RAPT Therapeutics宣布终止其zelnecirnon（RPT193）项目，该项目原本在哮喘和特应性皮炎（AD）中进行两项随机、安慰剂对照的2期临床试验。由于AD试验中一名患者出现严重不良事件（SAE）——肝脏损伤需要移植，美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年2月对两项试验实施临床暂停。其他试验参与者未报告肝脏毒性或其他治疗相关SAE。在收到FDA的反馈后，公司决定停止zelnecirnon项目。公司表示将继续推进下一代CCR4化合物的研究，并计划在2025年上半年确定新的候选药物。此外，公司将继续积极寻求临床阶段资产的许可机会。

2024年11月11日，基因编辑技术研究商Nerai Bio获得15万瑞士法郎融资，由Venture Kick投资。这笔资金将用于加快业务发展，寻求超越其核心治疗重点的战略合作伙伴关系，并支持其主要候选药物进入临床前模型的关键验证研究。

ARS Pharmaceuticals与全球过敏领域领导者ALK达成独家协议，在欧洲、加拿大及其他美国以外的地区商业化neffy（肾上腺素鼻喷剂），这是首个无针注射的紧急治疗I型过敏反应包括过敏性休克的药物。ARS Pharma将获得1.45亿美元的前期现金支付，总交易金额高达4.65亿美元，并享有净销售额的两位数提成。ARS Pharma保留在美国的权利，以及在日本、中国、澳大利亚和新西兰与Alfresa、Pediatrix和CSL的现有合作伙伴关系。ALK在全球范围内开发和商业化创新过敏产品方面具有强大的影响力，此次合作将加速neffy的全球推广。该协议还包括ARS Pharma在美国以外的地区获得监管和销售里程碑付款以及净销售额的提成。neffy是一种用于治疗I型过敏反应，包括过敏性休克的肾上腺素鼻喷剂，旨在为患者提供更便捷的治疗选择。

NEPTUNE Match项目旨在为患有肾病综合征的参与者提供关于PIONEER研究和其他临床试验的信息，该项目由Vera Therapeutics公司与密歇根大学合作，通过多中心研究网络进行。PIONEER研究扩展了atacicept在多种自身免疫性肾小球疾病中的应用，该药物通过抑制BAFF/APRIL双重作用来改变疾病进程。NEPTUNE Match将帮助患者了解PIONEER研究，并支持他们做出参与临床试验的明智决定。Vera Therapeutics的atacicept是一种融合蛋白，通过皮下注射每周一次，可阻断B细胞激活因子（BAFF）和A增殖诱导配体（APRIL），这两种因子可刺激B细胞产生自身抗体，导致某些自身免疫性疾病。NEPTUNE Match将为患者提供关键资源和教育，支持符合条件的研究参与者加入PIONEER研究。

瑞士日内瓦，2024年11月11日，生物制药公司Relief Therapeutics Holding SA宣布，其针对罕见遗传性疾病——大疱性表皮松解症（EB）的治疗药物RLF-TD011的初步概念验证临床试验取得积极成果。该试验评估了RLF-TD011对EB患者慢性及急性伤口中微生物群多样性的影响，重点关注疾病最严重的形式（连接性和营养不良性EB）。研究发现，RLF-TD011治疗可显著降低金黄色葡萄球菌的相对丰度，并促进伤口愈合。78%的受试伤口在治疗期间愈合，微生物群分析显示，RLF-TD011治疗增加了有益细菌，有效减少金黄色葡萄球菌，且改善持续至治疗后四周。研究支持RLF-TD011在EB患者伤口护理中的潜力，Relief计划与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论开发及监管计划。

Medicenna Therapeutics公司在SITC会议上公布了MDNA11单药治疗和联合KEYTRUDA治疗的最新临床数据。MDNA11作为一种长效IL-2超激动剂，在单药治疗中表现出30%的客观缓解率，在联合治疗中表现出良好的安全性和初步的抗肿瘤活性。在单药治疗中，MDNA11在免疫检查点抑制剂耐药的患者中显示出深度和持久的抗肿瘤活性，包括3名晚期黑色素瘤和非黑色素瘤皮肤癌患者。在联合治疗中，MDNA11与KEYTRUDA联合使用，未观察到剂量限制性毒性或新的安全信号，并在剂量递增队列中观察到肿瘤控制。MDNA11在单药治疗和联合治疗中均展现出良好的安全性和药效学特征，为晚期实体瘤患者提供了新的治疗选择。

Onco360被Genentech选为ITOVEBI（inavolisib）的药房合作伙伴，该药用于治疗内分泌耐药、PIK3CA突变的HR阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌。这一批准基于INAVO120（NCT04191499）III期临床试验，该试验比较了接受Inavolisib或安慰剂与palbociclib和fulvestrant联合治疗的患者。Inavolisib是一种PI3K抑制剂，能抑制PI3K，减少细胞增殖并诱导凋亡。Onco360表示，很高兴与Genentech合作，为晚期或转移性乳腺癌患者提供新的治疗方案。INAVO120试验显示，Inavolisib联合palbociclib和fulvestrant能显著提高患者的无进展生存期。最常见的不良反应包括中性粒细胞减少、血红蛋白减少等。Onco360是美国最大的独立肿瘤药房和临床支持服务公司，总部位于肯塔基州路易斯维尔。

Chimerix公司宣布将在2024年神经肿瘤学会（SNO）年会上展示其药物dordaviprone在治疗H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的疗效数据。该研究采用最新的RANO 2.0评估标准，结果显示总缓解率为28.0%，中位缓解时间为4.6个月，中位缓解持续时间为10.4个月。此外，Chimerix还计划将RANO 2.0评估结果纳入即将提交给澳大利亚监管机构的药品上市申请。会议期间，还将展示其他药物的研究进展，包括ONC206在高级别胶质瘤中的抗肿瘤疗效以及ONC201治疗H3 K27M突变胶质瘤的安全性。

Biocytogen Pharmaceuticals与IDEAYA Biosciences达成一项全球独家许可协议，IDEAYA将获得Biocytogen的B7H3/PTK7 BsADC项目IDE034的全球开发权。IDE034是一种创新的抗体药物偶联物，有望用于治疗多种实体瘤。Biocytogen将获得总计4.065亿美元的付款，包括前期费用、开发与监管里程碑付款、商业里程碑付款和净销售额提成。IDEAYA计划在2025年向美国FDA提交IDE034的IND申请，并推进其进入临床试验阶段。

Pyxis Oncology将于2024年11月20日举办一场投资者活动，讨论其正在进行的PYX-201 Phase 1临床试验的初步数据。活动将在纽约市Venue 42 by Convene举行，同时提供虚拟参会方式。公司首席执行官Anthony Tolcher和Dana-Farber癌症研究所的Glenn Hanna等专家将参与讨论。PYX-201是一种针对肿瘤细胞外基质中非细胞结构成分EDB+FN的创新抗体-药物偶联物，正在多中心临床试验中评估其疗效和安全性。

Beyond Cancer公司公布了其研发的LV UNO（低体积超高浓度一氧化氮）与免疫检查点抑制剂联合使用的临床试验数据。数据显示，LV UNO与抗-rPD-L1结合使用，在MAT B III肿瘤携带大鼠中，与单独使用抗-rPD-L1相比，肿瘤生长抑制率翻倍，并延长了生存期。此外，LV UNO在CT26 BALB/c小鼠模型中与抗-mPD-1联合使用时，比高体积UNO（HV UNO）更有效地减少了肿瘤体积。研究还发现，LV UNO治疗肿瘤中硝基酪氨酸染色增加，表明一氧化氮在肿瘤中的分布得到改善，可能带来更好的治疗效果和安全性。这些数据支持了进一步的临床评估，以评估LV UNO与检查点抑制剂联合使用对患者的潜在益处和安全性。

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布在以色列的Rabin医疗中心开始了一项针对晚期胰腺腺癌患者的IIa期临床试验，这是该公司推进其专有小分子药物管线的一部分，旨在治疗肿瘤和炎症性疾病。该试验旨在评估Namodenoson在胰腺癌患者中的安全性和有效性。Namodenoson是一种小分子口服药物，具有高度选择性地与A3腺苷受体结合，此前在II期临床试验中已评估其作为肝细胞癌二线治疗和用于非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治疗。该研究由以色列Rabin医疗中心肿瘤研究所的Salomon Stemmer博士和美国德克萨斯大学西南医学中心的Al Mutar博士领导，预计将招募约20名可评估的患者。此外，Namodenoson已被美国FDA授予孤儿药资格。

Neurizon Therapeutics Limited宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的领先药物候选物NUZ-001获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药产品指定（OMPD）积极意见，预计将在12月由欧洲委员会正式发布。这一指定将为NUZ-001提供包括降低监管费用、免费协议协助和10年在欧盟市场独占权等激励措施。Neurizon正在通过HEALEY ALS平台试验推进NUZ-001的2/3期临床试验，预计患者招募将在2025年上半年开始。这一积极意见进一步支持了NUZ-001的审批路径，强调了其在全球范围内满足ALS未满足需求的潜力。Neurizon首席执行官Michael Thurn表示，获得EMA的积极意见是Neurizon的关键里程碑，OMPD加上美国食品药品监督管理局的孤儿药指定，确保了NUZ-001在全球主要市场的市场独占权。这一重要认可突显了NUZ-001为ALS患者提供有意义治疗选择的潜力，同时增强了这一有希望的候选药物的商业价值。

丹麦生物标志物公司Nordic Bioscience宣布其CPa9-HNE生物标志物检测获得美国食品药品监督管理局（FDA）的支持信，该标志物能够识别血液中中性粒细胞的活化状态，用于炎症性肠病（IBD）患者的疾病活动监测。这一成就标志着公司在科学研究和监管批准方面的又一里程碑，其技术有望在临床试验中作为患者筛选工具，简化患者招募流程，并有望用于监测疾病活动和治疗反应。Nordic Bioscience首席执行官Morten A. Karsdal强调，卓越的科学成就、高质量的生物标志物以及监管机构的支持是公司成功的关键。此外，公司还在ECM重塑研究领域拥有深厚的历史积淀，开发了超过125种ELISA生物标志物，并将部分生物标志物转移到Roche COBAS平台。

中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了VYVGART Hytrulo（efgartigimod alfa注射剂）用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者的补充生物制品许可申请（sBLA）。VYVGART Hytrulo作为每周一次的皮下注射，是治疗CIDP的唯一疗法。这项批准标志着中国CIDP患者治疗的一个突破性里程碑，为长期遭受疾病折磨的患者提供了急需的治疗选择。该批准基于ADHERE研究的积极结果，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估VYVGART Hytrulo治疗CIDP的效果。Zai Lab与argenx合作，将VYVGART Hytrulo引入中国市场，旨在为CIDP患者提供新的治疗选择。

挪威奥斯陆，Oncoinvent ASA公司宣布了Radspherin®治疗腹膜癌的1/2a期临床试验的初步数据。该研究在2023年底关闭招募，患者目前处于长期随访中。初步数据显示，Radspherin®在卵巢癌和结直肠癌患者中显示出积极的疗效信号，能够实现腹膜局部控制，确保患者术后维持缓解。这些结果增加了Radspherin®作为腹膜癌有效治疗选择的信心。Radspherin®是一种用于治疗癌细胞扩散到体腔的放射性药物，由含有放射性物质镭-224的碳酸钙微颗粒组成。该研究旨在评估Radspherin®的剂量、安全性、耐受性、剂量学和疗效信号。