近日，生物技术初创公司Rampart Bioscience表示，公司获得8500万美元的A轮融资，用于开发旨在减轻患者疾病负担和治疗的药物。目前，公司已累计完成1.25亿美元的融资，其中包括OrbiMed的4000万美元种子投资，以及Forbion牵头的8500万美元A轮融资，A轮由OrbiMed、RA Capital Management和HealthCap参与。
Rampart的专有DNA药物平台HALO是受大自然启发开发的，它克服了病毒和早期非病毒基因方法的关键限制和安全性问题，旨在产生高效，持久和可重复的疗法。大多数基因治疗公司都使用病毒载体，而Rampart已经放弃了这种做法，专注于非病毒基因疗法。
Rampart的主要项目是治疗低磷酸血症（HPP），这是一种罕见的，通常是致命的遗传疾病，可防止骨矿化。Rampart还有其他项目正在开发中。
Jeffrey Bartlett
Rampart联合创始人兼首席创新和技术官Jeffrey Bartlett表示，公司拥有一种独特的DNA结构，影响着效力和持久性，它可以驱动核贩运和保留，同时避免免疫反应。
Louis Breton
Rampart联合创始人、首席执行官兼董事会董事Louis Breton表示，公司正在寻求治疗遗传性罕见疾病的技术，他相信非病毒载体技术将是基因疗法的关键技术，并且公司热衷于确保他们的药物比病毒载体基因疗法更便宜。
Breton和Bartlett之前在细胞和基因治疗公司Calimmune（由Breton先生共同创立）工作，2017年CSL Behring以4.16亿美元的价格收购了该公司。Rampart的另一位联合创始人，前Enobia首席执行官Robert Heft，此前领导了Strensiq的开发，这是一种被批准用于低磷酸酶症的酶替代疗法。
2012年，Alexion收购了Enobia，Alexion去年通过销售Strensiq赚了9.58亿美元。据《纽约时报》报道，这种基于体重的药物成本一直备受批评，婴儿每年的剂量高达数十万美元，而老年患者的剂量则飙升至100万美元以上。
关于Rampart Bioscience
Rampart Bioscience正在探索新的方法，整合来自各种关键科学学科的技术，包括基因传递、蛋白质科学和临床转化，以超越当前基因疗法的局限性，开发基于DNA的新型药物，提供效力和持久性，以带来变革性和持久的临床益处。该公司最初专注于影响肝脏的遗传疾病，其第一个项目旨在治疗罕见的遗传疾病低磷酸盐症。
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