【CTR20180881】PTC124 Atarulen III期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20180881

试验状态

已完成

药物名称

Ataluren口服混悬液颗粒

药物类型

化学药

规范名称

Ataluren口服混悬液颗粒

首次公示信息日的期

2018-08-03

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

无义突变型杜氏肌营养不良症

试验通俗题目

PTC124 Atarulen III期临床试验

试验专业题目

一项在无义突变型DMD患者中开展的 Ataluren Ⅲ 期、随机、双盲、安慰剂对照的疗效和安全性研究以及开放性扩展研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

100020

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临床试验信息

试验目的

本研究的主要目的是通过六分钟步行试验（6MWT）评估确定Ataluren 对行走和耐力的影响。本研究的次要目的为，通过计时功能测试评估确定Ataluren 对行走和爆发式活动的影响；通过北极星移动评价量表（NSAA）评估确定Ataluren 对下肢肌肉功能的影响；评价Ataluren 的安全性特征。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 50 ；国际: 250 ；

实际入组人数

国内: 84 ；国际: 279 ；

第一例入组时间

2018-12-05;2019-02-18

试验终止时间

2023-07-30;2023-07-30

是否属于一致性

否

入选标准

1.有证据显示患者已签署知情同意书/批准文件，指示受试者（和/或他的父母亲/法定监护人）已被告知研究相关所有内容。；2.男性。；3.年满 5 周岁。当执行第3 版时或者当约270 名受试者入组研究时，仅≥7 岁且≤16 岁且符合mITT 标准的受试者有资格入组。；4.受试者具有DMD 表型证据，表现为截止到 6 周岁之前出现典型临床症状或体征（如近端肌无力、蹒跚步态、高尔斯征）以及血清肌酸激酶（CK）升高。具有PTC Therapeutics 医学监查员要求提供的DMD 表型证据的病历。；5.具有经基因测序确定的抗肌萎缩蛋白基因发生无义位点突变的文件。；6.研究治疗开始前，使用全身性糖皮质激素至少 12 个月，且研究治疗开始前至少3 个月内治疗剂量或给药方案未发生重大变化以及可以合理预测治疗剂量和给药方案在整个研究期间不会发生重大改变。；7.筛选期、基线第1天和基线第2天时的6MWD≥150米。当执行第3版时或者当约270名受试者入组研究时，仅≥7岁且≤16岁且具备以下条件的受试者有资格入组：符合mITT标准，基线第1天或第2天6MWD≥300米，以及在基线第1天从仰卧起立时间≥5秒。说明：6MWT 期间将禁止人员帮助或使用辅助设备行走（如短腿支架、长腿支架或步行器）。；8.患者两次基线 6MWD 结果必须被确定为有效且第2 天基线6MWD 结果必须在第1 天基线6MWD 结果的20%内。；9.基线 6MWD（第1 天和第2 天的最大有效数值）相对有效筛选6MWD 下降不能超过20%。；10.筛选和基线时患者有能力在 30 秒内进行计时功能测试（奔跑/步行10 米、上四级楼梯、下四级楼梯、从卧位起立）。；11.对于性活跃的受试者，愿意在研究药物给药期间以及4 周随访期间放弃性交或使用屏障方法避孕或药物方法避孕。；12.患者愿意和有能力遵守计划访视、给药计划、研究程序、实验室检查和研究限制条件。；

排除标准

1.研究治疗开始前 1 个月内受试者的预防治疗/心肌病治疗发生变化（启动、药物类型变化、剂量改变、时间表改变、中断、停止或再启动）。；2.患者正在接受静脉内（IV）氨基糖苷类抗生素或IV 万古霉素治疗。；3.患者既往或现在正在使用 Ataluren 治疗。；4.已知对研究药物的任一成分或辅料[如精制的聚葡萄糖、聚乙二醇3350、泊洛沙姆407、甘露醇25C、交联聚维酮XL10、羟乙基纤维素、硅胶、硬脂酸镁]过敏。；5.研究治疗开始前 6 个月内受试者暴露于另一种试验用药品或正在参与干预性临床试验。说明：这不适用于扩展访问项目期间接受地夫可特给药的患者。；6.具有研究治疗开始前 12 周内的重大手术史或计划在为期72 周安慰剂对照治疗期行重大手术（如脊柱侧凸术）的受试者。；7.正在接受免疫抑制治疗的受试者（糖皮质激素除外）。；8.日间要求呼吸机协助或通过气管造口术使用有创机械通气的受试者。说明：允许受试者在晚间进行有创机械通气如使用双水平正压通气（Bi-PAP）治疗。；9.发生不受控制的临床症状和充血性心力衰竭体征者（美国心脏病学会/美国心脏协会C 级或D 级） [Hunt 2001]。；10.筛选时血清肌酐或胱抑素 C 升高者。说明：如果首次检查结果是异常的，则允许重新检查血清肌酐或胱抑素C，如果重新检查结果是正常的，则对该受试者进行随机分组。；11.在筛选时，乙型肝炎核心抗体或丙型肝炎抗体筛查结果呈阳性的患者。；12.根据研究者判断，受试者的既往或现在病况（如并发疾病、精神病况、行为异常、酗酒、药物滥用）、病史、体格检查结果（如可能影响6MWT 表现的下肢损伤）、ECG 结果或实验室检查异常情况可能会不利影响受试者安全性，这使得治疗过程或随访不太可能完成或可能会损害研究结果评价。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民武装警察部队总医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100039

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