近日，国家药监局批准了北京佰仁医疗科技股份有限公司的经导管瓣中瓣系统、深圳中科精诚医学科技有限公司的含镁可降解高分子骨修复材料、苏州艾科脉医疗技术有限公司的心脏脉冲电场消融仪和一次性使用心脏脉冲电场消融导管等四款创新产品注册申请。 截至目前，已有351个创新医疗器械获批上市。 经导管瓣中瓣系统由生物瓣膜、输送器、球囊扩张导管、导管鞘套件、压握器、充压泵组成。

Rhythm Pharmaceuticals在2025年欧洲内分泌学会和欧洲儿科内分泌学会联合大会、欧洲肥胖大会以及美国儿科内分泌学会年会上，展示了setmelanotide治疗获得性或先天性下丘脑肥胖患者的真实世界数据。数据显示，接受setmelanotide治疗的患者在3个月时开始出现临床意义的体重减轻和饥饿感减少，持续到6个月和9个月。在法国的早期访问项目中，30名获得性下丘脑肥胖患者和5名先天性下丘脑肥胖患者接受了setmelanotide治疗，结果显示体重指数（BMI）和BMI-z分数均有所下降，饥饿感评分也显著降低。setmelanotide的耐受性良好，最常见的不良反应为注射部位反应和皮肤色素沉着。Rhythm计划在2025年第三季度向美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局提交setmelanotide的新药申请和补充申请。

BetterLife Pharma Inc.在2025年5月5日的Bloom Burton会议上展示了其研发的非致幻性神经可塑性药物BETR-001的预临床数据，该药物在治疗抑郁症和焦虑症动物模型中显示出突破性的治疗效果。BETR-001通过激活5HT2A受体来发挥作用，这一受体在抑郁症和焦虑症中扮演关键角色，且其激活机制避免了致幻副作用。与LSD等强效5HT2A激动剂不同，BETR-001在激活5HT2A受体时，其效果达到60%，远低于引发幻觉的70%阈值。BETR-001的独特作用机制使其在治疗精神疾病方面具有创新性，且不会引起耐受性，可每日服用，同时非控制物质属性使其在家自我给药成为可能。BetterLife Pharma已获得BETR-001的专利，并与FDA进行了IND会议，预计2026年上半年开始人体试验。

Targeted Genomics公司宣布与OraSure Technologies公司合作，推出首个经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的针对乳糜泻遗传的消费者直接测试产品GlutenID。该测试利用OraSure的ORAcollect®·Dx唾液采集装置，通过分析唾液样本中的DNA，评估个体携带的DQ2和/或DQ8乳糜泻风险基因的所有15种可能组合。该测试有助于诊断和预防乳糜泻症状，鼓励用户在改变饮食或生活方式前咨询医疗保健提供者或遗传顾问。此次合作旨在使乳糜泻筛查更加便捷，并扩大消费者对家庭乳糜泻遗传测试的访问。

aTyr Pharma公司宣布其新型抗纤维化药物ATYR0101在2025年美国胸科学会呼吸创新峰会上进行口头报告。ATYR0101是一种融合蛋白，由天冬氨酸-tRNA合成酶（DARS）的 proprietary细胞外结构域衍生，能够与潜伏的转化生长因子β结合蛋白1（LTBP-1）结合，诱导肌成纤维细胞凋亡，从而抑制纤维化进程。该药物在肺和肾脏纤维化模型中显示出抗纤维化效果，有望在多种纤维化疾病中发挥治疗作用。aTyr Pharma计划在2026年下半年提交ATYR0101的IND申请。

IN8bio公司宣布，其研发的INB-619疗法在2025年美国基因与细胞治疗学会年会上展示了令人鼓舞的初步数据。INB-619是一种针对B细胞的γδ T细胞疗法，能够精准清除狼疮患者样本中的有害B细胞，包括IgG1和IgM抗体，显示出作为自身免疫性疾病治疗潜力的巨大前景。该疗法不仅消除了目标CD19+ B细胞，还显著扩大并激活了两种关键的γδ T细胞（Vδ1+和Vδ2+），克服了慢性疾病和功能失调的免疫系统中的关键挑战——低γδ T细胞水平。数据表明，INB-619可以独特地提供深度免疫清除，而不会触发与严重副作用相关的炎症细胞因子，如细胞因子释放综合征（CRS）。这些发现突出了INB-619作为新型治疗自身免疫性疾病的潜在治疗选项，其中有害的B细胞分泌抗体，驱动炎症和组织损伤。与传统的靶向CD3的TCE不同，INB-619利用γδ T细胞的独特特性，选择性清除B细胞，同时最大限度地减少炎症反应。

Axoft公司宣布推出新型超软材料Fleuron，旨在提升植入式脑机接口（iBCI）的性能。该材料具有优异的生物相容性，能显著减少组织疤痕和导线迁移，并在首次人体临床试验中通过了ISO-10993兼容性标准。Axoft与斯坦福大学达成独家许可协议，保护该技术的核心部分。Fleuron模仿大脑组织的机械特性，提供纵向稳定性，适用于高密度神经接口微加工，同时最小化对大脑组织的破坏。该材料可用于生物微机电系统（bioMEMS）、器官芯片和植入式设备，并支持高密度微电极阵列的制造，以捕捉稳定的单神经元电活动。Fleuron已应用于Axoft的iBCI设备，显著提高了生物相容性、长期信号稳定性和脑与电子设备间信息交换的带宽。首批Fleuron产品现已上市，用于微加工中的软负性光刻胶，Axoft计划到2025年底推出更多材料配方。

Revolution Medicines公司宣布，其RASolve 301全球III期临床试验已开始给药，该试验旨在评估RAS(ON)多选择性抑制剂daraxonrasib在治疗既往接受过治疗的RAS突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的安全性和有效性。该试验预计将招募约420名NSCLC患者，他们之前接受过一到两线治疗，包括抗PD-1/抗PD(L)-1药物和铂类化疗。试验的主要终点是核心患者群体中的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），次要终点包括扩大患者群体中的PFS、OS和客观缓解率（ORR）。

Komodo Health宣布其医疗智能平台支持了31项研究在2025年国际药物经济学和结果研究学会（ISPOR）全球会议上展示，包括Komodo研究人员领导的3项研究和与学术机构、生命科学公司和医疗保健组织合作的27项研究。这些研究通过连接个体患者旅程与大规模健康结果，帮助研究人员发现可操作的见解，改善临床实践、医疗保健政策和患者结果。Komodo Health的CEO和联合创始人Arif Nathoo指出，这些研究的数量和多样性凸显了对高质量真实世界数据和高级分析能力的需求。Komodo Health通过其平台将匿名化索赔数据与专业数据集（包括实验室结果、基因组学和人口统计信息）链接，提供超过3.3亿患者旅程的多维度视图，解决健康经济学和结果研究（HEOR）的基本挑战。Komodo Health的平台使研究人员能够连接不同的数据集，无需花费数月时间进行数据清洗和整合，从而加速研究规划时间表并生成更准确的药物治疗模式、医疗保健资源利用和成本估计。

Aprea Therapeutics公司报告了截至2025年3月31日的第一季度财务结果和业务更新。公司主要进展包括：ATRN-119临床试验中，三名患者表现出肿瘤缩小，其中7%，14%和21%；APR-1051的Phase 1试验继续推进，患者正在接受每日100mg的剂量；公司拥有1930万美元的现金和现金等价物，预计将支持到2026年第二季度初的运营和资本支出；公司还与MD Anderson癌症中心签订了材料转让协议，以支持APR-1051在治疗头颈癌的研究。

嵌合抗原受体修饰 T 细胞（ CAR-T ）疗法 已在血液系统肿瘤治疗中取得显著疗效，但其对实体瘤的临床应用仍面临重大挑战。 CAR-T 细胞依赖糖酵解和线粒体氧化磷酸化（ OXPHOS ）供能，极易受制于低糖、缺氧及乳酸蓄积的实体瘤微环境，陷入能量枯竭 - 功能耗竭的恶性循环。 而调节性 T 细胞（ Treg ）因其独特的脂代谢优势可在实体瘤微环境中长期存活并发挥效应，为破解 CAR-T 细胞实体瘤治疗困局提供关键启示。

然而，作为愈合过程中的 “副产品”， 疤痕 常常如影随形，给人们带来诸多烦恼。 无论是手术后那宛如蜈蚣脚般的疤痕，还是烧伤后坚硬的硬痂，不仅影响外观，还可能带来功能障碍。 研究人员发现，FMOD能和一种称之为 白介素1β（Interleukin 1β） 的分子携手合作从而形成一种特殊的复合体，专门促使一种叫 肌成纤维细胞（myofibroblasts） 的细胞走向死亡。

©氨基观察-创新药组原创出品。 1992年，民主党人克林顿当选美国第42任总统，就任第五天就宣布成立“国家医改总统特别工作组”，牵头医改法案的起草工作。 克林顿医改思路和前几任总统类似，但除了保障全民就医，还加入了降低医疗服务和药品价格的机制。

报告期内，总收入同比增长129.9%，达到3.8亿元。 TIGIT研发再遭打击。 5月13日，因为在II期肺癌试验中未达预期疗效，GSK与iTeos Therapeutics宣布终止TIGIT抗体belrestotug研发。

近日，位于大兴生物医药产业基地同仁堂制药公司研发的“真空微波干燥设备用冷却水系统”被国家知识产权局授予“实用新型专利证书”，这是继皮肤病血毒丸相关专利后的又一重要成果，标志着同仁堂制药公司在技术创新的道路上又迈出了坚实的一步。 作为北京市高新技术企业，同仁堂制药公司始终将科技创新作为提升核心竞争力的重要手段，近年来在制药工艺优化、能源高效利用、设备升级改造等领域持续发力，均取得积极成效。 此次获得认证的实用新型专利技术，旨在破解公司连续生产过程中遇到的设备技术难题。

据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的数据，全球乳腺癌新发病例数持续攀升，已成为 “全球第一大癌”。 在我国，乳腺癌的防治形势同样严峻，发病率以每年3%-4%的速度快速增长，且地域差异明显，中西部地区和农村患者的5年生存率低于东部沿海地区和城市患者。 CDK4/6抑制剂横空出世，彻底改变了 HR+/HER2 - 晚期乳腺癌的治疗格局。

EVs 的形成及分泌是一个复杂的过程，根据国际 EVs学会 2018年版指导手册，当前研究中的囊泡类型主要是小于200 nm 的小 EVs（small EVs，sEVs），包括外泌体和部分微囊泡。 微囊泡的直径在50～1000 nm，主要由细胞膜向外出芽而形成，此过程伴随着生物活性脂质、 mRNA 和蛋白等成分的转运。 而外泌体是细胞内体途径起源，直径在 30～150 nm 的囊泡。