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  • 里程碑！全球首款个体化CRISPR疗法问世
    前沿研究
    里程碑！全球首款个体化CRISPR疗法问世
    今天，一项突破性的研究成果刊登于《新英格兰医学杂志》上：首次有研究团队在短短六个月内开发出了一种个体化CRISPR基因编辑疗法，并成功应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者。 这一事件标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。 诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授评价道：“ 在如此短的时间内，成功开发出按需设计的CRISPR疗法，这是医学史上一个重要的里程碑。
    药明康德
    2025-05-16
    CRISPR
  • 首款！默沙东小分子疗法再获FDA批准；Keytruda达卵巢癌3期试验主要终点
    临床研究
    首款！默沙东小分子疗法再获FDA批准；Keytruda达卵巢癌3期试验主要终点
    默沙东小分子疗法再获FDA批准。 日前，默沙东（MSD）宣布，美国FDA批准其口服缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）用于治疗12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成人和儿童患者。 根据新闻稿， 这次批准 使belzutifan成为首个获批用于局部晚期、不可切除或转移性PPGL的非手术治疗选择，可能为符合条件的患者带来治疗模式的改变。
    药明康德
    2025-05-16
    铬 HIF-2α bel
  • 重磅发布 | 三优生物双抗参比品网站SY-BsAb正式上线
    审批动态
    重磅发布 | 三优生物双抗参比品网站SY-BsAb正式上线
    三优生物自主研发的 73种双抗参比品自2025年3月5日上线以来，凭借其产品品类齐全与质检数据完善等优势，迅速获得行业广泛关注。 所有参比品均通过严格的质量控制体系验证，具有卓越的亲和活性与批次稳定性。 2025年5月16日，三优生物宣布正式上线 「双抗参比品网站SY-BsAb」 ，涵盖分子构型、产品清单、抗体数据库和产品手册四大核心功能模块：。
    三优生物医药
    2025-05-16
    双抗参比品
  • 耳科新药非临床研究常用局部给药技术和听觉电生理检测
    临床研究
    耳科新药非临床研究常用局部给药技术和听觉电生理检测
    近年来，随着细胞和基因治疗等新技术的发展，耳科新药的研究也开启了新的篇章。 之前没有治疗方法的一些耳科疾病，现在也有了可以让患者重新恢复听觉的方法和治疗手段。 听觉电生理技术结合精准的耳局部给药策略，为解析听觉疾病机制及开发新型治疗药物提供了多维度的研究平台。
    昭衍JOINN
    2025-05-16
    听觉电生理检测 耳科新药
  • “3000亿巨舰”即将登陆港股：中国创新药企的全球化里程碑
    医药投融资
    “3000亿巨舰”即将登陆港股：中国创新药企的全球化里程碑
    根据招股书披露， 恒瑞拟全球发行2.245亿股H股，募资净额约94.58亿港元（按中位价计算），其中75%将投入研发。 这一动作不仅标志着恒瑞国际化战略的加速，也为中国创新药企的资本化路径树立了新范式。 恒瑞的底气：创新药矩阵与技术护城河。
    药渡
    2025-05-16
    创新药企
  • “一带一路”肿瘤精准诊疗协同创新中心揭牌成立
    公司动态
    “一带一路”肿瘤精准诊疗协同创新中心揭牌成立
    5月13日，作为2025中国—中亚产学研用合作会议中外高校合作的重要成果之一，山东第一医科大学附属肿瘤医院与新疆医科大学、哈萨克斯坦阿拉木图叶拉曼医院共建的“一带一路”肿瘤精准诊疗协同创新中心揭牌成立。 该中心以“一带一路”倡议为指引，通过开展多维度合作，攻克肿瘤精准诊疗关键技术难题，推动前沿技术成果转化应用，提升肿瘤防治能力与医疗服务水平，促进区域医疗健康事业协同发展。 于金明表示，新疆医科大学“一带一路”肿瘤精准诊疗协同创新中心的成立，是两校和两院深化合作、共谋发展的重要里程碑。
    山东第一医科大学 山东省医科院
    2025-05-16
    新疆医科大学 山东第一医科大学 肿瘤精准诊疗
  • 逆转帕金森！干细胞疗法、基因疗法... 有望成为治疗新选择
    前沿研究
    逆转帕金森！干细胞疗法、基因疗法... 有望成为治疗新选择
    相关数据统计，全球 PD 患者预计将从 2015 年的 700 万左右上升至 2040 年的 1300 万左右，而我国 PD 患者人数几乎将占到全球总患病人数的一半。 PD 的病因及发病机制复杂，目前治疗手段以缓解症状和延缓疾病进展为主，尚无任何药物被证明对 PD 有明确的根治作用。 近年来，随着研究人员对 PD 发病机理的进一步研究，干细胞技术、基因疗法等创新疗法的出现为 PD 的治疗提供了新的可能性。
    医麦客
    2025-05-16
    帕金森 基因疗法
  • 17 亿美元！诺华收购肾脏疾病 miRNA 药物研发公司
    交易并购
    17 亿美元！诺华收购肾脏疾病 miRNA 药物研发公司
    专注于开发 microRNA 疗法，miRNA 是进化上高度保守的、约 20 个核苷酸长的非编码 RNA，作为转录后基因表达的抑制因子发挥作用。 miRNA 与靶 mRNA 之间的碱基配对，主要发生在 miRNA 5'端 N2-N8 的种子序列与 mRNA 3'UTR 的互补序列之间，从而导致翻译抑制并最终促使靶 mRNA 转录降解。 RegulusTherapeutics 主要资产 Farabursen是一种针对常染色体显性多囊肾病 （ADPKD） 的新型下一代寡核苷酸，靶向 mir-17 ，最近完成了 1b期多剂量递增临床试验。
    医麦客
    2025-05-16
    多囊肾病 肾脏疾病
  • 估值16亿美元！3.65亿美元D轮融资，利用AI开发肿瘤新药
    医药投融资
    估值16亿美元！3.65亿美元D轮融资，利用AI开发肿瘤新药
    5月15日，纽约，Pathos AI是一家领先的人工智能驱动的生物技术公司，将尖端的人工智能应用于药物开发，宣布完成3.65亿美元的D轮融资，使其投后估值达到约16亿美元。 本轮融资包括现有投资者和 新投资者。 此次融资标志着Pathos的一个重要里程碑，因为它扩展了其人工智能平台，以提高肿瘤药物开发的速度、精度和成功率。
    Medaverse
    2025-05-16
    肿瘤
  • 超13亿美元！礼来达成一项RNA编辑疗法全球研发和许可协议
    交易并购
    超13亿美元！礼来达成一项RNA编辑疗法全球研发和许可协议
    5月15日，韩国首尔，总部位于韩国的专门从事RNA治疗的生物制药公司Rznomics宣布已与礼来公司签订了一项战略性全球研究合作和许可协议，使用Rznomics专有的 反式 剪接 核酶（ trans-splicing ribozyme ）平 台开发和商业化新型RNA编辑疗法。 合作重点是发现和开发用于感音神经性听力损失的RNA编辑疗法。 Rznomics将根据共同批准的研究计划进行早期研究，而礼来公司将负责进一步的开发和商业化。
    Medaverse
    2025-05-16
    Rznomics Inc. RNA编辑疗法
  • 千亿市场，鲶鱼来袭
    公司动态
    千亿市场，鲶鱼来袭
    CVM （心血管及代谢），此词重量将堪比 ADC 、 GLP-1 。 国内心血管疾病患者约 3.3 亿人、代谢性疾病患者约 4.5 亿人。 然而，这个超级市场一潭死水，长期被 MNC 和仿制药企盘踞。
    抗体圈
    2025-05-16
    心血管疾病
  • JMC | 阿斯利康：药物发现中的解构-重构策略
    前沿研究
    JMC | 阿斯利康：药物发现中的解构-重构策略
    近日，国际权威药物化学期刊 《Journal of Medicinal Chemistry》 上发表了一篇题为 “药物发现中片段化解构-重构策略的应用” 的研究论文。 文章通过多个案例研究，展示了如何通过对已知配体的解构和重构来揭示蛋白质的结合热点、优化配体的药效团，并为药物发现项目提供新的起点。 本文不仅为药物化学家提供了新的视角，也为基于片段的药物设计领域带来了新的启发和策略。
    精准药物
    2025-05-16
    药物
  • J. Am. Chem. Soc. | 正交双刺激响应型 PROTAC
    前沿研究
    J. Am. Chem. Soc. | 正交双刺激响应型 PROTAC
    刺激响应型 PROTAC ，即在被靶细胞的特异性刺激激活之前不发挥作用的 PROTAC 有望解决此问题。 但目前的报道主要集中在单一刺激激活型 PROTAC 。 在本文中，作者提出了一种新型的 DAO-PROTAC ，需要两种正交的疾病特异性刺激同时存在才能被激活，在提高药物特异性的同时降低脱靶毒性。
    精准药物
    2025-05-16
    正交双刺激 PROTAC
  • 【抗体偶联药物】基于不同偶联技术的偶联工艺流程简介
    前沿研究
    【抗体偶联药物】基于不同偶联技术的偶联工艺流程简介
    抗体偶联药物( antibody-drug conjugate，ADC)是一种将单克隆抗体药物的高特异性和小分子细胞毒药物的高活性相结合，用以提高肿瘤药物的靶向性、减少毒副作用的药物。 和传统的抗体或抗体片段相比，ADC因为能在肿瘤组织内释放高活性的细胞毒素，因此理论上其疗效更高。 最后通过引入的活性基团与小分子细胞毒性药物偶联，从而得到ADC中间体。
    小药说药
    2025-05-16
    联药 肿瘤
  • 详解ADC：从payload、linker到抗体偶联技术
    前沿研究
    详解ADC：从payload、linker到抗体偶联技术
    抗体偶联药物(ADC)是由靶向特异性抗原的单克隆抗体与小分子细胞毒性药物通过连接子链接而成,兼具传统小分子化疗的强大杀伤效应及抗体药物的肿瘤靶向性。 ADC由三个主要部分组成：负责选择性识别癌细胞表面抗原的抗体，负责杀死癌细胞的药物有效载荷，以及连接抗体和有效载荷的连接子。 ADC对抗原的识别导致ADC通过内吞途径进入细胞内，通过溶酶体降解后，有效载荷以生物活性形式释放并发挥作用，导致癌细胞死亡。
    小药说药
    2025-05-16
    单克隆抗体 抗体偶联技术 ADC
  • 首个“挂网共识”官宣
    招标采购
    首个“挂网共识”官宣
    昨天，新疆医保局官微发布关于征求《新疆维吾尔自治区 新疆生产建设兵团药品挂网细则（征求意见稿）》意见建议的公告。 从内容看，这份征求意见稿和此前流出的多省挂网共识内容高度一致。 附件：新疆维吾尔自治区 新疆生产建设兵团药品挂网细则（征求意见稿）。
    药筛
    2025-05-16
    挂网
  • 首荟通便胶囊入选2025年《功能性便秘中西医结合诊疗专家共识》
    审批动态
    首荟通便胶囊入选2025年《功能性便秘中西医结合诊疗专家共识》
    近日，中国中西医结合学会消化系统疾病专委会正式发布2025年《功能性便秘中西医结合诊疗专家共识》。 该共识以循证研究证据为基础，汇聚中西医专家临床经验成果，具有广泛的权威性，为临床用药提供指引。 首荟通便胶囊具有益气养阴，泻浊通便的作用，用于治疗功能性便秘。
    鲁南制药集团
    2025-05-16
    功能性便秘 首荟通便胶囊
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