Liberate Bio公司宣布，其研发的药物递送技术能够高效且选择性地将有效载荷递送到免疫细胞，绕过活细胞。公司平台总监Melissa Deck将在2025年5月19日至22日在加州圣地亚哥举行的Oligonucleotide and Peptide Therapeutics 2025（TIDES）会议上进行口头报告，展示公司RAPTOR™筛选平台和NHP数据在第一代候选药物方面的成功。该平台旨在解决现有递送工具的关键限制，并扩展寡核苷酸治疗药物的应用范围。Liberate Bio首席科学官Walter R. Strapps博士表示，该报告展示了公司领先脂质纳米颗粒将mRNA有效载荷递送到非人灵长类动物的单核细胞和巨噬细胞。这为公司的首个治疗项目——用于治疗实体瘤的体内CAR-M疗法提供了可能。Liberate Bio已构建了RAPTOR™平台，这是一个强大的纳米颗粒筛选平台，可直接在非人灵长类动物中评估和识别额外的肝脏递送载体。该平台已生成脂质纳米颗粒（LNPs），在骨髓中有显著的递送，并在单核细胞、巨噬细胞和其他与体内CAR疗法相关的细胞类型中表达mRNA有效载荷。同时，公司的领先候选药物显示出载药在肝

NanoViricides公司发布季度报告，宣布已向美国证券交易委员会提交了截至2025年3月31日的10-Q季度报告。公司正在推进NV-387的II期临床试验，用于治疗猴痘感染，并已获得刚果民主共和国国家伦理委员会的批准。此外，公司还在评估NV-387对麻疹病毒和禽流感H5N1、H7N9的治疗效果，并计划进行相关临床试验。公司财务状况显示，截至2025年3月31日，公司拥有约273万美元的现金及现金等价物，以及约698万美元的净固定资产。公司预计将利用现有资金进行NV-387的II期临床试验，并寻求通过非稀释性资金筹集来支持进一步的开发。

默克公司宣布将在美国胸科学会2025年国际会议上展示关于肺动脉高压（PAH）的新临床和结局研究数据。这些数据包括从PULSAR、SPECTRA、STELLAR和SOTERIA研究中收集的参与者数据，评估WINREVAIR™（sotatercept-csrk）在背景治疗中加入治疗PAH时的长期安全性、耐受性和疗效。这些结果是目前对WINREVAIR的最大分析。默克还将展示WINREVAIR的生存分析，利用STELLAR III期研究和SOTERIA开放标签研究的中期数据，以及关于PAH在不同患者群体中的负担和影响的其他结局研究。

Neurogene公司在ASGCT年度会议上口头报告了一种监测、检测和治疗HLH（噬血细胞性淋巴组织细胞增多症）的算法，该算法适用于AAV基因治疗。该算法旨在应对高剂量AAV基因治疗（>1E14 vg/kg）引起的罕见严重超炎症综合征。Neurogene正在进行NGN-401基因治疗Rett综合征的1/2期临床试验，其剂量水平为1E15 vg，相当于E13 vg/kg，公司尚未在此剂量水平上报告过HLH病例。Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn表示，他们希望这些发现能促进早期监测和治疗算法的采用，并增加分享试验发现的可能性。早期监测和及时治疗已被证明在高剂量AAV基因治疗（>1E14 vg/kg）的情况下有效逆转HLH。Neurogene已将其监测和治疗协议纳入NGN-401的1/2期临床试验中。Neurogene致力于治疗严重的神经系统疾病，改善受罕见神经系统疾病影响的病人和家庭的生活。

Marea Therapeutics公司宣布，其研发的针对心血管内分泌疾病的新型药物MAR001在《柳叶刀》杂志上发表了积极的2a期临床试验结果，并在eBioMedicine期刊上发表了MAR001的预临床研究结果。该研究显示，MAR001在12周内对残余胆固醇和甘油三酯的平均降幅约为53%，具有良好的安全性。这些研究结果在93届欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）大会上作为突破性口头报告发表后，得到了科学界的认可。MAR001是一种针对脂肪组织中高度表达的ANGPTL4蛋白的单克隆抗体，旨在降低残余胆固醇和甘油三酯，改善代谢功能。Marea计划在2025年第二季度启动MAR001的2b期临床试验。

Shape Therapeutics在2025年5月16日宣布，其RNAfix®平台有望恢复蛋白质功能并减少与多种神经系统疾病相关的致病蛋白，同时通过新型脑靶向AAV衣壳高效地递送疗法。公司在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上展示了这些数据，包括其TruStable™平台在实现高质量载体、提高工艺产量和一致性，从而降低总体成本方面的多功能性。这些数据在多个口头和海报展示中分享，强调了公司基因治疗资产的高价值、低成本潜力。公司首席科学官兼临时首席执行官David Huss博士表示，他们在会议上展示的预临床数据进一步突出了其变革性的遗传医学和可扩展的制造平台。关键发现包括基于AAV5的衣壳变体、中枢神经系统中的可编程RNA编辑、TruStable™ AAV制造等。Shape Therapeutics是一家利用其可编程RNA编辑技术创造治愈性和变革性药物的人工智能驱动的基因组医学公司，专注于通过其RNAfix®技术、靶向AAV.ai递送系统和TruStable™制造平台推进RNA治疗药物，涵盖多种疾病，包括ABCA4相关疾病和神经系统疾病。

CAMP4 Therapeutics公司在第28届美国基因和细胞治疗学会年会上，展示了其SYNGAP1相关疾病和尿素循环障碍（UCDs）项目的三项口头报告，并分享了CMP-CPS-001在健康志愿者中进行的1期临床试验的有利安全性和药代动力学数据。公司表示，CMP-SYNGAP-01有望恢复SYNGAP1蛋白水平，减轻疾病相关表型，并计划评估CMP-CPS-001在尿素循环功能降低的OTC杂合子中的疗效。CAMP4首席执行官Josh Mandel-Brehm强调，这些数据突显了公司RAP平台在治疗广泛遗传疾病方面的潜力，并期待推进临床试验和探索战略合作伙伴关系。

欧洲委员会批准了Bristol Myers Squibb公司Opdivo（尼伏单抗）在围手术期治疗可切除非小细胞肺癌（NSCLC）的新适应症，该药物与化疗联合使用，随后进行手术和辅助治疗。这一批准基于CheckMate-77T试验的结果，该试验显示围手术期Opdivo与化疗相比，可以改善无事件生存期。Opdivo成为欧盟唯一被批准用于围手术期和仅新辅助治疗可切除NSCLC的PD-(L)1抑制剂。该批准适用于欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。Opdivo的全球开发计划基于Bristol Myers Squibb在免疫肿瘤领域的科学专长，包括多种肿瘤类型的广泛临床试验。Opdivo自2014年首次获得全球监管批准以来，已在超过65个国家获得批准。

Scilex Holding Company在2025年5月15日至17日举行的美国介入疼痛医师协会第27届年会上，展示了C.L.E.A.R.试验的回顾性分析，评估了SP-102（SEMDEXA™）治疗腰骶神经根痛（LRP）的安全性和有效性。该分析表明，SP-102在多个终点指标上与安慰剂相比具有临床意义的差异，尤其是在独立专家确认接受研究药物的患者群体中。SP-102的配方旨在提供比现有含警告潜在危险和致命副作用的药物更安全的替代品。Scilex专注于开发非阿片类疼痛管理产品，以治疗急性、慢性疼痛以及神经退行性和心血管代谢性疾病。

Silo Pharma，一家专注于新型治疗药物和药物递送系统的生物制药公司，于2025年5月16日完成了之前宣布的公开发行，共发行了3333,338股普通股（或等值的预先融资认股权证），以及购买至多3333,338股普通股的A-1认股权证和A-2认股权证。此次公开发行的总价格为每股0.60美元。H.C. Wainwright & Co.担任此次发行的独家承销商。公司从此次发行中获得的毛收入约为200万美元，扣除承销商费用和其他发行费用后，净收入将用于一般营运资金。此外，公司已向美国证券交易委员会（SEC）提交了相关证券的注册声明，并已生效。

NanoVibronix公司宣布完成400,000股G系列可转换优先股的公开募股，每股面值0.001美元，每股票面价值25美元，并附带购买至4,901,982股普通股的认股权证，每股面值0.001美元，行权价格为2.04美元。每股优先股及其附带认股权证的公开募股价格为25美元。优先股持有人有权在优先股发行之日起第五周年前，按每股票面价值每年9%的累积股息率获得股息，公司可选择以至多2,205,883股普通股支付。募股所得约1亿美元，扣除承销折扣、佣金和预计的发行费用后，公司将用于偿还1,300万美元的未偿还债券本金，以及至多700,000美元用于偿还2,497,308美元的未偿还票据本金，其余部分用于一般公司用途。此次募股符合美国证券交易委员会（SEC）注册声明，并已通过初步和最终招股说明书进行。

新闻摘要： Lamassu生物技术公司与俄亥俄州立大学合作，研究针对人类和宠物的新型疗法。这项研究旨在开发针对急性胰腺炎的RABI-767疗法，该疾病在人类和兽医医学中目前都缺乏有效的治疗方法。这种合作将有助于促进人类和兽医医学之间的研究，优化两种治疗策略。RABI-767的兽医研究计划评估不同的剂量方案，以更有效地管理这种疾病。此外，Lamassu生物技术公司还宣布成立新的部门Lamassu Pets，专注于基于RABI-767的犬类特异性药物的开发。这一合作和新的部门将有助于加速希望和治愈的进程。

迈向全民医疗保障的中国经验。 推动居民医保从定额缴费到按费率缴费，可提高酒精、烟草和含糖饮料等有害健康产品征税或提税，用以补充基本医保资金，通过改善健康状况以减少基本医保基金支出。 本文观点仅代表作者本人，不代表欧盟或国际劳工组织的观点。

韩国生物制药公司Rznomics与全球制药创新领导者Eli Lilly达成全球性战略研究合作与许可协议，共同开发基于RNA编辑的疗法，以治疗感音神经性听力损失。Rznomics将根据双方共同批准的研究计划进行早期研究，而Lilly将负责后续的开发和商业化。若Lilly行使所有可用的选择权，交易总价值可能超过13亿美元，并包括产品销售的分销权。Rznomics CEO李成宇表示，与Lilly的合作是对其转剪接核糖体平台的一种认可，并有望利用精确RNA疗法治疗以前难以治疗的疾病。这次合作对Rznomics来说是重要的里程碑，旨在扩大其在全球生物技术领域的地位。对于Lilly来说，这笔交易符合其构建领先的RNA疗法管线并解决听力损失和其他治疗领域未满足需求的战略。

中国科学技术大学孙林峰、刘欣团队与谭树堂团队合作，在植物激素运输领域取得重要研究进展，首次报道了植物生长素内向转运蛋白AUX1的三维结构，系统阐释了该蛋白依赖于质子浓度梯度向胞内运输生长素的分子机制。 生长素是第一个被发现的植物激素，几乎参与了植物生长发育调控的每个过程。 尤其引人关注的是，生长素在植物体内呈现出明显的极性运输特性，即沿着特定方向在细胞间流动。

Quiver Bioscience与QurAlis Corporation宣布合作，共同推进针对脆性X综合征（FXS）的基因靶向治疗方法的研发。该合作旨在结合Quiver的“基因定位系统”（GPS）药物发现平台和QurAlis在神经退行性和神经疾病精准药物开发方面的专长，以支持FXS潜在变革性疗法的研发。Quiver的GPS平台通过整合独特的人神经元电生理学数据（大脑的“语言”）与人工智能和机器学习（AI/ML），推动对疾病生物学的深入理解，并实现药物发现的优化。Quiver已成功将GPS方法应用于多种中枢神经系统（CNS）疾病，并在FXS的建模和药物发现方面发表了研究成果。QurAlis的CEO和创始人Kasper Roet表示，FXS是一种破坏性的神经发育疾病，目前尚无疾病修饰疗法。此次与Quiver的合作，结合了先进技术和药物开发经验，有望推进FXS的新药研发。脆性X综合征是美国约8.7万名患者所患的遗传性智力障碍和自闭症谱系障碍的主要形式，目前尚无针对FXS的疾病修饰疗法。

3.NHP试验的增值效应——投入四两，带来千斤。 ——如何设计性价比最高的NHP试验。 在自身免疫和过敏疾病抗体药物开发中，啮齿类模型因缺乏关键免疫分子（如BDCA2、Siglec-8和IL-8）及核心免疫通路存在种属差异，难以模拟人类复杂的免疫调节机制。