美国癌症协会（American Cancer Society, ACS）的研究数据显示，全球每两人就有一人会在一生中至少罹患一种癌症。 在这场与癌症殊死搏斗的阵地上，日本国立癌症研究中心中央医院（National Cancer Center Hospital, NCCH）国际开发部部长兼临床研究支援部部长中村健一（Kenichi Nakamura）教授正通过 亚洲癌症临床试验网络（Asian Clinical Trials Network for Cancers Project, ATLAS）这一平台， 不懈地推动肿瘤药临床试验。 NCCH在日本乃至全球肿瘤医疗领域都声名远扬。

Senseonics公司宣布开始一项股票公开发行，预计将发行和出售其普通股，并授予承销商购买额外15%股份的30天期权。此次发行由TD Cowen和Barclays共同担任主承销商，RBC Capital Markets和Lake Street担任承销商。Senseonics计划将发行和私募的净收益用于Eversense 365的推广和产品管线开发，以及一般运营资金。Abbott Laboratories同意以公开发行价格购买至多2500万美元的Senseonics普通股。Senseonics将使用发行和私募的净收益来支持其业务发展。

City of Hope研究亮点展示了癌症、糖尿病和其他慢性致命性疾病治疗方面的突破性科学和临床发现。内容包括糖尿病研究进展、肥胖在多发性骨髓瘤中的作用、新型液体活检在评估转移性结直肠癌患者对表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂反应的试验结果、预测免疫检查点抑制剂反应的生物标志物发现、美国心脏协会关于治疗儿童癌症患者心血管毒性的科学声明以及新型药物的研究，旨在阻止白血病细胞降低免疫系统活性。此外，还介绍了City of Hope在癌症和糖尿病研究方面的成就，包括获得的研究奖项、资助和机构概况。

Recordati Rare Diseases Inc.宣布，将在2025年5月15日至17日在佛罗里达州奥兰多的AACE会议上展示ISTURISA®的进一步信息和扩展适应症。这包括有关扩展适应症的商业和医学信息展台、ISTURISA®的LINC 6研究海报展示以及两个产品剧院，一个涉及库欣综合征中的皮质醇，另一个与ISTURISA®无关，突出显示肢端肥大症的诊断和治疗。Recordati团队对ISTURISA®扩展至库欣综合征成人患者内源性高皮质醇血症（手术不是选择或未治愈）的适应症表示兴奋，并强调LINC 6研究提供了关于ISTURISA®长期安全性和有效性的关键数据。此外，Recordati于4月宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ISTURISA®（osilodrostat）的补充新药申请（sNDA），用于治疗库欣综合征成人患者内源性高皮质醇血症，手术不是选择或未治愈。ISTURISA®的扩展适应症得到了ISTURISA®广泛的临床开发计划的支撑，该计划包括超过350名患者。

SparX生物制药公司与三菱田边制药美国公司签署研究协议，共同推进一种基于新型免疫细胞靶点的抗体药物偶联物（ADC）项目。该项目旨在开发一种针对首次发现的免疫细胞靶点的ADC，有望成为多种癌症类型的通用肿瘤靶向策略。SparX公司致力于通过科学卓越和全球合作，推动基于纳米抗体药物的研发，其核心技术平台SAILING™在抗体优化方面具有突破性。此次合作标志着SparX在新型靶点发现能力上的重要里程碑，公司期待与MTPA合作，将革命性的ADC疗法带给全球患者。

加州大学伯克利分校的科学家团队成功研发并实施了一项个性化CRISPR基因编辑疗法，为一名患有罕见遗传疾病的婴儿KJ进行了治疗。KJ患有极罕见的尿素循环疾病，这种疾病在新生儿中的发病率仅为130万分之一。该疗法在短短六个月内完成研发并应用于患者，显示出无不良反应、症状改善和减少对药物依赖的积极效果。这一突破性进展为罕见且以往无法治疗的遗传疾病患者带来了新的治疗希望。

Aldevron和IDT成功制造出全球首个个性化CRISPR基因编辑药物产品，用于治疗一名患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。这一突破性成果在六个月内完成，比标准基因编辑药物产品的时间表快了三倍。这项技术复杂的N of 1疗法需要新的引导RNA（gRNA）序列、新的mRNA编码的碱基编辑器、定制的外显子安全服务和经过临床验证的脂质纳米颗粒（LNP）配方。该成果发表在《新英格兰医学杂志》上，为未来安全有效的个性化CRISPR疗法提供了概念验证。Aldevron和IDT的团队合作，以及与Acuitas Therapeutics的合作，使得这一创新成为可能，为罕见病治疗带来了新的希望。

Akido Labs宣布完成6000万美元B轮融资，由Oak HC/FT领投，Greco、SNR、Y Combinator、Future Communities Capital、Jeff Dean等参与。资金将用于扩大ScopeAI系统的覆盖范围，该系统通过提高临床容量和改善医疗可及性来应对医生短缺问题。ScopeAI通过智能提示引导医疗助理与患者互动，利用临床推理生成全面的临床报告，帮助医生更高效地处理患者。Akido计划利用这笔资金加速ScopeAI在240家医疗网络中的部署，并进入新市场，如纽约市为出租车和网约车司机提供的新型医疗项目。Akido自2015年成立以来，致力于利用AI和机器学习重新构想医疗保健，目前拥有超过240名提供者和90家诊所，服务近50万患者。

全国第一个“挂网共识”细则公布省份，比国家版的要更细更严格。 第一条 挂网申报主体。 第二条 挂网申报内容。

近年来县域医院市场规模增速显著放缓，尤其是在2024 年，其同比增速已降至四个销售渠 道间最低水平，这主要源于药品平均价格的下降。 而根据 法伯数据及访问 结果显示，药品平均价格下降受到多方政策的综合影响。 以县域医院渠道为例，可以分别从低价仿制药和高价创新药市场切入，探寻影响药品价格的因素。

2025年国谈的符合产品数量预计要创新高。 一方面2019年不符合条件的产品不到20个，但是，从2024年7月1日到2025年5月14日已经获批的新产品数量比较多，初步整理有80+产品属于新获批的。 表1、整体符合国谈产品清单，初步整理367个。

2025年5月15日，生物技术开发商Pathos AI获得3.65亿美元D轮融资，使其投后估值达到约16亿美元。这笔融资标志着Pathos的一个重要里程碑，因为它扩展了其支持AI的平台，以推动肿瘤药物开发的速度、精度和成功。所得款项将支持公司临床阶段管线的推进，并继续投资于其专为肿瘤学打造的专有AI Foundation模型。

Amneal Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Brekiya®（二氢麦角胺甲磺酸盐）注射剂，这是首个也是唯一一种用于急性治疗伴有或不伴有先兆的偏头痛和成人急性治疗丛集性头痛的二氢麦角胺（DHE）自动注射剂。Brekiya自动注射剂提供了一种方便的自我给药形式，可能为患者带来持续的疼痛缓解。该注射剂含有与医院中使用的相同药物（DHE），现在以现成设备的形式提供。Brekiya自动注射剂无需冷藏、组装或设备预充。患者可以将一剂药物皮下注射到大腿中部。这可能对那些因疗效不足、在发作期间经历恶心或呕吐、患有胃轻瘫或剂量延迟到攻击太晚的患者有益。Amneal表示，这是为急性偏头痛和丛集性头痛患者提供的第一种也是唯一一种现成自动注射剂，代表了患者自我给药的创新治疗选择。DHE通常在急诊室、紧急护理设施和头痛诊所通过静脉注射。DHE可以在偏头痛攻击的任何阶段使用，并可能防止头痛复发。美国约有3900万人患有偏头痛，多达100万人患有丛集性头痛。头痛是导致急诊室访问的第四常见原因，占美国所有急诊室访问的3%。丛集性头痛的治疗选择有限，Brekiya自动注射剂为这一弱势群体提供了新的治

SELLAS Life Sciences Group宣布，在MD Anderson癌症中心对一名儿童急性髓系白血病（AML）患者进行了SLS009（tambiciclib）的首次给药，这是一种高度选择性的CDK9抑制剂。该药物正在进行二期临床试验，旨在评估其在复发/难治性AML（r/r AML）中的安全性、耐受性和疗效。SELLAS于2024年7月获得了美国FDA的罕见儿科疾病指定（RPDD），如果SLS009的新药申请（NDA）获得批准，公司将有资格获得优先审评券（PRV）。该临床试验旨在评估SLS009与venetoclax和azacitidine联合使用的安全性、耐受性和疗效，并寻找生物标志物。SELLAS是一家专注于开发多种癌症新型疗法的临床后期生物制药公司，其领先产品GPS靶向WT1蛋白，具有在多种肿瘤类型中存在的潜力。

诺华将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上展示60项公司或研究者资助的摘要，这些摘要有可能改变临床实践。诺华总裁Shreeram Aradhye表示，公司凭借Kisqali、Pluvicto、Scemblix和Fabhalta等药物，在实体瘤和血液病领域展现出领导地位，并将在会议上展示这些药物的最新数据以及研发管线和行业领先的放射性配体疗法研究进展。此外，诺华还将强调其在美与NFL、乳腺癌政策联盟和ZERO前列腺癌组织等机构的合作，旨在鼓励人们积极关注健康并推动以患者为中心的政策解决方案，以改善患者预后。诺华美国总裁Victor Bultó指出，随着癌症诊断年龄的年轻化以及老年患者寿命的延长，诺华作为肿瘤学领域的领导者，有责任在治疗创新之外的其他领域作出贡献。诺华的肿瘤学战略专注于癌症患者及其护理者，过去30多年致力于发现差异化、创新和改变临床实践的药物。诺华正与广泛的病人倡导团体合作，支持教育、早期癌症筛查和诊断，并以行业领先的速度进行创新。诺华在全球范围内拥有约35个研发项目，涵盖实体瘤、血液学和放射性配体疗法，致力于利用技术、领先科学和以患者为中心的研究

Vaxart公司宣布获得美国卫生与公众服务部战略准备和应对管理局（ASPR）下属的生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）的批准，开始其正在进行中的10,000名参与者的Phase 2b临床试验的给药阶段。该试验旨在评估Vaxart的口服COVID-19疫苗候选品与已批准的mRNA COVID-19疫苗在先前接种过COVID-19疫苗的成年人中的相对疗效、安全性和免疫原性。该项目由BARDA和传染病与过敏国家研究院（NIAID）领导的NextGen项目资助，Vaxart通过快速响应合作伙伴车辆（RRPV）联盟获得的项目资助高达4.607亿美元。Vaxart的疫苗通过其专有的递送平台设计为口服药片，无需冷藏储存和运输，并消除针头刺伤的风险。

Acuitas Therapeutics在2025年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示了其与费城儿童医院（CHOP）和宾夕法尼亚大学合作的成果。这些成果包括个性化CRISPR基因编辑疗法的单患者临床试验，以及下一代脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的最新研究。 Acuitas Therapeutics展示了其LNP递送系统在安全性、有效性和精准性方面的进展，包括： 1. 通过使用DARPin配体扩展LNP递送的目标范围，并通过体内T细胞递送进行验证。 2. 开发更预测的鼠标和非人灵长类动物（NHP）模型，以评估递送效率和安全性。 3. 在单患者临床试验中，使用Acuitas的LNP配方成功递送了全球首个个性化LNP递送CRISPR基因编辑疗法，用于治疗尿素循环障碍（UCD）的婴儿。 4. 使用Athebody DARPin偶联的LNP配方进行非肝脏LNP递送的研究，以增强LNP治疗法的精准性。 5. 开发改进的鼠标和非人灵长类动物模型，以更好地评估LNP递送的安全性。 Acuitas Therapeutics致力于与合作伙伴合作，推动核酸疗法的发展，并已在COVID-19疫苗和多种治疗药物中应用