BioXcel Therapeutics公司宣布，其SERENITY At-Home关键性3期安全性试验，针对BXCL501急性治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激动的药物，得到了独立数据安全监测委员会（DSMB）的建议，可以继续进行，无需修改。该建议是基于截至2025年5月2日的首115名患者的未盲化安全性数据的审查。试验已完全入组，并正在继续收集为期12周的数据。公司CEO Vimal Mehta表示，他们对DSMB会议的有利结果感到满意，并对BXCL501首次家庭试验的数据公布感到兴奋。BXCL501是一种口服溶解薄膜制剂，用于治疗与阿尔茨海默病、双相I或II型障碍或精神分裂症相关的激动的药物。该试验旨在评估BXCL501在家庭环境中治疗双相情感障碍或精神分裂症相关激动的安全性。

Vanda Pharmaceuticals Inc.宣布参加2025年美国临床精神药理学学会（ASCP）年度会议，会议将于2025年5月27日至30日在亚利桑那州斯科茨代尔举行。会议中，将展示关于新型抗精神病药物Bysanti™的药代动力学研究结果，该药物有望于2026年在美国上市。Bysanti™通过作用于大脑中的多种神经递质受体，如α-肾上腺素能受体、血清素受体和多巴胺受体，以达到治疗效果。Vanda是一家专注于开发创新疗法的全球生物制药公司，致力于满足未满足的医疗需求并改善患者的生活。

BostonGene在2025年ASCO年会上展示其AI平台在生物标志物发现、患者分层和临床试验设计方面的加速和风险降低。六篇研究摘要被接受，涵盖肿瘤分子分型、基因组学分析、免疫微环境分析等，展示了平台如何揭示新型生物标志物、优化患者分层和预测治疗反应。研究还包括与MD Anderson癌症中心合作的项目，旨在通过精准医学改善癌症治疗。

Gilgamesh Pharmaceuticals宣布其新型5-HT2A受体激动剂和5-HT释放剂GM-2505在治疗中度至重度抑郁症（MDD）的2a期临床试验中取得积极结果。该试验显示GM-2505在减少MADRS评分方面具有显著疗效，且耐受性良好，无严重不良事件。70%的患者在10毫克剂量下达到MADRS缓解标准，94%的患者在15毫克剂量下达到缓解。GM-2505的快速和持久抗抑郁效果有望成为MDD患者的突破性疗法。

Renexxion Ireland Limited与Dr. Falk Pharma GmbH合作，成功完成全球Phase 2b MOVE-IT研究的患者招募，评估naronapride治疗胃轻瘫的安全性和有效性。该研究达到320名患者的目标招募量，预计2025年下半年公布主要结果。Naronapride是一种潜在的最佳口服、局部作用的泛胃肠道促动力药，通过调节肠道壁的5-HT4受体激动和D2受体拮抗，具有与其他5-HT4激动剂不同的药代动力学、安全性和疗效特征。胃轻瘫是一种常见的疾病，约1.7%的美国人和1%的欧洲人患有胃轻瘫样症状。Naronapride有望成为这一严重未满足需求的患者群体的最佳解决方案。

AskBio公司宣布其基因疗法AB-1005在治疗帕金森病（PD）的1b期临床试验结果已发表在《运动障碍》杂志上。AB-1005是一种基于GDNF的基因疗法，旨在延缓PD的进展。试验结果显示，AB-1005治疗在所有11名参与者中耐受性良好，未出现与GDNF基因疗法相关的严重不良事件。在基因转移后18个月，临床评估结果显示，轻度队列的数值稳定，中度队列的肢体功能有所改善。此外，非运动评估在整个18个月的随访期间也保持数值稳定。AB-1005在2025年2月获得了美国食品药品监督管理局的再生医学高级治疗（RMAT）指定。

Vaccinex公司宣布，其新药pepinemab在头颈癌患者中显示出增强免疫反应的独特机制，能够诱导成熟的淋巴结构，与改善的病理反应相关。pepinemab通过阻断SEMA4D信号，促进T细胞和树突状细胞的协调作用，从而优化免疫治疗的效果。在即将于2025年6月1日举行的临床肿瘤学年会（ASCO）上，将展示pepinemab在可切除头颈癌患者中作为新辅助治疗的新数据。这些数据显示，pepinemab与免疫检查点治疗联合使用，不仅没有增加毒性，而且增强了三级淋巴结构的成熟度，与改善的病理反应相关。这些结果突出了pepinemab将免疫“冷”肿瘤转化为“热”免疫中心的潜力。

Iolyx Therapeutics宣布了其II期临床试验ILYX-002的初步数据，该试验评估了针对与系统性自身免疫或炎症性疾病相关的中重度干眼症的局部免疫调节剂ILYX-002的安全性和有效性。试验结果显示，ILYX-002在主要终点（总结膜染色）和次要终点（总角膜染色）上均显示出临床意义的趋势和统计学上的显著结果，表明对难治性自身免疫患者的眼部表面健康有显著改善。研究在15天时达到了两个染色终点的显著性，显示出快速起效和持续至第57天的持久效果。专家们对ILYX-002的疗效和安全性表示了信心，认为它为干眼症患者提供了急需的更精确的治疗方法。该试验是ILYX-002作为潜在新标准治疗干眼症的重要里程碑，为患者提供了关键的安全性和免疫调节益处，并开启了在其他免疫眼科适应症中的开发。

Circle Pharma在华盛顿特区举行的神经母细胞瘤研究会议上展示了CID-078的预临床数据，该数据展示了CID-078在神经母细胞瘤治疗中的潜力。CID-078是一种新型口服宏观环状药物，能够选择性地破坏细胞周期调节蛋白之间的相互作用，从而抑制肿瘤生长。研究结果表明，CID-078在多种神经母细胞瘤细胞系模型中表现出强大的抗肿瘤活性，并诱导DNA损伤、G2/M期阻滞和纺锤体组装检查点（SAC）的激活。此外，CDKN2A基因缺失的细胞对CID-078更加敏感，这表明CDKN2A状态可能成为潜在的患者分层策略。Circle Pharma与荷兰乌得勒支的公主玛克西玛儿童肿瘤中心和德国海德堡的霍普儿童癌症中心（KiTZ）的合作再次证明了其宏观环平台在开发针对传统上难以治疗的目标的新疗法方面的潜力。

Samsung Bioepis与Organon宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将HADLIMA（阿达木单抗-bwwd）的高浓度和低浓度（40 mg/0.4 mL、40 mg/0.8 mL）自动注射器和预填充注射器指定为与Humira（阿达木单抗）可互换的生物类似物。这一指定是在HADLIMA低浓度（40 mg/0.8 mL）预填充注射器和单剂量安瓿瓶在2024年6月获得可互换指定之后做出的。现在，HADLIMA可以与所有参考产品的剂型互换。这一指定允许药剂师在无需咨询处方医生的情况下，根据州药房法律，用生物类似物替换参考产品。这一决定可能会提高患者对生物疗法的可及性，并为美国医疗保健系统节省潜在的费用。HADLIMA是一种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂，用于治疗类风湿性关节炎、幼年特发性关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、斑块状银屑病、化脓性汗腺炎和葡萄膜炎等疾病。

Tvardi Therapeutics完成了一项针对特发性肺纤维化（IPF）患者的TTI-101 Phase 2临床试验的入组工作。TTI-101是一种口服的小分子STAT3抑制剂，STAT3是纤维化信号通路的关键调节因子。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，主要终点包括安全性评估和肺功能（FVC）。Tvardi公司预计将在2025年第四季度公布该临床试验的主要数据。

REVEAL GENOMICS公司在2025年ASCO年会上展示了四项独立研究，涉及800多名患者，评估其旗舰产品HER2DX在早期HER2阳性乳腺癌中的临床应用。这些研究证实了HER2DX作为预测治疗效果和长期预后的强大基因组工具，为优化早期HER2+乳腺癌和转移性乳腺癌的治疗策略提供了宝贵见解。研究结果表明，HER2DX能够识别出更有可能对治疗产生反应的肿瘤，有助于个性化治疗强度的选择，并在辅助治疗环境中支持不使用化疗的决定。

Teva制药工业有限公司与生物技术公司Biolojic Design宣布，Teva启动了BD9的IND-enabling研究，BD9是一种针对TSLP和IL-13的双重特异性多抗体，旨在治疗TH2驱动的炎症性疾病，如特应性皮炎和哮喘。Teva拥有BD9的独家开发权。BD9的开发标志着Teva致力于应用尖端科学解决未满足的医疗需求，有望改善现有治疗不足的患者的治疗效果。Biolojic Design的CEO Yanay Ofran表示，他们与Teva的合作取得了新的里程碑，其下一代抗体平台已产生四种抗体，其中一种已进入临床试验。Teva全球研发和首席医疗官Eric Hughes强调，启动IND-enabling研究是向患者提供创新治疗的重要一步，强调了Teva加速创新和改善健康结果、扩大对弱势患者群体服务的承诺。

新药NUBEQA（达罗他胺）在III期ARANOTE临床试验中显示出对去势敏感前列腺癌（mCSPC）患者具有显著改善健康相关生活质量（HRQoL）和延缓疼痛进展的效果。与安慰剂加去势治疗（ADT）相比，NUBEQA加ADT治疗的患者在功能评估癌症治疗-前列腺（FACT-P）总分恶化时间上延长了5.1个月，中位数为16.6个月，而安慰剂组为11.5个月。此外，NUBEQA还能延长疼痛进展时间，与安慰剂相比，使用BPI-SF评估的疼痛进展风险降低了28%。这些结果将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。NUBEQA由拜耳和奥利安公司共同开发，已在美国获批用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）和非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。

Savara公司宣布收到FDA关于MOLBREEVI生物制剂的BLA审查的RTF信函，要求提供更多关于化学、制造和控制的额外数据。这不是出于安全担忧，且FDA未要求进行额外的疗效研究。Savara计划在30天内与FDA举行A类会议，并期望在2025年第四季度重新提交BLA。公司正在努力建立备用供应链，并已完成相关技术转移和工艺验证。MOLBREEVI在治疗自身免疫性肺泡蛋白沉着症方面已获得多个监管机构的快速通道、突破性疗法、孤儿药等资格。

HiberCell公司宣布其Phase 1b临床试验中HC-7366药物剂量递增阶段成功完成，该药物是一种ISR激酶GCN2的激活剂，与默克公司的HIF-2α抑制剂WELIREG®联合用于治疗晚期透明细胞肾细胞癌。剂量递增阶段共纳入18名患者，旨在评估HC-7366的安全性、耐受性和药代动力学，并确定推荐剂量。40mg和60mg剂量的HC-7366与固定剂量belzutifan联合使用显示出良好的安全性和药代动力学/药效学特征。HiberCell还宣布40mg扩展队列的入组已完成，60mg队列的入组正在进行中，预计在2025年第二季度末完成。此外，一个单独的队列正在评估60mg剂量HC-7366作为单药治疗。HiberCell正在推进对HC-7366作用机制的深入理解，并在AACR年会上展示了相关研究成果。HC-7366是一种新型GCN2激酶激活剂，在固体和液体肿瘤的预临床模型中显示出抗肿瘤和免疫调节活性。HiberCell致力于开发针对肿瘤转移、治疗耐药性和癌症复发的创新疗法。

Otsuka制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理sibeprenlimab的生物制品许可申请（BLA），这是一种针对免疫球蛋白A肾病（IgAN）的实验性单克隆抗体。sibeprenlimab旨在抑制APRIL（一种增殖诱导配体）的活性，APRIL在IgAN的发病机制中起关键作用。该申请基于3期VISIONARY临床试验和2期ENVISION临床试验的结果，sibeprenlimab在3期试验中显示出与安慰剂相比，在治疗九个月后24小时尿蛋白肌酸清除率（uPCR）有统计学意义的显著和临床意义的降低。sibeprenlimab获得了突破性疗法指定，并已获得优先审评和PDUFA目标行动日期为2025年11月28日。Otsuka制药公司致力于通过科学和临床创新解决肾脏疾病等难以治疗的疾病，并寻求为复杂疾病如IgAN的未满足需求的病人提供关键进展。