标题：QurAlis宣布获得关于脆性X综合征（FXS）新型机制的独家许可，以开发首例潜在疾病修正疗法 摘要： - QurAlis公司与UMass Chan医学院合作，确认FMR1-217及RNA靶向机制，以恢复功能FMRP蛋白，开发FXS的潜在治疗方法。 - QurAlis初步数据表明，存在检测FXS中FMR1错配的生物标志物的可行性；公司正在推进FMR1-217作为精准医学靶点，适用于高达80%的FXS患者。 - 公司将利用FlexASO平台和RNA剪接靶点的专业知识，在不久的将来提名候选药物进行IND研究。 - 脆性X综合征是导致智力障碍的最常见遗传形式，也是自闭症最常见的单一遗传原因。该病由X染色体上FMR1基因的突变引起。 - QurAlis的独家许可协议是其与UMass Chan的2024年合作的结果，旨在探索FXS的生物学，以确定和确认相关靶点，从而实现FXS的ASO介导的校正。 - ASOs是短工程化的单链DNA/RNA分子，可以特异性地结合RNA以调节其在细胞中的表达。ASO技术已在蛋白质调控领域领先，并使我们能够通过改变与疾病相关的基因的表达来开发神经退行性疾病的治疗方法。 - QurAl

Vivos Inc.宣布佛罗里达大学兽医医院获得IsoPet精确放射性核素治疗的认证。该医院是兽医先进护理和研究领域的领导者，现在有资格提供IsoPet治疗作为其肿瘤服务的一部分。这种认证扩大了针对宠物实体瘤的靶向、微创癌症治疗的可及性。Vivos Inc.总裁兼首席执行官迈克尔·科伦科博士表示，他们希望在全国范围内扩大提供IsoPet治疗的认证诊所网络。Vivos Inc.支持每个诊所的认证过程，并提供培训以确保每个设施能够安全有效地实施IsoPet治疗。目前，其他兽医医院也在进行认证流程。

HCW生物制药公司报告了2025年第一季度的业务亮点和财务结果。以下是报告的主要内容： 1. **融资情况**：公司于2025年5月15日完成了一项5000万美元的股权融资，用于开展HCW9302的临床试验，并支持其免疫细胞调节剂的商业开发。 2. **业务发展**：公司向WY生物技术交付了技术报告，并有望从700万美元的前期许可费中获得收入。公司还计划在2025年下半年加大业务发展力度。 3. **临床试验**：公司正在推进HCW9302的临床试验，该药物用于治疗中度至重度脱发性皮炎，这是一种常见的自身免疫性疾病。 4. **财务结果**：2025年第一季度收入为5065美元，研发支出为150万美元，一般和行政费用为220万美元。净亏损为220万美元。 5. **公司战略**：HCW生物制药专注于开发新型免疫疗法，以治疗由慢性炎症引起的疾病，特别是与年龄相关的疾病。 请注意，以上内容仅为报告的简要概述，具体细节请参考完整报告。

标题：BiaCure Therapies获得SBIR第一阶段资助，推进高频能量技术在治疗甲真菌病中的应用 内容摘要： BiaCure Therapies，一家新兴的非侵入性医疗技术公司，宣布获得美国国家卫生研究院（NIH）的小型企业创新研究（SBIR）第一阶段资助，金额为260万美元，为期三年，用于支持其专有高频能量（HFE）治疗系统的开发，该系统用于治疗甲真菌病，这是一种慢性且难以治疗的指甲真菌感染。这笔资金将用于进一步开发和验证BiaPulse，这是一种通过患者友好的应用器提供定向HFE的BiaCure治疗设备。该系统旨在通过短期、非侵入性治疗实现真菌学治愈，为那些对传统口服抗真菌药物无效或无法耐受的患者提供潜在突破。BiaCure Therapies的CEO Laura King表示，这项SBIR资助是对他们科学和方法的强烈认可。BiaCure Therapies的工程副总裁Rick Schefelker表示，这一里程碑标志着BiaCure在通过智能应用高频能量重新定义真菌性指甲感染标准护理方面的关键一步。BiaCure Therapies的首席医疗官兼联合创始人Molly Hinshaw博士表示，他

新闻稿摘要： 诺基亚和Celesta Capital共同宣布推出Astranu公司，旨在推进医疗影像技术。Astranu是诺基亚贝尔实验室的初创企业，将商业化先进的医疗影像技术。这是诺基亚与Celesta Capital合作的首个企业，旨在从诺基亚贝尔实验室的技术中孵化出一系列衍生企业。Astranu利用诺基亚贝尔实验室开发的专有集成光学相干断层扫描（iOCT）技术，通过先进的非侵入性高分辨率3D成像，显著改变耳科诊断护理。Astranu的iOCT技术将高性能成像引入全球最具成本效益的OCT系统，提供对中耳条件和听力反应的即时、高精度成像。这有助于减少误诊、不必要的转诊，并显著减少对昂贵且侵入性的探索性手术和CT、MRI等成像技术的依赖。Astranu的成像技术有望在医疗保健领域产生变革性的影响。诺基亚和Celesta Capital都将为Astranu提供战略指导、商业化支持和行业网络，以加速其技术的市场采用。

Genflow Biosciences Plc，欧洲唯一一家上市的长寿公司，宣布其SIRT6相关专利申请（申请号JP 2024515284）已进入日本国家审查阶段。该申请由罗切斯特大学、纽约哥伦比亚大学信托人和阿尔伯特·爱因斯坦医学院共同拥有，Genflow拥有该知识产权的独家许可。该发明涵盖了在预防或治疗与年龄相关疾病中使用的SIRT6基因变异，这些变异在基因组稳定性、代谢调节和健康老龄化中起着核心作用，是Genflow核心治疗平台和针对与年龄相关疾病管道的关键部分。这一进展标志着Genflow在建立广泛国际专利保护战略中的重要一步，日本作为世界上老龄化速度最快的国家之一，是长寿相关创新的重点市场。Genflow继续推进其使用SIRT6基因变异针对与年龄相关病理的预临床和临床试验。

AviadoBio公司宣布在英国启动ASPIRE-FTD Phase 1/2临床试验。该试验评估AVB-101，一种针对前额叶痴呆症（FTD）的基因疗法，在携带GRN基因突变的FTD患者中的疗效。试验将在剑桥大学医院、卡迪夫和瓦勒大学卫生局以及伦敦大学学院进行。FTD是一种早期发病的痴呆症，症状包括性格改变、语言能力下降、认知能力减退等。AVB-101旨在通过向大脑直接输送GRN基因的功能性副本，恢复患者体内的progranulin蛋白水平，从而阻止疾病进展。该试验标志着FTD-GRN研究和基因治疗开发的重要里程碑。

Oncolytics Biotech Inc.在2025年第一季度报告了财务结果和临床进展亮点。公司专注于免疫肿瘤疗法，其产品pelareorep在临床试验中展现出对乳腺癌、胰腺癌和肛门癌的积极效果。pelareorep在多个临床试验中显示出临床益处，包括在乳腺癌和胰腺癌的随机II期研究中，以及在胰腺癌和肛门癌的研究中。公司将在2025年ASCO年会上展示关于pelareorep激活抗肿瘤免疫反应的数据，并在胃肠道癌症研讨会上展示关于肛门癌和胰腺导管腺癌的研究成果。此外，公司还与机构投资者Alumni Capital LP签订了2000万美元的股票购买协议，以支持其临床开发。财务方面，公司预计将在2025年实现关键临床里程碑，并计划在5月14日举行电话会议和网络直播，讨论第一季度结果和临床前景。

MaaT Pharma公司宣布，其在欧洲血液学协会（EHA）年会上将口头展示针对173名接受MaaT013治疗的aGvHD患者的更新数据，这些数据与2025年1月宣布的3期临床试验的积极顶线结果一致，进一步证实了MaaT013在治疗胃肠道aGvHD患者中的高效性和良好的安全性。MaaT013目前是唯一针对对皮质类固醇耐药且对鲁索替尼耐药或无法耐受的GI-aGvHD患者的治疗方案，有望成为首个获批的第三线治疗药物。此外，MaaT Pharma还将展示其MaaT033的2b期临床试验设计，该药物作为辅助治疗以增强异基因造血干细胞移植患者的总生存期。MaaT Pharma致力于开发基于肠道微生物组的创新疗法，以调节免疫系统并提高癌症患者的生存率。

杭州启航生物科技有限公司在基因与细胞治疗学会第28届年会上宣布，其通用CAR-T细胞疗法研究取得新进展。公司通过系统探索T细胞细胞因子通路，发现了两种新型细胞因子，显著增强了CAR-T细胞活性。通过工程化相应的受体通路，公司在非人灵长类动物模型中实现了无需淋巴清除预处理的CAR-T细胞有效扩增，且无可见毒性。这一突破为优化CAR-T疗法提供了有希望的策略，并使其在自身免疫疾病治疗中应用更安全，为CAR-T疗法的更广泛临床应用铺平了道路。公司创始人兼CEO杨鲁汉博士表示，这项研究是CAR-T疗法的重要一步，增强CAR-T疗效而无需淋巴清除和毒性，有望在治疗自身免疫疾病中发挥其全部潜力，计划于2025年开始临床试验。

BioInvent公司宣布，其新型免疫调节抗体BI-1808在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）治疗中的IIa期剂量扩展研究取得积极进展。截至2025年2月20日，8名可评估的患者中，1名患者实现完全缓解（CR），3名患者实现部分缓解（PR），4名患者疾病稳定（SD）。治疗耐受性良好，主要出现轻微至中度不良事件，无3级或以上事件。BI-1808通过激活免疫反应，有效刺激CTCL的靶向反应。BI-1808的初步疗效和安全性数据将在欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上进行展示。该研究目前正在进行中，预计将招募20名患者，随后将进入剂量优化阶段。

Mesoblast公司获得美国FDA批准，其Ryoncil®（remestemcel-L）治疗儿童2个月以上患者的难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）享有七年孤儿药独家审批权，同时享有至2036年的生物制剂独家权，防止生物类似物进入市场。Mesoblast是全球在治疗炎症性疾病方面领先的异基因细胞药物公司，其RYONCIL®是首个获得FDA批准的间充质干细胞（MSC）疗法。公司拥有强大的全球知识产权组合，并在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系。

鼓励医保定点社会办医疗机构自愿参加。 按照要求，本月 10 号起，医疗机构、生产企业委托的配送企业将登陆招采系统，开展协议签订工作，2025 年 6 月 1 日前，配送企业登录内蒙古医保公共服务平台维护配送企业结算账户信息，企业提供的银行账户作为自治区药械款唯一收款账户，同一企业只需提供一个银行账户信息。 去年 12 月 14 日，国家医疗保障局在全国医疗保障工作会议上提出，“要积极推进医保与医药企业直接结算， 2025年全国基本实现集采药品耗材、国谈药的直接结算 ， 2026年全国全面实现集采药品耗材、国谈药的直接结算 ”。

5月14日，中国科学院上海营养与健康研究所 钱友存研究组 ，联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心 宋昕阳研究组 ，在 Nature 杂志在线发表了题为“Targeting symbionts by apolipoprotein L proteins modulates gut immunity”的研究成果。 该研究 首次揭示了 小鼠肠道上皮细胞 （Intestinal epithelial cells, IECs） 分泌的载脂蛋白APOL9a/b及其人源同源蛋白APOL2可特异性识别拟杆菌目 （Bacteroidales） 细菌 ， 诱导其释放外膜囊泡 （Outer membrane vesicles, OMVs）， 并激活宿主免疫因子IFN-γ-MHC-II信号通路，从而提升肠道黏膜屏障的抗感染能力。 这项研究揭示了宿主免疫系统通过精细机制调控肠道微生态平衡，拓展了对宿主与共生菌共同进化互作机制的理解，为菌群相关疾病的精准干预与治疗策略创新奠定了理论基础。

新冠肺炎疫苗的临床效果已经显现，同时，众多候选疫苗也在积极推进临床开发。 Sanofi 在 mRNA 流感疫苗的研发与生产领域持续倾注了大量精力与资源。 mRNA流感疫苗SPO273 临床进展。

连续受两大创新产品逻辑驱动， 5月7日至5月13日，远大医药股价累计大涨38%。 先是面向百亿美元脓毒症治疗市场的FIC新药STC3141临床II研究成功。 并购基因很浓、核药光环很强的远大医药，再次刷新了自己，也正成为不少人眼中兼具较高安全边际和增长潜力，且依靠国内市场便能稳增长的低估值投资标的。

5 月 10 日在上海召开的帕金森病学术交流大会上，意大利制药公司 赞邦，办了场产品上市会，产品是 甲磺酸沙非胺片，商品名 悉达可。 场面不小，但似乎来的有点晚。 甲磺酸沙非胺片是一款选择 性抑 制B型单胺氧化酶（MAO-B）抑制剂，最早于2015年2月在欧盟获批上市，用于治疗接受稳定剂量左旋多巴治疗的、出现运动波动的特发性帕金森病，商品名为Xadago。