【CTR20212108】一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验

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基本信息

登记号

CTR20212108

试验状态

主动终止（FGCL-3019-093主研究已完成，结果未达到主要终点，Pamrevlumab总体上安全且耐受性良好，申办方决定关闭研究的开放性扩展阶段。）

药物名称

Pamrevlumab

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

Pamrevlumab

首次公示信息日的期

2021-08-25

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

杜氏肌营养不良症卧床患者

试验通俗题目

一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验

试验专业题目

一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗的III 期、随机、双盲试验

申办单位信息

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联系人邮编

100020

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临床试验信息

试验目的

评价pamrevlumab相比安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良受试者（卧床、年龄12岁及以上）的有效性和安全性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 15 ；国际: 90 ；

实际入组人数

国内: 12 ；国际: 99 ；

第一例入组时间

2021-12-23;2020-08-10

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄至少为12岁的男性，筛选开始时卧床；2.根据地区/国家和/或IRB/IEC的要求，患者和/或法定监护人提供书面知情同意书；3.如果您是男性且伴侣具有生育能力，则您必须在研究期间和研究药物末次给药后3个月内采取避孕措施；4.病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变；5.臂部和肩部Brooke评分≤5；6.上肢（肱二头肌）和心肌能够进行MRI检查；7.能够进行肺量测定；8.FVC占预计值百分比平均值（筛选和第0天）在45-85%（含）之间；9.筛选时或随机分组（第0天）前3个月内通过当地心脏MRI确定的左心室射血分数≥50%；10.受试者在筛选前必须接受稳定剂量心肌病/心力衰竭药物治疗（例如，血管紧张素转换酶抑制剂、醛固酮受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和β受体阻滞剂）至少1个月；11.筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少6个月，剂量未发生实质性变化至少3个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/天或deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化。；12.第0天前接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），同意研究期间每年接种一次流感疫苗；13.充分的肾功能；14.充分的血液学和电解质参数；15.充分的肝功能；

排除标准

1.既往暴露于pamrevlumab；2.BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg；3.存在下述病史： a. 对人、人源化、嵌合型或鼠单克隆抗体具有过敏或速发严重过敏反应史 b. 对研究药物或任何研究药物组分具有超敏反应史 c. 对用于采集MRI影像的含钆造影剂（GBCA）具有超敏反应史；4.在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD），或在筛选前5个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的DMD治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen 、 casimersen），除外全身性皮质类固醇（包括deflazacort）；5.控制不佳的重度心力衰竭（NYHA III-IV级）或肾功能障碍，包括以下任何一项： a. 筛选前8周内需要静脉注射利尿剂或强心剂支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭加重或心律失常而住院治疗 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）<30 mL/min/1.73m2 或者具有急性肾损伤证据；6.需要抗心律失常治疗的心律失常；7.需要≥16小时的持续通气治疗；8.筛选前8周内因呼吸衰竭而住院治疗；9.控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、复发性肺炎，研究者认为其可能影响呼吸功能；10.研究者判定受试者不能充分参与研究和完成研究的其他任何原因，包括不能遵守研究程序和治疗，或可能混淆有效性评估和/或安全性评估的任何其他相关的病史或精神疾病。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100032

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