BrainChild Bio公司开发的针对弥漫性内生性脑干胶质瘤（DIPG）的B7-H3靶向自体CAR T细胞疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级治疗（RMAT）认定。该疗法旨在克服DIPG治疗中的障碍，包括肿瘤在脑干中的危险位置、肿瘤在正常脑干功能解剖中的浸润性生长以及肿瘤进展期间保持完整的血脑屏障。BrainChild Bio计划在2025年第四季度开始一项关键的II期临床试验，以推进BCB-276的BLA提交。这项临床试验基于与FDA的会议商定，旨在支持向FDA提交针对儿童和年轻成人DIPG治疗的生物制品许可申请（BLA）。该疗法有望通过局部给药直接进入脑脊液，使CAR T细胞直接到达肿瘤床，从而克服DIPG治疗中的障碍。

Cadrenal Therapeutics公司宣布其在心血管疾病治疗领域的主要药物候选产品tecarfarin的制造和供应链取得了重要进展。tecarfarin是一种新型口服维生素K拮抗剂抗凝药，旨在解决抗凝治疗领域的未满足需求。公司已完成tecarfarin药物原料的技术转移和cGMP制造，并在美国一家全球领先的合同研发和生产组织（CDMO）的工厂进行。目前，tecarfarin药物产品的制造正在进行中。Cadrenal Therapeutics公司致力于开发针对心血管疾病患者的治疗药物，tecarfarin已获得孤儿药资格认定，用于患有晚期心力衰竭并植入机械循环支持装置的患者，包括左心室辅助装置（LVADs）。此外，该公司还获得了tecarfarin在终末期肾病和房颤（ESKD+AFib）方面的孤儿药资格认定和快速通道地位。Cadrenal Therapeutics公司正积极寻求业务发展机会，并长期致力于创建心血管治疗药物管线。

Arbor Biotechnologies在ASGCT年会上展示了其针对中枢神经系统疾病的研究进展，包括针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因编辑平台，以及针对安吉曼综合症的基因编辑方法。研究显示，该平台在ALS小鼠模型中有效降低了SOD1蛋白水平，并延长了生存期。此外，Arbor还展示了其基因编辑技术在Angelman综合症神经元中的应用，成功恢复了UBE3A蛋白水平，并逆转了神经元异常兴奋性。Arbor的基因编辑平台在提高脱靶检测灵敏度方面取得进展，有助于提高治疗的安全性。

Spur Therapeutics宣布其针对高雪病、GBA1型帕金森病和肾上腺髓质神经病（AMN）的基因治疗项目取得积极进展。这些数据在基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上以口头和海报形式展示。公司首席医疗官Pamela Foulds表示，Spur正在推进新一代基因疗法，以满足每种疾病独特的需求。其中，FLT201项目旨在生产一种更稳定的酶，用于治疗高雪病，数据显示在单次给药后近两年内表现出良好的安全性和有效性信号。此外，Spr301项目针对GBA1型帕金森病，利用与FLT201相同的酶，进一步优化以在脑部表达。SBT101项目针对AMN，结果显示该疗法总体耐受性良好。Spur Therapeutics致力于开发改变生命的基因疗法，以实现基因疗法的真正潜力。

KEYTRUDA联合化疗治疗铂耐药复发卵巢癌患者的III期KEYNOTE-B96试验达到其主要终点无进展生存期（PFS），同时达到次要终点总生存期（OS）。该研究评估了Merck的PD-1疗法KEYTRUDA与化疗（紫杉醇）联合或不联合贝伐珠单抗用于这些患者的治疗。KEYTRUDA在试验中的安全性特征与先前报道的研究一致，未发现新的安全信号。这些结果将在即将举行的医学会议上展示，并与全球监管机构共享。这是首次有KEYTRUDA联合方案显示出帮助某些铂耐药卵巢癌患者生存时间延长的能力，也是首次免疫检查点抑制剂联合方案在卵巢癌中显示出总生存期益处的证据。

波兰Gdańsk，2025年5月15日——PolTREG S.A.（华沙证券交易所：PTG），一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种自身免疫疾病的细胞疗法，宣布欧洲药品管理局的儿科委员会（PDCO）对其研究性体细胞疗法产品——多克隆Treg淋巴细胞（PTG-007）的儿童研究计划（PIP）给出了积极意见，该产品旨在预防儿童症状性1型糖尿病。这一积极意见使PolTREG更接近于在欧洲联盟和欧洲经济区获得PTG-007的潜在批准。PolTREG首席执行官Piotr Trzonkowski教授表示，预症状性1型糖尿病（第一阶段）是一个重大的未满足的医疗需求，使这一治疗领域极具吸引力。PolTREG结合了超过12年的临床数据，证实了多克隆Treg疗法的安全性和有效性，拥有包括同种异体Treg、CAR-TREG、抗原特异性Treg和TCR-TREG在内的广泛技术组合。PolTREG是唯一一家拥有12年患者安全性和有效性数据的自体多克隆Treg疗法公司。PolTREG正在开发下一代Treg，并计划在未来几个月内开始进行多发性硬化症和肌萎缩侧索硬化症的1期临床试验。

Dizal公司将在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会和第18届恶性淋巴瘤国际会议（ICML）上展示其针对血液系统恶性肿瘤的最新临床试验数据。其两项淋巴瘤研究药物golidocitinib和DZD8586在即将到来的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上也将获得三场口头报告。golidocitinib在JACKPOT26研究中作为维持治疗，对经过一线系统性治疗的PTCL患者显示出良好的疗效和安全性。DZD8586在CLL/SLL患者中表现出显著的抗肿瘤活性，且安全性良好。Dizal将在ICML和EHA大会上详细介绍两项DZD8586的研究，包括其在r/r DLBCL中的单药治疗。

Outlook Therapeutics公司报告了2025财年第二季度的财务结果，并提供了公司更新。LYTENAVA（贝伐珠单抗伽马）预计将在2025年第二季度在德国和英国开始商业上市，美国食品药品监督管理局（FDA）的PDUFA目标日期为2025年8月27日。公司将继续致力于为患者、医生和支付方提供急需的、经过批准的贝伐珠单抗眼科制剂。LYTENAVA在欧洲和英国是首个获授权的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性的贝伐珠单抗眼科制剂。此外，公司还计划在其他欧洲国家、日本等地寻求授权。在财务方面，截至2025年3月31日，Outlook Therapeutics拥有现金和现金等价物760万美元。

X4 Pharmaceuticals宣布，其研发的口服药物mavorixafor在治疗某些原发性慢性中性粒细胞减少症（CN）的Phase 2临床试验中取得积极成果。该试验为期六个月，共有23名患者参与，结果显示mavorixafor能够显著提高中性粒细胞计数，并且多数医生和患者愿意减少G-CSF剂量。X4计划在即将举行的欧洲血液学协会（EHA）年会上展示这些数据，并正在推进mavorixafor的Phase 3临床试验。

新闻摘要： NeutroFlow，一个由德国海德堡大学医院、欧洲肿瘤研究所、西班牙维多利亚·马卡雷纳大学医院和OncoHost组成的欧洲领先医疗联盟，获得了来自“地平线欧洲”计划下的EIC过渡项目250万欧元的资助。这笔资金将用于开发一种名为NeutroFlow的新型床旁诊断测试，该测试旨在预测患者对免疫检查点抑制剂（ICIs）的反应，适用于五种癌症类型：非小细胞肺癌、肾细胞癌、黑色素瘤、头颈鳞状细胞癌和三阴性乳腺癌。OncoHost将领导并协调该联盟，项目活动将于2025年5月正式开始。该项目的首席研究员来自各个合作伙伴机构，他们将在转化研究、免疫治疗、临床肿瘤学和精准医学等领域提供无与伦比的专长。尽管免疫检查点抑制剂具有变革性的影响，但只有少数患者能够获得持久益处，这突显了可靠、可操作的预测生物标志物的迫切需求。NeutroFlow项目将利用最近在《癌症细胞》杂志上发表的关于Ly6Ehi中性粒细胞亚群作为治疗前的稳健生物标志物的发现，提供一种快速、基于流式细胞术的测试，可在标准医院环境中部署。NeutroFlow旨在通过提供经济高效且可扩展的解决方案，显著提高临床决策能力，优化免疫治疗结果，并帮助解决肿

Klothea生物公司与Healthy Longevity诊所合作，后者是价值1.01亿美元XPRIZE健康寿命竞赛的40强半决赛队伍。Klothea生物公司正在开发基于mRNA的疗法，以提高抗衰老蛋白Klotho的水平。Healthy Longevity诊所与Klothea生物公司的合作，使其在超过600个申请者中脱颖而出，成为40强获奖团队之一。这种合作将有助于推进基于Klothea专有mRNA平台的生命延长疗法的研究和开发，该平台旨在增加内源性Klotho的产生。Klotho是一种天然存在的蛋白质，其水平较高与改善认知、减少炎症和延长寿命相关。Klothea的mRNA技术旨在恢复老年人口中的Klotho水平，其方法有望对抗与年龄相关的认知、肌肉和免疫功能下降，这与XPRIZE健康寿命竞赛的目标紧密一致。

比利时梅赫伦，2025年5月14日；Galapagos NV公司宣布，其针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）的GLPG5101药物的新数据已被接受在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会和随后的国际恶性淋巴瘤会议（ICML）上做口头报告。这些数据展示了GLPG5101在多个R/R NHL亚型中的安全性和疗效，支持了该公司快速提供新鲜、类似干细胞早期记忆细胞以改善患者预后的方法。EHA大会将展示针对64名R/R大B细胞淋巴瘤、外套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤患者的GLPG5101的安全性数据；ICML大会将展示针对惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者的GLPG5101的全面结果。GLPG5101是一种第二代抗CD19/4-1BB CAR-T产品候选药物，目前正在进行ATALANTA-1 Phase 1/2研究，以评估其在R/R NHL患者中的安全性和疗效。

Rakovina Therapeutics Inc.宣布了一项约400万美元的战略融资，包括约110万美元的可转换债券单位和约290万美元的股权单位。此次融资由战略投资者对110万美元的可转换债券单位和190万美元的股权单位表示的300万美元意向支持。公司还将寻求TSX Venture Exchange的批准，实施10股合并1股的股权合并，以优化资本结构，并为其在美国资本市场的加速增长做准备。Rakovina Therapeutics是一家利用人工智能进行创新癌症疗法的生物制药公司，其专有的DNA损伤反应（DDR）平台在针对受损DNA修复通路的肿瘤方面显示出希望，这些通路是许多治疗性癌症的特征。

Redica Systems，一家专注于生命科学行业质量与监管情报的领先企业，近日宣布获得由默克全球健康创新基金（MGHIF）及现有投资者Savant Growth和Rock Creek Capital参与的融资。这笔投资将加速Redica扩展其Catalyst平台和Redica供应商数据网络（SDN），推动AI驱动的流程、预测质量与监管情报以及针对生命科学组织的供应链风险管理解决方案。Redica Systems首席执行官Michael de la Torre表示，此次投资加强了他们推动预测质量和数据驱动AI程序的能力，旨在帮助客户主动提升质量，降低合规风险，最终改善产品安全并推动业务绩效。默克全球健康创新基金管理总监Joe Volpe表示，与Redica Systems的合作将推动其在预测智能领域的开创性工作。Redica Systems利用先进的人工智能和机器学习技术，从200多个全球监管机构收集数据，为生命科学公司提供可操作的见解，帮助它们优化合规、降低风险并提高运营效率。

Atara Biotherapeutics宣布以每股6.61美元的价格发行834,237股普通股，同时发行1,587,108股预先融资认股权证，每股认股权证价格为6.6099美元，向包括Adiumentum Capital Management、EcoR1 Capital、Panacea Venture和Redmile Group在内的少数现有机构投资者进行注册直接发行。预计此次发行的总收益为1600万美元，扣除承销折扣和佣金以及Atara的估计发行费用后。Atara计划将发行所得净收益用于支持tab-cel的生物制品许可申请（BLA）审批，以及用于营运资金和一般企业用途。此次发行预计于2025年5月16日左右完成，TD Cowen担任此次发行的唯一簿记管理人。

Kincell Bio完成了一轮2200万美元的融资，由NewSpring Capital领投，该公司专注于投资于改善医疗保健提供或通过技术和人力资本效率降低成本的创新公司。现有投资者Kineticos Life Sciences也参与了此轮融资。这笔资金将加速Kincell Bio的cGMP能力扩张，提升其工艺开发服务，并支持针对新兴细胞疗法公司的创新解决方案开发。Kincell Bio是一家专注于细胞疗法开发和制造的科学公司，此次融资是其将先进细胞疗法带给全球患者的使命的重要里程碑。新投资者Pete Buzy被任命为Kincell Bio董事会成员，他拥有超过20年的高级生物制剂领导经验。Kincell Bio提供从早期临床试验到关键供应和商业推出的定制化、响应迅速、专家驱动的工艺开发和制造服务。

Aura Biosciences，一家专注于开发针对实体瘤的精准疗法的临床阶段生物技术公司，宣布启动一项承销公开股票发行，包括普通股、购买普通股的认股权证以及向某些投资者提供的预先融资认股权证和相应的普通股认股权证。此次发行受市场条件影响，无法保证发行能否完成、发行规模或条款。Leerink Partners和Evercore ISI担任联合簿记经理，LifeSci Capital担任簿记经理，Citizens Capital Markets和Scotiabank担任联合经理。发行依据的是2024年3月27日提交给美国证券交易委员会（SEC）并于4月5日生效的S-3表格注册声明。发行将通过书面招股说明书和招股说明书补充进行，相关文件可在SEC网站上查阅。 Aura Biosciences致力于成为一家创新的全球肿瘤学公司，积极改善患者的生活。