ChiCTR2600117937
尚未开始
/
/
/
2026-01-30
/
/
婴儿型庞贝病
评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、单中心、开放性临床研究
评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、单中心、开放性临床研究
主要目的： 评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的疗效。 次要目的： 1）评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。 2）评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的药代动力学特征 3）评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。
单臂
探索性研究/预试验
无
无
北京锦篮基因科技股份有限公司
/
5
/
2026-02-01
2027-08-01
/
1.入组时年龄≤6月龄，性别不限； 2.明确诊断婴儿型庞贝病（IOPD）； 3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；
请登录查看1.筛选时左心室射血分数< 40%或改良ROSS心功能分级2级（不包含2级）以上者； 2.入组时有呼吸功能不全的症状，包括：无呼吸支持状态下，通过脉搏血氧测定法测量的室内空气条件下氧（O2）饱和度<90%，或室内空气条件下静脉二氧化碳分压（PCO2）>55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg； 3.筛选时存在与庞贝病无关的严重先天性； 4.筛选时存在有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况； 5.筛选时人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体/丙型肝炎病毒抗体/梅毒螺旋体抗体阳性/乙肝病毒表面抗原阳性者，或存在再激活高风险者； 6.筛选时处于感染急性期者或给入组前2周存在呼吸道急慢性感染未痊愈者； 7.既往活动性结核感染未充分治疗，或筛选时存在活动性结核或潜在结核感染风险者； 8.既往存在糖皮质激素过敏病史者； 9.既往存在酶替代治疗过敏史者； 10.对试验药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史； 11.入组时血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1:100者； 12.入组时血清Anti-GAA结合抗体阳性者； 13.入组前2周内接受过疫苗接种者； 14.既往参加过其他基因治疗相关临床试验者，或筛选前30 天内使用过其他试验性药物/试验性器械或在试验性药物5个半衰期以内（以较长者为准）； 15.经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者；；
请登录查看浙江大学医学院附属儿童医院
/
浙江大学医学院附属儿童医院的其他临床试验
- 多模态数据融合的ADHD队列构建
- 基于即时适配的先天性心脏病术后患儿数智化运动康复方案构建与实证研究
- 在中国青少年超重或肥胖参与者中评估埃诺格鲁肽注射液有效性和安全性的Ⅲ期临床研究（SLIMMER-YOUNG）
- 多中心、随机、双盲、阳性药平行对照设计，评价甲苯磺酸妥舒沙星细粒剂治疗儿童肺炎支原体肺炎患者的有效性和安全性的临床试验
- 评价人凝血因子Ⅸ在儿童中、重血友病B患者预防治疗中的有效性、安全性和药代动力学特征
- 基于运动游戏的先天性心脏病患儿身体活动促进干预研究：多基线单病例实验设计
- 婴幼儿感觉加工异常的发展轨迹及其与发育水平及孤独症风险的关联研究
- 基于音乐诱发反应的多模态数据大语言模型增强的自闭症早期筛查方法研究
- 西咪替丁联合亚低温治疗新生儿缺氧缺血性脑病的临床研究
- 儿童特发性突聋的临床特征和疗效分析：一项2015-2025年单中心回顾性研究结果
- 密集型多模式干预快速改善 ADHD ⼉童反应控制、注意⼒及前额叶功能:一项回顾性研究
- 单中心儿童炎症性肠病队列研究
- 基于循证实践的孤独症谱系障碍中国化家庭—医院整合干预的模式探索
- RSV感染导致急性严重呼吸道感染的婴儿在生命后期哮喘风险的生物标记物研究
- 脑脊液宏基因二代测序在新生儿颅内感染诊断中的意义
- MEF2C 单倍剂量不足综合征的基因治疗研究
- O-RADS 在儿童卵巢肿瘤中的应用：一项多中心研究
- 比较利妥昔单抗和常规激素治疗初发肾病综合征患儿的回顾性研究
- 儿童肾脓肿临床特征与预后分析
- 氯马斯汀用于改善威廉姆斯综合征儿童认知与运动发育的随机、双盲、对照多中心临床研究
浙江大学医学院附属儿童医院的其他临床试验
- 多模态数据融合的ADHD队列构建
- 基于即时适配的先天性心脏病术后患儿数智化运动康复方案构建与实证研究
- 基于运动游戏的先天性心脏病患儿身体活动促进干预研究：多基线单病例实验设计
- 婴幼儿感觉加工异常的发展轨迹及其与发育水平及孤独症风险的关联研究
- 基于音乐诱发反应的多模态数据大语言模型增强的自闭症早期筛查方法研究
- 西咪替丁联合亚低温治疗新生儿缺氧缺血性脑病的临床研究
- 儿童特发性突聋的临床特征和疗效分析：一项2015-2025年单中心回顾性研究结果
- 密集型多模式干预快速改善 ADHD ⼉童反应控制、注意⼒及前额叶功能:一项回顾性研究
- 单中心儿童炎症性肠病队列研究
- PLAY 游戏干预法对孤独症谱系障碍儿童疗效的多中心随机对照研究
- 基于循证实践的孤独症谱系障碍中国化家庭—医院整合干预的模式探索
- RSV感染导致急性严重呼吸道感染的婴儿在生命后期哮喘风险的生物标记物研究
- O-RADS 在儿童卵巢肿瘤中的应用：一项多中心研究
- 比较利妥昔单抗和常规激素治疗初发肾病综合征患儿的回顾性研究
- 儿童肾脓肿临床特征与预后分析
- 氯马斯汀用于改善威廉姆斯综合征儿童认知与运动发育的随机、双盲、对照多中心临床研究
- 磷酸芦可替尼乳膏治疗 2 岁-11 岁儿童非节段型白癜风的有效性和安全性：一项单中心、真实世界研究
- 心理韧性在儿科护士工作场所暴力与工作退缩行为的中介效应
- 中国0-6岁儿童营养与发育风险的横断面调查研究
- 不同药物镇静方案用于婴儿磁共振检查的苏醒期质量比较：一项前瞻性随机对照研究
最新临床资讯
-
一项5年临床安全随访研究启示：#脐带间充质干细胞（#hUC-MSCs）
SCLnow圣释2026-11-11
-
SYNCHRONIZE-CVOT试验达到主要终点，索弗度肽（survodutide）成为全球首个证实心血管安全性的胰高血糖素/GLP-1双受体激动剂
勃林格殷格翰中国2026-11-11
-
医药观澜2026-11-11
-
宜明昂科2026-11-11
-
医学科学院精准医学研究所2026-11-11
-
多肽圈2026-11-11
-
多肽圈2026-11-11
-
求是网2026-11-11
-
干细胞之父2026-11-11
-
和田维药2026-11-11
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-11-12
-
2026-11-12
-
2026-11-12
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 33 62
-
摩熵咨询 20 3
-
颁布机构：国家卫生健康委办公厅、 2026-11-10
-
颁布机构：国家卫健委（原国家卫计委） 2026-11-10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
同适应症药物临床试验
医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
-
医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
-
市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
市场动态
市场报告
政策法规
-
2026-11-11
-
2026-11-11
-
2026-11-11
-
摩熵咨询 35 92
-
摩熵咨询 28 74
-
摩熵咨询 34 49
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-07
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-07
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-04