近日，一品红收到国家药品监督管理局核准签发的关于酮咯酸氨丁三醇注射液的《药品注册证书》。 本次获批的酮咯酸氨丁三醇注射液是国家医保乙类产品，是以化学药品3类申报注册，视同通过一致性评价。 酮咯酸氨丁三醇注射液。

CAR-T 细胞疗法 在血液系统癌症中取得了令人瞩目的治疗效果，然而，其在占据癌症绝大多数的实体瘤中效果差强人意，且反应通常难以持久。 实体瘤的 肿瘤微环境 （TME） 以低氧和营养匮乏为特征，并且持续存在的 肿瘤抗原刺激，会损害 CAR-T 细胞的代谢，导致其耗竭和功能障碍。 值得注意的是，在这种肿瘤微环境中， Foxp3 能够赋予 调节性 T 细胞 （Treg） 代谢方面的优势。

身边的榜样｜辰欣药业股份有限公司2024年度十佳青年代表事迹展播。 辰光同行·成长有迹｜辰欣药业亲子徒步活动圆满举行。 辰欣药业﹠九识智能：无人驾驶加速健康未来。

摘 要：癌症已成为全球人类健康的最大威胁。 因此，如何将足量的化疗药物定向运送至肿瘤部位成为化学治疗的最大挑战。 抗体偶联药物(ADC)利用抗体的肿瘤特异性将高毒性小分子靶向递送至肿瘤部位，能克服小分子化疗药物的上述缺陷，是近年来肿瘤药物研发热点。

浆细胞样树突状细胞（pDCs）是一种独特的树突状细胞亚群，其通过Toll样受体（TLR）7和TLR9识别病毒或自身核酸后产生I型干扰素（IFN-α、IFN-β）。 pDCs 促进抗病毒免疫反应，并与以 I 型 IFN 为特征的自身免疫性疾病的发病机制有关。 因此， pDCs 在抗病毒免疫、自身免疫性疾病和肿瘤的发生发展中发挥重要作用。

这些疾病给患者带来长期痛苦，增加社会医疗负担，现有疗法存在疗效有限、副作用显著等问题。 双特异性抗体作为新兴治疗手段，凭借独特结构和作用机制带来新希望。 但通过优化靶点选择、采用低亲和力 CD3 结合域等策略，安全性问题正逐步解决；新型纯化技术 Knob-into-Hole 和赛诺菲 FlexiFab 平台等为降低成本、提高生产效率提供可能。

一、破局：从 "license-out" 到 "主权式出海" 的范式革命 （一）交易架构中的战略智慧。 这种 "核心市场自留，全球市场共享" 的策略，打破了中国药企在跨国交易中的被动地位。 正如协议中明确的 "辉瑞仅拥有中国区商业化选择权"，意味着三生制药在本土市场拥有绝对的决策自主性，避免了类似某些企业因全部授权导致本土定价权丧失的风险。

据公开资料显示，2025年4月，国家药品监督管理局（NMPA）及美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多个重要药物的新适应症，涵盖了非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌、肝细胞癌、鼻咽癌等多种恶性肿瘤，其中FDA批准新适应症4条，NMPA批准新适应症7条。 详细4月获批上市药物及药物新获批适应症见下文。 新药速递（ 详细版 ）。

MedX Health Corp.宣布完成了非经纪私人配售的进一步关闭，此次配售向合格投资者发行了730万单位，筹集了51.1万美元现金，累计筹集资金达145.6万美元。公司计划通过此次非经纪私人配售最多发行3571.5万单位，每单位价格为0.07加元，旨在筹集最多250万美元。每单位包括一股完全支付的普通股和一股购买权证，可在发行之日起一年内以0.09加元的价格购买一股普通股。资金将用于公司领先边缘SIAscopy® on DermSecure®远程医疗平台的发展、其技术进入职业健康市场的推广以及一般公司用途。MedX Health是一家专注于皮肤健康的医疗设备和软件公司，其产品包括SIAMETRICS®、SIMSYS®和MoleMate®，这些产品在加拿大、美国、澳大利亚、新西兰、欧盟和土耳其获得监管批准。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生公司（Johnson & Johnson）的抗FcRn抗体药物nipocalimab，用于治疗重症肌无力（myasthenia gravis）。该药物将以IMAAVY品牌销售。这一批准使强生公司能够在重症肌无力市场挑战主要竞争对手，如阿斯利康（AstraZeneca），后者销售单克隆抗体SOLIRIS和ULTOMIRIS。强生公司还将与Argenx的VYVGART以及UCB的RYSTIGGO和ZILBRYSQ竞争。重症肌无力是一种自身免疫性疾病，其中抗体破坏神经与肌肉之间的通讯，导致骨骼肌无力。这种无力主要影响控制眼运动、面部表情、吞咽和肢体功能的随意肌肉。该疾病主要由针对乙酰胆碱受体（AChR-Ab）或称为肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK-Ab）的受体相关蛋白的自身抗体驱动。根据DelveInsight的分析，2024年7个主要市场（7MM）中约有30万例被诊断的重症肌无力病例。这一数字预计在预测期内（2025-2034年）将稳步增长，预计复合年增长率（CAGR）为...

Abeona Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其针对成人和儿童RDEB（ recessive dystrophic epidermolysis bullosa，进行性营养不良性大疱性表皮松解症）患者的自体细胞基因疗法ZEVASKYN。这是继去年FDA拒绝其之前提交的审批申请后，Abeona进入商业基因疗法市场的里程碑。ZEVASKYN是首个也是唯一一种针对RDEB伤口的基因修改细胞疗法，可治疗成人和儿童患者的伤口。该疗法基于III期VIITAL研究的结果，成功实现了显著伤口愈合和疼痛减轻的目标。ZEVASKYN预计将在2025年第三季度通过ZEVASKYN合格治疗中心（QTCs）在美国推出，以提供广泛的患者访问。此外，全球多家公司正在努力开发针对DEB（ dystrophic epidermolysis bullosa，营养不良性大疱性表皮松解症）的治疗疗法，其中一些药物正在临床试验中，预计将在未来几年改变市场格局。

沃氪医疗科技集团有限公司，一家中国医疗设备供应商，通过美国万通证券完成了一项500万美元的注册发行，向投资者出售了总计10,000,000个普通单位，每个单位包含A类普通股、A系列和B系列认股权证。美国万通证券担任此次发行的独家账簿管理人，并已提交相关招股说明书至美国证券交易委员会。

在ASCO公布的CARTITUDE-4研究新数据表明，在关键亚组分析中，CARVYKTI ® 相较标准治疗方案（SOC）能显著改善无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。 正在进行的治疗肺癌的LB2102和治疗胃食管癌的LB1908 I期剂量递增研究初步结果将在ASCO会议上以壁报形式展示。 LB2102研究数据近期亦在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布。

Foundation Medicine在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上将展示超过15篇摘要，展示高质量生物标志物测试在癌症治疗中的价值。研究涵盖乳腺癌、肺癌和前列腺癌，包括COMRADE 2期临床试验的发现，该试验利用FoundationOne®Monitor进行ctDNA连续分析。公司首席医疗官Mia Levy强调，与30多位临床合作伙伴合作的新研究进一步证实了高质量生物标志物测试在提供个性化癌症治疗中的重要作用。Foundation Medicine的测试组合，包括新的治疗反应监测检测，有助于提供者做出更明智的治疗决策。

Flatiron Health宣布其14篇基于高质量真实世界肿瘤数据的论文被2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接受，展示了其在推动癌症研究方面的承诺。这些研究涵盖了从乳腺癌、前列腺癌到淋巴瘤等多种癌症，包括种族和民族差异、治疗模式、生存率等多个方面。Flatiron Health强调，其研究旨在通过提供关键证据，改善患者护理，并展示其在利用人工智能和机器学习技术挖掘数据、推动临床试验执行方面的能力。

MiraDx公司宣布将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示两项研究，这两项研究由UCLA合作进行，突出了MiraDx平台在预测治疗毒性和对现代癌症免疫疗法反应方面的作用。研究通过分析癌症治疗中的毒性问题，提出基于microRNA的遗传特征可以预测辐射和免疫疗法相关的毒性和结果。MiraDx的研究成果包括在软组织肉瘤的放疗和抗PD-1疗法中，利用mirSNPs（microRNA SNPs）预测治疗相关结果，以及预测免疫检查点抑制剂（ICIs）相关的毒性和治疗反应。MiraDx的创始人兼UCLA放射肿瘤学教授Joanne Weidhaas将介绍这两项研究，并讨论其对个性化癌症治疗的启示。MiraDx致力于开发分子诊断测试，以支持个性化的癌症治疗选择，通过分析个体独特的microRNA遗传特征，帮助临床医生和患者优化治疗决策。

Zymeworks公司在即将到来的医疗会议上展示了其多款抗癌药物的临床研究进展，包括在ASCO和ESMO Gynaecological Cancers Congress上展示的ZW171和ZW191的试验进展。公司重点介绍了其 proprietary Azymetric™平台在开发治疗性抗体方面的能力，以及Ziihera®（zanidatamab-hrii）在HER2阳性胃食管癌治疗中的长期疗效和生存数据。这些数据强调了Azymetric™平台在开发针对高未满足医疗需求疾病的新型疗法方面的潜力。Zymeworks的合作伙伴包括Jazz Pharmaceuticals、Johnson & Johnson和Daiichi Sankyo，他们共同致力于解决难以治疗的癌症。