其TUSCANY临床试验显示，TUS+VEN+AZA三联疗法在治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）患者中表现出良好的耐受性和疗效，包括TP53突变/CK和FLT3野生型患者。该疗法安全地实现了完全缓解和微小残留病（MRD）阴性，目前已有10名患者接受了不同剂量的TUS治疗。研究结果表明，TUS在多种遗传背景的AML患者中均显示出活性，且没有观察到剂量限制性毒性（DLT）。该三联疗法正在开发中，旨在为无法接受诱导化疗的新诊断AML患者提供一种突变无关的一线治疗方案。

Quince Therapeutics与机构投资者达成证券购买协议，预计筹集约11.5百万美元的前期资金，若附带认股权证全部行使，则可能额外筹集10.4百万美元。此次私募由Nantahala Capital领导，包括现有股东和公司高级管理人员参与。资金将用于运营资本、研发、行政费用和资本支出，支持Ataxia-Telangiectasia（A-T）的关键性3期临床试验。私募完成后，公司将向投资者发行总计约867万股普通股及其认股权证，认股权证行权价格为每股1.20美元，有效期五年。

Life Molecular Imaging GmbH宣布，其开发的放射性诊断剂florbetaben（18F）获得欧洲委员会的孤儿药指定，用于诊断 Transthyretin（ATTR）淀粉样变性。这种系统性淀粉样变性是一种罕见的由蛋白质错误折叠和组织沉积引起的复杂疾病，导致器官损伤。ATTR淀粉样变性可能是最常见的淀粉样变性形式，发病率上升可能是由于该疾病的先前误诊。随着ATTR淀粉样变性在心脏病学家中的认识提高，诊断得到改善，患者可以接受救命治疗。尽管心脏ATTR淀粉样变性的患病率和发病率有所上升，但其总体频率仍低于孤儿药指定的阈值（每十万新诊断患者中五例）。因此，EMA授予florbetaben（18F）孤儿药指定，作为ATTR淀粉样变性的诊断剂。florbetaben（18F）最初是为了检测认知能力下降患者的脑部神经节淀粉样斑块而开发和批准的。初步数据显示，florbetaben（18F）可能通过正电子发射断层扫描（PET）成像检测和量化心脏和其他器官中的ATTR淀粉样沉积，从而支持该疾病的诊断。当前的多中心3期临床试验旨在进一步验证florbetaben（18F）在诊断心脏淀粉样变性，包括ATTR

Nuvisertib（TP-3654），一种针对PIM1激酶的高度选择性口服抑制剂，正在评估用于治疗复发性或难治性骨髓纤维化（MF）患者。该药物在初步的1/2期临床试验中显示出症状和脾脏反应，这与细胞因子调节相关。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Nuvisertib治疗中危或高危骨髓纤维化的快速通道认定，以应对严重或危及生命的条件并满足未满足的医疗需求。Nuvisertib在1/2期临床试验中表现出良好的耐受性，无剂量限制性毒性。数据显示，该药物在治疗骨髓纤维化方面具有临床活性，包括脾脏体积减少、症状评分降低、骨髓纤维化改善、血红蛋白和血小板计数改善。此外，Nuvisertib治疗导致细胞因子调节，与症状和脾脏反应显著相关。这些数据支持Nuvisertib作为治疗骨髓纤维化患者的潜在治疗选择。

Johnson & Johnson宣布，其研究性药物Bleximenib在1b期临床试验中显示出对复发或难治性急性髓系白血病（AML）以及新诊断且不适合接受强化化疗的AML患者的积极抗白血病活性和良好的安全性。该研究评估了携带KMT2A基因重排（KMT2Ar）或NPM1基因突变（NPM1m）的AML患者，结果显示Bleximenib与venetoclax和azacitidine联合使用时，在推荐剂量下，复发或难治性AML患者的总缓解率（ORR）为82%，完全缓解率（cCR）为59%，新诊断且不适合接受强化化疗的患者群体中ORR为90%，cCR率为75%。安全性分析显示，在推荐剂量下，分化综合征事件发生率为4%，没有QTc延长信号，最常见的治疗相关不良事件为恶心、血小板减少、中性粒细胞减少和贫血。

中国科学院新疆理化技术研究所痕量化学物质感知团队长期致力于痕量爆炸物现场检测性能提升机制研究，在荧光探针结构调控、非晶态纳米材料调控、多模传感材料构建等提升检测灵敏度及抗干扰性方面发展了系列解决方案。 近期，研究 团队针对过氧化爆炸物重要原料过氧化氢（ H 2 O 2 ）现场检测灵敏度不足问题，从提升识别位点活性和提升检测产物荧光信号富集能力两个角度出发，提出了萘酰亚胺基荧光探针π共轭桥调控和纳米纤维素与探针氢键作用协同提升 H 2 O 2 检测灵敏度策略。 研究人员 基于 H 2 O 2 的氧化特性，以硼酸为识别位点，以1,8-萘酰亚胺基为荧光团，以噻吩、苯和呋喃为π共轭桥，设计合成了三种萘酰亚胺基荧光探针。