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只需一次用药！PCSK9体内基因编辑新药IIT研究数据公布

医药观澜医药观澜
2025/02/18
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176
PCSK9 心血管疾病 高胆固醇血症

这标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。 ART002是一款 以LNP为载体的体内基因编辑新药，旨在通过单次用药，精准编辑LDL-C调控基因 PCSK9 ，以达到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病发病风险的目标 。 ART002于2024年中启动了IIT人体临床研究，已经入组的受试者中，三分之二受试者的LDL-C基线水平超过6.2 mM (240 mg/dL)，远高于一款siRNA药物临床受试者的基线水平（3.3-3.7 mM）和PCSK9抗体的临床受试者的基线水平（大多为3-5 mM），显示ART002受试者治疗难度高于已有产品。

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