【CTR20211795】一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

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基本信息

登记号

CTR20211795

试验状态

已完成

药物名称

Ataluren口服混悬液颗粒

药物类型

化药

规范名称

Ataluren口服混悬液颗粒

首次公示信息日的期

2021-08-13

临床申请受理号

JXHL2100077;JXHL2100078;JXHL2100076

靶点

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适应症

无义突变型杜兴氏肌营养不良

试验通俗题目

一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

试验专业题目

一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

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100005

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临床试验信息

试验目的

本研究的目标在于评估长期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给药在完成 III 期研究 (PTC124-GD-041-DMD )后希望继续接受治疗的 nmDMD 受试者中的安全性、疗效和耐受性。将根据所有不良事件 (AE)、实验室检查异常、生命体征、心电图 (ECG)、超声心动图和体格检查结果的类型、频率、严重程度、时间以及与 Ataluren 的关系来描述 Ataluren 的安全性特征。Ataluren 的疗效将根据上肢功能 (PUL)、DMD 上肢患者报告结局指标 (PROM)、肺量测定、行走能力丧失 (LoA)和 6 分钟步行试验 (6MWT)较基线的变化来评估。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 81 ；国际: 110 ；

实际入组人数

国内: 78 ；国际: 102 ；

第一例入组时间

2021-09-14;2021-12-30

试验终止时间

2025-11-15;2025-12-29

是否属于一致性

否

入选标准

1.有已签名并注明日期的知情同意书/赞同文件证据表明，已将试验的所有相关方面告知受试者（和/或其父母/法定监护人）。；2.被诊断为 nmDMD，完成了研究 PTC124-GD-041-DMD 并表示有兴趣继续接受 Ataluren 的受试者。；3.在 Ataluren 给药期间以及 30 天随访期性活跃、愿意禁欲或采用屏障或医学避孕方法的受试者。；4.愿意并能够遵守计划访视、给药计划、研究程序、实验室检查和研究限制条件。；

排除标准

1.研究治疗开始前 1 个月内接受过 Ataluren 以外的任何试验药物。；2.资格参加另一项正在积极入组研究参与者的 Ataluren 临床试验。；3.已知对 Ataluren 的任何成分或辅料（精制聚葡萄糖、聚乙二醇 3350 、泊咯沙姆 407 、甘露醇 25C 、交联聚维酮 XL10 、羟乙基纤维素、二氧化硅胶体、硬脂酸镁）有超敏反应。；4.正在接受静脉内氨基糖苷类药物或静脉内万古霉素治疗。；5.研究者认为可能对受试者的安全性有不良影响，或使受试者不太可能完成随访的持续不受控内科/ 外科病症、心电图 (ECG)结果或实验室检查异常。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民武装警察部队总医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100143

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