ChiCTR2400091210
尚未开始
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2024-10-23
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杜氏肌营养不良
Vamorolon在真实世界中治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的疗效与安全性评估
Vamorolon在真实世界中治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的疗效与安全性评估
200025
（1） 主要研究目的：评估Vamorolon治疗在真实世界中DMD患儿的有效性； （2） 次要研究目的：评估Vamorolon的安全性和耐受性。 （3） 次要研究目的：建立Vamorolon治疗相关不良反应的详细数据库。
单臂
上市后药物
无
无
自筹
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100
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2024-05-24
2025-06-01
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（1） 大于等于4岁首次使用Vamorolon的DMD男性患儿； （2） 签署知情同意书 （3） 遵循研究程序，配合完成全程研究 （4） 患儿法定监护人承诺遵守研究程序，并配合实施全过程研究；
请登录查看（1） 患儿在研究前使用过Vamorolon （2） 排除因其他先天或后天疾病导致的肌无力； （3） 排除结核、乙肝等传染性疾病； （4） 排除肿瘤性疾病； （5） 排除自身免疫性疾病；；
请登录查看上海交通大学医学院附属瑞金医院
200025
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