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RNA疗法的临床突破：从siRNA沉默到mRNA药物的精准递送革命
RNA疗法涵盖小干扰RNA（siRNA）、信使RNA（mRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）及环状RNA（circRNA）等多种形式，其共同特点是通过干预基因表达的转录后调控或直接提供功能性蛋白质模板，实现"以RNA为药"的精准治疗。2018年patisiran（siRNA）获FDA批准成为首个RNAi疗法，随后COVID-19 mRNA疫苗的全球规模成功，极大推动了RNA药物的研发热情与商业化进程。截至2026年初，全球共有9种RNA疗法（含ASO）获FDA批准，在研管线超过500项 。 -
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默沙东K药联合疗法在华获批，肝癌治疗迎突破
6月13日，默沙东PD-1抑制剂帕博利珠单抗联合仑伐替尼及TACE疗法获NMPA批准，用于不可切除肝癌。基于III期LEAP-012研究，该方案使患者无进展生存期延长至14.6个月，24个月生存率达75%。中国肝癌年新发36.77万例，死亡31.65万例，该疗法或显著改善患者预后，成为临床重要选择。 -
默沙东K药皮下注射剂在华申报上市，全球年销72亿美元
6月7日，默沙东PD-1抑制剂帕博利珠单抗（K药）皮下注射剂在华申报上市，为首款国内申报的皮下注射PD-1抗体。K药2025年Q1全球营收72.05亿美元，国内医院年销售额74.06亿元。该药已在美获批39项适应症，皮下剂型3期临床显示疗效非劣于静脉注射。全球已有3款皮下PD-1/L1上市，默沙东成中国首个申报企业，君实、辉瑞等亦布局该赛道。
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