【ChiCTR2600117937】评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、单中心、开放性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600117937

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-01-30

临床申请受理号

靶点

适应症

婴儿型庞贝病

试验通俗题目

评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、单中心、开放性临床研究

试验专业题目

评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、单中心、开放性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的疗效。次要目的： 1）评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。 2）评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的药代动力学特征 3）评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

北京锦篮基因科技股份有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-02-01

试验终止时间

2027-08-01

是否属于一致性

入选标准

1.入组时年龄≤6月龄，性别不限； 2.明确诊断婴儿型庞贝病（IOPD）； 3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

1.筛选时左心室射血分数< 40%或改良ROSS心功能分级2级（不包含2级）以上者； 2.入组时有呼吸功能不全的症状，包括：无呼吸支持状态下，通过脉搏血氧测定法测量的室内空气条件下氧（O2）饱和度<90%，或室内空气条件下静脉二氧化碳分压（PCO2）>55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg； 3.筛选时存在与庞贝病无关的严重先天性； 4.筛选时存在有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况； 5.筛选时人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体/丙型肝炎病毒抗体/梅毒螺旋体抗体阳性/乙肝病毒表面抗原阳性者，或存在再激活高风险者； 6.筛选时处于感染急性期者或给入组前2周存在呼吸道急慢性感染未痊愈者； 7.既往活动性结核感染未充分治疗，或筛选时存在活动性结核或潜在结核感染风险者； 8.既往存在糖皮质激素过敏病史者； 9.既往存在酶替代治疗过敏史者； 10.对试验药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史； 11.入组时血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1:100者； 12.入组时血清Anti-GAA结合抗体阳性者； 13.入组前2周内接受过疫苗接种者； 14.既往参加过其他基因治疗相关临床试验者，或筛选前30 天内使用过其他试验性药物/试验性器械或在试验性药物5个半衰期以内（以较长者为准）； 15.经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

研究负责人电话

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