【ChiCTR2500112366】异体CD19-CAR-NK细胞治疗难治性重症肌无力的探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500112366

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-11-13

临床申请受理号

靶点

适应症

重症肌无力

试验通俗题目

异体CD19-CAR-NK细胞治疗难治性重症肌无力的探索性临床研究

试验专业题目

异体CD19-CAR-NK细胞治疗难治性重症肌无力的探索性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价异体CD19-CAR-NK细胞治疗难治性重症肌无力的临床安全性和有效性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-11-20

试验终止时间

2027-11-20

是否属于一致性

入选标准

1.18-65周岁（含界值），性别不限； 2.MGFA分型Ⅱ-Ⅳ型； 3.AChR-Ab阳性； 4.自愿参加研究：了解、知情本研究并自愿签署知情同意书； 5.基本条件：全部满足： (1) 难治性MG患者：符合中国MG诊断和治疗指南(2020版)中的诊断标准。在具有典型MG临床特征(波动性肌无力)的基础上，满足以下3点中的任意一点即可做出诊断，包括药理学检查、电生理学特征以及血清抗AChR等抗体检测。同时需排除其他疾病。 (2) 患者的重症肌无力日常生活活动能力量表(MyastheniaGravis Activities of Daily Living, MG-ADL)评分（附件1）≥6分，且眼肌评分小于总分50%。 6.诊断条件：满足以下4条中的一条： (1) 足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物(包括激素及非激素类免疫抑制剂)且至少经过生物制剂药物包括艾加莫德、依库珠单抗、利妥昔单抗、泰他中至少一种药物治疗一个疗程后，干预后状态(post-intervention status,PIS)为无变化或加重。 (2) 足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物(包括激素及非激素类免疫抑制剂)且至少经过1种生物制剂药物治疗一个疗程后，PIS为改善，但MG-ADL评分仍≥6分且至少持续半年。 (3) 足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物(包括激素及非激素类免疫抑制剂)且至少经过1种生物制剂药物治疗一个疗程后，PIS为缓解或改善，但在规律减量免疫治疗药物过程中，仍有每年≥2次的疾病症状加重(MG-ADL评分≥6分)。 (4) 发生危象后经静脉注射免疫球蛋白(intravenous immunoglobulin,IVIG)、血浆置换(plasma exchange)和大剂量静脉注射甲泼尼龙(intravenous high-dose methylprednisolone,IVMP)等多种免疫治疗且积极控制感染后，仍因MG所致呼吸肌无力而无法脱机拔管超过14d的患者。 7.入组前30天，激素不变1月，免疫抑制剂3个月，小明2周，ADL评分稳定1个月。；

排除标准

1.本次就诊前2个月内，曾予IVMP、IVIG、TPE等治疗。 2.不能配合完成重症肌无力日常评分（MG-ADL）、综合评分（MG composite score，MGC）或定量评分（QMG）。 3.由资深临床医生判断的存在以下情况的：1）有泌尿系统严重或慢性感染，或2）有复发感染史的患者，或3)有人源生物制品过敏史的患者，或4)有抑郁症、自杀意念或精神障碍的患者。 4.活动性感染患者，如带状疱疹、HIV、活动性肺结核、活动性肝炎。 5.入组前6个月内使用过利妥昔单抗，3个月内使用过依库珠单抗、1个月内使用过艾加莫德。 6.研究前3个月内接受过任何活疫苗或计划在研究期间接受任何疫苗。 7.其他研究者判定不适合入组患者（如严重精神障碍）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

佛山市顺德区和祐医院

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