【CTR20212110】一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验

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基本信息

登记号

CTR20212110

试验状态

主动终止（主研究已完成，研究结果未达到主要终点，Pamrevlumab总体上安全且耐受性良好，申办方决定关闭研究的开放性扩展阶段。）

药物名称

Pamrevlumab

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

Pamrevlumab

首次公示信息日的期

2021-09-02

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

杜氏肌营养不良症

试验通俗题目

一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验

试验专业题目

一项Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者的III 期、随机、双盲试验

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100020

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评价Pamrevlumab与安慰剂相比，联合全身性皮质类固醇，每两周给药一次，治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者（6岁至<12岁）的疗效和安全性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 15 ；国际: 70 ；

实际入组人数

国内: 17 ；国际: 72 ；

第一例入组时间

2022-01-12;2021-03-15

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.男性，筛选开始时至少6岁至<12岁；2.患者和/或法定监护人根据地区/国家和/或IRB/IEC要求提供书面知情同意书；3.病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变；4.平均（筛选和第0天）FVC占预测值百分比高于45%；5.筛选前，接受稳定剂量的全身性皮质类固醇至少6个月，剂量无实质性变化至少3个月（根据体重变化调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD Care Considerations Working Group的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/日或地夫可特0.9 mg/kg/日），或保持稳定剂量。合理预期在研究期间剂量和给药方案不会发生显著变化。；6.在随机分组前3个月内，能够完成2次6MWD测试，距离至少为270米但不超过450米，2次测试之间的变化≤10%。；7.筛选访视时，能够在<10秒内（无辅助/矫形器）从地面上站起（TTSTAND）。；8.能够接受下肢股外侧肌的MRI检查。；9.同意在研究过程中每年接种流感疫苗。；10.充分的肾功能；11.充分的血液学和电解质参数；12.充分的肝功能；

排除标准

1.可能导致肌无力和/或运动功能损害的DMD以外的并发疾病；2.存在重度智力障碍（例如，重度自闭症、重度认知受损、重度行为障碍），根据研究者的判断，无法进行研究评估；3.既往使用过Pamrevlumab；4.BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg；5.有以下反应史： a.对人、人源化、嵌合或鼠单克隆抗体有过敏或速发过敏反应史 b. 对研究药物或研究药物任何成分有超敏反应；6.在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD）或接受获批的DMD治疗（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen、casimersen）且在筛选时处于5个半衰期内，以较长者为准，全身性皮质类固醇（包括地夫可特）除外；7.需要≥16小时的持续通气治疗；8.控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、研究者认为可能影响呼吸功能的复发性感染性肺炎；9.筛选前8周内因呼吸衰竭住院；10.重度未控制的心力衰竭（NYHA III-IV级）或肾功能不全，包括以下任何一种情况： a. 筛选前8周内需要静脉给予利尿剂或正性肌力药物支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭恶化或心律失常住院 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）< 30 mL/min/1.73 m 2或有急性肾损伤证据；11.存在需要接受抗心律失常治疗的心律失常；12.存在其他具有临床意义的心脏结构或功能异常的任何证据；13.研究者判断受试者因任何原因不能完全参与研究并完成研究，这些原因包括不能依从研究程序和治疗，或其他相关的任何医学、手术或精神疾病；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100032

联系人通讯地址