Tiziana Life Sciences公司宣布，其在《临床核医学》杂志上发表的一项新研究显示，其领先候选药物鼻用foralumab在一名78岁患有中度阿尔茨海默病的患者中显著降低了小胶质细胞激活。这是首次使用18F-PBR06-PET在一名中度阿尔茨海默病痴呆患者中使用鼻用foralumab，研究结果表明鼻用foralumab在治疗神经退行性疾病方面具有潜力。该研究由Brigham and Women’s Hospital的Tarun Singhal和Howard Weiner博士领导，使用先进的PET成像技术评估了治疗前后的小胶质细胞激活情况。研究结果表明，鼻用foralumab治疗后神经炎症显著减少。Tiziana Life Sciences首席执行官Ivor Elrifi表示，目前尚无批准用于中度阿尔茨海默病的疾病修饰疗法，这明显是一个未满足的需求。Tiziana Life Sciences正在启动一项鼻用foralumab在轻度阿尔茨海默病中的2a期研究。

Xuanzhu生物医药独立研发的一类抗癌新药Bireociclib（商品名：玄宇宁®）获得国家药品监督管理局批准上市，针对HR+/HER2-乳腺癌两种重要情况，为国内乳腺癌治疗领域注入新活力，为大量乳腺癌患者带来新希望。该药适用于激素受体阳性、HER2阴性的成年晚期或转移性乳腺癌患者，是唯一在中国获批的CDK4/6抑制剂，适用于接受过内分泌治疗和化疗的患者。临床研究显示，Bireociclib在联合治疗和单药治疗中均表现出良好的疗效，为晚期乳腺癌患者提供新的治疗方案。Xuanzhu生物医药正努力将Bireociclib纳入国家医保体系，以实现“可及、可负担、有效”的治疗目标，并积极推动“健康中国”战略的实施。

IMUNON公司宣布其基于PlaCCine®技术的IMNN-101 DNA疫苗在针对Omicron XBB1.5变种的COVID-19保护方面取得积极进展。第一阶段临床试验结果显示，在接种单剂IMNN-101后六个月，24名健康志愿者中，血清中和抗体（NAb）滴度平均增加了3倍，其中两个高剂量组（2.0 mg和1.0 mg）的免疫反应强于低剂量组（0.5 mg）。IMNN-101表现出良好的安全性，未出现严重不良事件。IMUNON公司总裁兼首席执行官Stacy Lindborg表示，这些数据进一步验证了PlaCCine技术平台在开发针对COVID-19、新变种和具有流行病学潜力的新兴病原体的有效治疗方面的巨大潜力。IMNN-101疫苗的设计旨在提供与现有mRNA疫苗相比具有竞争力的优势，包括疫苗在可工作温度下的稳定性以及易于制造。

InnoCare Pharma宣布，其新型TYK2抑制剂Soficitinib（ICP-332）在中国针对非节段型白斑病的II/III期临床试验已开始给药，这是首个受试者。Soficitinib是一种强效且选择性的TYK2抑制剂，旨在治疗包括白斑病、特应性皮炎等T细胞相关自身免疫疾病。白斑病是一种慢性疾病，影响全球约0.5%至2%的人口，需要长期治疗。InnoCare Pharma致力于开发针对中国及全球未满足医疗需求的癌症和自身免疫疾病的首创和/或最佳药物。

GH Research PLC宣布，其针对治疗难治性抑郁症的药物GH001在即将于美国亚利桑那州举行的美国临床精神药理学学会年度会议上获得认可。该药物的临床数据将展示在会议上，由宾夕法尼亚大学医学院的精神病学教授Michael E. Thase进行介绍。此外，还有两个关于GH001在产后抑郁症和双相II型抑郁症患者中的安全性及耐受性的海报被接受。这些研究结果表明GH001在治疗难治性抑郁症和产后抑郁症方面具有潜力，且安全性良好。

Lipella Pharmaceuticals Inc.宣布，其针对口腔扁平苔藓（OLP）的药物LP-310（脂质体他克莫司口腔冲洗剂）的Phase 2a临床试验中，0.25毫克和0.50毫克剂量组的初步数据将在2025年美国口腔医学学会（AAOM）和欧洲口腔医学协会（EAOM）的联合国际会议上展示。结果显示，0.50毫克剂量组在多个终点指标上显示出统计学上显著的改善，包括可见病变的缓解，且在停药后病变回归基线，表明治疗过程中的局部活性。LP-310耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，无患者停药，且无可检测的系统他克莫司水平。所有参与者都遵守了每日一次的用药方案。公司首席医疗官兼联合创始人Michael Chancellor博士表示，这些发现支持LP-310作为局部、非甾体治疗口腔扁平苔藓的潜力。公司期待在2025年第二季度分享完全入组试验的最终初步数据。该Phase 2a试验是一项多中心、剂量范围研究，评估LP-310在18岁及以上成人中的安全性、耐受性和疗效。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Lumipulse G pTau217/β-Amyloid 1-42血浆比值的血液检测，用于辅助诊断阿尔茨海默病，这是首个获准用于此目的的血液检测，标志着对抗阿尔茨海默病的新里程碑。这一突破得到了阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）的支持，该基金会与包括莱纳德·A·劳德、比尔·盖茨、杰夫·贝索斯等在内的知名慈善家合作，致力于加速阿尔茨海默病生物标志物和诊断工具的开发。Lumipulse测试作为一种微创、经济的工具，可在包括初级保健在内的多种临床环境中使用，有助于更早、更公平地评估和治疗方案，从而可能减缓甚至预防认知能力下降。这一进展预示着基于血液的生物标志物将推动阿尔茨海默病的精准医学，并为疾病预防创造新的可能。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个用于诊断阿尔茨海默病的血液检测，该检测通过血液检测淀粉样斑块，是阿尔茨海默病的标志，比其他常用诊断工具侵入性更小。这一举措标志着阿尔茨海默病诊断的重要一步，有助于提高诊断的准确性和早期性。目前，医生主要依靠其他诊断工具、病史、神经系统检查、认知和功能评估、脑部成像、脑脊液分析以及血液检测来做出准确诊断。FDA批准的血液检测名为“Lumipulse G pTau217/ß-Amyloid 1-42血浆比”，用于检测55岁以上成人患者早期阿尔茨海默病相关淀粉样斑块。阿尔茨海默病协会正在开发临床实践指南，以帮助医生决定谁应该接受测试以及何时进行测试。

Mainz Biomed计划在2025年夏季末提供其eAArly DETECT 2可行性研究的初步结果，该研究旨在评估其下一代结直肠癌筛查测试，该测试结合了公司专有的mRNA生物标志物、人工智能开发的算法和FIT测试。研究将在约2000名平均风险患者中进行，以验证先前可行性研究的行业领先结果，并支持将结直肠癌筛查转变为预防。该研究预计将在2025年下半年完成入组，并计划在2025年第四季度报告主要结果。基于研究结果，Mainz Biomed计划最终确定其ReconAAsense美国关键研究的方案，该研究预计将在2026年启动。这一代CRC和APL（腺瘤）测试不仅能够以高精度检测癌性息肉，还可以通过早期检测癌前腺瘤来预防疾病。公司首席执行官Guido Baechler表示，eAArly DETECT 2的临床试验对公司和患者社区以及医疗专业人员都具有特别的意义。通过精确检测晚期癌前病变和早期CRC，公司旨在推进消除结直肠癌的使命，并最终降低全球癌症死亡率。

Neurocrine Biosciences在2025年ISPOR会议上展示了INGREZZA治疗迟发性运动障碍患者的新分析，显示患者在接受持续治疗时，在功能和生活质量方面均有改善。这些发现与最近宣布的INGREZZA Phase 4 KINECT-PRO™研究的患者报告结果数据相辅相成，该研究首次具体测量并报告了迟发性运动障碍对患者生活质量的影响。研究使用127名患者的数据进行，结果显示接受INGREZZA治疗的患者在多个生活质量的领域均有所改善，包括运动能力、自我照顾、日常活动和疼痛/不适。

FibroBiologics公司宣布，其高级研究员Dr. Chuo Fang在Society for Investigative Dermatology（SID）年度会议上展示了关于银屑病治疗的研究成果。该研究展示了公司人类真皮成纤维细胞（HDF）球体的免疫调节潜力，能在临床前模型中减轻银屑病严重程度，并可能提供一种具有持久效果的细胞疗法。FibroBiologics首席科学官Hamid Khoja表示，这项研究展示了公司对推进创新细胞治疗的承诺，并有望为银屑病提供一种独特的免疫调节机制，实现持续缓解、减少复发和降低不良反应。

PharmaTher Holdings Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将审查其新药申请（NDA）的批准目标日期延长至2025年8月9日，从原来的6月4日推迟。此次延期是为了让FDA有更多时间审查额外的信息请求，这些请求被归类为“较小修改”，并非完整回复信。PharmaTher表示，他们已解决FDA在2024年10月22日发出的完整回复信中提出的问题。PharmaTher的CEO Fabio Chianelli表示，虽然原本预计6月4日会有决定，但理解FDA需要更多时间来审查新提交的信息。他强调，这次延期不会对公司的运营、业务发展和商业化计划产生重大影响。PharmaTher专注于研究和商业化KETARX™（ ketamine）以满足手术、疼痛、心理健康、神经学和医疗对策等方面的未满足医疗需求。

AbelZeta Pharma公司宣布，其创新细胞疗法C-CAR168将在2025年5月21日至24日在加拿大多伦多举行的第16届国际系统性红斑狼疮大会上进行口头报告。C-CAR168是一种针对CD20和B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性CAR-T疗法，用于治疗自身免疫性疾病和神经系统疾病，如难治性和耐药性狼疮性肾炎（LN）、系统性红斑狼疮（SLE）和进行性多发性硬化症（MS）。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准C-CAR168的IND申请，并进入1期临床试验阶段。此外，AbelZeta公司的临床开发副总裁Barbara Mittleman博士将在大会上进行科学会议发言。AbelZeta是一家全球性的临床阶段生物制药公司，专注于开发创新和专有的细胞疗法产品，致力于利用人体免疫系统对抗血液恶性肿瘤、实体瘤以及炎症和免疫性疾病。

Sarepta Therapeutics在ASGCT会议上展示了ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗杜氏肌营养不良症的新数据，该数据支持了ELEVIDYS的临床益处。分析EMBARK研究第二部分的数据显示，接受ELEVIDYS治疗的8至9岁杜氏肌营养不良症患者在一年后，在多个关键终点上与接受安慰剂的患者相比，表现出统计学上显著和临床上有意义的功能改善。这些结果进一步支持了ELEVIDYS在治疗杜氏肌营养不良症方面的潜力。

Sarepta Therapeutics公司宣布，其基因治疗药物ELEVIDYS在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的ENDEAVOR研究中取得积极成果。在2岁儿童患者中，ELEVIDYS治疗后12周活检显示，平均蛋白质表达量为93.87%，79.9%的肌纤维呈肌营养不良蛋白阳性。安全性方面，与先前研究和实际应用一致，常见不良反应为恶心和呕吐，有两位患者出现肝酶升高，经激素治疗后缓解。Sarepta计划与美国FDA讨论扩大ELEVIDYS的标签以包括更年轻的患者。ENDEAVOR是一项多队列研究，旨在评估ELEVIDYS在多个队列中的表达和安全性，共纳入55名患者。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗药物，旨在通过输送编码ELEVIDYS微肌营养不良蛋白的转基因来治疗DMD。

Incyte公司成功将其抗癌药物Zynyz的适应症扩展至作为第一线治疗用于治疗肛门癌患者，这一批准使得Zynyz成为首个在美国获准用于此适应症的PD-1抑制剂。Zynyz最初于2023年获得批准用于治疗转移性、复发性或局部晚期梅克尔细胞癌。分析师在4月29日的报告中指出，Zynyz和淋巴瘤药物Monjuvi将有助于Incyte实现2025年4.15亿至4.55亿美元的肿瘤学销售预测。此次批准允许Zynyz与卡铂和紫杉醇联合使用，作为不可手术的局部复发或转移性鳞状细胞癌患者的首选治疗方案。FDA还批准Zynyz作为铂类化疗不耐受或疾病进展患者的单药治疗。尽管Zynyz在2021年曾因肛门癌适应症被FDA拒绝，但此次批准被视为重大胜利。Incyte的CEO Hervé Hoppenot表示，这一批准是肛门癌领域的“关键时刻”，提供了有效的联合和单药治疗方案。Zynyz的批准基于III期POD1UM-303试验的数据，该研究显示Zynyz联合铂类化疗方案与单独化疗相比，疾病进展或死亡风险降低了37%。Incyte正在寻求在欧洲联盟和日本获得Zynyz在肛门癌适应症方面的批准。Incyte第一季度的收益强劲，实现收入

Paratek Pharmaceuticals宣布，将在ATS 2025国际会议上展示关于NUZYRA（omadacycline）的两项临床研究数据。这些研究包括一项针对非结核分枝杆菌肺病（NTM）的2b期临床试验，这是首个针对MABc肺病的安慰剂对照临床试验，以及一项针对社区获得性细菌性肺炎（CABP）的3b期随机、双盲、多中心、对照的非劣效性试验。这些研究结果对于NTM和CABP社区具有重要意义，展示了NUZYRA在治疗这些疾病中的临床效用和安全性。