Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Zynyz®（retifanlimab-dlwr）作为一种针对程序性死亡受体-1（PD-1）的人源化单克隆抗体，与卡铂和紫杉醇（铂类化疗）联合用于治疗不可手术的局部复发或转移性肛门癌（SCAC）成年患者的第一线治疗。此外，FDA还批准Zynyz作为单一药物用于治疗局部复发或转移性SCAC成年患者，这些患者对铂类化疗有疾病进展或不耐受。该批准基于两个试验的数据，包括评估Zynyz与铂类化疗联合使用的III期POD1UM-303/InterAACT2试验和评估Zynyz单药治疗的II期POD1UM-202试验。Zynyz单药治疗在既往接受治疗的局部晚期或转移性SCAC患者中产生了14%的客观缓解率和49%的疾病控制率。

vTv Therapeutics公司宣布重新启动CATT1 Phase 3临床试验，以评估cadisegliatin作为1型糖尿病辅助治疗的效果。Cadisegliatin是一种新型口服小分子，被FDA授予突破性疗法指定。试验修改了协议，将试验时间缩短至6个月，并提供了连续葡萄糖监测器。该试验旨在评估cadisegliatin对1型糖尿病患者的疗效和安全性，预计将招募约150名患者。vTv Therapeutics专注于开发口服小分子药物，目前正研究cadisegliatin作为胰岛素辅助治疗1型糖尿病的潜力。

Agenus公司在其进行的1期临床试验中，评估了botensilimab和balstilimab（BOT/BAL）在微卫星稳定（MSS）转移性结直肠癌（mCRC）患者中的临床活性。该研究在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）胃肠癌大会上公布，涉及123名患者的扩展队列，包括额外的参与者和延长随访，以进一步评估该组合的疗效，包括反应持久性和总生存期。botensilimab是一种增强的CTLA-4阻断抗体，旨在增强先天性和适应性抗肿瘤免疫反应，而balstilimab是一种新型的人源化IgG4单克隆抗体，旨在阻断PD-1与PD-L1和PD-L2配体的相互作用。Agenus是一家领先的免疫肿瘤公司，致力于通过结合多种抗体疗法、嵌合细胞疗法和佐剂来扩大从癌症免疫治疗中受益的患者群体。

MAIA生物技术公司宣布，其关于THIO-101临床试验疗效数据的摘要被美国临床肿瘤学会（ASCO）2025年年会接受，将于2025年5月31日在芝加哥举行的会议中展出。该公司首席执行官Vlad Vitoc表示，他们相信telomere靶向药物ateganosine（THIO）有望成为一线抗癌治疗，并期待在ASCO 2025年会上展示研究结果。该研究旨在评估ateganosine在第三线免疫检查点抑制剂耐药的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。THIO-101是一项多中心、开放标签的剂量发现II期临床试验，旨在评估ateganosine在PD-(L)1抑制剂后的抗肿瘤活性。MAIA致力于开发针对癌症的靶向免疫疗法，其领先项目ateganosine是一种针对telomerase阳性癌细胞的治疗NSCLC的潜在首创药物。

GRI Bio公司公布2025年3月31日结束的季度财务报告，并更新了公司概况。公司CEO Marc Hertz表示，GRI Bio在NKT细胞调节剂研发方面取得积极进展，特别是GRI-0621项目在治疗IPF（特发性肺纤维化）方面展现出良好前景。GRI-0621是一种小分子RAR-βɣ双重激动剂，能够抑制人类iNKT细胞活性。初步试验显示，GRI-0621在治疗纤维化等疾病模型中表现出改善作用，并有助于改善患者肝功能和其他炎症、损伤指标。目前，GRI-0621的2a期临床试验正在进行中，初步分析显示该药物安全且耐受性良好。此外，公司第一季度净亏损为300万美元，研发和一般及行政费用分别为160万美元和140万美元。截至2025年3月31日，公司拥有现金及现金等价物约330万美元，预计现有资金将足以支持公司至2025年第三季度的运营和资本支出。

CytoDyn公司于2025年5月15日发布新闻，宣布其在欧洲肿瘤学会（ESMO）乳腺癌会议上展示了一项关于其研发的CCR5拮抗剂leronlimab的研究海报。该研究显示leronlimab在治疗实体瘤方面具有新颖的作用机制。CytoDyn是一家专注于leronlimab研发的临床阶段生物技术公司，leronlimab是一种针对C-C趋化因子受体5（CCR5）的人源化IgG4单克隆抗体（mAb），被认为在多种疾病过程中发挥作用。CytoDyn已在该药物在肿瘤学、传染病和自身免疫性疾病等多个治疗领域进行了研究。此外，CytoDyn提醒投资者，新闻发布中可能包含关于临床试验结果、产品开发、市场定位、未来运营和财务表现以及商业策略等前瞻性陈述，并建议读者查阅公司年度报告以了解相关风险和不确定性。

美国食品药品监督管理局（FDA）将Biohaven公司研发的谷氨酸调节剂troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的审批决定日期推迟了三个月。Biohaven公司在周三晚间宣布了这一消息，随后其股价在周四盘前交易中下跌超过12%。尽管Biohaven原本预计在第三季度收到FDA的决定，但FDA的延迟审查导致他们现在预计将在第四季度得到结果。William Blair的分析师认为这一延迟令人惊讶，尤其是在中期审查完成后。Biohaven表示，这一延迟是为了给FDA足够的时间来审查公司提交的额外数据。根据William Blair与Biohaven管理层的沟通，FDA的问题是常规审查过程的一部分，公司已及时作出回应。此外，FDA计划召开咨询委员会会议讨论troriluzole的申请，尽管会议尚未安排。troriluzole通过调节神经递质谷氨酸来发挥作用，降低神经元的过度兴奋。Biohaven在2024年9月公布了troriluzole的关键数据，显示该药物与未接受治疗的对照组相比，疾病进展减缓了50%至70%。尽管FDA面临审查延误，但William Blair分析师仍然乐观，认为FDA将针对troriluz

ITF Therapeutics在ISPOR 2025会议上宣布，将展示一项关于givinostat（DUVYZAT）治疗DMD患者的III期研究EPIDYS的数据。该研究评估了givinostat与安慰剂在6岁及以上行走男孩中的疗效和安全性，所有患者均接受了皮质类固醇治疗。研究使用PODCI工具评估患者报告的结局，以了解givinostat对日常活动的影响。ITF Therapeutics总裁Matt Trudeau表示，这些数据有助于了解givinostat对DMD患者日常生活的影响。研究将在ISPOR 2025会议的5号海报会上展示。DUVYZAT是一种针对DMD患者的HDAC抑制剂，旨在减缓疾病进展。

Immutep公司宣布，其晚期免疫疗法产品eftilagimod alpha（efti）与抗PD-1疗法KEYTRUDA和双药化疗联合作为一线治疗用于晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（1L NSCLC）患者的临床试验INSIGHT-003取得了显著成果，截至2025年5月6日，该试验的响应率为60.8%，疾病控制率为90.2%。试验结果显示，92%的可评估患者（N=51）的PD-L1肿瘤比例评分（TPS）低于50%，且所有PD-L1表达水平的患者均显示出显著的总体响应率（ORR）提升。此外，efti的安全性良好，没有新的安全信号。Immutep公司表示，将继续推进efti的研发，并计划在2025年及以后在医学会议上公布更多数据。

Cocrystal Pharma发布2025年第一季度财务报告，并更新了其抗病毒产品管线、即将到来的里程碑和业务活动。公司重点介绍了其口服广谱病毒蛋白酶抑制剂CDI-988，该药物针对诺如病毒，一种每年影响数百万人的严重胃肠道感染。CDI-988通过精确靶向病毒的核心复制机制，对抗所有主要菌株，并显示出对当前流行GII.17和GII.4菌株的优异体外活性。公司计划在未来几个月内启动一项美国人体挑战研究。此外，公司还介绍了其基于结构的新型广谱抗病毒药物候选产品，这些产品具有针对病毒酶高度保守区域的潜力，能够有效对抗当前病毒威胁及其突变。Cocrystal Pharma还讨论了其针对流感、诺如病毒和SARS-CoV-2等冠状病毒的研究项目。在财务方面，公司第一季度研发支出为140万美元，较2024年第一季度的300万美元有所减少，主要由于人员成本减少和临床试验成本的时间安排。净亏损为230万美元，或每股0.23美元，而2024年第一季度净亏损为400万美元，或每股0.39美元。

Agendia公司宣布，其全面基因组测试的新数据将在2025年5月30日至6月3日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。这些数据来源于正在进行中的FLEX研究，该研究已达到20,000名受试者的里程碑，其中近10,000名受试者完成了3年随访，4,000名完成了5年随访。这项真实世界证据研究提供了关于基因组测试如何解决早期乳腺癌护理中的差异以及如何优化不同患者群体的治疗选择的宝贵见解。自2017年4月启动以来，FLEX研究已在包括12个NCI指定的癌症中心在内的全球100个地点招募了患者，并就多个主题进行了40多项子研究。Agendia公司首席医疗官William Audeh博士表示，这些卓越的随访率使得对患者报告的遗传祖先、分子分类和治疗方法的关联进行有意义的分析成为可能，这进一步证实了基因组测试在指导公平治疗决策中的价值。

Aptevo Therapeutics公司宣布，其新型免疫肿瘤疗法mipletamig在治疗急性髓系白血病（AML）的临床试验中取得显著进展。在RAINIER试验中，90%的前线AML患者在接受mipletamig联合标准治疗方案后实现缓解，且未观察到细胞因子释放综合征。此外，mipletamig在安全性方面表现出色，临床试验中未观察到细胞因子释放综合征。目前，Cohort 2组已完成入组，Cohort 3组正在招募中。这些数据进一步证实了mipletamig作为一线AML治疗的潜力。

Telomir Pharmaceuticals宣布其新型药物候选Telomir-Ag2，用于治疗包括耐药菌在内的细菌感染，该药物基于其专有的Telomir-1平台稳定了银（II）化合物。Telomir-Ag2在临床前研究中显示出广泛的抗菌活性，包括对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MARSA）的活性。该药物有望解决银（II）化合物不稳定的问题，并可能为对抗耐药菌提供新的治疗选择。Telomir-Ag2的发现对解决全球公共卫生威胁——抗菌素耐药性具有重要意义，并可能为Telomir带来长期股东价值。

Carrick Therapeutics宣布了samuraciclib在两项Phase 2临床试验中的新分析结果，该药是一种新型口服CDK7抑制剂，用于治疗接受过CDK4/6抑制剂治疗的HR+晚期乳腺癌患者。分析显示，在基线时没有TP53基因突变或肝转移的患者，samuraciclib与giredestrant或fulvestrant联合使用可延长无进展生存期。这些结果支持了公司基于生物标志物的患者选择策略。Carrick Therapeutics计划在2025年晚些时候进行两项额外的Phase 2研究，以进一步验证这些策略，并有望在2026年推进至Phase 3。此外，公司正在评估samuraciclib与口服SERD联合使用的疗效和安全性，并已获得FDA的快速通道指定。

Cabaletta Bio公司宣布计划于2027年提交rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）的BLA申请，这是针对自身免疫疾病患者的首个治愈性靶向细胞疗法。该公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就rese-cel在RESET-Myositis试验中的注册性队列设计进行了会议，并获得了RMAT（再生医学高级治疗）资格。Cabaletta Bio计划在RESET-Myositis试验中进行两个独立的、针对亚型的单臂注册性队列研究，每个队列约15名患者，主要终点在rese-cel输注后的26周内。公司预计将在即将到来的EULAR大会上展示支持FDA讨论的临床数据，并在ASGCT大会上展示相关的基础科学数据。此外，Cabaletta Bio还继续投资于其制造战略，以降低成本、增加规模并缩短从静脉到静脉的时间。截至2025年3月31日，公司拥有1.318亿美元的现金和现金等价物，预计将能够支持其运营计划至2026年上半年。

Axovia Therapeutics Ltd.在2025年5月15日宣布，其新型基因疗法AXV-201在单基因模型中成功预防了肥胖和代谢性疾病。该疗法针对由MC4R突变引起的严重肥胖和高BMI个体，将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上进行展示。AXV-201通过人类序列和AAV9载体，有望成为治疗MC4R突变相关肥胖的有效手段。MC4R是调节体重的关键因子，也是遗传性早发性单基因肥胖的最常见原因。该研究为全球受MC4R相关肥胖影响的患者和家庭带来了新的希望，有望实现体重正常化和比现有疗法更好的效果。Axovia Therapeutics Ltd.专注于治疗由纤毛功能障碍引起的遗传性失明和肥胖综合征，计划在2025年中开始针对Bardet-Biedl综合征（BBS）的AXV-101的临床研究。

BioVie公司宣布，其研发的创新药物疗法针对神经和神经退行性疾病以及晚期肝病，已开始招募首名患者参与Phase 2 ADDRESS-LC临床试验，评估bezisterim（NE3107）治疗与长期新冠相关的神经症状。长期新冠影响美国约2000万人，全球影响人数更多。研究表明，约10-30%的COVID-19感染者会出现持续数月甚至数年的症状，如疲劳、脑雾和认知障碍，严重影响日常生活和生命质量。尽管长期新冠被视为严重疾病，但治疗选择有限，许多患者难以找到有效的缓解方法。bezisterim已被证明能够调节与长期新冠慢性炎症相关的关键炎症途径，这些途径在神经退行性疾病如帕金森病和阿尔茨海默病中也起着关键作用。这项试验旨在探索针对这些机制是否可以帮助恢复正常功能并改善受长期新冠神经症状影响的人的生活质量。该研究由美国国防部资助，是一项随机（1:1）、安慰剂对照的多中心试验，评估bezisterim在患有长期新冠的成年参与者中的疗效、安全性和耐受性。