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The Lancet | 降脂界革命？靶向ANGPTL3新药显神威，甘油三酯、坏胆固醇双双锐减！前沿研究研究人员研发出一种名为 Solbinsiran 的创新药物。 在这项针对混合性血脂异常患者的临床试验中，仅仅单次注射Solbinsiran，就能强效且持久地降低血脂水平！ 数据显示，它能使甘油三酯水平降低超过60%，同时显著降低坏胆固醇，并且效果至少能维持长达六个月之久。
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突发！Aldeyra 干眼药再遭 FDA 拒，股价崩了审批动态近日，Aldeyra Therapeutics 公司遭遇重大挫折，其研发的干眼症药物 reproxalap 再次被美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝审批。 在周四发布的完整回复函中，FDA 指出，reproxalap 在充分且严格对照的研究中，未能证明对治疗干眼症相关眼部症状的有效性，要求该公司至少再进行一项研究来证明其药物的疗效。 早在 2023 年，Aldeyra 首次提交审批申请时就被驳回，当时 FDA 认为其数据资料无法证实药物对治疗干眼症相关眼部症状的有效性。
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Adv Sci丨郭皓/朱振来/邱新毓揭示乳牙牙髓干细胞凋亡囊泡在缓解CD8+T细胞介导的四型超敏反应中的作用机制前沿研究间充质干细胞来源的凋亡囊泡 （MSCs-ApoVs） 凭借其独特的免疫调节特性及组织修复潜能，已成为无细胞免疫治疗领域的研究热点 【1, 2】 。 人脱落乳牙牙髓干细胞 （SHED） 是一种源自早期神经嵴干细胞的MSCs，在抗炎、免疫调节和组织再生领域均表现出良好的疗效。 近日，空军军医大学 郭皓 、 朱振来 、 邱新毓 共同通讯在 Advanced Science 上发表题为 Apoptotic Vesicles Derived from Mesenchymal Stem Cells Ameliorate Hypersensitivity Responses via Inducing CD8 + T Cells Apoptosis with Calcium Overload and Mitochondrial Dysfunction 的研究论文。
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J Biol Chem丨杜东书/张帅/李文智团队揭示白藜芦醇通过抑制RVLM神经元兴奋性发挥降压作用前沿研究应激性高血压 （stress-induced hypertension, SIH） 是指机体长期受到负面环境刺激，导致精神与心理持续紧张，造成血压升高的病理现象。 SIH发生的病理过程常伴有外周 （心、肾等） 交感神经兴奋亢进。 白藜芦醇 （resveratrol, RSV） 作为一种多酚类天然抗氧化剂，其是否能够通过调节RVLM神经元兴奋性来缓解SIH尚不清楚。
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J Biol Chem丨蒋进教授课题组揭示Hippo通路关键蛋白YAP/TEAD在ccRCC中调控NF-kB的新机制前沿研究
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NCB | 新型细胞外囊泡——起泡体前沿研究细胞分泌大量的 细胞外囊泡 （Extracellular vesicles， EVs ) 参与细胞-细胞之间以及细胞-环境之间通讯。 细胞外囊泡功能上参与许多生理和病理过程，比如蛋白质、脂质以及遗传信息的转移 【1-5】 。 这些起泡体既存在于正常细胞也存在于癌细胞中。BioArtMED2025-04-05细胞外囊泡 NCB
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诺未生物完成新一轮融资！医药投融资近日，诺未生物获未来产业（无锡）天使基金合伙企业（有限合伙）投资，资金将用于支持企业自研管线的临床推进和创新平台建设。 诺未生物是一家 专注基因治疗等领域的生物创新药研发型企业 ，以独特的商业化视角注重于未满足的临床需求，持续开展First-in-class型具有完全自主知识产权的“中国原创”核酸药物研究。 公司依托联合共建的STARi（超强靶向激活T细胞免疫反应）核酸药物开发平台，研发新一代肿瘤治疗性疫苗。
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中泰医药生物技术产业合作再升级，理事长李校堃院士率团访泰签署多项战略协议公司动态在中华人民共和国和泰王国建立外交关系 50 周年暨“中泰友谊金色 50 年”之际，中国工程院院士、中国医药生物技术协会理事长、中国温州医科大学校长李校堃率团访问泰国，推动中泰在生命健康领域相关教育、科技、产业的深度合作。 代表团访泰期间，与泰国泰中科技协会、知名高校及机构围绕科研平台共建、联合人才培养、产业融合等领域达成多项战略合作协议。 4 月 2 日，中国医药生物技术协会与泰中科技协会（ Thai-Sino Association of Science and Technology, TSAST ）签署合作备忘录，双方将以协会为平台，因地制宜在医学研究、药物创新、技术发展等前沿领域开展合作。中国医药生物技术协会2025-04-05中泰医药 李校堃
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浙大儿院正式启动红斑狼疮CAR-NK治疗项目！2例患儿均已安全停用免疫抑制剂前沿研究近日，浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称“浙大儿院”）宣布，其主导的CAR-NK细胞治疗儿童系统性红斑狼疮（SLE）临床研究项目已取得阶段性成果。 目前，已有2例患儿成功接受其治疗，未出现不良临床反应，且均已停用免疫抑制剂，激素剂量降至10mg/天。 CAR-NK细胞治疗与CAR-T细胞治疗同属“ 基因修饰细胞治疗”或“体外基因治疗”，但CAR-NK治疗具有独特优势：。
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投资风向标——合成生物医药投融资据统计，2024年国内合成生物制造相关的融资次数超过60起。 合成生物已然成为国内最热门的投资领域之一。 2025年延续了这股热潮。佰傲谷BioValley2025-04-05合成生物
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APAO 2025丨青光眼诊疗新发现：从基础研究到临床实践的全方位探索临床研究面对这一严峻挑战，科研人员从未停止探索的脚步，从深入挖掘青光眼的病理机制，到不断革新临床干预手段，每一步进展都彰显了人类对光明的不懈追求。 4月3日~6日，第40届亚太眼科学大会（APAO 2025）在印度盛大召开，来自全球的眼科精英汇聚一堂，共同探讨眼健康领域的复杂问题，分享最新研究成果。 小编精选了此次会议POSTER中的亮点研究，呈现青光眼及相关眼病研究的最新进展，与大家共飨学术盛宴。
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APAO 2025病例追踪丨手术“帮手”变“隐患”——前房内残留全氟癸烷致角膜毒性及炎症反应前沿研究全氟癸烷作为一种化学性质稳定且具有高位比重的全氟化碳液体，在复杂的玻璃体视网膜手术中，常被用作临时填充剂以辅助视网膜复位。 患者为一名67岁男性，因右眼视力进行性下降及间歇性闪光感至眼科就诊。 追溯病史，3个月前患者因右眼遭受钝性外伤，导致外伤性白内障及孔源性视网膜脱离。国际眼科时讯2025-04-05外伤 全氟癸烷致角膜毒性
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集采人工耳蜗政策落地广西，价格大幅下降！广西医科大一附院首批受益患儿重获新“声”招标采购近日，广西医科大学第一附属医院耳鼻咽喉头颈外科顺利为4名患儿进行人工耳蜗植入术，这是国家集采政策落地广西后我院完成的首批手术。 得益于集采政策， 目前人工耳蜗费用大幅下降，医保报销后费用更低， 极大减轻了患儿家庭经济负担，为听力障碍患儿带来福音。 25日上午，耳鼻咽喉头颈外科谭颂华主任医师团队进行了2台单侧人工耳蜗植入术，26日、27日又分别进行了2台双侧 人工耳蜗植入术。
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抛售生物类似药...君实生物合作伙伴Coherus回购1.7亿美元票据交易并购据悉，Coherus目前已将其大部分生物类似药进行了出售或转让...。 2025年4月1日，君实生物合作伙伴Coherus BioSciences, Inc.（纳斯达克股票代码：CHRS）宣布了一项重大财务举措，计划回购约1.7亿美元的未偿还1.500%可转换优先次级票据（2026年到期）。 Coherus此次回购票据的条件是 完成向Intas Pharmaceuticals Ltd.出售其UDENYCA（pegfilgrastim-cbqv）业务。
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裁员近300人！罗氏子公司重组计划浮出水面公司动态2025 年 4 月 4 日消息，罗氏旗下基因治疗子公司 Spark Therapeutics 的重组计划逐渐浮出水面，近 300 名员工将在今年年底前告别岗位。 今年 1 月，位于费城的 Spark Therapeutics 首次披露重组计划。 依据《工人调整与再培训通知》， 此次公司将在费城裁员 298 人，裁员工作分三批推进，从 5 月 9 日起，至 12 月 31 日结束。
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Spark Therapeutics 裁员 298 人：基因疗法领域的震荡与转型人事变动近日，基因疗法领域传来重磅消息，罗氏旗下的 Spark Therapeutics 宣布将进行大规模裁员，预计到今年年底，298 名员工将离开岗位。 这一消息瞬间在行业内引发广泛关注，为基因疗法领域的发展增添了不确定性。 据《费城问询报》报道，Spark Therapeutics 此次裁员总数达 337 人，超过其员工总数的一半，这意味着公司规模将大幅缩水。
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只剩下6名员工，细胞疗法巨头 “折戟”公司动态近日，专注于细胞疗法和肿瘤学的 Carisma Therapeutics 陷入困境，裁员风暴正席卷这家曾经充满希望的企业。 根据公司向美国证券交易委员会提交的年度报告，Carisma Therapeutics 在原本就人员精简的情况下，再次大幅裁员，此次裁员 42 人，仅留下 6 名员工。 这些剩余员工将负责寻求战略出路以及有序结束公司运营。
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治疗阿尔茨海默病新策略！《自然》子刊：环形RNA适配体技术有潜力前沿研究然而，传统的PKR小分子抑制剂因特异性较差、毒副作用高，难以在临床推广应用。 该团队利用5×FAD（以Aβ沉积为主要病理特征）和PS19（以Tau蛋白过度磷酸化为主要病理特征）两种小鼠模型，剖析了PKR活性的动态变化。 结果表明，随着疾病进展，PKR磷酸化水平升高，且与神经炎症及AD病理表现呈正相关。
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《细胞》：CAR-T疗法重大升级！更高效、更安全，超声遥控的CAR-T细胞来了前沿研究科学家可以通过基因改造，给患者自身的T细胞装上具有"导航"作用的CAR，使其能够精准识别并消灭癌细胞。 不过，CAR-T细胞疗法目前对实体肿瘤的效果较为有限， 主要面临着T细胞耗竭、持续性不足以及脱靶等挑战 。 近日，美国南加州大学团队在《细胞》发表了一篇论文，研究通过超声控制技术重塑了CAR-T细胞治疗方式，并开发出名为 EchoBack-CAR-T 细胞的新型免疫治疗策略。学术经纬2025-04-05CAR-T 细胞
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FDA重组、关税大涨、FDA人才流失的三重绞杀：创新药至暗时刻？公司动态2025年的春天，FDA总部大楼的咖啡间里弥漫着比往常更浓的焦虑。 一份被泄露的备忘录显示，FDA计划将内部架构整合为五个"共享服务中心"（Shared Services Offices），涉及多个部门的职能重组。 药时代此前报道的"FDA高层离职潮"似乎只是序幕——这场被内部称为"21世纪最大规模重组"的行动，正在撕裂这个全球医药监管巨头的传统秩序。药时代2025-04-05FDA
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