近日，中国医学科学院血液病医院及血液学研究所干细胞移植中心传来振奋人心的消息：姜尔烈教授团队成功实施了该机构首例亲缘性脐带血与造血干细胞联合移植手术，为一名高危慢性粒单核细胞白血病患者带来了新生。 这一创新性的治疗方案不仅解决了传统HLA配型难题，更为血液病治疗领域探索出一条全新的路径。 患者是一名36岁的男性，确诊患有高危慢性粒单核细胞白血病，这是一种治疗难度极大的血液疾病。

2024年11月，杭州畅溪制药有限公司（简称“畅溪制药”） 宣布与石家庄以岭药业股份有限公司（简称“以岭药业”）就肺部及相关疾病治疗领域的创新药研发达成战略合作。 畅溪制药将利用自身在吸入粉雾剂开发领域的经验和技术，支持以岭药业一系列潜在创新药物分子的开发，双方将充分发挥各自的优势，确保合作产品的市场成功。 畅溪制药对 喷雾干燥 技术的应用和积累，为这类药物安全有效地实现肺部精准递送，开辟了新的可能，从而给双方带来了巨大的机会。

内切-β-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶 （ ENGases ，简称内糖苷酶） 可以在糖缀合物上水解天冬酰胺，连接聚糖的壳聚糖核心 【1】 。 来自GH18家族的内糖苷酶具有结构变异性，因而产生出不同的催化机制和不同的N -链聚糖特异性 【2】 。 这些罕见的酶对IgG糖蛋白的聚糖和蛋白质成分都有特异性，从而可以排除其他潜在的非IgG底物 【3】 。

癌症的发展往往伴随着癌基因的扩增，这些基因通过增加其编码序列的拷贝数来推动肿瘤的恶性进程。 癌基因经常在一种被称为ecDNA的兆碱基对大小的环状染色体外DNA上被扩增，这种ecDNA自1965年首次报道以来，就以其在几乎半数的人类癌症类型中的广泛存在而备受关注。 ecDNA展现出显著的遗传序列多样性。

在人类癌症的广阔领域中， 染色体外DNA （ ecDNA ） 是一个不容忽视的存在。 这些通常大于500千碱基对的大型、可移动的、含有基因 （和调控区域） 的环状DNA分子，常驻于许多癌细胞的细胞核中。 ecDNA可以在肿瘤发生的早期阶段出现，也可以在疾病进展的后期被检测到。

衰老是一个复杂且多尺度现象，从分子水平的DNA甲基化模式到细胞功能的衰退，再到组织和器官层面的功能下降，最终影响整个机体的健康和寿命。 英国生物银行拥有大量受试者的血浆蛋白质组数据，这为研究器官特异性衰老模式提供了宝贵资源 【1】 。 因此，该研究旨在利用英国生物银行数据，开发基于血浆蛋白质组的器官特异性衰老模型，并探索生活方式、饮食和药物等因素对器官衰老的影响，从而为慢性病的预防和治疗提供新的思路。

肿瘤微环境是一个由多种类型细胞组成的复杂生态系统。 实体肿瘤内，除了癌细胞之外，还存在数量可观的血管内皮细胞、成纤维细胞、以及多种免疫细胞，如肿瘤相关巨噬细胞和肿瘤浸润淋巴细胞等。 在现有的技术中，流式细胞术和单细胞RNA测序 （scRNA-seq） 等实验方法能够直接测定肿瘤微环境中的细胞比例，但这些方法通常成本较高。

11月7日维立志博与风险投资公司Aditum Bio宣布，基于 维立志博 CD3 x CD19xBCMA三特异性T细胞衔接器（TCE）LBL-051 成立新药研发公司Oblenio Bio，并达成了独家选择权及许可协议。 根据协议条款，维立志博将授予Oblenio在全球范围内开发、生产和商业化LBL-051的独家选择权和许可，并有权获得3500万美元的首付款和近期付款，总额最高达5.79亿美元的 里程碑 付款 ，以及未来产品的销售分成。 这是最近3个月内第5款出海的TCE（详见 TCE vs CAR-T: 东风压倒西风 ），并且很有可能与其它四款 TCE一样将用于自免疾病特别是 系统性红斑狼疮（SLE）的临床开发。

腰椎间盘突出 （LDH） 是引起腰椎特异性症状的最常见的结构性变化之一，也是腿部放射性疼痛或坐骨神经痛的最常见原因。 实际上，大多数 腰椎间盘突出是无症状的，其在整个人群中的总体患病率高达14% 。 然而，目前对于腰椎间盘突出 （LDH） 的遗传基础的研究仍然不足。

9月8日，世界肺癌大会（WCLC）在美国加利福尼亚盛大召开，多项具有里程碑意义的科研突破为肺癌领域的诊疗实践开辟了新的视野与路径。 在主席研讨会中，HARMONi-2研究结果引发了广泛关注， 该研究是全球首个且唯一单药对比帕博利珠单抗取得阳性结果的Ⅲ期临床研究，标志着我国肺癌治疗研究迈出了坚实而辉煌的一步。 基于此，本期特邀 韩宝惠教授 参与访谈， 深入解析HARMONi-2研究的临床意义，并对双特异性抗体的作用机制和应用前景进行探讨 。

韩国DAEJEON，2024年11月10日/PRNewswire/ ——韩国生物制药公司Alteogen Inc.（KOSDAQ:196170）宣布与日本制药巨头大塚制药（TSE: 4568）达成独家许可协议。根据协议，大塚制药将获得全球范围内使用Alteogen的ALT-B4（一种利用Hybrozyme™技术的创新透明质酸酶）的权利，以开发并商业化ENHERTU®（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）的皮下注射版本，这是一种由大塚制药和阿斯利康共同开发并商业化的HER2靶向抗体偶联药物（ADC）。Alteogen将获得前期付款，并在大塚制药达到特定的发展、监管和销售里程碑时获得里程碑付款。此外，Alteogen还有权从商业化产品的销售中获得分层版税。Alteogen将负责向大塚制药提供ALT-B4的临床和商业供应。Alteogen首席执行官朴善杰博士表示，与Daiichi Sankyo的合作在ADC领域具有里程碑意义，首次使用透明质酸酶进行皮下ADC的开发标志着肿瘤学领域的重要进展。ALT-B4是Alteogen利用Hybrozyme™技术开发的专有人源重组透明质酸酶酶，能够实现

据世界卫生组织（WHO）数据，全球每年新增超过190万例结直肠癌患者，每年大约90万人因结直肠癌死亡。 近年来，随着人们对肠道微生物群的了解逐渐深入，一些研究证据显示，肠道菌群失衡以及特定的细菌可能会促进结直肠癌的发展。 某些大肠杆菌（ E. coli ）就是人们怀疑的对象 。

但近些年来，这些非编码区域在生命活动中的作用逐渐被揭开。 尽管不编码蛋白质，但这些非编码区域也会转录为RNA，其中就包括数千个 长链非编码RNA（lncRNA） 。 在已注释的lncRNA中，只有不到1%与明确的功能有关。

近日，专注于靶向蛋白质液-液相分离小分子药物研发的奕拓医药(ETERN Therapeutics)宣布，其自主研发的YAP/TEAD抑制剂ETS-006获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗胸膜间皮瘤。 孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。 FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂。

浙江智达药业有限公司（以下简称“智达药业”）近日宣布，已与瑞典研发公司 Vivesto 正式签订合作协议。 智达药业将独家获得欧洲批准上市“紫杉醇胶束” Apealea® 在中国的全部权益。 此次合作标志着智达药业在创新药物研发和市场布局方面的又一重大进展，未来由智达负责生产，供应全球市场，为患者提供更多高效、安全的创新治疗方案。

江苏艾迪药业股份有限公司（以下简称“艾迪药业”）将在2024年格拉斯哥HIV（HIV Glasgow）药物治疗国际大会报告艾诺米替（复邦德®）和艾诺韦林（艾邦德®）系列临床研究成果。 格拉斯哥HIV药物治疗国际大会是抗病毒治疗领域的重要学术活动，每两年举办一次。 该会议聚焦于HIV治疗方案、药物研究与新药研发，会议内容具有较高的临床参考价值。

肿瘤电场治疗，被越来越多的大药企盯上。 2024年以来，阿斯利康、百济神州相继落子肿瘤电场治疗。 这背后，是肿瘤电场治疗的临床价值开始凸显。